干细胞里有致病基因吗

　　

干细胞中是否存在致病基因？

　　对于许多患有遗传性疾病的患者来说，干细胞治疗被认为是一种新的、可能的治疗方法。然而，这种治疗方法是否会被其干细胞中存在致病基因的风险所限制呢？本文将就此问题进行探讨。

　　

1. 什么是致病基因？

　　致病基因是指对于一个特定疾病的发生和发展起到关键作用的基因。比如，突变的 CFTR 基因会导致半数以上的囊性纤维化患者。

　　

2. 干细胞是什么？

　　干细胞是具有自我复制能力和分化能力的细胞。即它们可以在体内分化成各种不同的类型的细胞，并且能够不断繁殖形成新的细胞。干细胞通常有胚胎干细胞、组织干细胞和诱导多能干细胞之分。

　　

3. 干细胞治疗是否存在胚胎干细胞？

　　胚胎干细胞是源于人体受精卵或早期胚胎的细胞，具有多能性和自我更新能力，并可以分化成不同类型的细胞，如肌肉细胞、神经细胞等。然而，由于受精卵和早期胚胎本身就是有争议的，因此使用胚胎干细胞在一定程度上受到了限制。

　　

4. 干细胞治疗中的诱导多能干细胞（iPSCs）

　　诱导多能干细胞（iPSCs）是从体细胞通过基因重编程转化而来的多能性干细胞。iPSCs 具有跨越多种不同发育阶段的功能，并具有替换组织和器官的巨大潜力。在 iPS 诱导过程中，研究人员会转录表达四种重要的基因 OCT4、SOX2、KLF4 和 c-MYC，以使普通的体细胞重新进入干细胞状态。

　　

5. iPSCs 中是否还保留着致病基因？

　　在使用 iPSCs 进行治疗之前，重要的是要确定患者干细胞中是否存在致病基因。如果患者干细胞中存在致病基因，即使通过 iPSC 有可能产生健康的细胞，它们仍然可能导致患者遗传病变或疾病复发。

　　

6. 一些例子

　　近年来，许多研究人员尝试使用干细胞进行治疗，例如运用iPSCs转化为萎缩肌肉处理、使用去除了 毒转移蛋白 阵列后的 iPSCs 进行诱导和分化、治疗白化病等。针对每类疾病，不同的治疗方式将采用不一样的细胞材料辅助进行处理。

　　

7. iPSCs 的基因编辑技术

　　为了消除致病基因影响，在 iPSCs 中进行基因编辑就显得尤为重要。一个较为成功的方法是 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，这种技术可以使用 DNA “剪刀” 来剪断指定位置上的基因。CRISPR-Cas9 技术也可以用来使正常细胞表达某些具有治疗作用的基因，以提高治疗效果。

　　

8. 结论

　　总体而言，存在致病基因的干细胞可能会限制其临床应用。然而通过诱导多能干细胞中基因编辑技术可有效降低应用干细胞治疗的风险，这种方法加大了基因工程在商业及临床方向的潜在应用价值。

　　

9. 参考文献

　　

　　

1. 安娜·H.R.约翰逊，Danielj.Grandy，阿德里安·克鲁格，达伦·J．贝克，SoniaM. Matticks和持平 Chiong，使用干细胞治疗神经性疾病：细胞类型，难点和进展，Front 药剂学，2020年，https:/doi.org/10.3389/fphar.2020.00943。

　　

2. 欧阳一曦、李沫娇、封婉莹、姜晓峰（2019）干细胞治疗医学研究综述，中山大学学报（自然科学版），第58卷，第1期，89-108。

　　

3. Lianjun Zhang，Yi Liu，Jiongze Fang和Shuzhang Li，诱导多功能干细胞（iPSCs）在细胞群和器官再生中的应用，Stem Cell Research& Therapy，2018年https:/doi.org/10.1186/s13287-018-1015-2。