北京大学邓宏魁谈干细胞（北京大学干细胞研究室）

本文目录一览：

• 1、北大邓宏魁团队的iPS细胞真的“无致癌性”吗
• 2、邓宏魁教授您好，我是肾衰节患者，干细胞什么时候能够应用于临床。谢谢！
• 3、我国科学家在干细胞制备技术上取得新突破，该技术可以应用于哪些临床实验？
• 4、我国干细胞制备技术获得重要突破，该技术将会带来哪些影响？
• 5、世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植，在医疗史上有什么意义？
• 6、邓宏魁的北京大学教授

北大邓宏魁团队的iPS细胞真的“无致癌性”吗

山中伸弥的iPS细胞重编程技术，能够成功将终端分化的皮肤成纤维细胞重编程成为具有分化多能性的干细胞。但是，山中伸弥的“鸡尾酒法”中采用的转录因子C-Myc以及使用的逆转录酶病毒有诱发癌症的风险。

在iPSC的重编程过程中，重编程转录因子和载体的选用，细胞培养环境的优化是影响iPSC重编程的高效性和标准化的重要因素。

诺莱医学的iPS细胞重编程技术则是利用6个重编程因子并将致癌基因C-Myc替换成非致癌基因和调控基因；另外调节这些因子的表达量，确保每一个细胞周期，这些因子以一定表达分子数量进入细胞。从而达到精确调控因子瞬时表达的目的，准确利用癌化和重编程之间的调控的窗口期，使细胞顺利完成重编程而不是转向癌细胞生成。

在重编程载体选择方面，诺莱医学采用更安全的episomal载体导入重编程因子，并在符合GMP的标准上严格执行。episomal载体具有很快的半衰期，能在最终得到的诱导的体细胞中均不含有外源的episomal质粒（每次细胞分裂就会有5%的EPISOMER丢失，所以在最后得到的细胞里已经没有质粒了）。

邓宏魁教授您好，我是肾衰节患者，干细胞什么时候能够应用于临床。谢谢！

朋友，干细胞疗法其实在欧美已经大为普及，但悲观的是它的治疗效果并没有被宣传的那么神奇。

近两年来，斯坦福大学和麻省理工等几所大学的研究显示，许多之前接受过治疗的患者不少都出现后遗症和病情复发，甚至是加重！（尤其在结缔组织的修复上，肾脏中结缔组织是很多的）

为什么呢？明明是自己身体的细胞，却还会出现不良的反应呢？

原因很简单，人体体细胞是在化学成分极为复杂的环境中产生的，人为增殖的细胞是由环境比较单一的试管器材等培养的，俗话说，新件不如原配，人体亦是如此，连双胞胎之间的器官移植都无法100%成功，更何况是和身体并不契合的新细胞？

再说仔细一点，新细胞的活性，蛋白质表达和体细胞不同步，旧的细胞也难以兼容新细胞，从而新细胞无法快速完美地完成与旧细胞的更替，器官的治疗效果就会不理想，所以会出现问题。这一点对于肾功能衰竭的治疗来说当然不利。

因而，干细胞疗法在目前来说只是中下之选，和器官移植半斤八两。说不定等医学水平有新的进展时，当前的诸多问题得到解决，干细胞治疗法才能堂堂正正，无所顾虑地”走进“每位患者。

现在比较好的方法是，直接用3D打印技术打出肾脏支架，在把干细胞放进支架，直接培养出一个新肾，两个也行，再移植到体内，不过这种疗法不便宜，中国的行情我也不知道，希望您自己去了解。

希望您早日脱离病痛折磨。

我国科学家在干细胞制备技术上取得新突破，该技术可以应用于哪些临床实验？

多潜能干细胞具有无限增殖特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，因此被称为“种子细胞”，但其只短暂存于胚胎发育的早期阶段，随后便会分化为各种类型的成体细胞。

近年来，诱导多能干细胞技术的建立，在细胞治疗、药物筛选和疾病模型等领域产生了广泛的应用价值，尤其是为患者构建自体特异性干细胞系，大大加速了干细胞临床应用的进程。

在哺乳动物自然发育过程中，多潜能干细胞只短暂存在于胚胎发育的早期阶段，随后便会分化为构成生物体的各种类型的成体细胞，丧失其“种子细胞”的特性。如何逆转这一自然发育过程，使高度分化的成体细胞重新获得类似胚胎发育早期的多潜能状态，一直是干细胞与再生医学领域最重要的科学问题之一。

多潜能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力。这些神奇的特质，使其在细胞治疗、药物筛选和疾病模型等领域具有广泛的应用价值，是再生医学领域最为关键的“种子细胞”。

为了让干细胞诱导更安全、更有效率，邓宏魁团队十几年来持续开展小分子的寻找工作。受低等动物再生过程启发，团队发现高度分化的人成体细胞在特定化学小分子组合的诱导下，可以发生类似低等动物细胞可塑性变化。

干细胞归巢是指干细胞在多种因素的影响下，从原位定向迁移至靶组织并定植存活的过程。干细胞具有很强的归巢能力，其归巢到靶组织分为3步：首先识别微内皮血管，然后透过内皮，最后进入靶组织再生。

免疫是人体抵挡疾病，尤其是铲除进入人体的病原微生物(细菌、病菌、寄生虫等)和监控、杀灭肿瘤细胞的关键因素。因而，免疫系统是人体的防卫部队，免疫细胞则是这个防卫部队中的战斗员。

老年人因为免疫细胞削减，免疫细胞活性下降，抗病才调下降，因而容易发生肿瘤和其它疾病。免疫功用阑珊是变老的重要标志之一，而干细胞移植能够有用跋涉人的免疫功用，因而，干细胞移植是保护人身体健康和变老的较有用实施之一。

我国干细胞制备技术获得重要突破，该技术将会带来哪些影响？

该技术可以在治愈癌症方面做出巨大贡献。

我国干细胞制备技术获得重要突破，最重大，最有意义影响就是可以在攻克癌症方面取得进展。笔者认为：癌症是最痛苦，最耗费钱财疾病，如果能够依靠这种技术一举攻克癌症，无疑是整个医学界巨大飞跃。因为干细胞有很强分化潜力，于是科学家就尝试把溶瘤细胞注入干细胞。注入好之后，这些干细胞居然可以寻找癌细胞表面抗原，从而特异性杀灭癌细胞。这无疑是癌症治疗一个巨大飞跃，如果能推广开来，癌症治愈就像治愈感冒一样简单。笔者觉得：这项巨大发现离不开我国科研人员努力和科技创新精神。并且我国科研人员将会在此领域做出更大贡献。

除了治愈癌症外，该技术还有三个方面影响：让皮肤细胞变年轻，治愈糖尿病，或许可以断肢再生。以下详细说明这些影响：

1、该技术可以让皮肤变年轻：相关科研人员曾经把干细胞注入到人类伤口表面，结果发现伤口愈合时皮肤细胞表现出更强活性。经过分子测量显示，皮肤细胞生物钟倒转了30年。换句话说，该技术让皮肤变年轻了。

2、该技术可以治愈糖尿病：通过灵长类生物实验证明：该干细胞可以在胰脏处分化为胰岛细胞，于是受损胰岛细胞就可以通过外源干细胞注入来获得补充，于是胰岛素就可以正常分泌了。于是糖尿病就得到解决了。

3、该技术可以让断肢再生：目前，还不能确切知道此干细胞技术是否可以让断肢完全再生，但是科学家把干细胞注入到大白鼠残肢时，就发现了端面有骨芽细胞生长，周围伴随着成纤维组织和毛细血管，显示出断肢再生这一迹象。

世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植，在医疗史上有什么意义？

一例与“柏林病人”（全世界唯一被治愈的艾滋病患者）相似的案例出现在北京。患者与“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病，治疗方案同是造血干细胞移植；不同的是，前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞，而后者的突变天然拥有。

这项研究成果是第一步，它证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的，并且能够存活下来，甚至有可能‘逆境繁衍’。”邓宏魁对科技日报记者说，研究团队后续将继续提高基因编辑效率，调整治疗方案，以达到治愈的目标。“经过基因编辑的T细胞体现了更强的抗敌能力”

研究之初，我们最担心它们能不能活下来。”邓宏魁说的它们，指的是进行了基因编辑的干细胞。邓宏魁解释，干细胞进入新环境其实很脆弱，患者进行了清髓，如果基因编辑后的干细胞难以在体内存活，那么患者的生命会有危险。因此，保险的方法是“兼有”，同时输入编辑的细胞和未经编辑的细胞。但保险的方法往往不是最有效的方法。陪伴进入的未编辑细胞可能阻碍编辑细胞发挥最大效能，例如产生竞争，“由于干细胞竞争性定植的原因，体内检查到的基因编辑效率会相应下降。”邓宏魁说。

未编辑细胞还有可能成为“猪队友”，助长病毒攻势。清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦在接受媒体采访时点评道：抗艾滋病用药暂停期间病毒反弹，有可能是因为未经基因的CD4+T细胞（干细胞分化而来）为病毒的复制和反弹提供了场所。

邓宏魁的北京大学教授

自2000年9月受聘以来，邓宏魁博士在生命科学学院建立了细胞分化与干细胞研究室，主要进行干细胞增殖分化的分子机理以及抗体工程等方面的研究。

2013年7月18日，国际学术权威杂志Science杂志（Science Express）刊登了北京大学生命科学学院邓宏魁教授和赵扬博士带领的研究团队在生命科学领域的一项革命性的研究成果——用小分子化合物诱导体细胞重编程为多潜能干细胞。该成果开辟了一条全新的实现体细胞重编程的途径，给未来应用再生医学治疗重大疾病带来了新的可能。