帕金森干细胞移植进展如何

细胞储存健康的重要性 2023年05月21日 19:33 124 im

帕金森干细胞移植：创新和希望

　　帕金森病（Parkinson’s disease）是一种慢性、进行性的神经系统退行性疾病，严重影响行动自如、心理健康和生活质量。该疾病目前尚无治愈方法，仅能通过药物和手术治疗来缓解症状。干细胞技术引起了世界范围内的医学关注，在帕金森干细胞移植方面，取得了革命性进展。此篇文章将对该领域的最新进展进行全面总结，探讨其未来发展的可能性。

1.基础研究：干细胞的类型和来源

　　目前广泛应用于帕金森干细胞移植的类型包括胎儿干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPS细胞）。胎儿干细胞相较于其它类型更好地满足干细胞的要求，但其使用也受到伦理问题的限制。成体干细胞的来源包括大脑、骨髓和牙齿等，但并不是所有成体细胞都具备干细胞的特征，其份量也相对不足。iPS细胞可以通过转化已分化好的成体细胞而产生，解决了伦理和材料来源的问题，同时也避免了免疫排斥的风险。

　　近期出现了一些新兴的干细胞类型，如多势能的肌肉干细胞（multilineage-differentiating stress-enduring cells，MUSE细胞）和着床前胚胎干细胞（pluripotent stem cells，PSCs）。MUSE细胞是一种稀有的存在于骨髓和脂肪组织中的多势能干细胞，其在帕金森干细胞移植方面的应用也受到重视。PSCs通常是从助孕过程中被移除的多细胞联合体所获得的，其类型包括内质网细胞、奇异细胞和由卵母细胞核转化而来的iPS细胞，其广泛的来源意味着在其上进行的研究也具有更大的实用性。

2.实验研究：干细胞的分化和移植

　　帕金森的主要特征是大脑中神经元的死亡和突触失活。在干细胞移植与分化的过程中，需要兼顾两方面的问题。一方面，干细胞需要被迅速扩增，并进行成熟的分化和诱导；另一方面，移植的细胞在机体内必须适应生理环境、长期生存以及同化背景生物体的功能和信号调节。

　　常见的帕金森干细胞移植临床前研究模型，包括体外诱导分化、小鼠神经缺损模型、离体大脑切片和非人灵长类动物器官体外培养等。其中，器官体外培养是一项较为复杂的技术，模拟了人脑发育级别的组织学结构，并且能够证明干细胞在不断的突触形成、信号传递和功能发挥等方面，与正常神经系统表现一致。不过，该模型需要严格的体外培养技术，以及大量的组织移植和后续跟踪试验，成本较高。

3.临床应用：干细胞的个性化和安全性

　　干细胞治疗的一个主要难点在于免疫排斥和安全性问题。由于每个人的基因组都不同，造成了干细胞在不同个体间的免疫反应和供受体适配性差异。然而，为了提高治疗效果，同时减少安全隐患，个性化的干细胞匹配与治疗被认为是一种理想的解决方案。

　　个性化的干细胞治疗需要依靠iPS细胞所带来的优势，避免了干细胞来源的限制、免疫学难题和伦理掣肘等问题。目前，已经获得了许多成功案例，证明iPS细胞的个性化治疗是可行的。另一方面，干细胞治疗的安全性问题也相当关键。例如，如果以胚胎干细胞作为来源，就要避免使用来源前景不明、有致癌风险以及可能会引发大肠杆菌感染的培养技术。

4.未来展望：基因编辑与再生医学

　　随着科技进步，基因编辑技术也逐渐成熟。相较于iPS细胞，基因编辑所获得的多功能干细胞并非将个体细胞的表型复制至外源干细胞中，而是通过改变干细胞内原有基因或通过添加一个新的基因改造而来。在这种情况下，iPS细胞和基因编辑相结合的帕金森干细胞治疗也备受关注。遗传性帕金森病的患者可以直接应用基因编辑技术，通过操作人体细胞使其内含有一份健康的突变基因副本来减轻症状，并为二代预防患病奠定基础。

　　基于再生医学的思路，菜单工程的递增性也吸引了越来越多的关注。借助纳米技术的发展、细胞外基质（extracellular matrix）的人工精制以及细胞分化的通用性，帕金森干细胞移植的再生医学整合将成为未来的一大趋势。