干细胞基因治疗镰刀形细胞

细胞储存免疫力的相关研究 2023年05月17日 10:01 67 im

探究干细胞基因治疗镰刀形细胞的可能性

　　镰刀形细胞是一种血红蛋白异常所导致的遗传疾病，其主要表现为患者体内的血红蛋白变异形成了镰形，导致红细胞易损伤、堵塞微循环和促进炎症反应等多方面危害。针对这种疾病的传统治疗方法包括输血和药物治疗等，但长期使用会产生严重的副作用。因此，干细胞基因治疗被认为是治疗镰刀形细胞疾病的较为有效的手段之一。

1. 干细胞基因治疗的原理

　　干细胞基因治疗是一种将正常的基因导入人体内部缺失或有缺陷的某个特定细胞中，从而让人体细胞恢复正常功能的免疫治疗技术。治疗镰刀形细胞疾病，通过将含有正常β-红细胞链的基因导入患者的干细胞中，完成镰形细胞的基因修复。

　　目前主要的干细胞基因治疗方案包括：自身干细胞基因治疗和异体干细胞基因治疗。自身干细胞基因治疗是指将从患者体内提取得到的干细胞进行基因修复后再重新注入患者体内；异体干细胞基因治疗则是以非本体来源的干细胞作为载体针对患者进行基因修复或替代治疗。根据观察和统计，异体干细胞基因治疗在治疗镰刀形细胞疾病中具有更为显著的疗效。

2. 应用干细胞基因治疗镰刀形细胞的进展

　　目前，很多专家学者和实验室已经开始探究应用干细胞基因治疗镰刀形细胞的可行性，试图及早探寻更优秀的治疗手段。以下几个研究项目是干细胞基因治疗镰刀形细胞步入实用化阶段的典型案例。

研究项目1：CRISPR-Cas9基因医学技术的应用

　　CRISPR-Cas9基因医学技术是一种精准编辑基因组DNA序列造型的方法，具有出色的准确性与耐受力。目前很多乐观的细胞实验结果已经显示，CRISPR-Cas9技术可以成功制备出能够恢复镰刀形红细胞功能的β-红细胞链基因片段，并将其成功地导入了患者的干细胞中。不仅如此，应用该技术的基因治疗方案还在动物模型上取得了优异的疗效。

研究项目2：个体化干细胞基因治疗方案的开发

　　以美国丹娜·法伯癌症研究中心为代表的研究院所日前宣布，其研发团队取得了断代从事个体化干细胞基因治疗方案的进展。该方案中，利用生物获得所谓的“体细胞编程”技术，将成熟的细胞培养至干细胞育种阶段，再经过基因编辑后用于患者治疗。该方案的核心在于，由于干细胞会不断分化并出现差异化现象，使得不同患者之间的治疗计划可以极大精适定制。

研究项目3：利用多个干细胞进行基因编辑

　　近年来，德国柏林卫生联盟中心针对镰刀形细胞疾病展开的关于干细胞基因治疗的研究引起了全球学者的关注。该研究实验利用了多个分别包含正常β-红细胞链和缺少红细胞链基因患者的干细胞进行基因编辑，然后融为一个体培养。研究结果表明，这种方法不仅极度提高了治疗效果，并且在护理患者的便捷性和安全系数方面有不小提升。