干细胞临床研究项目现场监督核查指标（关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知）

干细胞移植存在多少风险

感染：患者接受造血干细胞移植后，由于免疫功能的抑制，发生感染的机会明显增加，发生率50%～80%。感染病变可能发生在身体的任何部位，可能来自移植操作的并发症、潜在的感染病原体激活、环境中接触的新病原体。引起感染的病原体包括细菌、真菌、病毒、寄生虫等。感染仍是脸部干燥皮肤健康护理目前影响移植个体长期存活的主要因素之一。

移植失败：是造血干细胞移植最严重的早期并发症之一。由于移植物未能成功植入，造血重建失败，临床呈现患者全血象严重减低伴骨髓空虚或增生减低，感染、出血并发症重，处理困难，死亡率高。但随着移植技术的不断进步，目前移植失败的发生率已降低至5%以下，甚至更低。

移植物抗宿主病（GVHD）：是造血干细胞移植的主要并发症和死亡原因，它的发生与供受体之间的免疫遗传学差异有关。GVHD通常分为急性GVHD和慢性GVHD。急性GVHD主要累及皮肤、肠道和肝脏，临床表现为皮疹、腹泻、肝功损伤。慢性GVHD是一种类似自身免疫性疾病的全身性疾病，常累及多个器官。

出血性膀胱炎：是造血干细胞移植的常见并发症之一，是由于预处理所用化疗药物损伤膀胱粘膜所引起的，临床表现为不同程度的血尿，多数患者经过大量输液、碱化尿液等治疗后可以痊愈。由于目前移植过程中应用药物预防，出血性膀胱炎的发生率和严重程度都降至较低水平。

远期合并症：主要涉及呼吸道和肺部疾病、甲状腺功能减退、性腺机能减退、白内障、继发第二肿瘤等等。这些合并症主要由于移植过程中的放疗、化疗等毒副作用所致，发生率并不高。

干细胞技术在临床转化方面做出了自体免疫细胞治疗技术有没有副作用哪些贡献？

干细胞技术已经逐渐成熟，通过干细胞移植把胰岛β细胞移植到糖尿病患者的胰腺内，恢复细胞释放胰岛素的功能。通过造血干细胞移植可以用来治疗白血病，而且效果非常的好。

干细胞疗法是真的吗

干细胞移植治疗，是一门先进的医学技术,为一些疑难杂症的治疗带来了希望。干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。干细胞移植治疗范围很广，一般能治疗神经系统疾病、免疫系统疾病、还有其他的一些内外科疾病。干细胞在医学界被称为“万用细胞”，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。因在APSC多能细胞实验室中培育出来的干细胞具有“无限”增殖、多向分化潜能，具有造血支持、免疫调控和自我头发保养液复制等特点。

其与微化中药渗透疗法的作用原理相同，所以二者具有相辅相成的作用，干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。干细胞移植治疗范围很广，一般能治疗神经系统疾病、免疫系统疾病、还有其他的一些内外科疾病。干细胞在医学界被称为“万用细胞”，它可以分化成多种功能细胞或组织器官。因在APSC多能细胞实验室中培育出来的干细胞具有“无限”增殖、多向分化潜能，具有造血支持、免疫调控和自我复制等特点。

干细胞移植治疗的疾病很多，而且年龄越小，改善得越明显。下面是能治疗的疾病：

1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血 、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等;

2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等;

3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等;

《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》

各省、自治区、直辖市卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局），新疆生产建设兵团卫生局、食品药品监督管理局，部直属各有关单位：

为促进干细胞治疗技术科学、有序地发展，规范干细胞临床研究和应用行为，整顿干细胞治疗工作，经研究，卫生部与国家食品药品监督管理局决定开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。该工作将分为自查自纠、重新认证和规范管理等阶段。现将自查自纠阶段有关工作通知如下：

一、全国各级各类从事干细胞临床研究和应用的医疗机构及相关研制单位，应当按照《药物临床试验质量管理规范》和《医疗技术临床应用管理办法》要求，开展干细胞临床研究和应用项目（暂不包括未经体外处理的骨髓移植）自查自纠工作，认真总结已经和正在开展的干细胞临床研究和应用活动，如实报告调查内容。

二、为加强此项工作的组织领导，卫生部和国家食品药品监督管理局已经成立了干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组，各省（区、市）应当成立由省级卫生行政和食品药品监督管理部门主要负责同志组成的工作组，研究制订本地区自查自纠工作方案。

各省级卫生行政部门应当对正在开展的干细胞临床研究和应用项目进行认真清理。停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用活动。在自查自纠工作中，对不如实上报干细胞临床研究和应用工作情况，继续开展未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用项目的单位将给予重点整顿。对于已经国家食品药品监督管理局批准的干细胞制品临床试验项目，应当严格按照临床试验批件以及《药品临床试验质量管理规范》的要求进行，不得随意变更临床试验方案，更不得自行转变为医疗机构收费项目。

三、2012年7月1日前，暂不受理任何申报项目。有关部门将依据现行法律法规，抓紧研究并提出制度性文件草案和相关技术标准、规范，并结合自查自纠工作实际，探索建立适合我国的干细胞临床研究和应用监管模式和长效机制。卫生部和国家食品药品监督管理局联合成立的干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组办公室负责规范整顿各项工作的组织实施和在此期间（2012年7月1日至规范整顿工作结束）的干细胞临床研究项目的申报受理相关工作，拟按药品申报的项目请注明。

四、各地区、各单位应当本着实事求是、认真负责的态度，认真开展自查自纠工作，如实填写《干细胞临床研究和应用自查情况调查表》（附件），并报告干细胞临床研究和应用中存在的问题，查找原因，提出改进意见。

医疗机构及相关研制单位将本单位干细胞临床研究和应用自查自纠情况报告于2012年1月31日前报送省级干细胞临床研究和应用规范整顿工作组。省级干细胞临床研究和应用规范整顿工作组汇总本地区医疗机构和相关研制单位自查自纠工作情况，形成总结报告，并请于2012年3月1日前报送卫生部、国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组办公室。

军队和武警部队所属医疗机构的相关工作，由总后勤部卫生部和武警部队后勤部根据本通知要求参照执行。

联系人：卫生部科教司技术处

王锦倩

电话：010-68792955

传真：010-68792234

电子邮箱：kejiaosi@163.com

地址：北京市西城区西直门外南路1号

邮政编码：100044

附件：干细胞临床研究和应用自查情况调查表

二○一一年十二月十六日

什么是干细胞？

具体如下:

1、干(gàn)细胞（stemcell）是一类具有自我复制能力（self-renewing）的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞（embryonicstemcell，ES细胞）和成体干细胞（somaticstemcell）。

2、根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞（totipotentstemcell，TSC）、多能干细胞（pluripotentstemcell）和单能干细胞（unipotentstemcell）（专能干细胞）。干细胞（StemCell）是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。2013年12月1日，美国哥伦比亚大学医学研究中心的科学家首次成功地将人体干细胞转化成了功能性的肺细胞和呼吸道细胞。2014年4月，爱尔兰首个可用于人体的干细胞制造中心获得爱尔兰药品管理局的许可，在爱尔兰国立戈尔韦大学成立。

3、中文名 干细胞

4、外文名 stemcells，SC

5、研究开始时间 1960年代

6、种类 全能干细胞、万能干细胞等

干细胞管理办法

法律分析：2015年7月20日，国家卫生计生委、国家食品药品监管总局印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》。该《办法》分总则、机构的条件与职责、研究的立项与备案、临床研究过程、研究报告制度、专家委员会职责、监督管理、附则8章55条，由国家卫生计生委和国家食品药品监管总局负责解释，自发布之日起施行。同时，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理

法律依据：《干细胞临床研究管理办法（试行）》

第一条 为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。

第二条 本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。

第三条 干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。

第四条 开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。

第五条 国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。

第六条 机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。