免疫细胞治疗国家战略（国内细胞免疫治疗取得突破性进展）

本文目录一览：

• 1、细胞免疫疗法在中国合法吗，可以退款吗
• 2、免疫疗法开放 国内抗癌市场群雄并起拼200亿商机
• 3、免疫细胞疗法有什么作用
• 4、自体免疫细胞治疗　未来治癌新趋势

细胞免疫疗法在中国合法吗，可以退款吗

    不知道你说的合法是指哪种，但是我可以明确的告诉你的事，免疫治疗在中国没有批准用于临床，一切收费的有偿的治疗都是不被允许的。

      下面我来说说CAR-T免疫疗法在中国的发展现状

作为一种创新的免疫细胞疗法，car-t从诞生开始便一直受到医学界和癌症患者们的关注。然而随着时间一点一滴的流失，这项技术却并没有普及开来，只是在少数患者当中进行过试验。

目前，关于这项技术的报道很多，但多数发生在国外。那么在我们国内，CAR-T免疫疗法目前发展到何种地步了呢?今天我们就一起来了解一下吧。

恩次方医生团队介绍，近年来，CAR-T疗法获得了巨大的成功，成为治疗恶性血液病(HMs)的一种潜在疗法。2017年，Tisagenelecleucel(CTL019.Novartis)被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗复发或难治性(R/R)急性淋巴细胞白血病(ALL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)，同时，Axicabbtagene-ciloleucel(KTE-C19.KitePharma)被批准用于NHL。

在过去的七年里，中国越来越多的临床试验旨在评估CAR-T疗法的安全性和有效性，仅次于美国。中国是CAR-T疗法研究的主要力量，在全球临床试验中贡献了约33%。迄今为止，中国国家药品监督管理局（CNDA）已批准10种CAR-Ts产品进行临床试验，其中包括靶向CD19、BCMA和glypican3（GPC3）的CAR-Ts。

目前，中国在CAR-T疗法创新策略方面发挥着不可或缺的作用。鸡尾酒疗法和多靶点CAR-T治疗的概念扩大了肿瘤抗原的覆盖范围，提高了肿瘤细胞的清除率。此外，CAR-Ts可以与干细胞联合使用，为更有效的CAR-T疗法铺平道路。

中国CAR-T临床试验概况

截止2020年6月9日，全球范围内共有1024项CAR-T临床试验注册，其中大部分集中在北美(42%)和东亚(35%)。在东亚地区，中国有334项试验，占94%，这些试验主要在北京(58家)、广东省(46家)、上海市(39家)、江苏省(36家)和浙江省(24家)。从2013年到2020年，CAR-T治疗血液学和实体癌的试验数量大幅增加。

虽然大多数中国临床试验是1期(132)和1/2(121)期研究，但第2(17)期和第2/3(5)期研究的出现标志着CAR-T治疗成熟的开始，预示着其在未来几十年内有广泛应用的潜力。

CAR-T的结构和靶标

在中国注册的试验都没有使用第一代CAR，相比之下，第二代CAR是目前最受欢迎的选择，其次是新颖的第四代(4SCARs)和第三代。最常见的共刺激域是4-1BB，其次是CD28和4-1BB的组合。

从2013年起，CAR-T疗法在中国已应用于HMs和实体瘤。大多数临床试验集中在白血病(45%)和淋巴瘤(41%)，但用于MM的CAR-T治疗的比例(14%)正在迅速增长。相反，CAR-T治疗实体肿瘤的临床试验比例，包括肝癌(20%)、胰腺癌(14%)和胶质瘤/胶质母细胞瘤(12%)，继续以适度的速度增长。

除了用于治疗肿瘤外，CAR-Ts还被用于其他临床领域，如获得性免疫缺陷综合征(NCT03240328.NCT03980691)、系统性红斑狼疮(NCT03030976)和视神经脊髓炎(NCT03605238)。

对于治疗HMs，CD19、BCMA和CD22是CAR-T治疗的常用靶点，而间皮素(MSLN)是实体瘤最常用的CAR-T靶点。

中国CAR-T面临的挑战与应对

中国在CAR-T领域投入了相当大的努力，但临床结果却进展缓慢。导致疗效有限的原因有三个：(1)致密的肿瘤细胞外基质阻碍了CAR-T细胞的进入;(2)含有免疫抑制细胞和分子的肿瘤微环境抵消了CAR-Ts的活性;(3)靶癌细胞中抗原的表达通常是异质的。此外，不良反应如靶向非肿瘤毒性，也不容忽视。

在寻求突破的过程中，中国科学家采用了一系列策略。首先，用sPD-1或IL-12的分泌域修饰CAR结构，防止免疫逃避，增强CAR-Ts的细胞毒性。其次，为了减轻“靶向、非肿瘤”毒性，研发了双受体CAR修饰T细胞，以精确定位于肿瘤细胞，并对肿瘤细胞具有有效的细胞毒性。面对新出现的和现有的障碍，更多的研究正在进行，以实现CAR-Ts的最大功效。

中国CAR-T治疗的新策略

鸡尾酒疗法

在我国，对多CAR-Ts鸡尾酒疗法的研究主要采用两种治疗方案。第一种方案是同时输注CAR-Ts，而第二种方案则是根据患者的病情，以1-6个月的间隔进行CAR-Ts的连续输注。大多数CAR-T临床试验的目的是同时将两种类型的CAR-Ts注入患者体内，鸡尾酒疗法的报告表明CD22-CAR-Ts通常与CD19-CAR-Ts相匹配。在大多数情况下，有效率是相当可观的，而毒性仍然是可控的。值得注意的是，与其他单次CAR-T试验相比，CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T联合输注治疗R/R-MM的疗效显著且持久。

CAR-T疗法与HSCT的联合应用

有人认为，自体干细胞移植(ASCT)介导的患者免疫环境重塑会刺激CAR-Ts的增殖。有研究报道了一种串联ASCT疗法，然后用CD19CAR-T和BCMACAR-T联合输注治疗R/RMM。对于所有9名登记的患者，不良事件是可逆的和可控的，并且短期预后得到了显著改善。CR和VGPR由移植后的5/9上升到CAR-T治疗后的9/9.骨髓MRD从37.5%上升到66.7%。比较长期结果的进一步研究正在进行中。

多靶点CAR-T疗法

CAR-Ts的多受体结构可以通过多种途径实现，如不同的CAR-T细胞系的共培养、具有多种类型scFv结构域的复合CARs(cCARs)以及在一个T细胞中表达TanCARs。

在中国，不同CAR-T细胞系的共培养已被用于临床鸡尾酒疗法，并取得了相当的疗效。然而，cCAR-T仍然处于实验室阶段。TanCAR-T疗法正逐渐转化为临床试验，据报道，在HSCT后复发的ALL患者中，用同时靶向CD19和CD22的双特异性CARs设计的单倍体相合TanCAR-Ts可诱导持久的MRD阴性缓解。

其他联合疗法

在最近的中国临床实践中，CAR-T疗法与化疗、检查点抑制剂、免疫制剂甚至放疗相结合。例如，在CAR-T输注前通常采用淋巴清除化疗，以减轻肿瘤负担，从而减轻CRS的严重程度。

未来展望

总之，CAR-T疗法在中国发展迅速，显示出可管理的安全性和显著的疗效。从数量上讲，中国的试验数量是世界上最多的，扩大了疾病和靶抗原的覆盖范围。在治疗HMs方面，以CD19、CD22和BCMA为靶点的CAR-Ts治疗HMs显著改善了患者的预后和生活质量。相比之下，CAR-T疗法在实体瘤治疗方面进展缓慢。

为了寻求一种更可行、覆盖范围更广的CAR-T疗法，中国研究人员致力于探索CAR结构和CAR-T疗法的创新用途。新的靶抗原正在被制备以用于更广泛的应用，例如用于急性髓细胞白血病的FLT3或CLL1-CD33.以及用于HL的CD30.

对CAR结构进行优化，包括人源化或全人源CARs、带有“安全开关”的CARs、具有高亲和力抗原识别域的CARs、多靶向CARs、结合抗凋亡域的CARs、具有共刺激配体的CARs和具有细胞因子分泌域的CARs，可提高CAR的疗效并降低其毒性CAR-T疗法。

另外，鸡尾酒疗法、CAR-T与HSCT联合应用、CAR-T与化疗、放疗或免疫制剂的联合应用等优化策略，可以提高目前的疗效，克服复发的障碍。

参考文献：

1.CAR-Tcells:theChineseexperience.ExpertOpinBiolTher.2020Nov;20(11):1293-1308.

2.clinicaltrials.gov

    好了，以上就是我的全部回答，希望对大家有所帮助，望采纳！

免疫疗法开放 国内抗癌市场群雄并起拼200亿商机

本(9)月卫福部将人体细胞免疫疗法列为常规治疗，让不少癌症病友殷殷期盼。国内部份生医业者也已锁定这块极具潜力的癌症治疗市场，积极卡位抢占有利位置，准备投入资金人力并引进国外技术，让抗癌领域呈现群雄并起的激战局面。包括基亚、讯联、尖端医药等生技公司投入细胞培养厂，震泰及育世博则联盟开发CAR-T治疗技术，而博惠和鑫品皆投入癌症免疫细胞治疗，争取特管法开放后的抗癌市场。

卫福部在今(107)年9月4日宣布，开放的自体6项细胞治疗技术，其中最受生技产业所注目的自体细胞治疗癌症领域大幅调整。原有的「恩慈疗法」规定病人需在「危及生命或严重失能」及「国内尚无适当药物或替代疗法」，而且医师则需在人体试验时订定「附属计画」经申请通过才能进行；而现今的的办法则纳入了血液恶性肿瘤，例如：白血病、多发性骨髓瘤等，以及各种末期的实质癌症病患例如：肺癌、胃癌及第1~3期实体癌经标准疗法无效者。

目前免疫治疗产业 全球市值

EvaluatePharma资料库(私人商业资料库拥有超过4,500家公司以及50,000件产品)的产业分析表示，现有全球抗肿瘤市场规模约1000亿美元，在免疫治疗兴起下，初估将2020年达到1,500亿美元。

据目前卫福部于106年12月28日公布的最新资料-2015年癌症登记报告，新发癌症人数为10万5156人，其中癌末患者约2万人，以每人每年单次治疗费用50~100万元计算，保守估计台湾癌症细胞治疗市场约有100~200亿新台币的规模。

国内生医业者积极进军癌症细胞治疗领域 

生技公司扮演上游制造 培养细胞者的角色

所谓癌症的细胞治疗法，是从人体中抽取血液或组织，分析出所要取用的细胞，例如：T细胞、NK细胞或干细胞等，并由专业人士在GTP(人体细胞组织优良操作规范)实验室中，经过严密的生技实验流程，复制出可供患者使用的足量细胞，再注射回人体，以达到治疗癌症的功效。

国内的基亚、讯联、尖端医药等生技公司，均已经建构好GTP实验室，并与各大医学中心洽谈合作扮演上游制造、培养细胞厂的角色，而医院则负责治疗。

厂商利用台湾的生技中心(DCB) 开发CAR-T治疗技术平台 技术联盟

震泰及育世博在106年加入DCB(台湾的生技中心)开发的CAR-T治疗技术平台，并以策略联盟方式，结合震泰最新一代无病毒载体技术及育世博则利用抗体结合细胞治疗的创新概念，期待大幅缩短治疗流程并降低治疗费用及改善现有细胞免疫治疗之不足。

部份生医业者引进日本免疫疗法

而博惠生技集团(GICC)于上(8)月4日举办学术交流讲座，特别邀请日本免疫权威莲见贤一郎，提到直接将树突细胞注射至实体肿瘤中，并搭配搭配放疗及化疗等常规性治疗的HITV疗法，并表示经配对适应该疗法的患者，治愈机率7成到8成，有的患者甚至有机会让肿瘤彻底消失。目前，研究团队已赴日接受技术转移；而近日，医护团队也将到日本学习整套治疗流程。

而今(12)日鑫品生医引进日本上市「树突细胞疫苗」及「超级NK细胞制剂」，作为免疫检查点抑制剂的辅助疫苗与制剂，利用自体免疫细胞攻击癌细胞，让「冷」肿瘤转热，希望提升现有的免疫检查点抑制剂的治疗成效。

据悉，特管办法修正条文的第18条规定，医疗机构执行细胞治疗技术，每个年度必须做结果的报告，包括案例、效果、不良事件等，卫福部还能公开该结果，国内的各家厂商实际医疗表现的优劣届时将一目了然。

免疫细胞疗法有什么作用

免疫细胞疗法的作用：

1、免疫细胞治疗通过体外培养、增殖、激活，回输体内即可诱导自体抗病毒免疫应答，人体抗病毒免疫一旦被激活就会源源不断产生抗病毒的物质杀灭病毒。

2、有杀伤肿瘤细胞作用的T细胞经激活后在体内大多数变为记忆细胞储存在淋巴组织内，为彻底清除肿瘤细胞和防治转移复发提供了长期保护。

它的主要过程是从癌症病人身上分离免疫T细胞，利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，再经过体外培养，大量扩增CAR－T细胞，然后将细胞输回病人体内。

扩展资料：

中国免疫细胞治疗发展

1、从2009年原卫生部按照《医疗技术临床应用管理办法》将部分免疫细胞治疗作为第三类医疗技术进行准入管理至今，国内的免疫细胞治疗发展势头良好。

2、2017年10月份，国家批准了免疫细胞产品EAL的临床试验，用以评价EAL预防原发性肝癌根治性术后复发的疗效和安全性，以延长患者生存期，提高生活质量。

3、该试验研究具有一定筛选条件，需要同时满足理解并自愿签署知情同意书、年龄18周岁至75周岁等6项条件，才符合该项研究的纳入标准。该项试验研究主要针对原发性肝细胞癌患者，在治疗前需接受原发性肝癌根治性手术。

参考资料：百度百科-生物免疫细胞治疗

参考资料：人民网-“免疫疗法”到底靠不靠谱？专家建议：不能盲目轻信

自体免疫细胞治疗　未来治癌新趋势

以免疫树突细胞治疗胰脏癌为临床试验起点，逐步扩大至包括治疗皮肤疾病、困难愈合伤口、退化性神经疾病等，可望透过双方资源，成功开发新颖细胞治疗技术，帮助更多病患。

细胞治疗研究如何有效应用于临床上，是各界持续在努力的目标，国立成功大学与国家卫生研究院签署合作协定，双方以进行细胞治疗临床试验及推动符合特管办法之各项细胞治疗业务为合作目标，并分享临床及实验室资源、人员交流训练；成大医学院院长沈延盛指出，双方以免疫树突细胞治疗胰脏癌为临床试验起点，逐步扩大至包括治疗皮肤疾病、困难愈合伤口、退化性神经疾病等，可望透过双方资源，成功开发新颖细胞治疗技术，帮助更多病患。

自体免疫细胞治疗　可用于实体癌末期病人

免疫查核点抑制剂药物用于癌症病患身上也有不错疗效，促使各大药厂纷纷投入各种免疫调节药物的研发，且特管办法及再生医疗制剂管理条例等，也朝向更开放的法规修改；沈延盛院长表示，特管办法目前也开放使用6项细胞治疗技术于临床上治疗病患，像是自体免疫细胞治疗用于标准治疗无效的癌症病人与实体癌末期病人。

免疫查核点抑制剂药物　攻击肿瘤细胞达治疗目的

免疫查核点抑制剂药物近几年在癌症治疗上，也改变传统癌症治疗；国家卫生研究院癌症研究所所长陈立宗指出，透过以攻击肿瘤细胞为策略，变换重塑体内的抗肿瘤免疫系统，来达到治疗的目的，另外，也借由重新活化体内之抗肿瘤免疫细胞来抑制或杀死肿瘤细胞，甚至能成功治愈某些病患的癌症。

抗肿瘤免疫细胞　治疗白血病有成效

目前除了成功大学与国家卫生研究院等也皆投入相关细胞药物开发，许多国外药厂也已成功开发像是嵌合抗原受体T细胞等免疫细胞治疗药物，透过基因工程方式改造T细胞，增强其辨识及杀死肿瘤细胞，利用抗肿瘤免疫细胞作为药物来治疗癌症，尤其在治疗白血病上，也获得不错的疗效。

间质干细胞　可治疗自体免疫疾病

另外，以干细胞为细胞治疗药物也有不错成效，像是骨髓及胎儿之间质干细胞都具有免疫调节或抑制的功能，被应用于治疗自体免疫疾病或减少器官移植免疫排斥的临床药物开发；国家卫生研究院癌症研究所副所长刘柯俊表示，此外，从成人个体细胞经由基因改造制造出来的诱导性多能干细胞，同样因具有优异的分化功能，应用于眼睛及心血管疾病等初步临床试验也获得不错成绩。

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