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造血干细胞自体移植后的巩固治疗(造血干细胞自体移植后的巩固治疗方法)

干细胞移植 2023年03月23日 11:28 im

本文的目的是通过讨论造血干细胞自体移植后的巩固治疗的知识及其相应的知识来帮助学习者。

大家知道自体移植是怎么做的吗?

是指自体造血干细胞移植么?如果是,就是化疗完全缓解后,巩固、强化化疗几个周期,然后行化疗动员造血干细胞,用血细胞分离机分离单采出病人自己造血干细胞,干细胞冷冻保存在-80℃冰箱。自体移植时,病人洗药浴,进无菌层流病房,行大剂量化疗以尽可能消灭瘤细胞,随后输入以前保存的经复温的造血干细胞,以使白细胞尽快升高、植活。移植后不需要抗排斥治疗,也不再化疗。

天津血液病医院的治疗中心

白血病诊疗中心

白血病诊疗中心是以收治各类急性白血病、慢性粒细胞白血病及其他骨髓增殖性疾病为主的科室。分为两个病区,共有治疗床位90余张(其中千级层流隔离病床15张;普通病房有单人间,2人间,3人间)。有主任医师3人,副主任医师1人,主治医师6人。护理部人员30余人,其中副主任护师1人,主管护师3人。白血病诊疗中心以白血病的发病机制、化学治疗、预后因素分析等为主要研究对象,是全国白血病化疗的领头羊。在这里进行了新的急性粒细胞白血病亚型-M2b的鉴定及其特征研究;二十世纪八十年代即率先完成了国产化疗药高三尖杉酯碱(HHT)+阿糖胞苷(HA方案)与国际一线急性髓系白血病(AML)化疗方案柔红霉素+阿糖胞苷(DA)的比较,确立了HA方案在国内AML化疗中一线方案的地位。在此基础上,探讨了以HA为基础的三药联合化疗方案(HAD,HAM,HAA和HAE)治疗AML的疗效观察,制定了一套系统的治疗方案,并取得了可喜的效果。统计分析近12年共243例原发、初治AML患者的疗效:完全缓解(CR)率达76.5%;完全缓解患者中位无病生存期(DFS)为29.6(0.5-153)个月,3年DFS率为46.2%,5年DFS率为43.1%。243例患者中位总生存(OS)为18.6(0.5-154)个月,3年OS率为37.7%,5年OS率为32.7%。根据染色体核型结果将184例患者分为好、中、差三组,三组的CR率、中位DFS及OS分别为:好核型组95.8%、87个月、89个月,中等核型组80%、13个月、19个月,差核型组43.8%、0.5个月、11个月。三组的3年DFS率、5年DFS率分别为:好核型组62.1%、58.5%,中等核型组35.4%、33.7%,差核型组18.8%、18.8%。三组的3年OS率、5年OS率分别为:好核型组61.4%、57.9%,中等核型组35.7%、32.3%,差核型组18.8%、18.8%。为适应国情、民情,在上述总结的基础上,探讨了AML缓解后合理的治疗周期。近来在上述经验的基础上又对AML的整套治疗方案进行了进一步改进和完善,根据染色体核型进行分组治疗、强调大剂量化疗的应用,以期降低难治耐药病例的发生、缩短治疗周期、提高长期生存率。本中心也是在国内最早开展难治耐药白血病研究的单位,国内首例CSA逆转耐药的临床研究在这里完成。最近对难治耐药AML的治疗又开展了以FLAG、MAC、AAC方案为主的治疗探讨,并取得了初步的疗效。另外,还总结了许多很有价值的白血病治疗观察的经验:比如急性白血病诱导化疗期间常规骨髓穿刺的意义,杂合性急性白血病的治疗体会,如何预防化疗药物对血管的损伤等等。

这些宝贵的治疗经验均在国内得到不同程度的推广,解决了许多国内血液学界困惑的问题。成人急性淋巴细胞白血病(ALL)一直是困扰国内血液学界的一个难题,疗效欠佳。白血病中心在总结既往经验的基础上,参考国际上的治疗制定了一套完整的、适合我国国情的治疗方案,并在临床实践中不断修改完善(形成了IH2003方案)。统计分析近10年来的149例患者,诱导治疗总完全缓解(CR)率为93.7%。中位无病生存(DFS)为13(1~97)个月,中位OS为17.5(1~97)个月。3年、5年DFS分别达34.1%、20.3%;OS分别为44.2%、36.5%。针对预后很差的Ph(BCR/ABL)阳性病例,(无骨髓来源的患者)采用联合化疗与格列卫或干扰素联合应用的治疗方法,提高了CR率,延长了生存期。白血病诊疗中心拥有一支责任心强、技术精湛、经验丰富的护理队伍,坚持以患者为中心开展工作,开展了PICC、植入式输液港等新技术,十分重视业务学习,加强了生活护理,保证了临床治疗的顺利进行。白血病诊疗中心是国家重点学科点和国家肿瘤药物临床药理基地的重要组成部分、博士点。为与国际接轨,先后率先开展了急性白血病的FAB分型,MICM分型及WHO分型诊断。主编或参与编写了多部血液学专著。完成了安吖啶,甲异靛,去甲氧柔红霉素,培门冬酰氨酶,复方黄黛片等多种药物的临床试验,参与了AMN107等药物的国际多中心临床试验研究,取得了许多宝贵的经验,为这些药物在我国的推广应用作出了重要贡献。

在临床工作取得成绩的同时,中心十分重视基础研究及基础研究的临床应用。开展了药代动力学研究和急性白血病的体外药敏实验、微量残留白血病研究、白血病癌基因及白血病干细胞研究等。

中心既有经验丰富,学术造诣很深的老专家;还有临床经验丰富,留学回国的中青年业务骨干及富有朝气,勤学好问的博士生,硕士生,年轻医师队伍。同时我们还有一支专业护理经验丰富,技术娴熟,服务态度良好的护理队伍。我们愿意为国内外的白血病及其他血液病患者提供一流的医疗,护理服务。

贫血诊疗中心

贫血诊疗中心主要开展红细胞系统疾病的发病机制、诊断治疗新技术、新策略的研究,收治各种类型的骨髓造血衰竭综合征,先天性和获得性溶血性贫血、红细胞增多症、伴有贫血的各种血液系统疑难病症以及主要表现为贫血的各种内科疾病。

贫血诊疗中心下设两个病区,现共有病床数103张,其中普通病床81张,千基层流病床20张,百级层流病床2张。每年接待来自全国各地住院患者约1000余人,病床使用率在95%以上。贫血的诊断与鉴别诊断规范、准确,久负盛誉,重型再生障碍性贫血的疗效一直居国内领先地位,采用抗胸腺细胞球蛋白治疗有效率高达70%以上,近年更是在国内率先探索开展了大剂量环磷酰胺治疗重型再障的新方法,初治患者获得80%左右疗效,且未发现严重毒副反应,使不少经费困难患者得到救治。千级层流病房的使用,降低了感染发生率,从而减低了总体治疗费用。在溶血性疾病方面,诊治了多种常见及罕见的先天或获得性溶血性贫血,如P5’N缺乏症、热不稳定异形红细胞增多症等,使很多诊断不清或误诊的患者得到了合理的诊治。在骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化等难治性血液系统疾病方面,该中心及时了解国内外医疗动态,掌握新药、新疗法,力求达到最好疗效。中心在血液系统的各种疑难杂症的诊断上更是首屈一指,曾诊断了多种国内外少见的一些疾病如先天性红细胞生成不良性贫血、表现为溶血性贫血的抗磷脂综合征、大颗粒淋巴细胞白血病、血栓性血小板减少性紫癜、NK/T细胞淋巴瘤/白血病等,使辗转于众多医院而未确诊的患者明确了诊断。

贫血治疗中心有一支医技高超、医德高尚的临床医疗团队,共有医护人员75人,医师20人,护理人员55人。高级技术职称4人,中级技术职称15人,初级技术职称56人。医师队伍中具有博士学位者7人,硕士学位7人,硕士研究生导师2人,在读硕士研究生15 人。护理队伍具有大专及大专以上学历者占全体护理人员的90 %以上。科室成员多人获得“诚信个人”称号,科室本身也被评为“诚信科室”、院校级“精神文明先进集体”、天津市市级“青年文明号”等。

中心承担着“重症再生障碍性贫血造血干细胞生物学特性的研究”、“慢性再生障碍性贫血辨证分型以及细胞分子生物学物质基础相关性研究” “增进造血干细胞体内迁移及造血重建能力的可行性移植策略研究”、“人造血干细胞体内归巢能力源间差异性研究”等研究项目,对贫血性疾病的发病机理进行深入研究,探讨新的治疗方法和策略。

造血干细胞移植中心

造血干细胞移植中心研究以研究提高造血干细胞移植治疗各类血液病疗效为目的,开展研究适用于不同类型疾病患者的最佳预处理方案、疾病复发的有效预测手段及有效预防方案、异基因造血干细胞移植后急慢性移植物病的发病机理及急慢性移植物病发生的有效预测方法与治疗方法、研究有效造血干细胞移植后侵袭性曲霉菌病防治方法、研究自体移植物体外净化的有效方法。

造血干细胞移植中心下设两个病区,普通床位72张,百级层流病床12张,千级层流病床12张。收治急、慢性白血病、重型再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性疾病及各类血液病疑难杂症患者。

造血干细胞移植中心成立于上世纪80年代,在国内率先开展了自体骨髓移植治疗急性白血病,并对经典预处理方案全身放疗+环磷酰胺,马利兰+环磷酰胺进行了系统的研究,证明国人同样适合采用国际标准剂量预处理方案进行移植前预处理。此外,在异基因造血干细胞移植、自体造血干细胞移植、半倍体相合造血干细胞移植及血液病等领域取得了令人瞩目的成就,各型急、慢性白血病、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等常见血液病患者移植的长期无病生存率达到国际先进水平,部分达到国际领先水平。

开展了HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植、无关供者造血干细胞移植、半倍体造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植、自体造血干细胞移植、半身交替照射治疗,治疗急、慢性白血病、重型再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等血液病患者。到2007年8月,已移植各类血液病患者532例。HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植治疗慢性期慢性粒细胞白血病长期无病生存率达80%,HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植治疗首次缓解期急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病长期无病生存率达60%-65%;HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征长期无病生存率达47%;HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血患者长期无病生存率达81%;自体造血干细胞移植治疗首次缓解期急性非淋巴细胞白血病长期无病生存率达55%,自体造血干细胞移植治疗首次缓解期急性淋巴细胞白血病长期无病生存率达60%;半身交替放疗治疗首次完全缓解期急性淋巴细胞白血病长期无病生存率达42%。

造血干细胞移植中心拥有一支技术责任心强、技术精湛、经验丰富医疗队伍,医护人员82人,其中主任医师3人,副主任医师2人,主治医师6人、住院医生15人,博士学位9人,硕士学位6人,副主任护士2人,医护技人员近70人,博士研究生导师1人,硕士研究生导师1人,在读博士研究生9名,在读硕士研究生4名。

医务人员坚持以患者为中心,努力改善患者就医环境,以提高服务质量,提高疗效,保证医疗安全为宗旨。同时积极配合天津市红十字会开展捐献造血干细胞宣传活动,协助天津市红十字会为志愿捐献者采集移植所用的造血干细胞,移植中心30多名医护技人员积极报名参加登记捐献造血干细胞。

造血干细胞移植中心开展对造血干细胞移植物进行体外净化处理研究,先后采用单克隆抗体、INW2等体外净化处理、CD34阳性细胞分选等方法,净化处理造血干细胞移植物,研究合适的预处理方案、移植前强烈巩固强化治疗、移植后的维持化疗与免疫治疗,使急性白血病自体移植疗效达到国际领先水平。此外,对异基因造血干细胞移植后移植物抗宿主病发病高危因素、预测指标、有效预防与治疗方案;白血病移植后复发的危险因素、残留病的检测、有效治疗移植后早期复发的方案;移植后侵袭性真菌感染、间质性肺炎、肝静脉闭塞病等并发症的有效防治策略进行了系统的研究,取得了良好的效果。目前承担着“间充质干细胞和造血干细胞对损伤心肌的修复作用”、“同种反应NK细胞在异基因造血干细胞移植中作用研究”、“异基因造血干细胞移植后侵袭性曲霉菌病危险因素及防治策略研究”。

血栓止血诊疗中心

血栓止血诊疗中心主要开展血栓性疾病和出血性疾病治疗新策略、巨核细胞与血小板的生理病理学特征以及血管新生的调控机制研究。

血栓止血中心病床46张。收治各种遗传性和后天获得性出血性疾病,并接诊全国各地转诊的各种罕少见疑难重症。

中心拥有主任医师2名,主治医师2名,住院医师4名;护理人员13名,博士生导师1人名,在读博士研究生10名,硕士研究生5名。

血栓止血中心是世界血友病联盟的国家成员单位(中国)的执行部门,是中国血友病诊疗中心协作网的组长单位。在血友病的防治方面,负责组织翻译了血友病宣教手册共4册以及世界血友病联盟医学顾问Dr. Peter Jones的Living with haemophilia等科普书籍,免费向血友病患者发放。作为组长单位,在世界血友病联盟的资助下,具体负责组织实施了全国血友病的登记注册工作,现正顺利进行。

血栓止血中心在国际上首先发现了中国人凝血因子IX基因中具有较高杂合率的两个基因多态性位点。在国际上首次发现慢性ITP患者血清瘦素水平高于正常人,慢性ITP患者CD8+T细胞存在Tc1极化现象,并可能是由于GATA-3下调所致,上述结果已在国外SCI收录刊物上发表。目前承担着“DNA甲基化在慢性ITP发病中的作用”、“表观遗传学因素与ITP的关系”、“表观遗传学因素在慢性ITP发病中的作用”、“特发性血小板减少性紫癜的精确诊断和定向干预”、“Bayer Hemophilia Award (Clinical scholarship award,2007)”、“内皮祖细胞数量减少及功能失调与动脉粥样硬化发生关系的研究”“减毒沙门氏杆菌为基因载体口服治疗血友病B的基础研究”、“中国人群的易栓症调查”、NNHF grant:Improve the diagnosis, treatment and awareness of hemophilia in China through screening and education. (2007.1-2009.12)等研究项目。

血液病急救中心

血液病急救中心是诊断和抢救血液学相关急、危、重患者的重要场所,其主要任务是对生命垂危的患者进行综合救治。

血液病急救中心拥有较先进的全自动分析心电图、多参数心电监护仪、呼吸机、除颤器、洗胃机、手术包、各种穿刺引流、各种包扎及搬运所用的担架及吸氧、吸引设备。现有急诊抢救室一间,留观病床16张。开展血液内科疾病(红细胞疾病、白细胞疾病、出凝血疾病等)的急诊诊治、危重病人的抢救、急诊病人留院观察及所有门急诊病人的成分血输注、抗感染治疗、小剂量化疗、鞘内注射等治疗。

血液病急救中心拥有一支责任心强、技术精湛、经验丰富医疗队伍,主任医师2人,主治医师3名,高年资住院医师4名,副主任护师1人,主管护师4人,护师9人,护士1人组成。医护人员均接受过正规的急救知识培训,有着丰富的临床血液学急诊救治经验,诊断准确,反应快速,措施果断。是一支吃苦耐劳、团结合作的团队。

骨髓增生异常综合征(MDS)诊疗中心

骨髓增生异常综合征诊疗中心以骨髓增生异常综合症、骨髓增殖性疾病、急性髓系白血病等髓系恶性肿瘤的诊治新策略为主攻方向。

病区设病床49张,其中千级层流隔离病床10张。在骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性疾病、急性髓系白血病等髓系恶性疾病的诊断治疗方面达到国际先进水平。中心有主任医师2名,副主任医师1名,主治医师3名,住院医师6名,护理人员19名,博士研究生导师1名,在读博士研究生4名,硕士研究生7名。

本中心率先在国内开展骨髓增生异常综合征的WHO分型诊断和按国际预后积分系统进行个体化治疗,中心提出的环孢霉素联合反应停治疗低危组骨髓增生异常综合征的方案已在全国推广使用。中心提出的伴i(17)(q10)、t(1;3)(p36;q21)和der(1;7)(q10;p10)的骨髓增生异常综合征为独立的临床病理遗传学病种已基本得到国际同行的认可。

在国内首次报道了8p11综合征、外周血呈周期性波动的慢性嗜酸粒细胞白血病等罕见骨髓增殖性疾病。对慢性嗜酸粒细胞白血病/高嗜酸粒细胞综合征的临床和基因改变等实验室特征进行了系统研究,在国内率先开展格列卫治疗慢性嗜酸粒细胞白血病,并对其疗效机制进行了深入研究。

在国内首次提出急性髓系白血病诱导治疗期间白血病细胞比例是其独立的预后指标,可据此调整治疗方案。报道了国内首个系统治疗急性早幼粒细胞白血病的临床系列,5年无病生存率82%,达国际水平。

对髓系肿瘤的遗传易感基因进行了系统研究,证实骨髓增生异常综合征、慢性粒细胞白血病和急性髓细胞细胞的遗传易感背景不同。在国内最先开展药物基因组学指导个体化治疗,此策略可进一步提高临床疗效,减少临床药物不良反应,节约医疗费用。

淋巴瘤诊疗中心

淋巴瘤诊疗中心是以恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、成人急性淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病等恶性淋巴细胞增殖性疾病(WHO2001年分类统称为淋巴瘤)的诊断、治疗和研究中心。开展恶性淋巴瘤发病机制、病理学诊断、临床诊断、临床治疗技术的研究。

中心下设两个病区,即常规治疗病区和强化治疗及移植病区。中心开放床位为72张,其中常规治疗病区床位46张,强化及移植病区床位26张,包括百级层流病床5张,千级层流病床5张。收治恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、成人急性淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病等恶性淋巴细胞增殖性疾病患者。

恶性淋巴瘤(ML):根据患者的病理类型、分期、预后评分等设计规范化基础上的个体化治疗策略和方案,进行包括常规化疗、免疫化疗、强烈化疗以及自体或异基因造血干细胞移植的综合治疗。近年来我们报告了国内最大系列(150余例)侵犯骨髓的高危晚期侵袭性非何杰金淋巴瘤(NHL)的治疗研究,采用CD20单抗联合强化治疗(免疫化疗)或自体造血干细胞移植治疗B细胞NHL患者的预期5上无病生存达到65%以上,对于预后很差的T细胞NHL采用强烈化疗诱导后自体造血干细胞移植患者的5年无病生存也达到40%以上。

多发性骨髓瘤(MM):目前我中心已成为国内规模最大、诊疗水平最高的多发性骨髓瘤诊疗中心之一,诊断和治疗水平已达到国际先进水平。自2003年起将自体造血干细胞移植作为年龄≤60岁患者的一线治疗的一部分,设计了BDHMM03方案进行前瞻性临床研究。目前,初治MM诱导治疗缓解率(≥部分缓解)达到80%以上,其中完全或接近完全缓解率(≥nCR)达到40%以上,而自体造血干细胞移植患者的完全缓解率则达到60%以上。该中心2003年后诊治的MM的中位生存期已超过42月,较2002年时的27个月显著提高,已达到国际同期先进水平。

成人急性淋巴细胞白血病(ALL):成人急性淋巴细胞白血病治疗是淋巴瘤中心的传统优势领域。通过十几年的研究,探索出了一套完整的规范诱导缓解、早期序惯强化治疗巩固后进行自体或异基因造血干细胞移植,结合系统的脑膜白血病防治及移植后维持/免疫治疗的成人ALL整体治疗策略及方案,完成整体治疗的患者5年无白血病生存(LFS)达到60.5%±12.5%。这是国内迄今最系统的一套治疗成人ALL的方案,疗效处于国内领先水平,达到国际先进水平。

慢性淋巴细胞血病(CLL):中心最近对我院1980年至2006年诊治的近400例CLL进行了随访分析,报告了国内最大系列的CLL病例,发现了我国CLL的一些临床及生物学特征,为进一步开展CLL的基础和临床研究奠定了很好的基础。

该中心拥有一支高素质的医疗队伍,医生20余人,其中主任医师2人,副主任医师3人,主治医师5人,住院医师10-12人,70%以上医生具有硕士及博士学历;护士队伍有30余人,其中主管护师6人,70%以上护士具有大专及本科学历;实验室研究及技术人员3人。博士研究生导师1人,在读博士研究生8名,在读硕士研究生6名。

中心作为血液病医院整体护理的示范科室,在建立血液病患者的整体护理模式上做出了许多开创性的工作,获得了患者、医院、天津市护理协会和上级领导的一致好评。中心积极开展精神文明建设和创建“青年文明号”活动, 2005年获得共青团中央和卫生部授予全国“青年文明号”。

淋巴瘤诊疗中心目前承担着“脐带血造血干细胞移植关键技术研究”、“-caterin在恶性血液病中的表达及意义”、“多发性骨髓瘤细胞及分子遗传学及其预后分层意义”等项目研究,同时开展:伊马替尼(格列卫)治疗Ph+急性淋巴细胞白血病、硼替佐米(万珂)联合自体造血干细胞移植、利妥昔单抗(美罗华)联合化疗或造血干细胞移植治疗B细胞非何杰金淋巴瘤等多项临床研究。

儿童血液病诊疗中心

儿童血液病诊疗中心以各种儿童血液病的发病机制、诊断、治疗等为主要研究内容,根据不同儿童血液病病种制定出系统性诊疗方案,并遵循循证医学的原则进行定期的修订与完善。

儿童血液病诊疗中心下设两个病区,共有治疗床位80余张,其中千级层流隔离病床6张,收治各种儿童血液病,包括各种儿童急性白血病、儿童骨髓衰竭性疾病等。

儿童血液病诊疗中心开展如下研究:

1.儿童急性白血病的髓外浸润特点研究研究发现儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)初诊者髓外浸润中以纵隔浸润最多见,并多见于T - ALL患儿。儿童急性髓系白血病初诊时的髓外浸润常见部位为CNS、皮肤、眼部、胸膜等,多发生于伴有t (8 ;21)染色体异常的M2、M4和M5型患儿。初诊时CNS浸润AML比ALL常见,中位年龄12岁,男性高白细胞者多发,发生CNS浸润最常见的是伴有t (8 ;21)异常的M2患儿。治疗中髓外复发主要在ALL患儿的CNSL ,发病率14. 5 %。这一结果提示儿童少年急性白血病髓外浸润多见于T- ALL及伴有t (8 ;21)染色体异常的M2患儿,与预后不良有关。为这些类型白血病患儿早期强化治疗、减少髓外复发、提高无病生存率提供了理论依据。

2.儿童急性淋巴细胞白血病的细胞遗传学研究 应用常规核型分析(CCA) 、双色间期荧光原位杂交( I2FISH)和RT2PCR技术,对ALL患儿骨髓或外周血有核细胞进行t (12;21)和TEL2AML1融合基因检测结果发现t (12;21)染色体异常是我国儿童ALL最常见的染色体易位。为非T细胞系免疫表型,以普通型ALL为主,多伴TEL等位基因丢失,临床表现和近期疗效与其他非T细胞系儿童ALL无显著差异。具有与国外报道不同的患儿特征:发病年龄偏大,m血小板计数和IgH重排率低,核型多为正常。通过对儿童Ph染色体阳性ALL(Ph+ cALL)和成人Ph染色体阳性ALL(Ph+ aALL)的对比分析首次得出Ph染色体阳性的儿童和成人ALL具有相似的生物学特征,CD34表达在成人组与整体患者组预后影响的差异可间接反映出Ph+ aALL和cALL预后相关因素差异的结论。

3.儿童急性白血病的临床疗效

在细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学(MICM)工作基础上,开展了儿童ALL的危险分组治疗,总的完全缓解率达95%以上,标危组3年EFS和OS分别为91.5%和84.5%;高危组3年EFS和OS分别为55.6%和73.9%,与国际上报道的结果相当。对儿童急性髓系白血病根据细胞遗传学异常进行分组治疗。对伴有t(15;17)易位的(低危组)AML采用降低毒性的强化(单用蒽环类药物)治疗,总治疗期12个月,5年累计复发率16%,治疗失败的主要原因为伴白细胞增高和凝血异常导致的早期死亡;5年累计EFS、DFS和OS分别为72.3%、85.0%和85.8%,总的治疗费用明显降低,生存质量显著;对伴有t(8;21)易位的(中危组)AML采用早期强化治疗, 4年EFS、DFS和OS分别为(25.9 ±9.6)% 、(28.4 ±10.4)%和 (37.9 ±10.3)%。上述资料是有关儿童髓系白血病的研究的较大病例数的研究,这些工作的结果达到了国际报道的最好水平。

此外,中心还开展了重型再生障碍性贫血的ATG联合免疫治疗,有效率达80%。多年来诊治多例疑难儿童血液病,如CDA(儿童红细胞增生异常性贫血)、儿童肝脾γδT细胞淋巴瘤等。

儿童血液病中心拥有一支具备儿科和血液科专业知识的国内一流的高素质医疗团队。主任医师1人,副主任医师2人,主治医师4人,住院医师10人,硕士学位6人。博士导师1人。护理队伍28人。在读博士研究生2人,在读硕士研究生3人。

目前承担着“儿童急性淋巴细胞白血病预后的比较蛋白质组分析”“儿童血液病诊断、规范性治疗及预后评估研究”等科研课题。

白血病移植后需要终身服药吗?

需要长期用药,手术之后静养半年到一年的时间,就可以参加适当的活动。术后一年有复发的可能,三年后如果稳定就基本上算是痊愈了。平常生活中要注意不要让自己太疲劳,饮食要规律。要按时服用各种药物,特别注意不要患上感冒等。

自体移植干细胞能针对人体的哪些病症发挥作用?

自上世纪60年代国际上成功开展造血干细胞移植以来,国内的造血干细胞移植也迅速发展并取得了良好疗效。 按造血干细胞来源,造血干细胞移植主要分为自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植(含同基因移植)两大类。

自体造血干细胞移植可以加速造血恢复和免疫重建,从而提高机体对放化疗的耐受剂量,明显提高疗效。而且,自体移植相对简便易行,移植相关的并发症和危险性小,病人花费少,移植的成功率较高,疗效较好,是目前国内外应用较多的治疗恶性肿瘤的移植手段。

自体造血干细胞移植可以治疗的疾病包括恶性淋巴瘤、乳腺癌、儿童神经母细胞瘤、生殖系统肿瘤、小细胞肺癌、肾癌、恶性黑色素瘤等。自体造血干细胞移植的主要对象是对放化疗比较敏感的晚期恶性肿瘤患者,或常规治疗无效、复发或高度恶性的病例。

造血干细胞移植后为什么需要强有力的支持治疗?

造血干细胞移植患者,经过预处理后,接受自体或供者造血干细胞。由于输入的干细胞在受者体内增殖、分化,恢复至正常水平尚需一段时间,此间,患者将有1~2周的“骨髓空虚期”,这一时期常出现感染、出血、贫血或全血细胞减少。一旦供者造血干细胞得以定居,30%~60%的病例会发生程度不同的移植物抗宿主病。如因种种原因未能植入者,又将出现较长时期的骨髓空虚期,这些因素都会给患者带来生命危险。所以,需要预防性地抗感染治疗(包括抗细菌、霉菌、病毒等感染),使用血液制品与免疫球蛋白,应用肠外营养等强有力支持治疗,以帮助患者恢复自身的免疫能力。

被移植干细胞后可以再造么?

一、什么是造血干细胞移植:人们以前常说的骨髓移植、骨髓捐献到今天已经不准确也不科学,由于我们医学技术的高发展,也就是说我们真正采集、我们捐献的实际是造血干细胞。在我们人身体哪些部位生产和存储造血干细胞呢?一般来说,有三个部位,生产和储存的大部分在骨髓里,所以我们叫做骨髓造血干细胞。还有一部分在外周血,也就是在血管里面有少量的造血干细胞。第三就是人们所知道,当妈妈生完小孩之后,在脐带里有大量、丰富的造血干细胞。反过来说造血干细胞都在哪些部位,有骨髓的造血干细胞,有外周血的造血干细胞,有脐带的造血干细胞,现在我们提倡用外周血的造血干细胞来进行采集。那么骨髓的造血干细胞采集和外周血的造血干细胞采集有什么不同呢?如果说是骨髓移植用骨髓的造血干细胞,供者要进行全麻,或者在他的骨上凿几个洞。用外周血造血干细胞则是先打三、四天的外周血动员剂,将骨髓中的造血干细胞动员入血,然后用采血的方法来采集,这样的方法供者没有什么痛苦。

二、如何进行造血干细胞移植:首先让骨髓中的造血干细胞大量释放到血液中去,这个过程称为“动员”。然后,通过血细胞分离机分离获得大量造血干细胞用于移植,这种方法称为“外周血造血干细胞移植”。这样现在捐赠骨髓已不再抽取骨髓,而只是“献血”了。而且,由于技术的进步,现在运用造血干细胞“动员”技术,只需采集分离约50至200毫升外周血即可得到足够数量的造血干细胞。采集足够数量的造血干细胞后,血液可回输到捐献者体内。

三、造血干细胞移植与输血有什么不同:不论是骨髓移植还是外周血干细胞移植,说到底是造血干细胞移植。按照造血一元论的观点认识,人体的造血细胞都是来源于一种最原始的血细胞,由它不断地增殖、分化,生生不息产生出多种多样的血细胞,如红细胞、白细胞和血小板。既然这样,人们又管它叫种子细胞。把它播到另外的有机体内(受者),在合适的环境下,就能不断地增殖、分化,将有病的细胞取而代之。输血就不一样了,输的都是成熟的成分,只能暂时帮一下忙,慢慢地就被受者破坏分解掉了。

四、造血干细胞移植会不会影响身体健康:现在很多人对于造血干细胞捐献不了解,认为捐献出去会对自己的身体造成影响。其实,通过对全球已实施移植的供者的身体状况进行监测,到目前为止,没有发现对身体有影响的个例。正常人骨髓总量约为3000克,移植时只需10克,相当于采集干细胞10毫升。在采集时,从一处静脉引出血,通过仪器把需要的细胞提取出来用于移植,不需要的成分再“送”回供者的体内。采集过程中,供者只需躺在床上约4个小时,整个过程只需一个星期。由于造血干细胞具有自我复制功能,捐赠造血干细胞后人体将在短时间内恢复原有的造血细胞数量。所以,人不会感到任何不适,对供者很安全。造血干细胞的供给者通常只要请半天假就能完成整个手术,不用作任何额外的休息和调养。

五、造血干细胞移植有哪些类型:造血干细胞移植按造血干细胞的来源部位可分为骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血干细胞移植。按造血干细胞来自患者自身与否可分为自体移植、同基因移植和异基因移植。其中同基因移植是指患者与移植供体为同卵孪生兄弟或姐妹。对急性白血病无供体者,在治疗完全缓解后,采取其自身造血干细胞用于移植,称为"自体造血干细胞移植"。因为缓解期骨髓或外周中恶性细胞极少,可视为"正常"细胞,但一般复发率较高,因而疗效比异体移植稍差。人们正在研究一些特殊的"净化"方法,用以去除骨髓中的恶性细胞,可望进一步提高自体移植的疗效。

六、造血干细胞移植的应用:造血干细胞移植可以治疗多种血液病、实体瘤、免疫缺陷病和重度急性放射病,这已被很多人所熟悉。据介绍,造血干细胞移植目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗,并获得了较好的疗效。1990年后这种治疗手段迅速发展,全世界1997年移植例数达到4.7万例以上,自1995年开始,自体造血干细胞移植例数超过异基因造血干细胞移植,占总数的60%以上。同时移植种类逐渐增多,提高了临床疗效。

七、造血干细胞移植的三个必要条件:

一是移植前的预处理。这是为了使受者能够接受外来的造血干细胞和减少本身肿瘤细胞的负荷采取的措施,经典的方案是环磷酰胺60毫克/公斤体重服3日加上8~12戈瑞的一次或分次的全身照射。这种方案对病人损伤较大,多用于原来身体较好、年龄较轻、病程较短、主要脏器功能良好的患者。为了使儿童和年纪稍大、体质较弱的患者也可以接受造血干细胞移植,于是有了对上述经典方案的改良方案,称之为非清髓性骨髓移植预处理方法,通常是减少使用细胞毒药物的数量和剂量,不加或减少全身照射剂量。这对于病人来说相对比较安全。二是受者和供者应有相匹配的人类白细胞抗原(HLA)系统。它存在于人类第六对染色体上,医生称其为HLA-A,B,C和DR位点,在移植能否成功上,HLA—DR位点关系尤大,必须相合,这样成功机会大,风险比较小。三是要有一定量的造血干细胞数。这点不难理解,既然作为种子细胞,就要到适合于它的新的“土壤”环境中去生根、发芽、开花和结果,就不会是一帆风顺,其过程会有损失,没有一定数量是不行的。这些主要是对异基因造血干细胞移植而言。它带给移植患者以生存的机会,同时又受屏障和条件的限制而埋伏着风险,诸如出血、感染、排斥、抗宿主病和肝静脉栓塞等并发症。但随着科技的不断创新,不完善的逐渐完善,没认识到的逐渐被认识,经验越来越丰富,相信会有越来越多的患者得到合理的救治重新获得健康。

八、造血干细胞的移植是否会有排斥反应:有的,造血干细胞移植本身也可以说是一种器官移植,不过它不是大的组织,大的器官,也是人体的细胞,人体的本身的免疫功能,都有一个认自己,排别人的东西,自己体内的东西都可以和平共处,不是自己身体里面的东西都要千方百计的排斥出去。机体有两个屏障:一个是个体发育屏障,一个是免疫屏障。为什么会有这样的屏障,最重要的理由就是生物的多样性,人和人不同。具体到造血干细胞移植,除了同卵双胎外,其他的都存在着差别,只不过差别有大有小而已。现在已经知道胎儿发育到3个月以后,胎肝便有造血干细胞,胎儿开始自己造血。但这种造血功能还很不完善,各种细胞成分的比例还很不稳定,红细胞系统造血比较旺盛,免疫功能细胞不够完善,抗体数量不足,这时如果作为造血干细胞移植给别人,则有不易植入而易被排斥的可能,对于受者而言此即个体发育屏障。而成人的造血干细胞,包括骨髓和外周血干细胞,就可因性别、内分泌、免疫功能和基因的内在差别而影响植入,这即谓之免疫屏障。造血干细胞的移植本身也有排斥的过程,这样我们就要在移植造血干细胞之后,大夫要密切观察排斥的现象,根据排斥现象,要用一些药物来进行预防它的排斥。如果说人体本身的一个功能,应该要有,但是由于我们严密的进行分型和配型,我们的配型是全相合,所以排斥的情况也不一定特别严重,我们也要预防,也要注射一些抗排斥的药物。所以采集以后,主要两大问题,一个是排斥问题,一个是抗感染的问题。

九、造血干细胞的捐献和配型过程:首先从捐献者抽取的5毫升左右的血液送往血液中心细胞实验室进行分子学检测,得到捐献者的人体白细胞抗原(HLA)数据,存入资料库。然后由各大医院提交申请单,并附有病人的人体白细胞抗原(HLA)的检测数据。管理中心再将捐献者的HLA和病人的HLA在电脑中进行配型检测,如果有相符的就将进入实质捐献阶段。

十、骨髓移植改变了什么:随着医学知识的普及,“骨髓移植”早已不是什么新鲜词了,很多人都知道,如果人的骨髓出现问题,失去造血功能,就可能不得不接受骨髓移植手术。但是成功接受骨髓移植后,患者的身体方面会发生什么变化,一般人恐怕都不了解。有人提出:进行骨髓移植后,两个非亲非故的陌生人的相貌越长越像。还有一种比较流行的说法认为患者的性格会发生变化。这种说法有科学性吗?骨髓移植到底改变了什么?专家认为骨髓移植是造血干细胞移植,造血干细胞移植是经大剂量放化疗或其他免疫抑制预处理,清除受体体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞,阻断发病机制,然后把自体或异体造血干细胞移植给受体,使受体重建正常造血和免疫,从而达到治疗目的的一种治疗手段。造血干细胞移植后,患者身体的确会发生一些变化。根据现有的已经被普遍接受的研究资料,接受骨髓移植者,最常见的改变是血型,移植后患者的红细胞血型变为供者红细胞血型。比如供者是A型,移植后不论移植前患者血型为何型,均变为A型。内分泌系统也会改变:由于移植前预处理为大剂量照射和化疗,这种治疗对身体器官有很大的损伤。移植后很多器官组织短期内得到恢复,但是性激素分泌变化显著。男性患者出现精子数量减少,但其性功能(性生活)不受影响。女性患者常常出现闭经。另外,由于移植后的免疫反应,部分患者会出现口腔溃疡、皮肤色素沉着。人的一生很多关键的生长发育是在胎儿期间完成的,一个器官的形成需要非常复杂的发育过程。因此,单纯通过骨髓移植改变人的性别是不可能的。不过也有专家认为在相貌上也许有“越来越像”的可能。因为传统观念认为,不同组织种类的干细胞是“世袭终身制”,不可逆转,然而在1999年,美国科学家首先证明人体干细胞具有“横向分化”的功能,比如造血干细胞可能转化为肌肉细胞、神经细胞、成骨细胞等等,反之亦然。因而相貌的“移植”恐怕不仅仅是猜测或者空想。不过专家表示,关于国内的骨髓移植,可能这些话题都还不应该是“主角”,尽快解决国内骨髓库捐献者资料稀缺的问题才是目前最迫切的事情。

十一、中国造血干细胞捐献者资料库(中华骨髓库)介绍:

中国造血干细胞捐献者资料库亦称“中华骨髓库”。其前身是1992年经卫生部批准建立的“中国非血缘关系骨髓移植供者资料检索库”。2000年11月,经卫生部同意改为“中国造血干细胞捐献者资料库(中华骨髓库)”。2001年经中央编办批准成立中国造血干细胞捐献者资料库管理中心,管理中心成立两年来,资料库已建立了24个省级分库,24个定点实验室,一个质控实验室,已有了较为健全的规章制度,可用于检索的资料达6万多人份,由管理中心统一指挥协调。迄今,各地分库及实验室已为2000多人进行了检索服务,有200多名患者配型成功,有40多位患者成功地进行了造血干细胞的移植。根据统计,目前全球已有37个国家建立了48个骨髓库,美国国家骨髓库有470万份,欧洲370万份,我国台湾有23万份,资料表明登记人数已达700多万。在亚洲、香港、台湾、新加坡、日本和韩国都相继建立了骨髓捐献者登记处。中国造血干细胞捐献者资料库起步较晚,但这两年发展较快,目前正在向具有临床意义的10万人份库容积极努力。计划在2005年内达到20万人份的库容,并力争做到华人最大的骨髓库。为了达到这个目标,拯救生命、奉献爱心、参与公益、升华自我,希望有更多的志愿者加入到当中来。

十二、关于脐血库:目前我国的干细胞库主要有中国造血干细胞捐献者资料库和脐血库。这两类干细胞库的不同在于,中国造血干细胞捐献者资料库(中华骨髓库)是中国红十字会发起建立的,主要对自愿捐献者进行白细胞抗原配型和资料登记,将来需要时再采集骨髓,是一种资料库。脐血库是实物库,即通过对新生儿脐血进行配型和资料登记,同时采集储存可供移植用的干细胞,一旦需要,这些干细胞即可用于临床移植。目前我国已有7家成规模的脐血库。脐血库可分为公共库和自体库两种。 脐带血库的公共库可为广大患者提供作为造血干细胞来源的脐带血,进行脐带血造血干细胞移植;自体库可为需要冻存脐带血的个人及家庭服务。公共库是由政府出资或社会捐赠,自体库则由保存者个人出资。自体保存的好处是,配型的针对性极强,排异性小,成功率极高。与骨髓干细胞移植、外周血干细胞移植相比,脐带血干细胞移植具有以下优势:脐带血资源丰富、采集简单;异体间排斥反应小,再生能力和速度是前者的10-20倍;纯洁度高;对HLA(人类白细胞抗原)配型相合的要求相对降低,可扩大供者范围;能快速获得移植供者,避免供者原因耽误造成风险;移植后发生移植物抗宿主病的危险性较低。用脐带血替代骨髓进行造血干细胞移植始于90年代初,目前只有美国、英国、日本等一些发达国家建有脐带血库。脐带血移植配型相和的机率要比骨髓配型高得多,配型指标中人白细胞抗原(HLA)有A、B、DR三项共6个位点,只要有5个位点相和就可进行移植,而且成功率高,花费相对低廉。

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标签: 造血干细胞自体移植后的巩固治疗

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