免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)的通告的简单介绍

本文目录一览：

• 1、在全民健康的大背景下，干细胞作为保健的市场前景怎么样?
• 2、优卡迪生物上市了吗
• 3、哪些药品需要申请药品上市许可?
• 4、国内可以制备免疫细胞的公司有多少家
• 5、.下列关于CAR-T细胞治疗的说法中,不正确的是 (单选题)
• 6、永泰生物-B：即将步入细胞疗法收获期，商业化进程再提速

在全民健康的大背景下，干细胞作为保健的市场前景怎么样?

干细胞产业获国家经费支持 产业化发展迎来利好

干细胞产业获国家经费支持 产业化发展引来利好

近日，中国生物技术发展中心发布了《关于国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项2018年度项目安排公示的通知》(下称《通知》)，2018年度，“干细胞及转化研究”重点专项拟立项项目共计30个，总经费5.85亿元，项目周期均为2018-2022年。

业内普遍观点认为，干细胞作为再生医学领域的重要技术，除国家经费支持外，近年来政策不断利好，市场潜力巨大，众多企业已开始抢滩布局。据前瞻产业研究院发布的《干细胞医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》数据显示，2015年我国干细胞产业收入已达300亿元，年复合增长率超过50%。预测到2020年，行业市场规模将达到800亿元左右。

不过，

相比2017年的43个项目及9.4亿元总经费，2018年度“干细胞及转化研究”重点专项拟立项项目减少13个，总经费缩水37.77%。对此，6月5日，中国生物技术发展中心相关负责人对21世纪经济报道记者表示，项目就是这么安排的。

“项目是有周期的，上一轮该支持的都支持了。”对于资金缩水，一位生物医药公司研发总监对21世纪经济报道记者分析说：“值得注意的是现在干细胞已经在向产业化转移，行业质量标准已发布，临床实验基地也批了一百多家，后面重要的是做产业化的事。”

近日，博雅控股集团(下称“博雅”)董事长许晓椿亦表示，2015年以来，国家投入了大量的精力支持干细胞行业发展，我国正处在干细胞研究向产业化的过渡阶段。“不过，我国干细胞基础研究的临床转化和产业化仍面临瓶颈，需要进一步突破。”

获国家经费

根据《通知》，上述获得中央财政经费支持的项目共30个，项目牵头承办单位既有医院，如苏州大学附属第一医院，又有高校和研究所，如中山大学、中国医学科学院基础医学研究所，单个项目经费支持在92万元到2981万元不等。

早在2014年底，国务院印发了《关于深化中央财政科技计划(专项、基金等)管理改革的方案》，对科技部、国家发改委等13个部门管理的公益性行业科研专项进行整合，形成国家重点研发计划，“干细胞及转化研究”被列为了国家重点研发计划之一。

2016-2017年，“干细胞及转化研究”已获得了两次中央财政经费支持。2016年，25个拟立项项目(包含青年科学家项目)获得了约4.88亿元的经费支持;2017年，43个拟立项项目则获得了9.4亿元的经费支持。

在业内人士看来，除经费支持外，近年来，干细胞领域政策也不断利好。许晓椿就对21世纪经济报道记者表示，2015年以来，国家投入了大量的精力支持干细胞行业的发展，频发支持政策。

如2017年5月10日，科技部印发了《“十三五”生物技术创新专项规划》，提出要重点加强干细胞的应用基础研究和转化研究，强化干细胞、生物医用材料与组织工程的交叉融合，引导我国生物医用材料产业的技术升级和细胞治疗等新治疗手段的规范化临床应用。

同年6月，科技部、国家体育总局、原国家卫计委等6部门联合发文表示，要开展胚胎干细胞、诱导性多能干细胞和成体干细胞等干细胞定向诱导分化、规模化培养等基础与临床研究。

而干细胞之所以能获得政策青睐，重要原因或在其广泛的医学价值。干细胞被认为是继药物治疗、手术治疗外的另一种疾病治疗方法，有望引领再生医学革命。广证恒生研报表示，由于干细胞的复制、分化能力，其应用前景不可估量，可用于美容、器官移植、生物修复和疾病治疗等领域。

在政策支持和潜在的医学应用价值下，干细胞产业被给予了较高的市场期待，多家机构预测，2020年，全球干细胞产业规模将达4000亿元，目前中国干细胞市场规模已超过400亿元，年复合增长率超过50%。

抢滩布局

潜在的市场规模，引来了众多企业布局干细胞产业。

干细胞产业由上游的干细胞采集与存储、中游的干细胞制剂生产研究和下游的干细胞临床治疗与应用三部分组成。目前，上游的采集与储存则是我国干细胞产业较为成熟的领域。

“脐带血是造血干细胞的重要来源，造血干细胞的确是目前临床应用最为成熟的干细胞，对于血液系统疾病及部分免疫系统疾病有治疗作用。”许晓椿对21世纪经济报道记者说。

中源协和亦在2017年年报中表示，国内干细胞行业的上游是最成熟的产业化项目，根据 Market ResearchTransparency

Market Research 估计，目前全国整体干细胞存储率比例仍不足

1%，地区储存率也不平衡，与发达国家相比差距较大。参考发达国家，我国干细胞存储市场预计规模超过 300 亿元。

以为人熟知的脐带血存储为例，多家上市公司已有布局。如查阅南京新百2017年年报后，21世纪经济报道记者发现，这家曾主要从事百货业务的公司在2017年2月1日，以34.2亿元正式取得山东省齐鲁干细胞工程有限公司76%的股权，后者是一家以脐带血造血干细胞存储为主营业务的高新技术企业。

此外，中源协和主营业务为细胞制备和存储服务、基因检测、体外诊断试剂的销售、美容抗衰老等。其2017年细胞检测制备及存储业务实现营业收入4.92亿元，同比增长16.98%，毛利率达到82.7%。

不过，多位业内人士在接受21世纪经济报道记者采访时表示，干细胞上游存储市场虽已发展成熟，但中下游产品的应用才是企业竞争的主要领域，相关企业在干细胞产业中下游也逐步布局。

中源协和在2017年年报中提到，干细胞存储占整个产业的份额从2010年的20.9%下降至2018年的15.2%，全球干细胞产业逐步向药物研发制造等下游应用市场倾斜。

“在产业下游的临床应用领域，博雅与北京大学第三医院合作进行的干细胞治疗早衰症的临床实验是全球首例通过胎盘干细胞逆转衰老的尝试;博雅的干细胞治疗已经在美国进入Ⅱ期、Ⅲ期临床，Ⅲ期临床的干细胞治疗是针对外周血管炎导致的下肢病变。”许晓椿向21世纪经济报道记者介绍。

产业化待推进

许晓椿指出，从目前国内的临床发展现状来看，干细胞药物研发重复性大。干细胞在临床领域面临高投资、高风险但是低回报的风险。并且，近年来国家投入偏向于科研院所，而干细胞行业的发展需要的不仅是财政拨款，更加需要落地转化，要实现干细胞再生医学的持续发展，不在于科研机构和医院，而在于企业。

在上述研发总监看来，干细胞目前明确朝药物开发推进。“行业质量标准已发布，临床实验基地也批了一百多家，后面重要的是做产业化的事。”

“最近几年，我国干细胞行业的发展出现了好兆头，国家频发支持政策，行业也逐步朝规范化方向发展，干细胞作为药物申报的标准也得到了明晰——我国干细胞药物获得临床批件不会太遥远。”许晓椿亦认为，干细胞产业化迎来了利好。

就在5月，中国医药生物技术协会发布公告，截至2018年5月，继第一批7家机构的8个干细胞临床研究项目备案之后，又有10家机构的12个干细胞临床研究项目按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》的规定完成备案。

根据上述公告，备案项目包括人脐带间充质干细胞治疗银屑病的临床研究(中南大学湘雅医院)、脐带间充质干细胞治疗狼疮性肾炎的随机盲态平行对照多中心研究(南京鼓楼医院)等12个临床研究项目。

此外，2017年12月，原食药监总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，对细胞治疗临床研究分期设计以及试验数据方面做出了新指导原则，被市场认为有利于产品临床试验所需时间，加快上市步伐。

不过，许晓椿以上市产品为例，2009年至今，全球已经有十多款干细胞药物获批上市，但是国内尚未有干细胞药物获批上市。不过最近几年，国内通过备案的干细胞临床研究机构已经有一百多家，通过备案的干细胞临床研究项目20项左右，增长速度很快。

对此许晓椿指出，我国干细胞治疗研发水平不比国外差，但基础研究的临床转化和产业化面临瓶颈。“从目前的发展形势来看，制约产业化发展的因素可从技术层面以及政策层面来考虑。技术层面包括缺乏原创性科研成果、规模化标准化制备、质控要求高等，政策层面包括政策监管与产业化进程不能同步等。”

优卡迪生物上市了吗

已经上市。

Ucardi成立于2015年2月。目前，优卡尔迪不仅完成了科研-转化-临床技术产品闭环的建立，还为整个CAR-T生产链创造了三个完整的GMP生产和生产链。

质量管理检验体系的生产基地包括临床级质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞的生产。在此生产管理系统下，已与国内多家知名大型三级医院血液科完成了1000余例CAR-T病例。

现实世界的临床研究和交感神经救援治疗取得了与国际临床试验报告一致的预期结果，但在安全性方面具有突出优势。2019年，欧洲专利局相关人员在《自然生物技术》杂志上发表了CAR-T专利申请并批准分析，Ucardi位列世界第四。

同时，优卡尔迪获得“中国细胞治疗企业快速成长奖”、“2019未来医疗百强-中国创新药品百强榜”、“2020中国医药创新企业百强”等荣誉。达成战略合作，在海南博鳌投资建设基因细胞治疗中心。

拓展资料：

新兴国际华药控股收购控制权的条件，请参阅公司于2019年5月6日、8月31日、10月15日披露的公司控股股东、实际控制人控制权收购协议及控股股东、实际控制人、拟变更建议性公告》、《关于签订收购协议补充协议》1.据奇车APP消息，近日，专注于CAR-T自主创新产品研发的上海优卡迪生物医学技术有限公司(简称优卡迪)宣布完成数千万轮B+融资。

2.本轮融资由德冠资本领投，凯正投资紧随其后。这一轮融资将用于推进公司首个CAR-T 2.0产品scart -19注射临床试验，多个新产品的IND申请和临床试验的快速启动，以及用于实体肿瘤应用的新候选产品的开发和开发。核实。

3.根据公司的调查，Ucardi成立于2015年2月。公司是细胞免疫治疗药物开发商，是国内最早开发、转化和产业化新一代免疫细胞基因治疗技术和产品的生物高新技术企业之一。

4.致力于细胞免疫疗法在嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)中的开发和临床治疗应用

哪些药品需要申请药品上市许可?

11月19日，国家药监局药审中心发布《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》的通告（2020年第41号），内容如下。

国家药监局药审中心关于发布《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》的通告

（2020年第41号）

根据《国家药监局关于实施药品注册管理办法有关事宜的公告》（2020年第46号），为推进相关配套规范性文件、技术指导原则起草制定工作，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审核同意，现予发布，自发布之日起施行。

特此通告。

国家药品监督管理局药品审评中心

2020年11月19日

附件：

药品附条件批准上市技术指导原则（试行）

一、概述

为鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国疫苗管理法》、《中华人民共和国中医药法》、《药品注册管理办法》，借鉴国际经验，结合我国药品审评工作实践，制定本指导原则。

附条件批准上市的目的是缩短药物临床试验的研发时间，使其尽早应用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。支持附条件批准上市的临床试验数据质量应符合ICH以及国内相关技术指导原则的要求和标准。附条件批准上市不包括因临床试验设计或执行过程中存在缺陷而不能达到上市许可要求的情况。

通常，附条件批准上市药品的药学、药理毒理学要求与常规批准上市药品相同；对于公共卫生方面急需的药品或应对重大突发公共卫生事件的药品，可根据具体情况，结合药品的获益-风险进行评价。

在获得附条件批准上市后，药品上市许可持有人需按照药品注册证书中所附的特定条件，开展新的或继续正在进行的临床试验，这些临床试验通常是以确认预期的临床获益为目的的确证性临床试验，为常规上市提供充足证据。

本指导原则适用于未在中国境内上市销售的中药、化学药品和生物制品。

二、附条件批准上市的情形

（一）药物临床试验期间，符合以下情形的药品，可以申请附条件批准：

1.治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的；

2.应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的。

（二）相关定义

附条件批准上市是指用于严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病、公共卫生方面急需的药品，现有临床研究资料尚未满足常规上市注册的全部要求，但已有临床试验数据显示疗效并能预测其临床价值，在规定申请人必须履行特定条件的情况下基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而批准上市。应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，基于Ⅲ期临床试验期中分析数据，经评估获益大于风险的也可附条件批准上市。

严重危及生命的疾病是指若不尽早进行治疗会在数月或更短时间内导致患者死亡的疾病或疾病的某个阶段，例如晚期恶性肿瘤等。

公共卫生方面急需的药品是指由国家卫生健康主管部门等有关部门依据国家公共卫生方面的需要提出急需上市的药品。

重大突发公共卫生事件急需的疫苗是指按照《突发公共卫生事件应急条例》、《国家突发公共卫生事件应急预案》等认定的重大突发公共卫生事件（II级）或者特别重大突发公共卫生事件（I级）相关疾病急需的预防用疫苗。

三、附条件批准上市的技术要求

（一）附条件批准上市的药品应能提供有效治疗手段，具体应满足下列条件之一：

1.与现有治疗手段相比，对疾病的预后有明显改善作用；

2.用于对现有治疗手段不耐受或无疗效的患者，可取得明显疗效；

3.可以与现有治疗手段不能联用的其他关键药物或治疗方式有效地联用，并取得明显疗效；

4.疗效与现有治疗手段相当，但可通过避免现有疗法的严重不良反应，或明显降低有害的药物相互作用，显著改善患者的依从性；

5. 可以用于应对新出现或预期会发生的公共卫生需求。

现有治疗手段是指在境内已批准用于治疗相同疾病的药品，或者标准治疗方法等。通常，这些治疗手段应为当前对该疾病的标准治疗。附条件批准上市的药品，在临床获益未经证实前不作为现有治疗手段。

（二）有效性评价的考虑要点

通常用于药物有效性评价的指标应为临床终点。临床终点是指可以直接反映药物疗效的特征或变量，即药物对患者感觉（例如症状缓解）、功能（例如运动性改善、延缓或阻止功能衰退等）或生存影响的直接评价。

对于符合附条件批准情形的药品，可基于替代终点、中间临床终点或早期临床试验数据而附条件批准上市。申请人应充分评估说明所选择的替代终点、中间临床终点或选择早期临床试验数据与预期的临床获益之间的相关性、合理性，并提供相应的证据。

1.很可能预测临床获益的替代终点

替代终点是指用于间接反映临床获益的终点指标，对于临床急需的药物，希望采用替代终点来快速评价疗效。

替代终点可以是实验室检查项目、放射影像学、体征或其他指标，其本身并不衡量临床获益，但可以预测临床获益。例如，在某些癌症类型中，肿瘤缩小（反应率）的影像学证据有可能预测整体生存率的改善。依据替代终点对临床获益的预测能力，其可以是已知能够合理预测临床获益的指标（可用于常规批准），或者是很可能预测临床获益的指标（可用于附条件批准）。

评估替代终点是否可以预测临床获益以及预测能力，需要根据疾病、临床终点和药物预期作用之间关系的生物学合理性以及支持这种关系的证据或经验进行判断。如，替代终点与疾病病因的关系、替代终点与临床终点的关系及其预测价值、替代终点与疾病预后之间流行病学关系的相关程度、药物对替代终点的影响程度与药物对临床终点的影响程度的一致性等。

在关键注册临床试验中，如果应用预先设定的很可能预测临床获益的替代终点指标评价疗效并获得阳性结果的，可申请附条件批准上市。

2.可以早期评估临床获益的中间临床终点。

中间临床终点一般是指在治疗慢性或渐进性进展疾病的临床获益评价中，通常认为短期临床获益很可能预测长期临床获益。例如，治疗多发性硬化病的药物在获得常规批准时需要提供2年的用药临床疗效评价，而在附条件批准时，中间临床终点指标则可以是1年的用药疗效评价。

在关键注册临床试验中，如果应用中间临床终点指标的研究结果可以合理预测该药品很可能具有疗效和临床获益的，可申请附条件批准上市。

3.早期临床试验数据

早期临床试验数据通常是指在开展确证性临床试验前所获得的临床数据。根据早期临床试验数据，可合理预测或判断其临床获益的，可以在完成确证性临床试验前申请附条件批准上市。

对重大突发公共卫生事件等急需的中药新药，高质量的中药人用经验数据或设计良好的临床研究总结可视为早期临床试验数据。

此外，对重大突发公共卫生事件等急需的创新疫苗，可考虑采用Ⅲ期临床试验期中分析数据支持附条件批准上市。例如，在疫苗的Ⅲ期临床试验中，可以按照方案设计，开展1-2次期中分析，由独立的数据监查委员会（IDMC）对期中数据进行审核，当期中分析结果显示试验疫苗在保护效力方面表现出优于安慰剂对照组并达到预先设定的标准，能够提示获益大于风险时，可申请附条件批准疫苗上市。

（三）附条件批准上市的沟通交流要点

与监管部门的沟通交流，在新药的研发过程中非常重要。在临床试验过程中，沟通交流的内容主要涉及临床试验方案的更新、临床试验中的相关问题的讨论等。

对于符合附条件批准情形的药物，申请人可以在临床试验期间提出附条件批准的申请。申请人应针对支持附条件批准的临床试验设计以及临床试验结果与国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）进行沟通交流。

1.开展用于支持附条件批准上市的临床试验前

鼓励申请人根据药物开发的实际情况，在拟用于支持附条件批准上市的临床试验开展前，与药审中心进行沟通交流，以明确下列问题：

（1）临床试验中所选择的替代终点指标或中间临床终点指标或早期临床试验数据的合理性及其可合理预测临床获益的标准；

（2）上市后临床试验的设计和实施计划。

（3）其他附条件批准的前提条件，包括药学、药理毒理学研究等。

2. 提交上市申请前

申请附条件批准上市前，申请人应当就已获得的临床试验数据、药学和药理毒理学数据、申请附条件批准上市的意向以及上市后临床试验的设计和实施计划、上市后风险管理计划等与药审中心进行沟通交流。沟通交流前，申请人应向药审中心提交已经完成的所有临床试验结果、申请附条件批准的理由和依据、上市后临床试验方案及完成期限、上市后风险管理计划等，经沟通交流认为符合附条件批准要求的，可提出药品上市许可（NDA）申请；对于不符合附条件批准条件和要求的，应视临床试验结果，决定是否继续产品的研发以及继续开展临床试验的方案设计等。

沟通交流会议纪要将作为附条件批准上市申请的受理、立卷审查和审评的重要依据。在上市申请审评期间，申请人仍可就上述内容与药审中心进一步沟通交流并达成一致意见。

四、附条件批准上市所附条件

（一）明确该药品为“附条件批准”

附条件批准上市的药品在说明书【适应症】/【功能主治】和【临床试验】项下，注明本品为基于替代终点（或中间临床终点或早期临床试验数据）获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证。【批准文号】项下应注明“附条件批准上市”字样。药品标签中相关内容应与说明书保持一致。

（二）上市后要求

鉴于附条件批准上市药品尚未满足常规上市注册的全部要求，因此申请人应与药品审评中心就上市后承诺完成的研究等内容共同讨论并达成共识。应至少包括如下内容：上市后临床研究计划、研究完成日期、最终临床研究报告提交日期以及上市后风险管理计划等，申请人应承诺按时完成所有的临床试验。

1.上市后临床研究计划

上市后临床研究计划应包括临床试验总体计划、申请人承诺并经药审中心审评认可的各项临床试验方案。如，根据替代终点和早期临床试验数据而附条件批准上市的，应设计并完成以临床终点为主要终点指标的确证性临床试验。根据中间临床终点而附条件批准上市的，应继续完成确证性临床试验。

2.研究完成日期

申请人应综合考虑临床研究实际情况，明确并承诺上市后研究完成的日期。

3.临床研究报告提交日期

申请人应综合考虑临床研究完成后统计分析和撰写临床研究报告等实际情况，明确并承诺预计的临床研究报告提交日期。

4.上市后风险管理计划

药品上市许可持有人应当按照制定的上市后风险管理计划，对已存在或已识别的风险以及潜在风险采取相应的风险管理措施，保证患者用药安全。

附条件批准上市后开展新的或继续进行的临床试验，仍需符合ICH E6以及《药物临床试验质量管理规范》的相关要求，并需定期提交药物研发期间安全性更新报告（DSUR），直至药品常规上市。

药品上市许可持有人应按照药品注册证书中所附的特定条件，在规定期限内完成新的或正在进行的药物临床试验，以补充申请方式报药审中心申请常规批准上市。

七、参考文献

[1] U.S.FOOD And DRUG ADMINISTRATION（FDA）. Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics.

[2] Beaver JA, Howie LJ, Pelosof L, et al. A 25-Year Experience of US Food and Drug Administration Accelerated Approval of Malignant Hematology and Oncology Drugs and Biologics: A Review. JAMA Oncol, 2018, 4(6):849-856.

[3] European Medicines Agency（EMA）. Guideline on the scientific application and the practical arrangements necessary to implement Commission Regulation (EC) No 507/2006 on the conditional marketing authorisation for medicinal products for human use falling within the scope of Regulation (EC) No 726/2004.

END

国内可以制备免疫细胞的公司有多少家

开能环保（14.23 -1.11%，买入）：公司公告拟以自有资金1亿元认缴出资设立上海原能细胞科技有限公司建免疫细胞项目，主要是免疫细胞的存储和应用，预计毛利率约为40%-50%。公告称将通过技术合作、投资等方式与国际、国内的研究机构和专家开展免疫细胞治疗技术的研究与产品开发，在肿瘤治疗、肿瘤免疫、抗衰老、保健及提升免疫力等领域展开应用方面的技术转化合作。

冠昊生物（36.01 -0.25%，买入）：公司与台湾鑫品生医科技股份有限公司（鑫品生医）签订有关免疫细胞储存技术《技术授权合同书》，以1200万元的价格获得鑫品生医免疫细胞存储技术在中国大陆地区使用的独家授权。台湾鑫品生医是一家在免疫细胞治疗领域技术领先的上市公司，鑫品生医的“优化免疫细胞银行”在2011年获得SNQ品质（SymboLOFNationalQuality-SNQ）标章，是全台湾第一家获得该标章认证的公司。鑫品生医拥有自主研发的T细胞制备技术为核心的免疫细胞治疗品台技术，在免疫细胞的提娶存储、复苏和治疗领域占据优势（比如细胞复苏后的存活率能达到95%以上）。

海欣股份（12.81 -0.08%，买入）：公司控股子公司海欣生物技术与上海第二军医大学合作研发的“抗原致敏的人树突状细胞（APDC）”是我国首个自主研发的获得CFDA批准的、针对晚期大肠癌的治疗性疫苗。该项目负责人、二军大免疫学研究所曹雪涛院士介绍，这项研究突出的特点是，采用化疗去除部分免疫抑制因素，利用抗原致敏的树突状细胞激发肿瘤特异性免疫，从而杀伤肿瘤细胞，已取得了较好的临床疗效，是目前最为有效的肿瘤免疫疗法之一。

.下列关于CAR-T细胞治疗的说法中,不正确的是 (单选题)

癌症病人因放、化疗导致的免疫系统功能低下，是导致病情复发的重要原因，也是困扰医学界的一大难题。CAR-T细胞疗法则是一种全新的生物免疫治疗方法。这种新的细胞免疫治疗模式通过提取患者体内T淋巴细胞，经过体外10至14天的培养改造，通过载体整合进入到正常T细胞基因序列，形成嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）。被重新编码的T细胞就能获得特异性识别和攻击杀伤肿瘤细胞的能力，尤其对白血病细胞有很强的识别能力，有如“细胞导弹”，能精确“点射”白血病细胞，但又不会伤及正常细胞。由于是诱导、激活自体细胞，因此该疗法没有通常放、化疗的毒副反应，也没有传统治疗中出现的耐药性。张曦说，运用此疗法，再配以科学、合理的临床措施与方法，就能为临床治愈白血病提供全新的途径。

永泰生物-B：即将步入细胞疗法收获期，商业化进程再提速

2021年2月24日，永泰生物与绍兴滨海新区管委会签订合作框架协议及项下相关的细胞免疫治疗专项产业基金有限合伙协议，其中包括拟合作建设永泰生物华东细胞产业园建设项目。 该项目剑指华东市场，并为永泰生物的产品生产、渠道拓展、产业协同奠定基础。永泰生物商业化进程，又迈出重要一步。

事实上，永泰生物在商业化进程上已布局多时，核心产品即将进入收获期，细胞免疫疗法的千亿大幕即将开启。

一、EAL 收获期将至，成长潜力释放在即

永泰生物是中国领先的细胞免疫治疗领域的18A生物制药企业。截止目前，公司共有十余种在研产品，包括扩增活化的淋巴细胞（EAL ）、CAR-T细胞系列药物和TCR-T细胞系列药物等；此外，2021年1月公司与T-Cure订立许可协议，获独家许可开发和商业化针对肾细胞癌的逆转录病毒载体TCR免疫疗法。

从研发进程来看，公司先发优势显著。 永泰生物是“魏则西”事件后中国首家拿到CFDA临床试验批件的细胞免疫治疗企业，也是中国首家完成了完整临床前研究并完成申报的细胞免疫治疗企业，领先行业至少5年的研发周期。 从适应症角度看，传统细胞治疗主要作用于血液瘤领域，实体瘤一直难以攻克。 永泰生物除了覆盖血液瘤领域，亦在实体瘤领域取得重大突破。核心产品EAL 是中国首款获准进入II期临床试验的免疫细胞产品，有望填补我国在实体瘤领域细胞治疗的空白。

其中，核心产品EAL 优势显著，有望成为国内首款实体瘤细胞免疫治疗产品。 与其他细胞免疫疗法相比，EAL 作用范围广泛、副作用较小，且具有专有的细胞培养法，可实现大规模、标准化生产。由于 EAL 产品早在2006年即开始临床应用，积累了近十年的临床应用数据，安全性及临床效果得到证实。 2006年至2016年，公司共收集了数十家医院超过4,000名患者（包括逾500名肝癌患者）的EAL 应用数据，总计回输超过20,000次，涉及肺癌、肝癌等多个癌种。从初步临床应用数据来看，EAL 能一定程度地延长患者生存期。

EAL 即将步入收获期。在EAL 肝癌适应症方面，2015年8月，EAL 提交了临床试验申请，2017年10月获得IND批件，2018年9月第一例病例入组。 预计将于2021年申请产品有条件批准上市，并于2022年上半年开展全面的商业化工作。 在EAL 扩大适应症方面，永泰生物开展胃癌、肺癌、结直肠癌和脑胶质瘤的临床前研究，预计于2021年提交胃癌适应症的临床试验申请。

对于即将到来的收获期，商业化能力极其重要，直接决定业绩潜力是否能快速释放。商业化能力强，意味着能抢在竞争对手获批之前更高效占据市场。 永泰生物研发能力或受到市场关注，但公司的良好商业化能力或被市场低估。 商业化的核心影响因素，主要体现在渠道拓展、生产能力等方面。此前，公司已经于北京、珠三角、川渝、西安、武汉等发达地区和中心城市积极推进商业化进程。永泰生物在北京的细胞制备中心已早有成熟的建设经验，为细胞免疫治疗产品的研发及商业化打好基础。

近期，永泰生物又宣布与滨海新区在华东细胞产业园建设项目的合作，商业化进程进一步加速。该项目奠定公司的生产基础，建成后将成为国内首家满足GMP要求的免疫细胞生产制备产业基地。并且，其帮助永泰生物首先打开长三角市场。EAL 产品运输半径存在一定范围，项目有望首先满足华东地区患者的治疗需求。此外，永泰生物有望享受核心资源集聚优势。永泰生物可以共享知名医药企业、高校、科研机构、成果转化平台等多方资源，提高研发效率、降低运营成本，从而提升市场竞争力。

永泰生物已着手在全国6-7个城市建立细胞制备中心，待EAL 取得上市批复后，可以快速在全国商业化。

二、创新管线研发保持领跑，获T-Cure独家许可

除了扩增活化的淋巴细胞领域，永泰生物在CAR-T细胞系列药物和TCR-T细胞系列药物表现出色，创新管线持续扩大，研发保持领跑。

公司有3款以CD19为靶点的CAR-T产品正在开发。在研产品CAR-T-19注射液以B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）为临床适应症，已获得国家药品监督管理局药品评审中心批准新药临床试验（IND）申请，可以进行临床试验，预计2021年开展临床试验，研发进度国内领先。从初步的临床试验数据来看，CAR-T-19在缓解率及无病生存期等方面均有良好的表现。而aT-19和CAR-T-19-DNR预计于2021年申请临床并开始试验，若这两款产品研发成功，将进一步增强CAR-T的治疗效果。

此外，公司目前有多个TCR-T在研产品正在进行临床前研究，针对的靶抗原包括 NY-ESO-1等睾丸癌抗原或胎盘癌抗原以及EBV、HPV等病毒来源的抗原。公司的NY-ESO-1 TCR-T产品已完成药效研究，预计将在2021年提交IND申请。日前，永泰生物与T-Cure订立许可协议，获独家许可开发和商业化针对肾细胞癌的逆转录病毒载体TCR免疫疗法。HERV-E肿瘤抗原是TCR免疫疗法的“一流”药物。该TCR疗法已处于I期临床试验，位列全球TCR-T研发的前沿。凭借着研发能力和商业化能力，永泰生物有望推动药品较快上市及商业化。

在研发进度以及商业化进程上，永泰生物皆表现出领先行业的能力，成长性兑现渐行渐近。永泰生物的产品管线布局和研发实力无可置疑。更值得注意的是， 公司细胞疗法收获在即，EAL 将成为国内首款实体瘤细胞免疫治疗产品。当前，商业化的价值应当重新被审视，公司的商业化能力和商业化速度，或被市场低估。

目前，细胞免疫板块龙头的市值普遍在150-250亿之间，药明巨诺-B（2126.HK）市值170亿港元，金斯瑞生物 科技 （1548.HK）市值245亿港元，永泰生物当前市值不到80亿港元，仍存在较大的上升区间。