造血干细胞救宝宝

　　

救赎与希望：造血干细胞治疗婴儿先天性免疫缺陷

　　很多人都知道，我们体内的血液分为红白血球和血小板，这也是我们日常生活中接受的血液检查指标。但是，你有没有想过这些血细胞是怎么产生的呢？其实，我们的身体里有造血干细胞，它们能够不断分裂成新的血细胞，这就是我们体内的血液更新机制。然而，假如我们的造血干细胞出现缺陷，会导致血液病、免疫缺陷等严重问题。今天我们要讲的故事就是一个用造血干细胞治疗先天性免疫缺陷宝宝的故事。

　　

1. 宝宝先天性免疫缺陷

　　这是一个关于名叫Alex的婴儿的故事。自出生后，Alex一直容易感染。就在他两个月大时，医生诊断出他患有一种称之为“ARA-X”的罕见疾病，它的全称是“严重组织细胞免疫缺陷症”。因为这种疾病会导致机体内的T、B淋巴细胞和NK细胞无法正常发育或者缺失，因此患者会处于极度免疫不全状态，只剩下一丝免疫功能，被感染致死的风险非常高。虽然家人和医生付出了很大努力，Alex一直没有好转。连续几个月住进医院，接受了药物治疗，输液和抗生素，但是退化的免疫系统如同一张蒸发出去的细纸，仅仅依靠增强他的免疫系统无法改变局面。

　　

2. 造血干细胞疗法

　　当传统疗法无效时，所剩无多的希望就指向了目前亘古不变的遗传学法则——遗传物质DNA编码决定着我们身体的所有功能。在这个道理的基础上，研究者显然可以从遗传角度入手，通过将正常的遗传材料注入受到免疫毁灭性攻击的机体，传给他一种被称之为“正常免疫系统”的羊水抗体。这个梦想的实现所依靠的武器是——造血干细胞移植技术。

　　造血干细胞移植技术，顾名思义，就是将康复期患者新鲜的血液干细胞移植到需要治疗的受药经历的体内，通过移植出来的新鲜干细胞更有效的孕育有功能和效应的T、B、NK等至关重要的免疫细胞。然后，重要的正常免疫系统如同码头长出了一副新的船桨一样，重新进入到陆地上进行复制和扩张，最终接手体内的免疫系统重建或者刺激。当不适当的免疫细胞被激活了，整个免疫系统才能恢复相对稳定并开始攻击病菌。

　　

3. 造血干细胞治疗带来的改变

　　机会最终降临到了Alex身上，但障碍依旧很多，影响了整个治疗过程。首先，患者自己的造血干细胞应该被清除，因为他们是一些不正常和有缺陷的细胞，这需要具备深厚专业水平的医生和高精度设备的混合使用，最终将这些细胞从Alex安全地除去。其次，新移植上来的造血干细胞也要被成功接受体内，这项任务必须由他自己的免疫系统完成。

　　治疗可望而不可即。Alex接受了多次骨髓移植和免疫抑制治疗，直至体内重新长出全新正常的、功能完整的T淋巴细胞。这样一个犹如信仰里神秘力量的手段一经运用，在现实生活中已经帮助在ARA-X这种罕见疾病中奠定先河的Alex婴儿正常成长，真正做到了恢复免疫力，向未来进军。

　　

4. 总结

　　许多罕见疾病也因为得到越来越精准的基因诊断和治疗而得以彻底解决，而如今的生命科学技术在帮助我们发现和治疗罕见疾病上有着突出的优势。这些深奥的科技使我们可以在诊断、检测、治疗和预防整个病程中拥有更好的掌控能力，主动的延长和改善患者的生命过程，为婴儿创造一个拥有无限可能的世界。因此，造血干细胞治疗是一种全球非常重要的但相对较新的治疗方案——它带给世界无穷的医学价值。