stargardt与干细胞
Stargardt病与干细胞治疗
Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，常以中青年期开始表现症状。该病会导致视网膜上视杆细胞的死亡，从而导致中央视力障碍。此外，其它不同类型的失明也与视网膜的退化有关。当前治疗方式仍然局限于缓解视力下降，而治愈仍然无解。
尽管干细胞治疗在治疗慢性疾病方面取得了许多重要的进展，但虽然这是令人兴奋的领域，但重大的健康风险、道德问题和安全问题仍然存在。然而，针对Stargardt病的病因的研究最近引起许多专家和研究工作者的注意。因此，干细胞被认为可能成为治疗Stargardt病的潜在引擎。
许多研究人员利用干细胞治疗疾病，他们将干细胞与可分化成视网膜神经元进行追求成功的 解决方法。由于Stargardt病大多数掌管视网膜去除杆细胞的退化，因此需要发展一种有效的治疗方法，以补充这些失去的杆细胞，还需修复因为障碍而导致的业已受损的杆细胞。
干细胞疗法：
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胚胎干细胞：疗法是利用来源于早期空间的胚胎干细胞。
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诱导的多能性干细胞：疗法补充主要基因筛选型来自体细胞的半成熟细胞，并使其变为干细胞。
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成体干细胞：这些细胞存在于我们的身体中的许多不同组织中，包括骨髓和脂肪组织等。
胚胎干细胞：
将基因筛选型的胚胎干细胞用于治疗Stargardt病需要许多伦理问题。 胚胎干细胞的使用引起了一些道德难题，可能出现双赢和费用、捐赠等问题。胚胎干细胞并不是最佳的选择，因为他们可能会造成免疫拒绝反应，甚至后遗症较严重影响患者的健康和寿命。此外，还需解决各种成像、微创手术、随访等善后问题。
诱导的多能性干细胞：
诱导的多能性干细胞被认为是治疗Stargardt病的最佳选择，因为他们从患者血液或小皮肤类细胞获得，与患者的基因相同，完全回避了道德和免疫拒绝实际问题。通过单个紫外光，a-tanshinone IIA催化剂等技术可将来源于成人不同组织的多能性表型细胞转化为具有 iPS特性的多能性干细胞，然后，在干细胞试管内分化成所需要的视网膜细胞类型。由于诱导多能干细胞研究颇可能提供有效的治疗选择，因此它被许多科学家和研究人员广泛探讨。
成体干细胞：
与诱导多能性干细胞相比，“成体干细胞”似乎较为难以使用，因为它们很难单独获取，量太小，需少量来源如眼睑静脉、骨髓、脂肪等等。
谨慎进行临床使用
干细胞疗法研究甚至尚未进入3期实验。临床前和1/2期临床研究已经开展，结果显示出一些成功，但之后的III期研究也无法令其实验结果得出应有结论。
必须解决的安全问题包括，假定干细胞的分化机制不匹配，整个程序有可能陷入不良状态，干细胞移植到更大的动物模型或人体中时该如何控制分化方向等方面。如果没有得到适当处理，那么对干细胞的成纤维细胞刺激 因子和热休克应答因子等近健康因素的暴露可能会在细胞中发生某种突变，导致转化后并发症高风险、癌变等恶性。
由于实验成果还需要进一步评估和证实，因此外科医生和患者在决定采用干细胞治疗方案时必须非常谨慎，主动报告严重副作用。
结论
虽然Stargardt病患者预后仍然不佳，干细胞治疗或许有望成为这种疾病治疗的潜在引擎，但也要注意他存在安全风险。
标签： 干细胞 细胞 Stargardt病
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