自闭症是一种神经发育障碍,它表现为社交互动缺陷、沟通障碍和刻板行为。该疾病在不断增加的人群中非常常见,但其确切成因仍然不清楚。干细胞技术已经被证明可以用于研究和治疗自闭症,因为干细胞模型能够模拟疾病的发展和神经细胞的功能。
在过去的几十年里,研究者一直试图找到造成自闭症的物理原因。现在我们已经知道了大约80%的起因来源于遗传背景。 除了这些遗传因素,还有大约20%的自闭症病例没有遗传来源。 干细胞模型提供一种途径来研究非遗传因素对疾病发展的影响。
干细胞是指那些有着自我复制能力和未分化能力的生物细胞。干细胞可以分化为许多不同类型的细胞,这使得它们成为治疗和研究许多不同疾病的理想工具之一。在自闭症研究中,干细胞主要是通过在培养皿中分化来产生神经细胞。这种干细胞分化的方法,可以使研究人员模拟自闭症病患的神经细胞发育过程,从而获得重要信息。
研究者使用体内或体外培养的方式建立和维护干细胞模型。在体外培养中,干细胞从患者体内提取并通过模拟神经细胞的诱导分化产生自闭症。在体内培养中,研究人员通常会操纵小鼠基因来表达引发自闭症的突变,并观察小鼠的行为和神经系统活动变化。虽然这些模型无法完全反映人类自闭症的所有方面,但它们能仿真某些发展演变的生物学缺陷。
干细胞模型为研究者提供了一种途径,可研究自闭症病患神经发育过程中出现的问题。例如,对自闭症模型的观察表明,在神经元发生分化时,许多转录因子和RNA通路都呈现畸形。这些所谓的差异式表达基因突显了在自闭症发展过程中的关键地位。此外,干细胞技术还可以用于低分辨率介质(如脑-附着性爱痴呆症)的增强定位尝试(脑-博尔吉核心),以及开发新的治疗方法和药物评估。
总之,自闭症是一种令人困扰的疾病,因此,研究者依赖于采用多种方法来理解疾病成因和产生症状的机制。干细胞模型能够模拟自闭症病患的神经细胞发育过程,并谱写了新篇章。这些模型能够揭示自闭症的潜在来源,并为开发新治疗方案和药物评估提供依据。