干细胞移植目前应用（干细胞移植应用美罗华）

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自体干细胞移植的应用范围

（1）股骨头坏死

股骨头坏死全称股骨头无菌性缺血性坏死，是由于多种原因导致的股骨头局部血运不良，从而引起骨细胞缺血、坏死、骨小梁断裂、股骨头塌陷的一种病变。病程长且致残率高，严重危害人民的健康。 采用经股动脉穿刺微创技术，将基因修饰的自体干细胞超选择性地移植于股骨头区域多条供血动脉内。术后一段时间内，在股骨头局部可出现新生血管，改善股骨头局部血液循环，明显改善局部的缺血症状。同时促进股骨头坏死区成骨细胞的再生，新生的骨细胞填补股骨头的骨缺损部位，逐渐恢复髋关节的生理功能。该治疗方法安全、无痛苦，远期观察疗效确切，尤其适合于股骨头尚未严重变形的早期患者。

优点：

干细胞来源于自体，无交叉感染，也不存在伦理问题

干细胞经过基因修饰后，更有利于转化成成骨细胞；同时转入的基因具有明显的促进血管再生的功能，可有效地改善股骨头局部的血液循环

治疗过程安全、简单。血管介入属于微创治疗，痛苦小，住院时间短（一般需要住院7天左右）

疗效好，早期患者（Ⅰ、Ⅱ期）有效率在90%以上，晚期患者（Ⅲ、Ⅳ期）也可配合常规手术移植干细胞，增加手术疗效

无明显的毒副作用，适合任何年龄的患者

（2）下肢缺血性疾病，包括糖尿病足、动脉血栓闭塞性脉管炎等

糖尿病足、血栓闭塞性脉管炎和动脉硬化闭塞症等，是临床常见的因下肢缺血致残的疾病。以高发病率、高致残率和高死亡率严重影响着人们的生活质量，甚至危及生命。据研究报道，60岁以上人群中慢性下肢动脉硬化缺血的发生率为17-20%，截肢率高达5%。近年来，随着对干细胞研究认识的深入和发展，科学家发现干细胞在缺血的下肢局部可以转化成血管内皮细胞，从而促进局部血管的再生。同时移植到局部的干细胞还可以分泌大量的细胞活性因子营养末梢神经细胞，改善末梢神经的功能。临床研究的结果表明，将干细胞移植到缺血的下肢后，下肢局部出现新生血管，血液循环得到改善，下肢缺血的临床症状得到明显缓解，获得了较好的治疗效果。此方法安全可靠，是一种全新的治疗手段。

优点：

干细胞来源于自体，无交叉感染，不存在伦理问题

基因修饰的干细胞即提供了血管再生的干细胞又提供了血管再生必需的生物活性分子，大大加速了血管再生速度和能力

转染的基因对缺血局部的神经末梢具有营养和修复作用，明显缓解下肢疼痛

治疗的有效率高，毒副作用小，治疗过程安全、方便、有效

（3）肝硬化

自体骨髓干细胞移植治疗肝硬化是最近才在我们国家开展的一项新型的微创介入式手术。远期效果在国外的一些医学网上记载的效果是不错的。我国的自体骨髓干细胞移植治疗肝硬化还没有远期的病例，但是它的近期效果还是非常明显的。原理就是利用干细胞的定向分化的特性使其分化成肝细胞来替换那些已经失去或坏死的肝细胞。从而达到治疗的目的，就像用自己的干细胞为自己换肝一样。手术风险非常小，手术后没有排斥反映，就更不用像肝移植那样以后每月还要花费2000多元的抗排斥的药物来维持了。但是自体骨髓干细胞移植治疗也是有局限性的如果已经合并肝癌的话就不要去做这个手术了。

（4）自身免疫性疾病，主要包括系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等

（5）治疗脑血栓和脑出血后遗症

脑血栓形成和脑出血是临床的常见病多发病，致残率、致死率高。随着我国老龄化进程的加速，发病率越来越高。大多数脑血栓和脑出血患者发病后都有不同程度的神经功能损伤症状，如失语、偏瘫、尿便障碍等，如何促进受损脑组织修复和神经功能恢复尤为重要。近年来随着对干细胞研究的深入，由脑血管疾病而产生的种种不可逆性脑损伤的修复与功能再现已经成为现实。很多学者分别应用不同方法将干细胞直接注入缺血性脑中，发现其中部分干细胞可以在脑中成活，并向受损部位迁移，部分增殖分化为损伤缺失的神经细胞。

肝细胞生长因子（HGF）是人体内的一种正常生长因子，是一种多功能生长因子。目前的研究发现HGF具有促进神经细胞的再生和修复神经损伤的作用，同时HGF具有促进缺血部位血管再生的作用。使用HGF基因修饰的干细胞通过微创的手段移植到大脑受损的局部，既提供了神经损伤所需的干细胞又有促进神经细胞增殖和修复神经损伤的细胞因子，同时也促进了缺血局部的血管再生，在多种修复机制的作用下加速了神经功能的恢复。

优点：

·　干细胞经过基因修饰后具有三种功能：可以分化成神经细胞；分泌的HGF促进受损的神经细胞再生和修复；HGF促进了缺血部位的血管再生

·　血管介入属于微创治疗，痛苦小，仅需治疗一次，全过程安全简单。

干细胞移植可以治疗哪些疾病？

干细胞是一种具有自我更新和复制能力，可以分化成各种功能细胞的早期未分化细胞，他可以诱导分化成为心肌细胞，内皮细胞，肝干细胞，成骨细胞，神经干细胞等，

干细胞移植现在主要用于治疗神经系统疾病，（儿童脑瘫，脑萎缩，脑外伤，帕金森症等；）肝硬化，遗传性共济不调，糖尿病足，动脉硬化等等

干细胞移植到底能治疗哪些疾病

自体移植能治疗哪些病 迄今为止，晚期恶性肿瘤的治疗仍以放疗和化疗等为主要治疗手段。化疗、放疗虽可大量杀灭患者体内的肿瘤细胞，但是，相当一部分恶性肿瘤对放化疗不敏感或容易复发，而且放化疗的疗效受到剂量的极大限制。自上世纪60年代国际上成功开展造血干细胞移植以来，我国的造血干细胞移植也迅速发展并取得了良好疗效。 按造血干细胞来源，造血干细胞移植主要分为自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植（含同基因移植）两大类。自体造血干细胞移植可以加速造血恢复和免疫重建，从而提高机体对放化疗的耐受剂量，明显提高疗效。而且，自体移植相对简便易行，移植相关的并发症和危险性小，病人花费少，移植的成功率较高，疗效较好，是目前国内外应用较多的治疗恶性肿瘤的移植手段。 自体造血干细胞移植可以治疗的疾病包括恶性淋巴瘤、乳腺癌、儿童神经母细胞瘤、生殖系统肿瘤、小细胞肺癌、肾癌、恶性黑色素瘤等。自体造血干细胞移植的主要对象是对放化疗比较敏感的晚期恶性肿瘤患者，或常规治疗无效、复发或高度恶性的病例。自体移植的主要缺点是缺乏异基因细胞诱导产生的移植物抗肿瘤效应（GVT）或移植物抗白血病（GVL）效应。由于恶性肿瘤的病种和类型不同及对放化疗的敏感程度各异，因此，即使是同一疾病，也会因年龄、病变程度、骨髓侵犯与否、造血功能状态和既往治疗情况等方面的差异，而产生不同的疗效。 异体移植适合年轻患者 异基因造血干细胞移植除可加速造血恢复外，还可在供体细胞植入受体后产生持久而强大的GVT或GVL效应。此种GVT或GVL效应犹如在病人体内安装了“电子眼”或充当了“狙击手”，可以及时监控和清除残留的肿瘤细胞。因此，病人的复发率低，疗效好，可以大幅度提高恶性肿瘤的治愈率。 异基因移植的主要问题是移植相关的毒副反应较大，并发症较多，危险性较大。因此，传统的异基因移植主要适用于年龄在50岁以下而且脏器功能正常的患者。异基因移植因主要适用于高度恶性和对放化疗耐药的恶性肿瘤、自体移植复发的病例或恶性血液病患者。此外，HLA相合移植还需要具备血缘相关、HLA相合的供体等。应当说明，虽然国内外非血缘相关、HLA相合移植和血缘相关、HLA不相合移植在恶性血液病的治疗上已有很大进步，但是，考虑到此类移植的并发症和危险性相对更大，因此，国内外尚极少见到将其用于恶性肿瘤治疗的报道。 非清髓异体移植适应人群更广 值得注意的是，上世纪末发展起来的非清髓异基因造血干细胞移植，可显著降低造血干细胞移植预处理方案中细胞毒治疗的强度，不用或减少了全身照射的剂量，但加大了选择性免疫抑制治疗并加强了移植后的细胞免疫治疗。因此，非清髓移植既保留了传统清髓移植中供者细胞植入稳定、GVT和GVL效应强大且持久等优点，又明显降低了移植相关的毒性和并发症等缺点，显著降低了移植的危险性和早期死亡率，拓宽了移植适应症。 非清髓异基因造血干细胞移植除可应用于年轻人外，也可用于年老、体弱、脏器功能有损伤的病人。目前，国外已将非清髓移植用于治疗晚期淋巴瘤、肾癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、神经母细胞瘤和卵巢癌等，并取得了可喜疗效。我科从1998年起率先在亚洲开展非清髓移植治疗恶性血液病并主持成立了我国非清髓移植协作组，在非清髓移植治疗血液病上取得了可喜成绩。近年来，我们也已将非清髓移植应用于治疗少数晚期淋巴瘤、乳腺癌和肾癌等并取得了初步较好疗效。国外专家也认为，相对更加安全有效的非清髓移植为恶性肿瘤的治疗带来了新的机遇。

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