帕金森干细胞2019

细胞储存应用 2023年05月20日 18:33 73 im

概述

帕金森病是一种神经退行性疾病，患者主要表现为手臂和腿部的震颤、僵硬、运动缓慢等症状。病因尚未明确，当前治疗主要是通过药物和深部脑刺激手术进行控制，但随着干细胞技术发展，越来越多的研究开始探索干细胞治疗帕金森病的可能性。本文将介绍2019年国内外帕金森干细胞相关的最新进展。

1. 干细胞治疗帕金森病的机理及研究现状

干细胞治疗帕金森病的机理主要是促进缺乏神经元的替代治疗。干细胞可以定向分化为各种细胞类型，而且其来源较广泛，包括胚胎干细胞、成体干细胞和诱导型多能干细胞等。已经有很多干细胞治疗帕金森病的前期临床试验，其中一些取得了不错的效果。然而，干细胞治疗还存在很多问题，比如对干细胞来源的纯化和分化成神经元的有效性等，需要进一步的研究。

2. 国内外帕金森干细胞研究的进展

2.1 韩国研究团队韩国研究团队报道称，他们从患者的皮肤细胞中诱导多能干细胞（iPSCs），然后将其定向分化为中脑多巴胺能神经元，并将其移植到帕金森病小鼠脑中。结果表明，移植后小鼠的症状得到了显著改善。该项研究成果为使用临床相关的组织，即移植治疗以及使用患者自己的多能干细胞为基础的帕金森病治疗提供了切实可行的途径。 2.2 日本研究团队日本的一项报道称，研究团队通过将人类胚胎干细胞由一阶段诱导发育转变至三阶段诱导发育，得到了具有中脑多巴胺能神经元特性的细胞。这些细胞可以用于治疗帕金森病。在小鼠模型实验中，将这些细胞移植到小鼠脑内后，小鼠的运动能力起了明显的改善。 2.3 清华大学研究团队清华大学研究团队也取得了一些突破。他们利用基因编辑技术，将斑马鱼胚胎的黑素瘤病毒基因与多能干细胞高效率融合，制备出了“黑尾蝶状”多能干细胞。通过进一步操作，团队将成纤维细胞分化成多巴胺神经元和星形胶质细胞，并成功地将多巴胺神经元移植到了小鼠体内。同时，在一个单间试验中，研究小组还在一只帕金森病患者身上进行了同类治疗。目前，研究正在继续推进，以便扩大时间和患者样本数。

3. 帕金森干细胞研究的挑战和方向

干细胞治疗帕金森病的挑战主要有以下几个方面：（1）细胞来源问题。帕金森干细胞研究的有效性和安全性很大程度上取决于细胞来源的纯化和分化情况。目前，研究人员已经将干细胞从体外培养转移到了体内环境，但如何根据病患信息制备和分化出功能齐全的神经细胞仍然是一个难题。（2）免疫排斥问题。由于干细胞移植涉及到异体种来源的细胞治疗，也必须对其合理控制免疫排斥反应。在这方面，两阶段治疗首先使使用中和天然的皮层蛋白logistics(CTLA-4Ig)或抗CD154单克隆抗体功能抑制剂以避免鼠的免疫排斥反应，第二治疗阶段则是使用紫杉醇来协助神经元发育，并在期间观察了神经元生存的趋势。（3）多样性问题。帕金森病患者多样性很大，比如基因变异和生理差异等，不同的治疗方法可能需要针对不同的个体实施差异化的治疗方案。