视网膜光感受器细胞移植（视网膜感光细胞感受器电位的特点是）

本单元的目的是通过讨论视网膜光感受器细胞移植的知识和视网膜感光细胞感受器电位的特点是的相应知识来帮助学习者。

视网膜变性如何治疗

此病是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变，主要是引起视力下降。药物治疗是以血管扩张剂及视神经、视网膜营养药为主，也可以选择手术治疗；不过具体的治疗方法还是得去正规医院面诊根据医生的建议来决定的

视网膜色素变性怎么治疗？能控制吗？

近年来，视网膜色素变性新的治疗方法不断推出，包括干细胞治疗、基因治疗、神经保护治疗、营养疗法、高压氧疗法、视网膜移植等，其中基因治疗的进展最为显著。

针对MERTK相关的视网膜色素变性的基因治疗已完成一期临床试验，初步结果显示良好的安全性，注射眼较对侧眼治疗后视力有所提高。

基因检测是一个行业名称，而不是项目名称。不同的基因检测，即使都叫视网膜色素变性基因检测，也会有检测位点的数目不同，选择位点的水平不同，测定的基因的数目，同一个基因也会有测序的长度不同而不同。

即使是都叫做全外显子检测，也会有分析水平、分析方式的不同而有巨大的差异。采用基因解码技术分析和采用数据库比对，两者的检测质量就是一个在天上，一个在地下。

基因解码技术涵盖数据库分析，对基因信息进行穷尽式解码分析，不会遗漏任何致病基因，有可能一个人的致病位点不在原来那些已报导位点的覆盖范围内，是一个新的，而往往这个新的突变位点就是患者的致病基因，这种只有基因解码才能找到。

视网膜色素变性能不能治愈？

视网膜色素变性，又称色素性视网膜炎（Retinitis Pigmentosa， 以下统称RP）是一种遗传性的视网膜疾病，全球患病率大约为1：5000-1：3000。RP的遗传模式包括常染色体显性遗传，常染色体隐性遗传，X连锁遗传，双基因和线粒体模式。如果视网膜色素变性的小孩父母的视力均为正常，那很有可能是父母双方都为致病基因的隐性携带者，小孩继承了父母两边的致病基因而发病，这种情况属于隐性纯合突变。

RP的发病原因通常是由于一系列的基因突变或缺失导致的视网膜光感受器细胞逐渐退化。其临床通常表现为夜盲，伴有进行性视野缺损，眼底色素沉着和视网膜电流图显著异常等。由于致病基因的不同，部分患者可合并白内障、青光眼或黄斑囊样水肿等。

1. RP的发病机制：

1） 视网膜光感受器细胞

我们之所以能够看到外界的物体，是因为它们反射的光经过眼部的角膜、瞳孔、晶状体、玻璃体等最后聚焦到视网膜上，在这里发生了一次神奇的光电转换，即将光信号转换成电信号。视网膜中的光感受器在视网膜的最里面，是光信号处理的第一站，负责将光信号转化为电信号。视网膜的光感受器，分为视锥细胞和视杆细胞两种功能和形态十分迥异的细胞类型。

视锥细胞有尖尖的帽子，主要在白天工作，根据含有的不同的感光色素以及对不同颜色波长的光敏感度，又分为L-型（红视锥），M-型（绿视锥）和S-型（蓝视锥）视锥细胞。每种感光细胞的“帽子”里都有感光色素，当光照进来的时候，感光色素会分解，从而产生电信号，进而将其传递到视神经环路的其它细胞单元之中。视杆细胞的帽子形状像木杆，它们主要在夜晚工作，不负责颜色区分，但是对中段波长的可见光（蓝光）最敏感。

视网膜光感受器将光信号转化为电信号以后，双极神经元就会负责接收并将信号传递给下游的视网膜神经节细胞，而信息从光感受器到双极细胞以及从双极细胞到神经节细胞的传递过程分别受到水平细胞和无长突细胞的调节，视网膜神经节细胞则是视觉信息在视网膜中的最后一站，最后电信号会传递到大脑负责处理视觉信号的视觉脑区，在这里进行信息加工，我们最终才能够感受到视觉信息 。

2）RP病人视网膜光感受器细胞受损

RP具有很大的遗传异质性，也就是说和RP相关的致病基因很多。迄今为止，至少已鉴定出50多种不同的基因和基因座可能导致非综合征性RP。这些与RP相关的致病基因大部分编码光转导的蛋白（光子的光能在感光细胞外段转化为神经元信号的过程），视觉循环（视紫红质生色团的产生和循环利用），光感受器细胞结构，以及光感受器细胞的转录因子等视网膜功能相关的蛋白。另外最近发现，多种凋亡和非凋亡机制也参与了RP的发病过程。但是，许多与RP相关的致病基因的功能目前仍然是未知的。

RP的几个主要的致病基因有：视紫红质基因（RHO）导致约25％的显性RP遗传，USH2A基因导致大约20％的隐性RP遗传，而RPGR基因约占X连锁遗传RP之中的70％。RHO，USH2A和RPGR三种基因的突变总共引起所有RP病例的大约30％。

2. RP的突破性治疗进展

由于RP的遗传复杂性和发病机制的复杂，目前临床上大部分的治疗方法都旨在延缓疾病的进程，特效药或特效的治疗方法都是凤毛麟角。补充维生素A和多吃富含omega-3的食物能够延缓RP引起的视力下降，不过并不能完全停止疾病进程。如果不及时干预治疗，绝大多数RP患者最终都会无可避免的失明。

目前最有希望能治愈RP的治疗方案有：1.纠正各种基因突变的基因治疗，2.用来移植丢失细胞的细胞移植。

1） 基因治疗

基因治疗旨在纠正各种特定的致病突变。通过替换或关闭突变基因，可以将健康基因插入视网膜以恢复蛋白质功能。目前科学家们已经使用病毒和非病毒载体开发了不同的基因介导的治疗策略。对于功能缺失的基因突变，基因治疗的策略是将野生型版本的突变基因引入正常功能的细胞中来纠正遗传缺陷。

Spark Therapeutics在2017年获FDA批准的首个基因治疗视网膜疾病的基因治疗药物Luxturna，就是利用腺相关病毒（AAV）技术将RPE65基因直接引入到RPE65基因缺失病人的视网膜细胞中使其产生正常的RPE65酶，从而在具有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者中帮助恢复视力和改善视力。

另外，强生旗下杨森制药近日公布的正在进行的针对RPGR的基因疗法 I/II期6个月试验数据的效果喜人。该研究通过视网膜下注射给载有RPGR基因的AAV腺相关病毒来治疗遗传性视网膜疾病。中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。

然而，许多显性遗传的RP用基因治疗的难度较大。大部分的显性遗传突变通常会改变转录的氨基酸序列，并导致编码蛋白的毒性变异。治疗这些改变的一种策略是消除突变基因（基因沉默）。在常染色体显性疾病中使用的当前实验方法包括基于CRISPR技术的基因治疗。但是很遗憾这一类技术目前仅仅在动物身上试验阶段，还没有临床上批准的治疗方法。

2） 干细胞疗法

受RP影响的视网膜细胞是非常特殊分化状态的细胞，人体无法轻易再生。干细胞可以分化为人体任何类型的体细胞，具有替换受损或缺失的视网膜细胞的潜能。干细胞研究的目的是将干细胞分化为有功能的视网膜光感受器细胞，然后将其注入视网膜，从而替换受损的细胞。

干细胞用于治疗视网膜疾病的优势在于，相对于其他器官移植来说，视网膜下腔是相对免疫豁免的区域，因此注射的外源细胞不容易产生免疫反应，他们的存活几率更大时间也更长。而且病人甚至不需要终身服用免疫抑制药物。

在FDA批准的3项干细胞治疗视网膜疾病的临床试验中，ReNeuron Group公司进行的人视网膜祖细胞（hRPC）疗法治疗视网膜色素变性（RP）的I/IIa期临床研究效果最有希望。结果显示，与治疗前基线相比，该研究IIa期首个队列中全部3例受试者的视力均得到了持续和进一步的改善，迄今为止视力相对基线的平均变化为提高23行字母，比FDA要求的最少15行的效果还更进一步。

在国内，北京同仁医院和江苏艾尔康公司合作的《人源RPE细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究》正在进行，前期结果显示结果显示人源RPE细胞注射液有比较好的安全性。疗效方面，接受治疗的10例病人平均随访时间为1年半左右，约2/3的病人视力有显著改善（ETDRS视力表提高10个字母左右）。

不管用什么来源的干细胞进行细胞移植，安全性都是排在第一位的。因为干细胞毕竟是分化程度比较低的细胞，会有潜在的致瘤风险。因此所有的临床试验首先需要证明安全性，其次才考虑有效性。

总结：

现代医学技术和进展日新月异，很多没有特效治疗方法的疾病现在都有希望得到治愈。对于视网膜色素变性的患者及其家属，最好的策略就是先进行基因筛查和诊断，找到致病基因，然后再根据自己的情况制定个性化的治疗方案。在这篇文章里，我只筛选了已经处于临床实验比较后期且前景较为明朗的方法和产品，很多有希望的治疗方案还处于动物实验或者更初期的阶段。但是小编相信，通过市场和资本的运作机制以及监管机构的加速审批，这些有效的方法最终应用于临床的速度肯定会越来越快。

最后，小编还是要在这里给大家提个醒，由于遗传病的咨询不是特别容易，加上有些媒体不负责任的夸大宣传，非专业人士很难有效的获得客观正确的信息。因此患者们还应该要以医生推荐的方案为主，即使想选择比较激进的治疗方法，也要到国家卫健委审批过关并且有临床试验资质的机构咨询哦！

四年级作文《盲人重见光明之后》

盲人可重见光明

让盲人重见天日既是一项高难的医术，又是医学造福于人类的一项重要任务。失明有各种各样的原因，因此治疗也有各种方法。例如因白内障而致的失明既可以用药物，也可以用手术治疗，但以后者的疗效为好。

但是，今天的另一项治疗失明的技术却为更多的盲人带来了希望。研究人员对小鼠的一项研究证明，用新生小鼠视网膜细胞移植进成年盲鼠眼中，可以让盲鼠重见天日。这意味着对人使用这一技术已近在眼前。更为重要的是，这项研究结果对一种传统的生物医学理论提出了挑战，因为这项研究证明停止分裂的细胞供移植比移植可以定向生成新细胞的干细胞更有效。而传统的观点认为，干细胞才是最能生长发育的原始细胞，因而利用干细胞可以治疗很多疾病。但新研究证明，成年细胞也许是替代干细胞的好方法。

数十年来研究人员都在寻找一种能替代覆盖在眼睛后面视网膜上的感光细胞的方式，以治疗眼病，如视网膜色素变性和黄班视力退化(与衰老相关)。方法之一就是寻找一种视细胞移植进眼睛后，使其能正常感光。为了能找到这种类型的细胞，美国密执安大学的阿纳德�9�9斯瓦鲁普和英国伦敦大学学院的罗宾�9�9阿里等人进行了长期研究。他们在小鼠胚胎孕育和出生后能正常产生光感受器的不同时期，从视网膜提取细胞，然后把这些细胞注入成年鼠的视网膜中，并计数有多少新的光感受器能够生长出来。

他们发现，在出生后的最初几天的小鼠提取的细胞移植到成年鼠后能产生最多的新的光感受器，而且能与视网膜正确地相连接。这些细胞最终注定要成为光感受器，但是还没有完全发育成视杆细胞，后者感知暗光(另一种视觉细胞是视锥细胞，主要感受强光)。

随后研究人员在伦敦的孟菲兹眼科医院进行实验，把这些细胞移植进部分眼盲的成年鼠眼中，结果改善了这些盲鼠的视力，成年鼠的瞳孔对光有了反应。参与这次研究的该医院的眼科医生罗伯特�9�9麦克拉伦认为这对于盲人和各种原因失明的人是一个极大的福音。因为，他们都有可能通过这样的方式重见光明。

不过，这项技术要从小鼠转移到人还存在很多困难。比如，很难获得相同的人的细胞供移植，因为这样的细胞需要从3．6月的胎儿身上提取。但是，研究人员认为，这个难题可以从两方面来解决。一是从人的成年干细胞培养适宜的视网膜细胞，二是从胚胎干细胞培养视网膜细胞。

在以前有过这方面的许多研究，把视网膜组织移植进成人的视网膜。一些研究人员还把动物胎儿的全部视网膜移植到成年动物眼中。美国肯塔基的一个眼科移植公司的研究人员罗伯特�9�9阿拉曼德证明，这种方法在对人的试验中有较好的结果。但是，移植完整的视网膜并不能恰当地融入到受者的残存(破损)的视网膜中。而移植干细胞也不能有效地产生新的光感受器或恢复视力。所以，移植胎儿视网膜细胞可能是迄今所有这方面研究中最好的一种。

麦克拉伦认为新生儿或胎儿的视网膜细胞更适宜移植，因为它们刚刚从干细胞向前发育了一步，成为一种定型的细胞，因此能从一个眼睛移植到另一个眼睛。而且由于其新生的特点，可以成长为光感受器，而它们能在移植后继续生长为光感受器。

这一研究结果同时也为其他医疗项目提供了有益的启示。过去医学界曾认为干细胞移植才是最好的治疗方法，因为干细胞可以分化生成各类组织细胞，如治疗老年性痴呆、帕金森氏病等。但是，这项研究证明新生成的细胞可能才是理想的移植细胞，因为它们已经长成某种类型，已经定性，而且又由于是新生成的，具有定向生长的能力，所以比干细胞移植更有效。比如，把新生长成的脊髓神经元移植到脊髓损伤病人的脊柱中，可能比移植干细胞更直接和更有效。

听说糖尿病的并发症很可怕，有解决办法吗？都说细胞疗法好，怎么个好法，用的是脐带间充质干细胞吗？

据2019年国际糖尿病联盟第九版《全球糖尿病概览》数据显示，全球约有4.63亿成年人患糖尿病，预计2030年人数将达5.78亿。中国糖尿病患者数量约1.164亿人，居世界首位。糖尿病也已经成为继心血管病、肿瘤之后威胁人类健康的第三大杀手。在我们身边，平均每10个人中就有一人患有糖尿病，它正在成为现代人最大的健康挑战之一。

糖尿病是人们健康的“隐形杀手”，尽管许多人患了糖尿病，通常没有太多不适感觉，但实际上身体的各个组织器官早被不断侵害腐蚀。因此常有一句话说道：糖尿病不可怕，可怕的是糖尿病并发症。

糖尿病引发的并发症严重影响患者的生活质量，甚至可能导致死亡，因而控制糖尿病，改善糖尿病患者的胰岛功能对延缓并发症的发生十分重要。

众所周知，糖尿病是胰岛素分泌缺乏或胰岛素抵抗继而引发糖代谢紊乱的疾病，因此胰岛素的补充成为了控制糖尿病的关键。除了注射胰岛素，细胞疗法具有源源不断提供胰岛素的潜力，是攻克糖尿病治疗难题的一种很有希望的方法，其最终目的是恢复胰岛素的分泌功能。

近年来，干细胞再生医学领域取得了积极成果。干细胞已经成为预防、修复和再生受损组织的有效工具。而在糖尿病上，干细胞疗法已经成功地应用治疗研究中——一方面修复患者胰岛机能，另一方面调节患者的免疫系统，达到从源头上改善糖尿病患者的身体状况。

再说回糖尿病的并发症，由于患者胰岛素分泌障碍或胰岛素不能发挥生理作用出现糖代谢紊乱，导致大血管和微血管病变，容易引起肢体坏死、失明、肾功能障碍和动脉粥样硬化等一系列严重的并发症。其中糖尿病的微血管病变主要包括视网膜血管病变引起的视力障碍、周围血管病变产生的糖尿病周围神经病变和肾小球微血管病变导致的肾功能障碍等。

近年来，科学家发现间充质干细胞由于具有多向分化潜能，可以旁分泌血管生成因子、各种细胞因子和免疫调节物质等特性，可以很好地控制血糖，通过全身效应改善微血管并发症。目前已被用于治疗1型或2型糖尿病及其并发症，成为临床研究热点。

针对糖尿病肾病：研究发现，静脉注射间充质干细胞可迁移归巢至肾脏病变组织，使肾脏组织再建，恢复原有肾小球结构，并且参与肾脏的免疫调节，减少氧化应激损伤，抑制肾脏前炎症因子的表达水平，从而延缓或逆转肾脏病变进程。

针对视网膜病变：间充质干细胞能直接趋化至损伤区域，分化为内皮细胞、小神经胶质细胞、星形胶质细胞，参与视网膜修复。Raymond等研究表明，移植脐带间充质干细胞至视网膜下间隙能改善视网膜光感受器细胞的变性，促进光感受器细胞功能恢复。

针对糖尿病足：间充质干细胞通过分泌多种细胞因子，以旁分泌的方式刺激新血管和肉芽组织的形成、促进上皮角化细胞以及成纤维细胞的增殖，抑制细胞的凋亡，改善溃疡愈合，从而降低截肢的发生。与传统的清创术、植皮术、皮瓣术相比，间充质干细胞疗法更安全，更有效，且能减少因术后感染，导致截肢情况的发生，可以说是糖尿病足者的最佳选择。

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干细胞是治疗糖尿病的良好手段，因为它可以延缓糖尿病的进展和消除并发症。在临床研究中，造血干细胞、间充质干细胞和胰岛前体细胞是常用的细胞类型，其中最受欢迎的是间充质干细胞，因为它来源丰富，易于分离和扩增，在医学上具有十分广阔的应用前景。

间充质干细胞独特的属性使其更加适用于糖尿病的治疗。除了具有分化成其他类型细胞（如β细胞）的潜能之外，间充质干细胞还具有调节免疫和生成血管的能力。科学研究表明，无论对于I型糖尿病还是干细胞移植治疗糖尿病，间充质干细胞移植可以显著改善血糖水平，降低胰岛素的剂量和减少副作用的发生，是一种十分具有潜力的糖尿病治疗方法。

而源自新生儿脐带组织的间充质干细胞——脐带间充质干细胞表现出更高的细胞产量，更小的收获侵入性，更低的发病率，更强的免疫抑制和再生潜能，是细胞疗法的普遍来源。

写在最后

在CELLIN细胞里看来，糖尿病并发症可怕，糖尿病也很可怕，毕竟谁能欣然接受一辈子吃药或“每日餐前一针”的设定。糖尿病患者，迫切需要新的出路。我们由衷希望，在不远的将来，干细胞疗法可以真正切实的帮助糖尿病患者，能够彻底治愈糖尿病，让亿万患者重返健康生活。

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