造血干细胞预后

造血干细胞移植(Stem cell transplantation, SCT)是一项常用的治疗重型血液病和某些恶性肿瘤的方法,通过移植来自外部源头的造血干细胞,取代遭受损伤或被癌细胞侵袭的骨髓细胞。然而,SCT的预后与许多因素相关,包括供体与受体的匹配度、SCT前后使用药物的种类和剂量、SCT前后患者身体情况以及治疗前的发病程度等。下面将详细介绍造血干细胞移植相关疾病的预后的相关因素。
在白血病患者中的预后
SCT对白血病患者的生存率影响非常明显,具体效果根据多种因素不同而异:
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患者初始疾病状况。早诊断和治疗、良好的营养、较小的遗传突变都有助于改善预后。
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供体和患者的匹配度。原始供体是血液病患者的第一选择,但找到一个完全的配型是非常困难的。部分相合的移植方案已被开发出来,但仍然与完全相合的方案相比,预后有所下降。
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年龄。事实上,移植前65岁以上的患者移植效果不如年轻的患者好。移植前45岁以下的患者表现出了最好的生存率。
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剂量和类型的差异。高剂量总体上比低剂量产生更好的效果。事实上,在受体和供体之间使用混合背景的造血干细胞(mixed chimerism)的方法取得了很好的预后。
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移植后是否存在慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease, cGVHD)。cGVHD是移植后晚期和长期并发症,影响术后期待寿命。发生cGVHD的患者,尤其是重度cGVHD,生存率较低。
在淋巴瘤患者中的预后
SCT对固体肿瘤的效果比对白血病等恶性肿瘤的效果差,在治疗淋巴瘤等固体肿瘤时,即使使用干细胞移植联合放疗和化疗,也无法完全消灭癌细胞。另外一些限制因素为:
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移植前患者营养状态和心理状态。
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移植前患者的疾病严重程度。疾病晚期患者的预后则比早期患者差。
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合适的供体和患者匹配率。与白血病患者类似,完全相合的供体是最好的选择。如果没有完全相合的供体,则可以适当调整免疫抑制剂和细胞源发生器的用药方案。
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移植后使用药物的种类和剂量。需要避免严重的生存问题和移植物排异反应同时发生。
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治疗后是否产生cGVHD。发生cGVHD的患者,即使包括各类淋巴瘤患者,移植的总体预后也恶化了。
在先天性免疫缺陷患者中的预后
对于mRNA转录因子、淋巴组织细胞、成熟T细胞或B细胞相关的基因变异引起的重型组织提交性(adience severe combined immunodeficiency)、渐进性多浆外肢性肌萎缩症(X-linked progressive-osseous dystrophy, XLP-1)等罕见遗传病患者,长期生存只有通过移植。在此种情况下,移植的治疗效果并不唯一地仅与富血成分内的体外活化介导符合配型有关。
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供体的基因匹配是最关键的影响因素,而完全相合的供体仍然是第一选择。
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移植前发病程度较轻、身体状态良好的患者通常拥有更好的SCT康复前景。
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cGVHD的并发症及其他移植后并发症(如感染等)都是SCT治疗后出现的一些问题,治疗方法也应根据病情和个体差异而选择,需要注意的是,不同的患者持续时间和严重程度可能不同。
总结
在目前,SCT预后分析已经进入了多因素和多学科共同协作的阶段。由于移植人群的年龄及家族性疾病等特殊身体状况,需要在一定篇幅内结合具体情况来针对具体问题进行调查分析,从而达到更好的预后结果。