间充质干细胞属于药品吗（间充质干细胞的临床应用）

我们将涵盖间充质干细胞属于药品吗和间充质干细胞的临床应用的所有方面，并尝试探索两者之间的关系和区别。

干细胞治疗与药物治疗有什么不同？

干细胞与药房里的药物有什么不同呢？药物多数是化学合成或者生物合成的，会有明显的副作用或者不良反应。而干细胞是机体的自身组织成份，不是人工合成的，机体的适应性是非常完美的，据不完全统计，国内间充质干细胞临床应用已经近10万例次，没有见到严重不良事件的报告，说明使用间充质干细胞非常安全。

其次，药物的适用范围比较狭窄，通常只适用于一种疾病或几种疾病，但间充质干细胞可以适用于几十种常见疾病。此外，药物对细菌感染、病毒感染和肿瘤治疗效果比较好，间充质干细胞对组织衰老退化、非感染性损伤、免疫失调等效果比较好。

什么是间充质干细胞？

近年来， 间充质干细胞 越来越广泛地应用于疾病治疗当中，成为医疗界中的 一颗新星 ，给大量被疾病困扰的人们减轻了痛苦。2021年，间充质干细胞的临床研究取得了许多新的突破，相继发表的 临床研究成果 给生命带来了新的曙光！

2021间充质干细胞临床成果回顾

（1）间充质干细胞治疗更好地 改善 骨坏死

（2）间充质干细胞治疗 骨关节炎

（3）间充质干细胞帮助10名 脊髓损伤 患者改善病症

（4）围产组织间充质干细胞能改善 脑瘫儿童 的症状

（5）间充质干细胞治疗 缺血性脑卒中 安全有效

（6）间充质干细胞治疗 重症肝病 多中心临床研究已启动

（7）脐带间充质干细胞治疗 二型糖尿病 取得重要进展

（8）日本批准间充质干细胞疗法用于治疗 克罗恩病 患者的复杂肛瘘

（9）FDA批准围产组织间充质干细胞治疗 新冠肺炎III期临床

（10）我国间充质干细胞治疗脑瘫，得到满意结果

（11）日本即将启动间充质干细胞治疗脑卒中的临床试验

（12）20名 自闭症患儿 接受间充质干细胞治疗，病情得到改善

（13）间充质干细胞帮助患者重新回到工作岗位

（14）间充质干细胞对 慢性膝关节疼痛 有显著疗效

（15）脐带间充质干细胞帮助 艾滋病 患者重建免疫力

（16）逆转 肝硬化 ！间充质干细胞联合造血干细胞治疗取得显著成效

（17）基因修饰间充质干细胞联合3D微载体，治疗2型糖尿病

（18）间充质干细胞使新冠肺炎患者存活率提高4.5倍

（19）间充质干细胞治疗肝硬化长期有效，改善肝功能和提高生存率

（20）我国首个《间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎专家共识》

潜力巨大，优势明显

间充质干细胞是干细胞家族的一个重要成员，源于发育早期的中胚层和外胚层。间充质干细胞是一种具有 自我复制能力和多向分化潜能 的成体干细胞，属于非终末分化细胞，它既有间质细胞特性，又有内皮细胞及上皮细胞的特征。

间充质干细胞在体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、软骨、骨、肌肉、肌腱、神经、肝、心肌、胰岛β细胞和内皮等多种组织细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能。不论是自体还是同种异体的间充质干细胞，一般都不会引起宿主的免疫反应。具有 巨大的临床应用潜力 ，可用于多种急性和退行性疾病的治疗。

（1）强大的增殖能力和多向分化潜能： 在适宜的体内或体外环境下能快速自我更新和复制，并能被诱导分化为成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、肌细胞、神经细胞、肝细胞、内皮细胞、基质细胞等多种细胞。

（2）免疫调节功能： 通过细胞间的相互作用及产生细胞因子干扰树突状细胞功能并抑制T细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。

（3）来源多样、取材方便，易于分离、培养、扩增和纯化， 多次传代扩增后仍具有干细胞特性。

治疗产品全球概况

目前，间充质干细胞临床试验已经 超过1300项 ，用于治疗各种疾病。最常见的是，间充质干细胞作为一种细胞治疗制剂，正在进行如火如荼的临床试验。通常，间充质干细胞移植后会很快消失，可能是通过旁分泌发挥功能。

目前来看，间充质干细胞已成为全球开展临床研究项目数最多的细胞， 全球也有近十款间充质干细胞药物上市 ，诸如用于治疗急性移植物抗宿主病的Temcell 产品，用于治疗克罗恩病的 Alofisel 产品等。

加拿大和新西兰的监管机构已批准Prochymal异基因骨髓来源的间充质干细胞，用于治疗儿童急性GVHD。

韩国已经批准了两种MSCs产品：一种是一种以脐带血来源的间充质干细胞为基础的治疗退行性关节炎的产品，另一种是自体脂肪组织衍生的间充质干细胞产品，用于治疗克罗恩病患者的肛瘘。

AloFisel（TiGenix和Takeda，欧盟批准）、Temcell（JCR药品，日本批准）和Cellgram-AMI（FCB-pharmicell，韩国批准）是其他几个获批的间充质干细胞产品。

印度批准了用于商业用途的同种异体细胞治疗产品Stempeucel®，也是全球第一个被批准用于治疗严重肢体缺血的间充质干细胞产品。 

间充质干细胞 来源广泛，获得容易，伦理风险较低，可以实现体外规模化扩增 ，未来可应用到广泛的商业化临床治疗。在药物递送技术或基因编辑技术的加持下，间充质干细胞应用范围得到进一步拓宽。

科学家们通过基因工程技术进行了改造，大大拓宽了间充质干细胞的临床用途。

在组织修复中 ，经过改造的干细胞可通过表达神经营养因子、抗炎性细胞因子或血管生成因子，从而促进组织的愈合和恢复。

在遗传性病治疗中 ，通常是将改造过的干细胞用于作为长期的酶替代物，以纠正或消除致病突变的影响。

科学家们通过细胞工程技术进行了改造，还大大扩宽了干细胞的另一种治疗用途——药物递送，便是间充质干细胞技术未来发展的一个重要方向。

最有前景的方法，当属通过干细胞装载前药转化酶、凋亡诱导剂或溶瘤病毒来治疗肿瘤。间充质干细胞已被应用于递送抗肿瘤药物。 第一，免疫原性低，第二，具有肿瘤趋向性 ，这些间充质干细胞会根据肿瘤分泌的化学引诱剂、血管生成因子或炎症信号向肿瘤迁移。

临床应用举例

目前，间充质干细胞已经被广泛应用到临床研究的多种场景当中，比如组织器官的修复、基因治疗的载体等，例如：

对于骨软骨修复 ，目前正在研究间充质干细胞用于治疗多种骨骼疾病。间充质干细胞的成骨分化能力已被用于治疗有缺陷的骨折愈合，无论是单独使用还是与支架结合来修复大的骨缺损，都具有一定的效果。此外，间充质干细胞也被用于软骨修复。在一项研究中，自体间充质干细胞经体外扩增后嵌入胶原凝胶中，然后重新植入骨关节炎患者的关节软骨缺损区域。结果显示，与对照组相比，实验组的透明软骨样组织的形成得到了改善。

对于胰腺的修复 ，目前已证明间充质干细胞具有分化为 β-胰岛细胞的潜力，在体外大鼠骨髓间充质干细胞可分化为功能性胰岛样细胞[4]。这一发现代表了间充质干细胞治疗一系列胰腺相关疾病的潜在用途，包括：糖尿病；胰腺癌；囊性纤维化引起的胰腺损伤；以及先天性胰腺畸形等。

给医学带来更多选择

近年来，间充质干细胞越来越多地被视为一种新的治疗方法和再生医学中是强力候选者。间充质干细胞已被证明具有 诱导血运重建 、 保护组织免受应激诱导 的细胞凋亡，并有 对炎症反应产生积极影响 的能力。此外，间充质干细胞衍生的外泌体也是一种很有前景的无细胞方法，可以发挥与间充质干细胞相当的治疗效果。

干细胞行业分析

干细胞是一种具有自我复制和多向增殖分化潜能的未分化细胞，为此我为大家认识干细胞行业分析，欢迎参阅。

干细胞行业分析篇一

一、 干细胞知识介绍

干细胞是一种具有自我复制和多向增殖分化潜能的未分化细胞，主要来源于脐带血、骨髓、外周血、脐带、胚胎以及牙髓等，能培育成肌肉、骨骼和神经等人体组织和器官，可用于治疗白血病、先天性代谢疾病、某些实体肿瘤、糖尿病、心脏病和脑瘫等多种疾病，具有非常广阔的医疗用途。通常所说的储存脐带实际上是指储存脐带中的脐带间充质干细胞，而储存脐带血实际上是指储存脐带血中的脐带血造血干细胞。

干细胞产业是指依托于干细胞采集、储存、研发、移植、治疗等产品或服务以满足人类各种医疗和应用目的的行业种类的总称。干细胞产业已经成为一个生机无限的经济增长点，蕴含着巨大的产业发展空间。干细胞是形成人体各种组织器官的原始细胞，按发育进程又可分为胚胎干细胞和成体干细胞。成体干细胞不涉及伦理学中对胚胎的争议，其研究更为迅速，脐带血干细胞和脐带间充质干细胞都属于成体干细胞。

二、 间充质干细胞

造血干细胞(HSC)和间充质干细胞(MSC)是目前在治疗方面最为安全有效和应用广泛的成体干细胞。目前脐带血干细胞应用目前比较成熟，但存在一些问题：一是本身可能存在基因异常，可能会引发病症;二是脐带血的造血干细胞含量较少，尚不足以为多数成年病人提供满意的干细胞数量;第三，具体应用也牵扯配型的问题，否则会形成免疫排斥。而脐带间充质干细胞，取自于脐带组织，具有分化潜能大、增殖能力强、免疫原性低、取材方便等特征，而且无道德伦理问题的限制，在连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能，易于工业化制备，可作为理想的中心细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复，因此有可能成为最具临床应用前景的多能干细胞。

脐带间充质干细胞与脐带血造血干细胞的区别如表所示。

干细胞国际发展现状

1、干细胞相关药物

韩国

2012年2月，继韩国获准生产全球首例治疗冠心病的干细胞药物Hearticellgram-AMI之后，第二例干细胞治疗药物也有望不久获得生产许可。韩国食品药品厅表示或将于本月中旬批准Medi-post公司的软骨再生治疗药物Cartistem和Anterogen的肛瘘治疗药物Cuepistem(音译)等的生产许可。报道称，Medi-post公司的Cartistem是利用从脐带血液中抽取的干细胞为原料生产出的专门治疗退行性关节炎和受损的膝盖软骨的药物。值得注意的是，Cartistem不是使用患者本人的干细胞，而是利用他人的干细胞，所以若获得生产许可，将会成为全球首例利用他人干细胞生产的治疗药物。其优点是可以批量生产。 Anterogen的Cuepistem是从患者本人的脂肪组织中提取的干细胞制造出来的治疗复杂性克隆恩氏并发肛瘘的药物。据介绍，若Cartistem和Cuepistem获得生产许可后，可以在1-2个月内上市。

加拿大

2012年5月17日位于哥伦比亚的奥西里斯诊疗公司(Osiris)宣布获得加拿大卫生部对其干细胞疗法药物Prochymal的上市批准，用于治疗儿童移植物抗宿主病(GVHD)。

美国

截至2012年3月,在美国国立卫生研究院正式登记注册的干细胞临床试验已达3985项,治疗涉及的疾病达100多种。其中,只有两种干细胞新药获得批准。

2、国际干细胞库的发展

在2009年12月发表在Stem cell reviews and reports的一篇文章中，美国哈佛医学院的副教授、麻省综合医院白血病研究项目的负责人Karen Ballen指出：在过去的20年间，全世界约有40万份脐带血储存在公共库中，其中约

1.4万份应用于无亲缘关系异体的临床治疗。而储存在自体库中的约90万份脐带血，仅有约100份应用于自体移植。截止到2008年底，全球23个国家的36家公益性非营利脐带血库已成为NetCord成员，其中以纽约血液中心脐带血造血干细胞库为目前世界上库容量最大的脐带血造血干细胞库。

据统计,全球主要国家已建立100多家公共脐带血库和超过300家的家庭(自体)脐带血库,保存无关供者脐带血干细胞超过30万份,自体储存脐带血超过150万份。

3、脐带血移植

2010年，世界各国宣布进行中的干细胞治疗临床试验有4000多项。美国目前是干细胞产业化规模最大的国家。目前美国的干细胞工程已经形成价值100亿美元的产业，并以每年25%的速度急速递增。干细胞独特的疗效是目前传统治疗方法及药物所不可比拟的，应用潜力及社会价值极其巨大，世界各国都在这一领域研究开发，并已取得应用性成果。美国及西欧国家的研究由于政策和理念原因，其研究主要集中在成体干细胞领域，并在脐血干细胞方面有很大进展，而对于间充质干细胞的研究较少，产业化方面也比较谨慎，对干细胞的应用严格按照药物标准作临床实验，相对产业进程较慢。

据统计，全世界造血干细胞移植中，脐带血移植所占比例已由2002年的很

小的比例上升到1/4;而在日本，脐带血移植所占比例高达1/2，其中，2006年后脐带血用于成人移植的病例已多于儿童移植。目前世界上已有脐带血干细胞移植病例1万多个,其中国内近600例。经临床研究结果分析,专家认为,脐带血干细胞移植较非亲缘关系骨髓移植更具优势,具有更好的应用和发展前景。

4、干细胞治疗的相关工具行业前景好

Thomas Weisel Partners的研究显示，在今后10年中，干细胞市场将是医学发展的动力，而科学家们不论他们在哪儿工作、是否成功，对用于研发源自干细胞疗法的工具的需求将增加。

Life Technologies和Sigma-Aldrich是两家制造此类工具的公司。Life Technologies的市值为50亿美元，其市价为下一年预期盈利的10倍。

四、 干细胞国内发展情况

中国政府对干细胞技术非常重视。政府把干细胞列为863 和973 计划，在973 计划中，干细胞领域是立项最多的一个。‚十二五‛规划明确将"干细胞研究，发育与生殖研究"列为六个重大科学研究，并在规划中要求有关单位集中优势力量，推进重大科学研究计划实施。政府还建立了科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心和湖南长沙人类胚胎干细胞国家工程研究中心三大研究机构，推动干细胞的研究。政府对干细胞的临床运用研究非常宽松。首先，中国的干细胞移植技术从动物实验到批准临床只需要12 个月的时间，而在美国，则需要6-8 年;其次，在中国，进行干细胞临床试验不仅不会向病人支付任何报酬，而且还要向其收取巨额的手术费用，而这在美国根本不可想象。

目前，我国已经建立起多家产业化基地，包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等。2010年年底，国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟成立，由国内 27 家干细胞与再生医学领域的一流科研院所、知名三甲医院、多家 211 工程重点高校、行业龙头企业等作为发起单位和理事成员单位，目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、抗体和诊断试剂研发生产、干细胞基础应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务，促进了干细

胞相关技术及基因工程药物科研成果向实际生产力转化，逐步推动形成新的干细胞研究和产业新格局。

干细胞行业分析篇二

我国干细胞产业链条分为上、中、下游 3 种不同的商业模式。产业链上的各家企业在其业务上也有所侧重。

1、上游产业：干细胞采集及存储业务

上游企业主要以干细胞采集和存储业务为主体，其主要业务模式为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、牙齿、经血、羊膜等干细胞物质的采集及贮存。代表企业如协和干细胞基因工程有限公司的天津市脐带血造血干细胞库，上海市干细胞技术有限公司的上海脐带血造血干细胞库，北京脐带血造血干细胞库，山东齐鲁脐带血造血干细胞库，四川脐血造血干细胞库等。

脐带血造血干细胞库存储业务的开展主要是由于近年来发现新生儿脐带血中含有丰富的造血干细胞，将脐带血干细胞移植，一方面可以抵制白血病等恶性血液病治疗过程中放疗、化疗产生的副作用，另一方面也可缩短患者造血功能恢复的时间。

目前脐带血主要用于对儿童造血干细胞移植治疗。从其收入来源来看，以北京脐血库为例，自体存储脐带血造血干细胞需要缴纳一次性的初检费以及每年的保管费，目前国内的初检费大约为4500 ~6000 元，每年保管费 500 ~ 800 元。 除了脐带血造血干细胞库外，近年来间充质干细胞库也逐渐发展，如深圳市间充质干细胞库、山东省人类脐带间充质干细胞库等。相对于脐血干细胞主要用于治疗血液和免疫系统疾病，脐带间充质干细胞具有更强的医疗应用潜能，它可以分化为神经细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞以及脂肪细胞等，在细胞治疗、组织器官修复和基因治疗等方面都显示出巨大的应用潜力。随着脐带间充质干细胞研究的不断深入，并且考虑到脐带血造血干细胞应用的局限，消费者治疗需求也在不断增加，脐带成为未来干细胞存储业务的市场发展点和重点。

2、中游产业：干细胞技术研发

中游企业主要包括各类从事干细胞增殖、开发干细胞制剂业务等干细胞技术及产品研发的相关企业。他们为研发组织和个人提供干细胞，用于疾病的发病机制研究和新型药物研制。这些企业以输出干细胞治疗技术为主，主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病、肝硬化

以及肌营养不良等疑难疾病提供干细胞治疗技术。这些企业通过向医院提供干细胞技术体系并收取技术服务及技术使用权转让费获得收益，或者通过为患者提供个体化治疗，再按照一定的比例与医疗机构分享治疗费用。此类企业主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司、和泽生物公司等。

3、下游产业：干细胞移植及治疗

下游企业主要以各类干细胞移植及治疗业务为主体，主要包括一些开展干细胞治疗的医院，如武警总医院干细胞移植治疗中心、463医院、海军总医院、211医院等。截至 2011 年 5 月 31 日，根据卫生部《非血缘造血干细胞移植技术管理规范》和《非血缘造血干细胞采集技术管理规范》，在中华骨髓库管理中心备案的造血干细胞移植、采集医院总计110 家，其中 6 家仅有采集资质，23 家仅有移植资质。细胞治疗是近年来生物技术领域中分子生物学、分子免疫学、细胞生物学和临床医学等多学科高度交叉产生的一种全新的生物治疗策略，即以治疗为目的，向患者移植细胞制品，利用细胞的再生性和介入性，对患者的病灶进行生物治疗。由于细胞治疗所具有特殊治疗效果，特别是对那些疑难恶性疾病，如癌症、糖尿病等自身免疫性疾病、脏器坏死性疾病以及神经退行性疾病的治疗效果，成为当今世界生命科学临床应用领域中开发的热点。

4、干细胞产业与其他产业结合

除了以上基于干细胞本身形成的产业链外，由于干细胞相关技术的快速发展和应用，干细胞产业的发展也与其他产业相互结合，互促发展。

⑴研究试剂产业。干细胞产业是目前国际生物医药界的研究热点，虽然干细胞产业的各种商业模式尚不成熟，但是对支撑干细胞基础研究、临床研究的试剂体系和工业化生产材料以及其他相关支撑产业已经具有成熟的运营模式。

⑵基于遗传信息的产业。干细胞是一种高度个性化的生物资源，其利用需要依赖对遗传信息的分析。

⑶诊断检测试剂产业。干细胞的临床应用需要对疾病的种类、发生原因、发生阶段进行分析。干细胞的准确定位可能还需要特殊试剂的参与。干细胞治疗效果需要试剂的术后评价。

⑷生物工程材料和人造组织器官产业。干细胞是再生医学的细胞组分。生物工程材料又称为生物支架材料，是再生医学中的形态维持材料、力量承受材料，

新型生物工程材料还可以在体内诱导干细胞按照特定组织器官的需要进行分化。因此，生物工程材料是干细胞产业快速发展的支撑产业。

5、我国干细胞扩增产业处于研究起步阶段

现阶段我国干细胞扩增产业领域企业数量不多，具有较大规模较强实力主导品牌企业约10多家左右。据统计：我国干细胞扩增2010年行业销售收入约239636千元，年增速20.04%左右;年产值241245千元，年增速20.12%左右。 干细胞扩增产业主导品牌：中源协和干细胞生物工程股份公司、深圳市北科生物科技有限公司、赛业(广州)生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司、天津昂赛细胞基因工程有限公司、青岛奥克生物开发有限公司、青岛尼奥生物科技有限公司、北京医科利昊生物科技有限公司、江苏迈健生物科技发展有限公司、北京清美联创干细胞科技有限公司等。

干细胞扩增技术代表国际生物技术前沿，是国际生物技术产业竞争核心领域，资金技术等行业准入门槛很高。与美国等发达国家比，我国干细胞扩增产业投资规模较小、多数企业的干细胞扩增与临床应用推广尚处于研究起步阶段。

干细胞行业分析篇三

干细胞移植技术治疗在我国尚处临床研究阶段

伴随着商业资本的纷纷介入,从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗,目前已形成了完整的产业链。而每个环节的盈利,最终只得由‚献身研究‛的患者埋单。‚科技部门奋力抢跑‘鼓励干’;卫生部门紧闭双眼‘不让干’;药监部门眼盯美国‘看着干’;学者专家崇尚信仰‘大胆干’;企业老板趋利避害‘晕着干’;医疗机构追名逐利‘偷着干’;美容机构胡说八道‘忽悠干’;数万患者被做白鼠‘花钱干’。‛一首打油诗,也许是中国干细胞产业乱局的真实写照。

中国在间充质干细胞领域的研究比较领先，并在临床应用层面获得较大成果。中国把干细胞治疗归类于第三类医疗的管理范畴，避开了药物审批的复杂程序，在干细胞产业化方面相对胆大务实，产业化进程较快。

业内专家不断呼吁,建议国家管理部门尽快打开第三类医疗技术和干细胞新药审批之门,严厉监管不合法的干细胞治疗,引导干细胞技术走向科学发展之路。 根据卫生部的规定,干细胞治疗属于‚第三类医疗技术‛,认为其‚涉及重大伦理问题,安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证‛,要求此技术若用于临床治疗须经卫生部审批。

虽然卫生部没有批准,但不代表医院完全不能采用干细胞疗法。根据《执业医师法》,当医生认为现有的医疗技术很难有效治疗时,可以采用有科学依据的新技术,进行实验性临床医疗。但专家同时强调,这种实验性临床医疗的临床方案要通过医院的伦理委员会审查批准,并且在患者知情同意的情况下进行。早在2007

年,国家食品与药品监督管理局就基本停止干细胞药物的审评工作,但对于干细胞临床治疗的应用和监管,却没有具体的管理办法。‚国家执业医师法允许医院可以进行实验性(干细胞)治疗,许多人就钻了空子。迄今为止,除造血干细胞移植治疗血液病外,卫生部尚未批准任何一家医疗机构的干细胞临床治疗。根据卫生部发言人所说,目前尚没有一家诊所通过规定的途径获得了注册,而据Nature发现大量的诊所仍在继续提供治疗。

内干细胞行业的发展趋势与投资机会

随着干细胞研究的持续，干细胞范围也越来越广泛，医学应用的前景非常光明。目前的研究和临床治疗都已经证明，干细胞对于心脑血管疾病、糖尿病、帕式综合症等都有不错的疗效。但就产业发展来说，将存在以下趋势：

1、干细胞制备体系的标准化是未来方向

干细胞制备指的是将采集或解冻后的干细胞，进过多代培养，扩充数量，培养成具有一定活性的干细胞的过程。制备后的细胞可以改造成用于治疗不同疾病的医疗干细胞和其他应用，有些可以直接用于治疗。随着干细胞治疗应用的发展，市场对干细胞产品的质量和数量有进一步的要求，呼唤建立高效而安全的细胞制备体系。目前，从事干细胞制备的企业在技术层次和产品质量上都参差不齐，不同的公司有不同的细胞培养体系，而且都不够完善，技术标准不统一，一定程度上给产业的健康发展带来阻碍。拥有安全、高效率、低成本的干细胞制备体系的企业，将逐步统一市场标准。

2、干细胞治疗将逐步终端化

随着人们对干细胞治疗的接受程度越来越高，治疗价格也逐步降低，干细胞治疗将更加面向大众。干细胞治疗将不仅仅局限于对绝症病例和疑难杂症的治疗，研究和临床治疗表明，干细胞治疗方法适用于多种病症，而且对其他疗法的术后恢复也有一定的辅助治疗作用。另外，干细胞治疗方法的个性化特征非常强，对于不同个体和病例需要不同的治疗方案，因此建立完善治疗服务终端的企业将在竞争中占据有利位臵。

3、间充质干细胞是发展方向

在全球3461项干细胞临床研究中,造血干细胞占3129项,间充质干细胞占163项,胚胎干细胞等约占11项。脐带间充值干细胞以其多能型性、无排异、无伦理风险受到青睐。2008年,FDA批准间充质干细胞治疗辐射引起的胃肠损伤及战时多种组织损伤等疾病。

我国科研人员完成了间充质干细胞心梗注射液的I期临床试验,能显著改善心功能。长期随访显示,干细胞移植能显著提高终末期肝病患者生存率。在血液病领域,间充质干细胞具有对造血干细胞体外增值、分化的支持作用。动物模型证实,间充质干细胞输注能改善胰岛功能,有效改善糖尿病肾病、糖尿病视网膜病、下肢缺血等并发症。此外,多能间充质干细胞移植技术对脑出血、脑缺血具有较好效果。

4、看好干细胞治疗解决方案的公司

随着医疗需求的不断增加，近年来，和专业医院等医疗机构合作，开展干细胞治疗服务的模式逐步成形，一些有技术实力的公司协助医院为患者提供个性化医疗解决方案，并参与分成，这一模式也越来越流行。这类公司在技术积累和人才储备上存在一定壁垒，模式具备可复制性，是比较典型的技术服务类公司。另外，设立以干细胞治疗为特色的专业连锁医院、设立医疗服务终端的模式，也同样看好。

5、关注提供干细胞专用耗材、细胞制备以及冷藏设备、医用物流服务等领域的公司的投资机会

干细胞研究和临床应用的发展，带来干细胞耗材、细胞制备设备等产品的巨大市场空间;另外，跨地区细胞移植和运输越来越多，传统物流体系无法满足运输环境的需求，对专业化的医用物流服务需求越来越强烈。这些领域的企业大部分在生产方式和销售方式上依然属于传统领域，有相对成熟的商业模式，同样也看好在这些领域业务模式有所创新的企业。

6、技术队伍决定企业高度，商业模式成熟的企业投资风险低

干细胞行业和其他高新技术行业一样，优秀的技术团队是行业的核心竞争力。在干细胞制备和研究领域，需要大量的技术人员参与研发、探索新的细胞培养体系，和深度发掘干细胞的其他应用功能。另一方面，在干细胞治疗领域，不

同病例和不同个体的治疗方案有所不同，所需要的细胞类型也有所差异，从事干细胞治疗解决方案的企业也需要大量专业人员完成不同的治疗方案。随着产业规模的不断增大，拥有国际视野的高端研究性人才和丰富临床经验的应用性人才都将不断稀缺。人才缺失在短期内，可能会成为行业瓶颈。

干细胞研究领域的企业，存在较大的行业风险。在全球范围内，但能稳定盈利的企业并不多。在中国，也存在研究领域突出，却没有找到稳定商业模式的企业。拥有成熟商业模式的企业，对投资人来说，可以排除较多的系统外风险。有一些企业避开研究和医疗方面的风险，直接从事干细胞存储和细胞制品销售的业务，并取得一定的成功另外，但缺乏足够的技术支持，干细胞的使用效率非常低下，价值也没有得到充分挖掘，在一定程度上存在发展瓶颈。但是这些企业有机会快速占领空白市场，并根据发展需要在产业链中重新整合资源。

如何看待影响间充质干细胞疗效的几大因素

MSC的临床研究风风火火开展了许多年，却无法取得可信服的治疗结果。研究者开始冷静反思：具有治疗功能的间充质干细胞为何会临床治疗无效？

间充质干细胞（MSC）是临床应用的明星之一，已经有很多很多报道间充质干细胞尝试治疗多种疾病。这里说的能“治疗”多种疾病，但不代表MSC就是这些疾病的最佳或唯一选择，也不代表MSC能治好这些疾病，只能说有研究者尝试过MSC治疗这些疾病。有些确实就没有效果，有些效果还挺不错。如果没效，那就探讨是否属于适应症，MSC并非包治百病；如果有效，那就探讨如何优化，做到最佳。

影响MSC的疗效，有很多因素，本文主要几个关键影响因素；其他影响因素还包括疾病类型、疾病进程、实施医生的医疗技术、医院整体实力水平等等。

MSC相关的关键影响因素：细胞质量、注射途经、最佳剂量、治疗时机。大概这四个因素。

1，细胞质量

不同厂家生产出来的同一种药物，质量之间存在一些差异，尤其是进口药和国产药相比较，我相信大家都没什么意见。同样的情况也存在不同的干细胞公司。

先来大概定义一下 “细胞质量” 指的是什么？

我认为细胞质量指单位细胞或单个细胞所对应的生物学效力；效力越高，细胞质量越好。那么，什么是生物学效力（Biological Efficacy，也可以缩写为bio-efficacy）？

先来理解什么是效力，英文单词是efficacy，不是effectiveness，effectiveness是指效果。

效力包括强度（strength）和效果（effectiveness）两个因素，即相同强度（一般指浓度）下所取得的效果。因此，我们谈效力的时候，一定是要明确到做具体的事情。效力这个概念广泛用于生物界，包括杀虫剂、药物。这个概念也引用到干细胞领域。比如《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》就提到生物学效力试验用于判断干细胞制剂与治疗相关的生物学有效性。

因此，讨论MSC的细胞质量或生物学效力，就离不开具体的适应症。我们应该在一个适应症范围内谈论这个效力如何如何。比如，MSC同时具有免疫抑制和促进血管再生的功能，分别治疗两大类不同的疾病，那么相对应的就有两个生物学效力指标。

但是，现在的MSC基础和临床研究尚未进入这个细分的领域，这里就笼统的谈一谈细胞质量和哪些因素相关。

有一些参数可以反映间充质干细胞的质量，比如细胞活率、供体特性、克隆形成能力、细胞大小、免疫抑制能力和细胞因子分泌量。这里简要介绍细胞活率和供体特性。

1、细胞活率（cell viability）

这个好理解。就是MSC进入人体之前，MSC针剂里还有多少MSC是活的？在文献中明确提及MSC的细胞活率的情况不多见。不同的临床研究所用的细胞活率有所不同，细胞活率有80%，有85%，有88.2± 6.1%，有90%-97%，有92%，有95%，还有存在70%的情况。不少国外的文章提到的细胞活率低于90%，所以别惯性思维地认为国外的干细胞质量就是好。

活率90%以上的细胞制剂和活率只有70%的细胞制剂，相同的疾病情况下，治疗效果难免会有较大的差异。毕竟，MSC需要活着，而且还要扛过肺部的清除，才能很好地发挥治疗作用。

所以，细胞活率真的很重要！

2、供体特性

供体特性包括 “供体年龄”和“供体的身体状况”。

（1）供体年龄

供体年龄是一个很重要因素，因为来自年轻供体的MSCs似乎具有更大的活力、增殖潜力和抗氧化能力，而年龄较大的成年来源的MSC具有较低的增殖能力。从年龄上来讲，脐带、脐带血和胎盘应该最具优势，乳牙牙髓次之，而骨髓和脂肪就相对年龄大点了。我个人非常不建议45岁以上的人群作为MSC的供体去抽骨髓和吸脂肪来获取MSC。

年龄越大，在骨髓中的干细胞就越少：刚出生时，骨髓1万个单个核细胞中就有1个是MSC；30岁时，MSC的数量减少到骨髓25万个单个核细胞中才有1个MSC；到80岁时，MSC的数量就更少了，骨髓200万个单个核细胞才有1个MSC。

性别可能对MSC的某些功能有影响。比如有研究显示女性来源的MSC表达更高水平的IFN-γR1和IL-6β，从而具有更强的免疫抑制能力。

那么，不同来源之间的MSC有什么功能特性上的差异？

不同组织来源的MSC具有某些差异性，主要体现在MSC的增殖速度、分泌的细胞因子谱和免疫调节能力。

（2）供体的身体状况

有不少研究证明疾病也会影响自体间充质干细胞的功能，尤其是一些自身免疫性疾病患者，其自身骨髓的MSC出现功能异常，包括增殖速度减慢、克隆形成能力降低、免疫抑制能力下降、分泌生长因子的数量减少等等病理变化，使得患者自身骨髓MSC不适合用于自己疾病的治疗。

理论上，有可能存在某种先天性基因变异，导致MSC的功能出现缺陷，那么患者出生时的脐带、脐血和胎盘来源的MSC也不适合自体治疗。但是，目前还没见到这样的文章报道，只是理论上存在这种可能性。

是不是所有的患者骨髓MSC都有病变？估计也不是，可能疾病早期，患者骨髓MSC的功能并未受到损伤。

先有疾病，后导致骨髓的MSC出现功能缺陷？还是先出现MSC的功能缺陷，后导致疾病的发生？这是一个很有意思的课题，有待科学家们的努力。

2，注射途径

临床应用的报道很多很多，本文着重讨论临床研究的人体数据，略带动物研究的数据。

动物实验和临床研究中间充质干细胞经不同的注射途经进入体内的分布动力学内容，并根据大量的体内分布数据，提出非著名的比喻性质的论断：米饭能填饱肚子，但是一粒米饭能填饱肚子吗？

期待干细胞临床研究工作者，认真思考这个非著名的论断，好好设计间充质干细胞的临床研究方案。

MSC在人体内分布的研究数据极少，估计是考虑到标记物的安全性问题。

1、静脉注射（全身性输入）

静脉注射是最常用和最简单的途径，并且允许输入大量的MSC。

静脉注射最大的弊端就是肺部能清除超过60%的MSC，造成趋化到损伤部位发挥治疗作用的MSC数量减少。这是为何？肺血管系统的特性，允许直径小于5μm的微粒或细胞完全通过，而阻挡大部分直径超过20μm的微粒或细胞。人脐带来源的MSC细胞直径大部分集中在14-20μm的范围。

人脐血来源的MSC比人骨髓MSC容易通过肺脏，而且年龄越大的供体，其骨髓MSC越容易在小鼠肺部滞留；在肺部滞留的MSC细胞数量，与MSC细胞表面表达的整合素α4和α6密切相关，表达量越高，越不容易在小鼠肺部滞留。但是，如果MSC联合整合素抗体给患者使用，那么需要评估整合素抗体静脉注射所带来的风险。

在两项小型人体临床研究中，使用铟标记的MSC外周静脉输入患者体内，尽管早期在肺部发现了大部分信号，但48小时后大部分信号转移到脾脏和肝脏。MSC静脉输入体内10天后，至少尚有约50%的MSC存留在体内发挥作用，而肺部只有不到5%的滞留量。

因此，我们不能单独依靠动物研究，需要结合临床研究来优化MSC的最佳治疗方案。

有意思的是，给大鼠静脉注射MSC后，96小时后给与检测，低氧环境增加MSC在肺部的滞留，而减少MSC在肝脏、脾脏和肾脏的数量。

以此看来，患者使用MSC时，最好是提高肺部的血氧分压，至少是正常氧气含量的环境里。

2、局部介入注射

局部介入注射，包括联合生物材料的应用（例如用于矫形障碍的骨支架）、用于神经系统疾病的脊髓鞘内注射、用于呼吸系统疾病的气管内注射，都有利于MSC避开肺部的清除。

（1）脊髓鞘内注射

MSC应用的另一个常见输入途经是脊髓鞘内注射。

MSC的脊髓鞘内注射常见于治疗神经病变类疾病，包括中风、脑瘫、自闭症等，并且此技术亦可以应用于大多数儿童（包括早产儿）。

据报道，脐带来源的MSC鞘内注射到8对伴有脑瘫的双胞胎患儿，所有患者间隔3-5天接受4次鞘内注射，每次（1.0-1.5）×10*7个MSC，经治疗6个月后运动功能明显改善。另一临床研究显示异体MSC进行静脉和/或鞘内注射，可以提高脑瘫患儿的肌张力、力量、语言、记忆、认知能力等。

全身麻醉下鞘内注射MSC时，会出现与输注相关的不良反应，发烧和呕吐最常见，甚至出现比较严重的癫痫发作；但所有症状在72小时内自发消退，在6个月的随访期内没有出现进一步的并发症。有推测发烧和呕吐可能与全身麻醉有关。

（2）脑实质内微注射

在MSC治疗脑瘫的临床研究中，研究者评价了鞘内注射联合脑实质微注射MSC治疗脑瘫的可行性和有效性。在这个临床研究中，自体骨髓MSC在体外培养至4-5代，每次注射使用2X107的MSC剂量；所有患者均接受鞘内MSC，但年龄较大或头颅较大的患者（5岁或头围50 cm或更大），先接受2次鞘内注射，再进行立体定向手术接受了脑实质内MSC微注射治疗；所有患者的总运动功能评分均有不同程度的提高，但脑实质内微注射并未带来额外的益处。研究者只是观察到短暂的低温和伤口疼痛，但没有更严重的不良事件。

骨髓MSC在大脑缺血区域周边局部注射治疗中风（发病超过6个月）的临床研究，共18名患者，所有患者不开展康复治疗，经过1年的观察和评价（ESS、NIHSS、mRS和F-M总评分和运动功能评分），各种评分得到改善；但是，所有的患者都出现了不同程度的由于局部注射导致的副作用（经分析和MSC无关），包括头疼、恶心呕吐、抑郁、肌张力增高、疲劳、血糖升高、C反应蛋白升高。

所以，谨慎考虑脑局部微注射MSC这种治疗方式！

（3）气管内注射

早产儿常伴随着支气管肺发育不良（BPD）的风险。一个小规模的临床实验验证MSC干预早产儿BPD的可行性。这9名平均妊娠25.3周的早产儿的平均体重为793克；前3名BPD患儿的MSC剂量为1X10*7/kg，后6名BPD患儿的MSC剂量为2X10*7/kg；治疗7天后，支气管分泌液中的炎症因子浓度明显下降，呼吸严重程度评分（Respiratory Severity Score）改善明显。

发生BPD风险的婴儿通常需要在出生时或出生后不久进行气管插管以进行机械通气和表面活性剂替代治疗，为MSC治疗提供了简便的输入途径。然而，目前的临床实践是在婴儿的医院疗程（通常是几天）中比在历史上（数周至数月）更早地移除气管导管。在这种情况下，MSC的静脉注射可能是气管内输入的可接受的替代方案，因为即使静脉输入MSC，MSC也可能被“捕获”在肺血管系统中。

（4）结合生物支架

干细胞结合生物支架治疗难治性疾病，尤其是神经损伤性疾病，是一个新的治疗手段。关于这方面的详细内容可参考本公众号的文章《盘点：再生医学中干细胞和新材料的研究和应用》和《生物材料：让干细胞再生疗法离现实更近》。

有报道使用自体骨髓MSC联合脱矿骨基质支架，3个月后能实现约50％的骨缺损填充，不适合普遍临床应用。另外，也有研究显示在没有骨支架的情况下实现了79.1％的填充，但使用的MSC在体外经过成骨诱导的培养处理，表明细胞比其支持结构更重要。使用供体骨作为生长刺激因素可能有助于MSC用于颅骨重建。

南京鼓楼医院开展临床研究，MSC结合胶原支架进行子宫内移植，治疗子宫腔黏连，30个月后，26名患者中的10名成功受孕，8名孕妇顺利产下宝宝，1名孕妇怀孕3个月，1名孕妇出现自然流产。

MSC结合生物支架，是一个很好的应用方向，有待更好的研究进展！

3，最佳剂量

MSC的最佳剂量取决于不同的疾病和严重程度以及输入途径。

在MSC的临床研究和应用中，细胞剂量可能属于最无厘头的和最体现不出科学性的一个环节了，即使有一些临床研究涉及剂量爬坡实验，但也不是基于动物实验的基础。

由于MSC和传统药物的特性差异巨大，具体表现至少有2点。①在MSC进入体内后，不符合传统药物典型的分布和代谢模型；传统药物属于被动分布，而MSC具有主动趋化到损伤部位的功能，MSC在健康机体和疾病机体的体内分布也不一样。②传统药物的动物实验需要多次给药维持稳定的血药浓度，而MSC的动物实验常常是单次注射，以至于MSC的临床研究也常常采取1次注射的方案。实际上，MSC的单次注射并不能取得良好的稳定的长期的治疗效果，即使短期内有明显改善。

对于某种疾病，在临床前的研究中，动物实验并没有充分证明MSC起效的最低剂量和最大饱和剂量，而且不同实验室的细胞剂量存在差异。不同实验室的培养系统、MSC的来源属性等因素，常常导致MSC的质量存在差异，直接影响了MSC的动物实验和临床研究的结果（见下图）。因此，MSC的临床前研究的数据并不能很好地指导临床研究的方案确定。

在目前的临床研究中，MSC的使用剂量范围非常大，每名患者使用的MSC细胞数从四千多个MSC到上亿个MSC不等。

局部介入的治疗方式，最低的剂量出现在MSC治疗股骨头坏死的临床案例中，韩国和法国各一项临床研究用量为4500多个MSC。介入治疗最高的剂量出现在中国的一项临床研究，为MSC治疗糖尿病肢体大疱病，细胞用量为8.6亿；第二高剂量为2亿个MSC心肌注射。局部注射的MSC用量超过1亿的临床研究还有：1.2亿MSC治疗克隆氏病肠瘘、1亿MSC关节腔注射治疗膝骨关节炎的、1亿MSC治疗缺血性心肌病。

静脉输入的细胞剂量相对比较稳定，常常采用每公斤体重数百万级的MSC，即（1-10）x10*6/kg。静脉输入最高的剂量为与造血干细胞造血干细胞共移植的10x10*6/kg，按照60公斤的体重，那也是需要6亿个MSC了；还有治疗GVHD的8x10*6/kg。静脉输入最低的剂量出现在MSC和造血干细胞共移植的临床实验中，为0.3x10*5/kg。

2009年Prochymal（骨髓MSC）治疗难治性GVHD的3期临床试验的失败，是MSC临床应用的一个灾难性事件，几乎否定了MSC的临床疗效。Prochymal来源于健康人的骨髓，而MSC本身具有很强的免疫抑制能力，然而，为何Prochymal却在3期临床试验中因疗效不能明显优于对照组？

当时Prochymal的适应症为激素抵抗性难治性GVHD，本身这个适应症就是非常棘手，如果Prochymal不优化治疗方案，尤其是剂量方面突破常规思维，那么失败在所难免。

后来提高MSC细胞剂量到5x10*6/kg和8x10*6/kg，治疗激素抵抗性难治性GVHD的效果优于2009年之前的疗效，使得英国和欧盟的治疗指南推荐MSC作为治疗2-4级急性GVHD的三线治疗药物。但是Prochymal依然未得到美国FDA的认可。有意思的是，2016年有一篇Meta分析的文章提出 “剂量”这个因素并未影响MSC治疗急性GvHD患者的生存率。

虽然有专家认为5x10*6/kg和8x10*6/kg为高剂量，但是目前尚未对何种剂量定义为“高剂量”进行讨论和证明。如果把MSC看作为“药品”，那么肯定存在一个范围，在这个范围内，剂量越高效果越好；然后达到一个饱和剂量后，继续提高细胞剂量，并不能带来更多的疗效，反而可能带来一些不良反应。

文献分析标准：①临床研究文章来源于pubmed和clinicaltrials；②只分析临床研究中是用“间充质干细胞（MSC）”的文章，不采用骨髓或脐带“单个核细胞（MNC）”的文章。

4，治疗的时机

MSC输入的时间也很重要：MSC应该是预防还是治疗？

疑难重症的治疗中，MSC被寄予厚望；但这些疑难重症的疾病模型难于模拟临床实际情况。动物实验中，经常是刚刚注射完诱导疾病建立模型的药物后，就立即给与MSC治疗。比如MSC治疗急性肝衰竭的猪实验，在注射诱导疾病的药物2小时内给与MSC经肝门静脉介入治疗，效果非常显著；还有小鼠实验，用四氯化碳诱导急性肝衰竭，24小时内即刻给与MSC脾内注射治疗。

在临床研究中，也存在疾病尚未出现时给与MSC治疗的情况。MSC和造血干细胞共移植最为常见，MSC能减少造血干细胞移植后出现排异反应（GVHD）和增加造血干细胞移植的存活率，非常适合异体造血干细胞移植（骨髓移植）中配型达不到6个位点配对的情况。这时候，MSC起到辅助治疗的角色，为造血干细胞移植治疗保驾护航。

MSC促进糖尿病足的愈合，而且溃疡面的愈合并不伴随着疤痕组织的增生，这提示MSC能抑制疤痕组织增生，不仅适用于皮肤创伤的治疗（包括整形外科），还适用于开创性手术预防术后疤痕增生，比如最常见的腹腔术后肠粘连。需要注意的是，MSC的应用时机，因为MSC并不能消除疤痕组织，只是预防疤痕组织的出现。

细胞类药物和传统化学药物非常不同的一点，那就是细胞是活的，而化学药物是死的。MSC作为活的细胞，进入到机体，必定会与机体内的微环境相互作用。微环境有利于MSC更好地发挥治疗作用，还是限制了MSC的治疗功能？本公众号的《如何看待微环境对间充质干细胞治疗的影响？》一文对这些问题进行了深入探讨和分析。

在这里简而述之，那就是在病理状态下，缺血缺氧微环境有利于MSC分泌更多的生长因子，而且炎症因子（TNF-α和IL-1β）能促进MSC分泌细胞因子（IL-1A、RANTES、G-CSF），但是总体来讲，炎症环境对MSC的影响是弊大于利。因为炎症因子同样能导致MSC死亡，炎症环境还能提高MSC的HLA-DR（MHC II类抗原）抗原的表达，增强了MSC的免疫原性，被免疫细胞所识别，加速了MSC的清除。

国内的一项MSC治疗肝衰竭的临床研究中发现，肝衰竭体内过激炎症反应的环境抑制了MSC的活性，限制其治疗肝衰竭的疗效；相反，较低的体内炎症环境有益于MSC定植、存活和肝细胞再生。国内的另一项MSC治疗类风湿性关节炎的临床研究，研究者先给患者注射剂鹿瓜多肽、丹参酮Ⅱa前期干预治疗7天，再给与MSC治疗；和单独的MSC治疗组相比，鹿瓜多肽和丹参酮Ⅱa前期干预后再联合MSC治疗，具有更显著的治疗效果，包括降低炎性细胞因子、调节免疫、改善微循环和病损组织的修复[4]。

又比如，国外的多中心临床研究，在用骨髓MSC治疗类固醇无效的儿童GvHD的临床试验中，在疾病病程早期（开始类固醇治疗后5-12天）使用MSC治疗比较晚期治疗（开始类固醇治疗后13-85天）的疗效更好（完全有效率78％对52％）。

MSC也被应用于肾脏器官移植的临床研究中，发现在移植前给与MSC输入治疗，有利于减少器官移植后出现的排异反应，促进器官移植的成活率和恢复器官的功能。当然，在肝脏移植后出现免疫排异反应，MSC也是可以发挥免疫抑制作用。

这些临床研究的结果给我们一个很明显的提示，那就是MSC的治疗时机非常重要，甚至会影响到治疗效果，虽然研究治疗时机对疗效影响的临床研究极少。

随着疾病从发病到急性发展到慢性阶段，临床过程中可能存在一个时间窗，适合MSC发挥最佳的治疗功能。

更重要的是，不应该期待MSC单独治疗就能发挥良好的治疗效果，疑难重症都需要综合治疗。那么，MSC是主力发挥治疗作用还是辅助治疗？这很可能取决于具体的疾病。比如造血干细胞治疗血液肿瘤，造血干细胞是主角，MSC是辅助治疗；器官移植，MSC也是辅助治疗。免疫排异反应（包括GVHD和器官移植的排异反应）的治疗中，MSC就是主角，发挥主力治疗作用。

5，小结

MSC具有多重功能，比如有免疫抑制功能、促进机体组织器官的修复功能、促进血管新生/再生、支持造血干细胞的增殖和分化等，因而MSC的临床适应症比较广。

甚至有大鼠实验发现MSC能增强机体抵抗细菌的感染和促进细菌的清除。一项MSC治疗难治性艾滋病的临床研究显示MSC能增强抗HIV病毒药的效果。因此，MSC治疗难治性细菌和病毒感染方面，也是一个有意思的研究领域。

MSC还能给我们带来什么样的惊喜？

因此，MSC治疗的核心问题不是“MSCs治疗有效吗？”而是：“我们如何优化MSC疗法的疗效，同时避免不良反应？

问：1,什么是干细胞？2，干细胞是药物吗？3，是口服吗？

首先第一个干细胞就是通过注射干细胞，干细胞可以在你体内自我分裂复制繁殖后来顶替你身体中衰老、凋零的细胞。其次干细胞不属于药物的。而且干细胞无法用口服的方式，你说的口服干细胞一般都是指日本的赛乐瑞pro，因为这款产品是口服的抗衰老产品，但效果接近于注射干细胞，所以有口服干细胞的说法。 终身满意

间充质干细胞的研究是从什么时候开始的

Friedenstein教授于1968年发现骨髓中存在一群干/祖细胞能支持造血和分化为骨细胞，在1974年体外培养获得成果，这类贴壁培养的干细胞呈漩涡状生长；1988年将这类干细胞命名为“骨髓基质干细胞”。Caplan教授在1991年进一步把这类干细胞命名为“间充质干细胞”。“间充质干细胞”的命名逐渐被广泛接受和使用。也有学者认为间充质干细胞的英文名称为mesenchymal stromal cell，但是更多学者习惯采用mesenchymal stem cell。

1995年Caplan教授从恶性血液病患者骨髓抽取并分离培养出这些贴壁的基质细胞，然后回输到患者体内，观察临床效果并证明这些基质的安全性。这是一个足以载入史册的研究，是间充质干细胞研究史上的第一个里程碑式的事件，使间充质干细胞的研究从实验室跨入到实际的临床应用。

第二个里程碑式事件是1999年Pittenger等在science发表文章，首次证明间充质干细胞具有多向分化能力，能分化为脂肪细胞、成骨细胞、软骨细胞。这个研究成果激发了众多研究者对间充质干细胞的分化潜能的研究，比如分化为肝细胞、神经细胞、胰岛β细胞、血管内皮细胞等。

第三个里程碑式事件在于2002年发现了间充质干细胞有强大的免疫抑制能力。随后发现MSC本身具有低免疫原性，即使异体或跨种属使用，均难于引起免疫排斥反应。动物实验和临床研究发现间充质干细胞能促进调节性T淋巴细胞的增殖，使得免疫系统恢复免疫平衡状态。间充质干细胞的这些免疫特性，非常有利于用于治疗免疫性疾病，包括移植排斥反应和自身免疫性疾病。

第四个里程碑式事件在于定义标准的统一。2006年国际细胞治疗协和（ISCT）统一了间充质干细胞的定义（也是鉴定标准），使得间充质干细胞有了全球范围的最低鉴定标准。只有同时符合这些标准的细胞，才能称之为间充质干细胞。这个定义包括三方面的内容：①，贴壁生长；②，细胞表面表达一些特异性抗原（标记物）；③具有向脂肪细胞、成骨细胞、软骨细胞分化的能力。

间充质干细胞成为药品上市为第五个里程碑式事件。2012年Osiris公司申报MSC作为药品上市得到加拿大FDA的批准，适应症为儿童急性激素抵抗的移植物抗宿主病（GVHD），随后适应症扩大为成年人GVHD，并在新西兰、瑞士等国上市。MSC的临床应用达到一个历史性高度！虽然韩国在2011年就已经批准间充质干细胞作为药物上市，但由于韩国曾经出过一个很著名的干细胞学术丑闻，导致干细胞行业名誉受损，故不把韩国2011年的干细胞药物视为全球第一个干细胞药物。

总之，间充质干细胞被各国政府批准为干细胞药物上市，就是对间充质干细胞安全性和有效性的认可。上市，并不意味着对间充质干细胞研究的终止，反而是一种激励和推动，鼓舞着众多学者加深对间充质干细胞本身的研究和治疗疑难杂症的临床研究，更好地造福患者。

关于间充质干细胞属于药品吗和间充质干细胞的临床应用的介绍到此就结束了，不知道你从中找到你需要的信息了吗 ？如果你还想了解更多这方面的信息，记得收藏关注本站。