多发性骨髓瘤干细胞移植存活率（多发性骨髓瘤造血干细胞移植成功率）

本文的意图是加深你对多发性骨髓瘤干细胞移植存活率和多发性骨髓瘤造血干细胞移植成功率的认识，以帮助你理解它们的关系。

治疗多发性骨髓瘤靠移植自体造血干细胞吗？

多发性骨髓瘤普通化疗的有效率约为50%，但完全缓解率不足10%，中位生存期为3年左右。异基因造血干细胞移植虽能治愈该病，但因该病以老年患者为主，不适于异基因造血干细胞移植。因此，目前对该病多采用自体外周血造血干细胞移植，且移植年限可根据患者情况放宽至70岁，采用以大剂量美法伦（马法兰、苯丙氨酸氮芥）为主的预处理方案，移植后完全缓解率达70%左右。在第1次移植后6～12个月以内，再做一次移植，可进一步提高疗效。

CART治疗（全人源BCMA ）多发性骨髓瘤 成功率到底有多少？

CAR（嵌合抗原受体）-T细胞疗法是一类细胞免疫疗法，通过在体外改造患者的T细胞后输回患者体内，利用人体自身免疫系统的力量，来识别和攻击人体内的癌细胞。Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）是一种具有差异性结构的CAR-T细胞疗法，不久前获得美国FDA授予的优先审评资格，用于多发性骨髓瘤。

近期，cilta-cel的关键性1b/2期CARTITUDE-1研究结果在《柳叶刀》发表。研究证明，单次输注cilta-cel在复发或难治性的多发性骨髓瘤患者中表现出早期、深度和持久的缓解。该疗法的总缓解率为97%，大多数患者在输注一个月内达到首次缓解且安全性可控。

通常，接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗的多发性骨髓瘤患者最终会复发或对这些疗法耐药。一项回顾性研究报告显示，在接受过上述三类疗法的难治性患者中，总缓解率只有31%，中位总生存期仅9.3个月。因此，仍需创新疗法来改善这类患者的长期结局。

Cilta-cel包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体结构域，具有促进CD8阳性T细胞扩增的能力。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白。



▲Cilta-cel的结构示意图（图片来源：传奇生物官网）

研究团队来自妙佑医疗国际（Mayo Clinic）癌症中心，研究者招募了113例年龄≥18岁、体能状态评分为0或1的多发性骨髓瘤患者。这些患者既往接受过至少三线标准药物治疗或者对蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物具有双重耐药性，并且接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗。

受试者的淋巴细胞开始耗竭后的5-7天，单次输注cilta-cel（目标剂量0.75×106个CAR阳性活T细胞/kg）。主要终点是1b期试验的安全性和推荐剂量，以及2期试验在所有接受治疗的患者中的总缓解率（ORR），关键次要终点为缓解持续时间和无进展生存期。

研究发现，中位随访12.4个月后，在接受了2期推荐剂量（0.75×106个CAR阳性活T细胞/kg）cilta-cel输注的97例患者中，总缓解率为97%，其中65例（67%）获得了完全缓解，达到首次缓解的中位时间为1个月。12个月无进展生存率为77%，12个月总生存率为89%。

随着时间推移，缓解持续加深，目前尚未达到中位缓解持续时间（95%置信区间大于15.9个月）和无进展生存期（95%置信区间大于16.8个月）。

3-4级血液学不良事件为中性粒细胞减少、贫血、白细胞减少、血小板减少和淋巴细胞减少。97例患者中有92例发生细胞因子释放综合征；至发生细胞因子释放综合征的中位时间为7天，中位持续时间为4天。除1例患者发生5级细胞因子释放综合征和噬血细胞性淋巴组织细胞增生症外，所有患者的细胞因子释放综合征均消退。20例（21%）患者发生CAR-T细胞神经毒性。研究中发生14例死亡；6例死于治疗相关不良事件，5例死于疾病进展，3例死于治疗无关不良事件。

多发性骨髓瘤移植骨髓的成功率有多少

移植后成功率有70%。如果你身体条件经济条件允许的话，可以试试。

造血干细胞移植后的存活情况怎么样？

造血干细胞移植后的存活情况与移植的方法、供受体HLA相合程度、有无血缘关系、年龄、性别、基础疾病及其所处的状态有关，一般以5年存活率来表示。慢性粒细胞白血病患者于慢性期行造血干细胞移植术，术后5年的存活率可达70%左右，而加速期接受移植术者，其存活率为40%，急变期接受移植术者则仅约15%。急性淋巴细胞白血病患者异基因移植术后5年存活率约40%50%，自体移植术后存活率为30%～40%，急性非淋巴细胞白血病患者异基因移植术后存活率为40%～66%，自体移植术后存活率为30%～40%，多发性骨髓瘤患者接受移植术后，5年存活率为30%～35%，淋巴瘤患者则为40%～50。

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