国内干细胞最新临床试验新闻（干细胞临床研究最新进展）

本文目录一览：

• 1、干细胞一周资讯（5.14-5.20）
• 2、细胞一周资讯：全球细胞和基因治疗临床实验数量已达到2261项
• 3、警惕卵巢早衰，新技术助力维护卵巢健康

干细胞一周资讯（5.14-5.20）

干细胞与再生医学产业最新资讯，你关心的健康问题都在这里！

01.科学家发现实体瘤CAR-T疗法新靶点

研究人员分享了CAR-T细胞的一个新的潜在靶点OR2H1的鉴定，他们已经证明该靶点抑制了肺和卵巢肿瘤的生长。在实验室实验中，他们发现OR2H1蛋白在多种实体肿瘤中表达，从4%的结肠癌样本到69%的胆囊癌样本。重要的是，在所有检查的正常组织中，OR2H1只在睾丸中发现，这表明针对OR2H1的治疗对正常细胞的影响很小。

02.《自然》子刊：抑郁使免疫细胞变形了

近期，来自德国德累斯顿工业大学的研究人员发表重要研究成果。抑郁症患者，尤其是持续性抑郁障碍患者相较于健康人群的外周血细胞变形性更强。其中，淋巴细胞、单核细胞和中性粒细胞是受抑郁症影响最大的免疫细胞。研究首次发现抑郁症患者免疫细胞的变形性升高。这种免疫细胞力学特征的改变，提示抑郁症与机体持续的免疫反应有关。而精准调控抑郁症患者的免疫细胞的变形性，可能是未来治疗抑郁症的新思路。

03.免疫联合疗法新突破！晚期实体瘤控制率可达64%!

近期一项2期临床试验结果显示：癌症疫苗和免疫检查点抑制剂的新免疫联合疗法，可以有效地治疗晚期宫颈癌，接受治疗的患者疾病控制率可达64%。结果显示：在平均中位随访时间达到6个月的时候，患者疾病控制率到了64%并且其中有2名患者达到完全缓解！并且不论PD-L1的表达如何，这一免疫联合疗法都可以发挥出抗肿瘤作用。

04.《Nature》：癌细胞会策反T细胞促进自身发展！

发表在《Nature》杂志上的新研究显示：狡猾的癌细胞会“策反”调节性T细胞并使其促进肿瘤免疫微环境的形成，从而为肿瘤发展提供保护。如果可以针对性地消灭实体肿瘤中的被策反的调节性T细胞，有望打破目前的实体瘤治疗困境，提升免疫治疗效果。研究人员在超过19种实体肿瘤中都发现了对应基因的表达，这一新的发现有望应用在多种实体肿瘤治疗中，从而提高多种癌症免疫治疗效果。

05.通过人体免疫细胞缩小癌性肿瘤的新途径

科学家们发现，改变巨噬细胞的新陈代谢，从而影响它们与T细胞的关系，从而抑制肿瘤的生长，在一些小鼠模型中，整体肿瘤大小显著减小。研究结果表明，PERK蛋白参与了巨噬细胞代谢的几个关键途径，当该基因被移除时，巨噬细胞就不能再促进肿瘤生长，这意味着肿瘤变小了。这项研究最近发表在《自然免疫学》杂志上。

06.胎盘是再生医学的金矿，用来解决各系统疾病

近年来，研究已经证实间充质干细胞的巨大临床潜力。胎盘是间充质干细胞的理想来源，被越来越多的科学家应用到多种疾病的治疗研究中。《Reproductive Biology》发文表示，胎盘是转化研究和再生医学的金矿一一胎盘能很容易地从各医院妇产科获得，这些间充质干细胞可以作为转化研究和再生医学的金矿，不仅能用于科学研究还能解决临床各系统疾病，挽救众多生命。

07.“现成的”工程干细胞治疗侵袭性脑瘤

在一项新研究中，科学家们设计了一种治疗术后胶质母细胞瘤的新方法，即使用从健康捐赠者身上提取的干细胞来攻击胶质母细胞瘤特异性肿瘤细胞。该策略在胶质母细胞瘤临床前模型中显示了深远的疗效，100%的小鼠在治疗后存活超过90天。

08.科学家发现脑干细胞长寿的关键蛋白

发表在《干细胞报告》杂志上的研究，精确定位了一种被称为胰岛素受体（INSR）的特定蛋白质，这种蛋白质大量存在于位于大脑室下区的神经干细胞中。在发育过程中，神经干细胞形成整个神经系统，并持续到成年。在整个生命周期中，这些神经干细胞产生新的神经元和非神经元细胞，维持大脑的基础结构和功能。

09.招募糖尿病足溃疡1期患者免费接受干细胞治疗！

人胎盘间充质干细胞凝胶是目前所知的全球第一款以人胎盘间充质干细胞与生物材料混合制备的外用药物，也是全球首个获批进入临床试验的干细胞外用药，在治疗皮肤损伤、溃疡等疾病方面有很好的应用前景。《人胎盘间充质干细胞凝胶治疗糖尿病足溃疡1期临床试验项目》已正式启动，该项目由北京同仁医院等6家医院共同合作执行，现正在招募受试者。

10.重磅！免疫治疗可有效降低尿路上皮癌癌症复发率

近些年来，伴随着免疫治疗在临床上的应用不断进展，越来越多的研究数据证实：早期使用免疫治疗可以为患者带来更多的临床获益。近期举行的美国泌尿外科协会年会上公布了一项最新的临床试验结果：该研究结果首次证实膀胱癌或者其他尿路上皮癌患者在手术后接受免疫治疗可以有效地降低癌症复发风险！并且风险降低近30%。这项新研究结果有望为此类癌症患者带来新的治疗方案。

11.国内TCR-T细胞治疗实体肿瘤临床获批

国内企业研发的TCR-T产品TAEST1901注射液获批临床试验，用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01、肿瘤抗原AFP表达为阳性的晚期肝癌或其他晚期肿瘤。通过系统的临床前研究，TAEST1901注射液在安全特性上显示了良好的安全性；在有效性上，在体内/外针对HLA-A*02:01和AFP双阳性的靶细胞具有良好的特异性药效。这是国内首个获批临床的针对靶向晚期肝癌的TCR-T疗法。

细胞一周资讯：全球细胞和基因治疗临床实验数量已达到2261项

我国细胞和基因治疗临床位居全球第一梯队： 截止2022年5月，全球细胞和基因治疗临床实验数量已达到2261项，中美牢牢占据第一梯队，其中美国1169项，中国547项，法国、西班牙、加拿大等国占据第二梯队。整体来看，我国已逐步加快发展节奏，成为全球细胞与基因治疗临床研究管线主导国家，未来随着临床研究的逐步深入，上市产品数量将呈现爆发式增长。

深圳发改委

我国已获批4款细胞与基因治疗产品： 截止2022年5月，全球已经获批77款细胞与基因治疗产品，集中分布在欧美日韩等国家，包括美国31款、欧洲16款。由于起步晚、科研基础薄弱、监督严格等因素，中国仅获批上市4款产品，包括2款溶瘤病毒基因治疗产品、2款CAR-T产品。随着国家卫健委和国家药监局加快完善“双轨制”监督体系，各地区持续出台专项利好政策，各产业园区加快建设中试生产线等必要基础设施，国内细胞与基因治疗产业化路径逐渐清晰，产业整体发展速率将持续加快。

深圳发改委

我国细胞和基因治疗市场复合增长率为276% ：据统计，全球细胞与基因治疗市场规模将继续保持快速增长趋势，预计到2025年全球整体市场规模为305.4亿美元，2020-2025年复合增长率达到71%，远超同期全球药品市场4.4%的增长率。同时，随着国内监督政策的逐渐完善，产品临床需求不断增长，以及国内两款细胞与基因药品成功注册所带来的激励效应，未来中国细胞与基因治疗市场潜力无穷，预测到2025年整体市场规模将达到25.9亿美元，复合增长率为276%，增速约为同期国内医药市场增长率（6.4%）的40倍。

深圳发改委

细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求： 全国团体信息平台发布了由上海市食品药品检验研究院、上海药监局上海药品审评核查中心和上海医药行业协会等共同起草的《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（T/SHPPA 012—2022）团体标准，2022年07月28日起实施。文件规定了采用基于微生物生长原理的培养系统，对细胞和基因治疗产品进行快速无菌检查法的验证技术要求，弥补了国内细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术领域的空白。

全国团体标准信息平台

浙江省发布促进生物医药产业高质量发展行动方案： 为加快打造生命 健康 科创高地，推进生物医药产业高质量发展，浙江省人民政府办公厅印发了《促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）》。目标是打造全国生物医药产业制造中心，到2024年，加快构建“一核两带两圈”的产业发展空间格局，力争培育形成2个千亿级、3个500亿级生物医药产业集群，生物医药产业总产值达到4500亿元左右。

浙江省人民政府办公厅

首款针对儿童实体瘤CAR-T疗法获临床默示许可 ：据CDE官网显示，国内企业自主研发的B7-H3靶向的嵌合抗原受体T细胞注射液（TAA06注射液），已于2022年7月4日获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，该产品适应症为复发/难治神经母细胞瘤。该产品于今年3月先后获得了美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定和FDA罕见病认定，并于今年4月8日，IND申请获得CDE正式受理，成为了全球首个获得药监部门受理的B7-H3靶向的CAR-T细胞产品。

医麦客

首次发现人类尿液来源干细胞具有强大再生潜力： 威克森林再生医学研究所(WFIRM)的研究人员首次发现人类尿液中的干细胞具有组织再生作用的潜力。他们专注于端粒酶活性如何影响这些和其他类型的干细胞的再生潜力。端粒酶活性阳性的人类原代泌尿干细胞作为一个独特的亚群，在细胞生长和成为其他细胞方面都具有潜在的再生能力。更好地了解这一细胞亚群在整个人类寿命中的变化，以及它们如何转化为衰老、肾损伤或癌症等，这将是有益的。

生物通

警惕卵巢早衰，新技术助力维护卵巢健康

卵巢是女性的性腺，位于女性盆腔内，为成对的实质性器官，具有生殖和内分泌功能。卵巢是让女性保持青春活力的秘密武器。但是不良的生活习惯，压力等让不少女性的卵巢出现早衰现象，甚至是疾病。

01 卵巢机能受这些因素影响

我们知道，卵巢功能的正常发挥，受大脑皮质、下丘脑和垂体影响。腺垂体分泌两种影响卵巢功能的激素，一种称促卵泡成熟激素，另一种称黄体生成激素，前者的主要作用是促进卵泡的发育成熟，后者的主要作用是促进排卵。下丘脑含有各种内分泌腺的释放因子，调节垂体促性腺激素的分泌。

不过，卵巢功能的反馈作用，也对大脑皮质、下丘脑和垂体产生一定的影响。当机体的内外环境发生变化，使大脑皮质、下丘脑、垂体和卵巢间任何一个环节发生障碍，均可导致卵巢功能的紊乱。

早发性卵巢功能不全是指女性在40岁之前出现性腺功能的减退。表现为继发性闭经、不孕，常伴有夜间睡眠过程中出汗、失眠、记忆力减退等症状。国内报道发生率约为1%-3.8%，国外发病率约为1%左右。

引起卵巢早衰的因素有很多，如染色体或基因缺陷、免疫功能紊乱、病毒感染、放疗或手术伤害等，还有将近50%的早衰原因不明。目前没有确切有效的方法来恢复卵巢功能。

02 干细胞技术可修复子宫内膜

干细胞技术是近年来新兴的治疗手段，因其组织修复、免疫调节、抗纤维化、促血管生成、促进伤口愈合及神经保护等功能，在生物医学界备受关注。尤其在卵巢早衰方面，干细胞显示出了不可估量的应用前景。

2018年1月，干细胞技术成功帮助了我国一名卵巢早衰女性诞生下健康宝宝。这个项目由中国科学院遗传和发育所与南京鼓楼医院合作，通过干细胞干预卵巢早衰，从而使不孕女性“重获”繁衍能力。

同年，四川卫视也有相关报道，18名卵巢早衰患者参与了经四川省卫计委批准立项的“脐带间充质干细胞治疗卵巢早衰”临床试验，其中1名患者已于2017年7月诞下健康男婴。

根据《中国科学报》的报道，3年多来，已先后有13位重度宫腔粘连致不孕的患者通过南京鼓楼医院开展的干细胞临床研究项目（利用功能胶原支架材料复合干细胞进行瘢痕化子宫内膜的修复）中成功受孕并生产，共计诞生14位健康的“再生医学宝宝”（其中一位患者通过治疗后先后两次怀孕产子），另外还有6位患者已成功怀孕[1] 。

2020年1月，中国医药生物技术协会批准了1项干细胞疗法对卵巢早衰的临床研究，累积共5个干细胞临床备案项目投入到卵巢早衰研究，研究的干细胞种类主要为间充质干细胞。干细胞为卵巢早衰患者带来了治愈的希望。

03 IVA技术促进卵巢重新排卵

对一些想做试管婴儿的女性来说，首要的任务是获取成熟、高质量的卵子，而有超过70%的卵巢早衰女性无法获取可用的卵子。IVA技术的建立则很好地解决了这个难题。

IVA就是指原始卵泡体外激活技术（in vitro activation of primordial follicles，IVA），是指体外应用信号通路激活剂瞬时处理卵巢组织以激活卵巢中原始卵泡的技术。通过唤醒其卵巢中残存的原始卵泡，令其重新生长发育并恢复卵巢功能。

卵巢功能的恢复包括两个方面，一方面是卵泡重新发育重建生殖内分泌平衡，恢复月经周期，从而摆脱激素替代疗法及其潜在的致癌风险；另一方面，对于有生育需求的女性可以通过取卵加体外受精方式得到自己的后代。

IVA技术是目前国际上治疗卵巢早衰的先进技术。世界首例IVA婴儿2013年于日本诞生，中国首例IVA婴儿于2015年诞生，开创了国内IVA技术应用的新篇章。截止2018年，已完成临床实施46例IVA技术。18例患者可监测到优势卵泡，9位患者累计取出16枚卵子，体外受精获得8枚胚胎；2位患者自然受孕。46例FSH基本出现大幅改善与变化，其中36位患者月经自行来潮，4位口服少量药物月经来潮。

随着科技的不断发展，第Ⅱ代IVA技术在手术次数、操作时间上，都给到患者更好的就医体验，第Ⅱ代首例IVA婴儿已于2018年诞生。IVA技术提高女性FSH水平，延缓衰老进程，为卵巢功能不全(POI)、卵巢低反应、以及大龄女性的生育需求带来福音。

04 小结

尽管卵巢早衰的病因尚未完全明了，但是我们可以通过调整生活习惯、调节情绪等手段来预防卵巢早衰。平时要注意保持心情愉快，学会放松自己。多喝水，保持营养均衡，保证每天都能有充足的睡眠。此外，我们还要定期体检，一旦发现问题一定要及时治疗。

卵巢健康对于女性来说是十分重要的。它是让女性保持青春活力、健康无忧的秘密武器。卵巢越健康，女性看起来越年轻，充满活力。卵巢保养，不容忽视。

参考文献：

[1] 中国科学报：中科院“干细胞与再生医学研究”取得阶段性突破