2020干细胞临床研究备案项目（2020干细胞临床研究备案项目名称）

本文目录一览：

• 1、国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？
• 2、警惕卵巢早衰，新技术助力维护卵巢健康
• 3、干细胞这么发达，治疗涉及最广的是哪些领域？

国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？

干细胞技术自诞生以来，便成为医疗界的关注焦点，干细胞强大的组织修复能力与免疫调节能力能解决诸多的疑难杂症，颠覆了传统的临床治疗理念，开创了一种创新型的医学治疗模式，具有广阔的应用的前景。

干细胞技术在全球掀起了一股研究热潮！在国家正确的指导下，我国干细胞技术近年来发展迅猛，取得了丰硕的成果，为进一步推进干细胞的临床转化奠定了扎实的基础。2020年特殊之年，我国干细胞技术取得了重要的意义，在突发公共卫生事件中展示了强大的修复能力。

截至目前，共有104家医疗机构和51项干细胞临床研究项目完成了备案。

1.我国将进一步完善干细胞技术临床转化的规范性和合法性

近期，国家卫生健康委员会在政协十三届全国委员会第二次会议第3324号（医疗体育类367号）提案答复的函提及，目前国家已制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等干细胞临床转化文件，进一步修改完善干细胞等法规和规章，并做好相关管理能力储备，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展，造福人民群众健康。

2.我国将干细胞转化研究作为重点项目国拨科研基金

我国自2016年启动“干细胞及转化研究”重点专项，国拨26.4亿资助了136个干细胞研究项目，其中2020年国家发放2.4亿支持15项项目，项目涉及干细胞基础研究、干细胞动物试验与临床研究，研究的疾病包括2型糖尿病、银屑病及银屑病型关节炎、视神经脊髓炎谱系疾病、神经性致盲眼病和自身免疫性疾病等。

警惕卵巢早衰，新技术助力维护卵巢健康

卵巢是女性的性腺，位于女性盆腔内，为成对的实质性器官，具有生殖和内分泌功能。卵巢是让女性保持青春活力的秘密武器。但是不良的生活习惯，压力等让不少女性的卵巢出现早衰现象，甚至是疾病。

01 卵巢机能受这些因素影响

我们知道，卵巢功能的正常发挥，受大脑皮质、下丘脑和垂体影响。腺垂体分泌两种影响卵巢功能的激素，一种称促卵泡成熟激素，另一种称黄体生成激素，前者的主要作用是促进卵泡的发育成熟，后者的主要作用是促进排卵。下丘脑含有各种内分泌腺的释放因子，调节垂体促性腺激素的分泌。

不过，卵巢功能的反馈作用，也对大脑皮质、下丘脑和垂体产生一定的影响。当机体的内外环境发生变化，使大脑皮质、下丘脑、垂体和卵巢间任何一个环节发生障碍，均可导致卵巢功能的紊乱。

早发性卵巢功能不全是指女性在40岁之前出现性腺功能的减退。表现为继发性闭经、不孕，常伴有夜间睡眠过程中出汗、失眠、记忆力减退等症状。国内报道发生率约为1%-3.8%，国外发病率约为1%左右。

引起卵巢早衰的因素有很多，如染色体或基因缺陷、免疫功能紊乱、病毒感染、放疗或手术伤害等，还有将近50%的早衰原因不明。目前没有确切有效的方法来恢复卵巢功能。

02 干细胞技术可修复子宫内膜

干细胞技术是近年来新兴的治疗手段，因其组织修复、免疫调节、抗纤维化、促血管生成、促进伤口愈合及神经保护等功能，在生物医学界备受关注。尤其在卵巢早衰方面，干细胞显示出了不可估量的应用前景。

2018年1月，干细胞技术成功帮助了我国一名卵巢早衰女性诞生下健康宝宝。这个项目由中国科学院遗传和发育所与南京鼓楼医院合作，通过干细胞干预卵巢早衰，从而使不孕女性“重获”繁衍能力。

同年，四川卫视也有相关报道，18名卵巢早衰患者参与了经四川省卫计委批准立项的“脐带间充质干细胞治疗卵巢早衰”临床试验，其中1名患者已于2017年7月诞下健康男婴。

根据《中国科学报》的报道，3年多来，已先后有13位重度宫腔粘连致不孕的患者通过南京鼓楼医院开展的干细胞临床研究项目（利用功能胶原支架材料复合干细胞进行瘢痕化子宫内膜的修复）中成功受孕并生产，共计诞生14位健康的“再生医学宝宝”（其中一位患者通过治疗后先后两次怀孕产子），另外还有6位患者已成功怀孕[1] 。

2020年1月，中国医药生物技术协会批准了1项干细胞疗法对卵巢早衰的临床研究，累积共5个干细胞临床备案项目投入到卵巢早衰研究，研究的干细胞种类主要为间充质干细胞。干细胞为卵巢早衰患者带来了治愈的希望。

03 IVA技术促进卵巢重新排卵

对一些想做试管婴儿的女性来说，首要的任务是获取成熟、高质量的卵子，而有超过70%的卵巢早衰女性无法获取可用的卵子。IVA技术的建立则很好地解决了这个难题。

IVA就是指原始卵泡体外激活技术（in vitro activation of primordial follicles，IVA），是指体外应用信号通路激活剂瞬时处理卵巢组织以激活卵巢中原始卵泡的技术。通过唤醒其卵巢中残存的原始卵泡，令其重新生长发育并恢复卵巢功能。

卵巢功能的恢复包括两个方面，一方面是卵泡重新发育重建生殖内分泌平衡，恢复月经周期，从而摆脱激素替代疗法及其潜在的致癌风险；另一方面，对于有生育需求的女性可以通过取卵加体外受精方式得到自己的后代。

IVA技术是目前国际上治疗卵巢早衰的先进技术。世界首例IVA婴儿2013年于日本诞生，中国首例IVA婴儿于2015年诞生，开创了国内IVA技术应用的新篇章。截止2018年，已完成临床实施46例IVA技术。18例患者可监测到优势卵泡，9位患者累计取出16枚卵子，体外受精获得8枚胚胎；2位患者自然受孕。46例FSH基本出现大幅改善与变化，其中36位患者月经自行来潮，4位口服少量药物月经来潮。

随着科技的不断发展，第Ⅱ代IVA技术在手术次数、操作时间上，都给到患者更好的就医体验，第Ⅱ代首例IVA婴儿已于2018年诞生。IVA技术提高女性FSH水平，延缓衰老进程，为卵巢功能不全(POI)、卵巢低反应、以及大龄女性的生育需求带来福音。

04 小结

尽管卵巢早衰的病因尚未完全明了，但是我们可以通过调整生活习惯、调节情绪等手段来预防卵巢早衰。平时要注意保持心情愉快，学会放松自己。多喝水，保持营养均衡，保证每天都能有充足的睡眠。此外，我们还要定期体检，一旦发现问题一定要及时治疗。

卵巢健康对于女性来说是十分重要的。它是让女性保持青春活力、健康无忧的秘密武器。卵巢越健康，女性看起来越年轻，充满活力。卵巢保养，不容忽视。

参考文献：

[1] 中国科学报：中科院“干细胞与再生医学研究”取得阶段性突破

干细胞这么发达，治疗涉及最广的是哪些领域？

科技部《关于对国家重点研发计划“干细胞及转化研究”等7个重点专项2020年度申报指南征求意见的通知》表示，2020年，国家拨总经费2.3亿元支持干细胞及转化研究重点专项。

至今，中央财政连续4年拨款总计超过22亿元支持“干细胞及转化研究”重点专项。干细胞科技早已经被列为我国战略性、前瞻性的重大科学问题。干细胞的研究和发展对健康和生命将会是一个革命性的变革，以下是目前干细胞治疗领域涉及最广的八大疾病领域。

01.骨关节炎

骨关节炎是一种影响关节的退行性疾病。随着时间的推移，保护关节、防止骨头相互摩擦的软骨会断裂。这也会导致骨骼的退化，引起疼痛、僵硬和最终的不能动弹。这种情况通常会影响臀部、膝盖和拇指，有些案例也会影响肘部、手腕、脚踝和手指。

软骨无法进行自我更新，人出生时体内只有这么多细胞，这意味着当这些细胞死亡之后，没有新的细胞取代它们。因此，关节和骨骼会退化。干细胞可分泌的细胞因子是骨髓细胞的百倍以上，具有增殖成软骨的能力。

2019年5月，人脐带间充质干细胞注射液获得国家药监局临床试验默示许可(批件号 CXSL1900016），用于治疗膝骨关节炎。

国外已上市细胞产品：

比利时TiGenix公司开发的产品ChondroCelect(自体软骨细胞)，用于膝盖软骨修复。

韩国Medipost公司的可特立(Cartistem，含有脐带血间充质干细胞和透明质酸钠)是首个采用异基因干细胞修复关节软骨的细胞治疗产品。

02.中风

2017年，异体骨髓来源的间充质干细胞产品MultiStem治疗中重度缺血性脑卒中的II期临床取得积极成果，证明了可行性和安全性 ，相关成果发表在顶级期刊The Lancet Neurology上。

试验结果表明，脑卒中患者对MultiStem的耐受性良好，无严重副作用事件。患者接受治疗后炎症细胞因子显着减少，加速免疫系统恢复。目前该疗法已经获得了美国FDA批准进入III期临床试验，预计将在美国及欧洲的50多家顶级脑卒中中心招募约300名患者。

2019年9月17日，发表在STEM CELLS上的一项I期扩展试验结果首次证明了早期使用自体骨髓单个核细胞(MNCs)治疗急性缺血性脑卒中患者的安全性和可行性。

03.心脏病

心脏病仍然是全球的头号杀手。据《中国心血管病报告2018》报告，我国冠心病患者有1100万，肺原性心脏病患者500万，心力衰竭患者450万，风湿性心脏病患者250万，先天性心脏病患者200万，且发病人数和死亡人数逐年上升。

干细胞治疗心脏病的最大好处是它能够取代受损或死亡的细胞，而不需要侵入性手术或移植。

2018年5月16日，Nature News报道称，日本卫生部允许大坂大学的医生提取干细胞衍生的组织薄片，并将其用于治疗心脏病患者。在临床前研究中，研究小组确定由iPS细胞生成的细胞移植薄片可以改善心脏功能。

澳大利亚Mesoblast公司的Revascor由1.5亿个间充质前体细胞(MPCs)组成，通过直接注射到患者的心肌中治疗疾病。一项III期试验(NCT02032004)正在评估Revascor用于治疗晚期心力衰竭患者。该试验已经完成了北美55个中心的患者登记，其中566名患者随机接受Revascor或安慰剂治疗。

04.糖尿病

I型糖尿病是遗传性的，是由于胰腺不能产生胰岛素，或者产生的胰岛素太少。这很可能是由于免疫系统紊乱，身体攻击自己的胰岛——即负责制造胰岛素的胰腺细胞。在这种情况下，干细胞可以提供与其他自身免疫疾病相同的免疫系统调节作用。

II型糖尿病是指身体对胰岛素产生抵抗力。胰腺可能仍然正常运作，但是患者的身体感觉不到，这意味着血液中胰岛素的释放仍然不会促使细胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中，引起危险的高血糖症，就像它在I型糖尿病中一样。

第二种情况也可能对干细胞治疗有反应，干细胞治疗可以帮助胰腺适度分泌胰岛素，并帮助身体更有效地对胰岛素做出反应。

目前，评估干细胞对这两种疾病有效性的多项临床试验正在进行中，许多人急切地等待着结果。

2017年发表在Science Translational Medicine的一项研究中，波士顿儿童医院的研究人员通过注入预先处理过的能够产生更多PD-L1的造血干细胞，成功地逆转了小鼠模型的I型糖尿病。

Science同日发布两则重磅新闻

05.脱发

干细胞为全天然的头发再生铺平了道路——从头皮上移除毛囊，分离出干细胞，并将这些毛囊连同干细胞一起注入头皮。这种疗法的精髓在于，通过提供头发再生所需的营养物质和最初产生头发所需的毛囊，促使原先没有头发或秃顶的头皮部

温哥华一家致力于治疗脱发的公司正在开发利用真皮鞘杯(DSC)细胞治疗雄激素性脱发(男性型脱发)的自体细胞疗法。该公司正在开发的候选产品叫做RCH-01。它准备开始II期试验，将招募160名男性受试者。在试验中，真皮鞘杯细胞将从取自患者头部后部的活检组织中分离出来。之后，细胞将在实验室中扩增，并注射到患者头皮的秃顶区域。

06.白血病

白血病是影响淋巴系统和骨髓的另一种癌症。白血病细胞癌变，影响免疫系统，引起一系列的症状，最终导致未经治疗的死亡。这是最常见的儿童癌症，但也影响不同年龄的成年人。

然而，干细胞疗法带来了巨大的希望。治疗方法包括首先用高剂量化疗杀死白血病细胞，有时还需要放疗。在大部分癌细胞被击败后，患者接受干细胞输注来帮助身体重新恢复，这样就可以再次制造正常的血细胞。

这种治疗，通常只适用于复发的患者，即他们的癌症从标准治疗中得到缓解，几个月或几年后又复发了。然而，好消息是：在第一次缓解期进行干细胞治疗，5年存活率为30-50%。如果患者在干细胞移植后2年内没有复发，他们很有可能存活多年。

05.嵴椎损伤

嵴髓损伤或切断是人体最严重的创伤之一。取决于受伤发生的部位，患者可能再也不能走路，甚至不能移动手臂。长期以来，这种创伤是完全无法弥补的。虽然近年来的一些神经外科手术让患者恢复了部分功能，但结果仍然常常令人失望。

干细胞为这部分患者的未来带来了巨大的希望。在这其中，干细胞提供了替代受损神经的能力，而不是试图修复受损神经。通过将干细胞注射到损伤部位，嵴柱可以自我修复，获取正常运作所需的所有成分。

结合生长因子和激素，干细胞能够前往受伤部位“重建”功能，然后干细胞分化为特定的细胞，与受损组织整合并修复。

08.自身免疫疾病

自身免疫疾病如类风湿性关节炎、糖尿病、多发性硬化、狼疮、爱迪生氏病、格雷夫斯病等。干细胞疗法在自身免疫疾病中有两个潜在的益处。它可以帮助修复和再生在自身免疫攻击中受损的组织。干细胞可以帮助他们修复神经、皮肤、血液、器官等。这有助于患者恢复健康，对抗这类疾病的退化。

干细胞可以调节免疫系统，使其不再凶勐地攻击、或者根本不攻击身体。研究表明，干细胞可以最大限度地减少免疫系统的病理影响，从而避免自身免疫，同时保持机体攻击外来物质和真正病原体的能力。

未来展望：

根据国家药品监督管理局药品审评中心的信息显示，2018年6月至今，国内相继有8款干细胞新药的临床试验申请获受理，其中4款已获临床默示许可，涉及疾病包括膝骨关节炎和糖尿病足溃疡。

虽然我国干细胞技术还在临床试验阶段，但我国现已有50余个干细胞临床研究项目完成备案，涉及的疾病包括：急性心梗、膝骨关节炎、帕金森病、卵巢早衰、银屑病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、骨修复、不孕症、失代偿性乙型肝炎肝硬化等。随着临床研究的进一步开展，干细胞疗法会让更多的病人真正受益！