干细胞新药治疗帕金森

细胞储存的应用 2023年06月17日 00:58 389 im

1. 前言

　　帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为震颤、僵硬、运动不协调等症状，严重影响患者的生活质量。目前的治疗方法主要是药物治疗和手术治疗，然而存在严重的副作用和不可逆的风险。干细胞新药治疗帕金森病成为研究热点和临床前景。

2. 干细胞治疗帕金森病的原理

　　干细胞具有自我复制、分化为各种细胞类型的潜能，是治疗疾病的热门研究对象。

干细胞移植

　　干细胞移植是将干细胞移植到患者体内，通过其分化为缺失或者损坏的神经细胞来缓解帕金森病症状。干细胞分为自体干细胞和同种异体干细胞，前者来源于患者自身，后者来自他人或者动物，需要用免疫抑制药物预防排异反应。干细胞移植是一种高风险、高成本的治疗方法，严格的临床试验以及安全性评估非常重要。

干细胞根据神经元特性分化

　　干细胞可以在体外被诱导分化为不同类型的细胞，例如神经元。经过改良的干细胞诱导技术（iPS），科学家可以从成年体细胞中获得诱导性多能干细胞，在人体内分化为任何细胞类型。

干细胞激活自身修复能力

　　干细胞可以产生多种细胞因子、生长因子和细胞外基质，通过调节神经环路信号传递和淀粉样蛋白水解等机制，激活自身修复能力，从而减轻帕金森病症状。

3. 干细胞治疗帕金森病的临床应用

　　干细胞治疗帕金森病的临床应用还处于早期阶段，存在许多技术问题和安全隐患。近年来，在严格的安全性评估和临床试验的指导下，一些鼓舞人心的数据和案例出现。

2018年中国成功完成干细胞移植治疗帕金森病患者

　　中国医学科学院阜外医院神经内科和干细胞实验室联合进行的干细胞移植新药治疗帕金森病获得了第一项临床研究批准。他们使用自体多能干细胞，从患者的背部皮肤中抽取成肉眼可见的3毫米小块，在实验室内诱导形成多能干细胞，并转化为神经元母细胞，再移植到患者体内。结果显示，在移植6个月后，5名患者的症状都得到了缓解，没有明显不良反应。