地贫干细胞移植手术最佳年龄（地贫干细胞移植成功后会和正常人一样了吗）

在这篇文章中，我们还讨论了地贫干细胞移植手术最佳年龄和地贫干细胞移植成功后会和正常人一样了吗的技术实现，这将帮助你解决实际问题。

捐献骨髓干细胞注意什么？什么样的人适合捐献？什么样的人不适合？

我不知道怎么回答这个问题因为我也是捐献骨髓的志愿者，我觉得只要是健康的人都可以捐献骨髓，捐献前要注意休息好，饮食尽量以清淡为主，勿饮酒。就可以了，捐献骨髓就像献血一样对人体没有什么坏处。有些知识传给你看看，谢谢！你了解骨髓及其功能吗？

骨髓是人体的造血组织，位于身体的许多骨骼内。成年人的骨髓分两种：红骨髓和黄骨髓。红骨髓能制造红细胞，血小板和各种白细胞（包括粒细胞、淋巴细胞和单核细胞）。血小板有止血作用，白细胞能杀灭与抑制各种病原体，包括细菌、病毒等。某些淋巴细胞能制造抗体。因此，骨髓不但是造血器官，它还是重要的免疫器官。黄骨髓主要是脂肪组织，当人体贫血时，它可以转化为红骨髓。

骨髓中的造血干细胞除了不断分化成熟，随时补充人体损耗的血球外，骨髓自身有损伤（如骨折、跌打损伤）时，亦能再生。若骨髓细胞不正常，就会导致“白血病”、“再生障碍性贫血”等血液疾病。

捐献骨髓会影响身体健康吗？

捐献骨髓不会影响人的身体健康。许多人认为捐献骨髓是抽取脊髓，这完全是一种误解。骨髓移植需要的是人体内的红骨髓--造血干细胞。一个成年人的骨髓重量为3公斤，一名供髓者提供不足10克的骨髓造血干细胞就能挽救一名白血病患者的生命。因此不会减弱其免疫功能和造血能力。骨髓是再生能力很强的组织，一般健康者捐献造血干细胞后在十大左右即可补足所捐的干细胞量。

健康者在多大年龄适合捐献骨髓？

健康者年龄在18至55岁均可捐献骨髓。

什么是骨髓移植？

骨髓移植是指把骨髓中的造血干细胞从一个人体内移植到另一个人体内（一般是通过静脉输入）。确切他说，骨髓移植就是造血干细胞移植。

什么人需要进行骨髓移植？

人体造血系统及免疫系统的严重疾病，如白血病（俗称血癌）。淋已瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血、重症放射病等患者，继续生存的希望就是骨髓移植。我国每年约400万名各类疾病的患者等待着骨髓移植。

捐献多少干细胞能救活一个人？

骨髓移植需要的是人体内的红骨髓--造血干细胞。一个成年人的骨髓重量约3公斤，一名供髓者提供10克的骨髓造血干细胞就能挽救一名白血病患者的生命。

如何抽取骨髓、对人体有危险吗？

抽取骨髓造血干细胞有两种方法：

一是医生在供者的髂骨部位穿刺采集骨髓中的造血干细胞，术后一两天内有些疼痛，一周内就可完全恢复（此法较常用）。

二是用科学的方法有效地动员骨髓和其他部位的造血干细胞大量释放到外周血液中去，从供者的手臂静脉中采集，并通过机器将造血干细胞分离出来，剩余的血液回输到供者体内。捐献干细胞既无碍健康，也没有危险，只需您付出一点勇气。

志愿捐献骨髓造血干细胞者的健康标准？

凡年龄在18一55周岁，经下列检查身体合格者，都可以成为骨髓造血干细胞供者。

丙氨酸氨基转移酶（ALT）=25单位

乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg)：阴性=1ng／ml

丙型肝炎病毒抗体（HCV）：阴性

艾滋病病毒抗体（HIV）：阴性

梅毒试验：阴性

HLA配型与骨髓移植：

骨髓移植的关键之一是HLA（人类白细胞抗原）配型问题，如果骨髓供者与患者（受者）的HLA不同，便会发生严重的排斥反应，甚至危及患者生命。致使移植失败。HLA分型有常见、少见的HLA分型可能是万分之一的机率，而罕见的就要几万甚至几十万的人群中寻找。不同人种的HLA分型有很大的差异，白人、黑人的骨髓不适合中国人，成立一个完全属于中国人的中华骨髓库，并具有几万甚至几十万志愿捐献骨髓者的HLA配型数据入库，将大大增加供者与受者的HLA相配率，它不仅可以为中国公民提供帮助，还可以为分布在世界各地的炎黄子孙服务。

什么是白血病：

白血病：俗称"血癌"，是一种恶性程度极高的血液病，其自然病程只有三个月，近年来，随着医疗技术的发展，可以用化疗、放疗等方法遏制病变的白细胞，延长病人的生命。但是这种方法的副作用大，复发率高，不但给病人带来极大的痛苦，而且对家庭、社会造成了沉重的负担。国际上，六十年代开始就将骨髓移植运用于白血病的治疗，并取得了良好的效果；八十年代起，干细胞移植术在临床应用中获得了成功，1990年此技术获得诺贝尔奖。近年来，这项技术在治疗其它血液及免疫系统。疾病和某些恶性肿瘤方面又有了新的突破。是目前世界上治疗和根治白血病医疗手段。

根据流行病学的统计，白血病的发病率为十万分之四，全国每年新增约四万名白血病患者，其主要发病年龄在30岁以下，其中大多数需作移植手术。我国从六十年代起实行计划生育政策，在同胞间寻找供髓者的可能性很小，只能依靠非血缘关系的捐髓者提供骨髓。虽然无关人群中配对相符率只有五千至一万分之一，但是它毕竟走出了家庭的小圈子，只要有足够有志愿捐献者，还是能为大多数病人提供治愈的机会。

骨髓移植与造血干细胞移植：

骨髓移植是指将他人的骨髓植入病人的体内，使其生成繁植，重建免疫和造血系统的一种治疗方法。骨髓移植分为自体骨髓移植与异体骨髓移植，异体骨髓移植又分为血缘关系骨髓（同胞兄弟姐妹）移植与非血缘关系骨髓（志愿捐髓者）移植。

造血干细胞移植的原理与骨髓移植完全相同，其有效成份都是造血干细胞，只是采集的方式不同。骨髓移植，要在局部麻醉下，经过多次骨穿，从骨腔中抽取数百毫升骨髓混合液，然后采集造血干细胞输入患者体内。造血干细胞移植是采用促使造血干细胞从骨髓中释放到外周血液中的方法，通过血细胞分离机采集，从外周血中采集造血干细胞约50毫升，其余的血液回 输体内，由于进出平衡，方法又简单，对供者很安全。目前中华上海骨髓库都采用造血干细胞移植方法。因为采集的造血干细胞都来自骨髓中，所以习惯仍然称骨髓移植、骨髓捐献与骨髓库。

怎么治疗地中海贫血？

对于地中海贫血来说，不同的类型有不同的治疗方法。如果是轻型、静止型，基本上不需要任何治疗。在结婚的时候，将来不要找同类型的地中海贫血基因携带者结婚，如果是找了这种同类型的人，女性怀孕以后一定要做产检诊断。如果确诊为重型地中海贫血，一定要进行流产。中间型地中海贫血可以说是一个致残性疾病，临床上会出现轻到中度贫血，这种病人不需要输血。但是当血色素＜9g/L，对于儿童来说，正是生长发育阶段，一般建议要输血，如果能够满足他的生长发育，血色素＞9g/L，一般不需要进行输血。对于中间型地中海贫血来说，还有一点要注意，这种孩子很容易发生溶血。所以尽量不要接触一些氧化性的药物。地中海贫血的治疗主要集中在重型β地中海贫血，因为α地中海贫血大部分胎死腹中或者是出生不久以后就死亡，临床上治疗最多的是重型β地中海贫血。重型β地中海贫血有几种治疗方法，第一种是支持疗法，即定期输血和除铁，当血色素低于9g/L时，要定期进行输血，同时一定要注意除铁，否则容易造成铁过载；第二个方法主要是通过造血干细胞移植，可以骨髓移植或者外周血移植、脐血移植，这三种方式要根据孩子的不同情况。选择移植的来源不同，在移植的时候，最佳移植时间是3-7岁，3岁以下因为孩子不好管理，增加护理难度，大于7岁的孩子排异反应比较强烈，进行脐血移植，脐血能够满足比较小的孩子移植。

捐献造血干细胞对年龄有什么要求吗？

健康者在多大年龄适合捐献造血干细胞？

年龄在18-45岁的健康者均可登记成为捐献造血干细胞的志愿者，18-55岁健康者可采集造血干细胞。

为什么45-55岁的健康者不再接受登记？

采集造血干细胞的最佳年龄为18-55岁，捐献者登记入库后到寻找到相合患者需要一定的时间。为充分利用有限的检测资金，登记年龄以不超过45岁为宜。

造血干细胞志愿捐献者的健康标准？

凡年龄在18-55周岁，身体健康，经下列血液检查合格者，都可以成为造血干细胞捐献者。

丙氨酸氨基转移酶（ALT）40单位

乙型肝炎病毒表面抗原：阴性

丙型肝炎病毒抗体：阴性

艾滋病病毒抗体：阴性

梅毒试验：阴性

怎样加入中国造血干细胞捐献者资料库，成为一名捐献造血干细胞志愿者？

如果你适龄、身体健康、志愿捐献造血干细胞，可与当地红十字会的热线电话联系报名、填写志愿捐献书及有关表格，并抽取5毫升血液。组织配型实验室将会对你的血液进行HLA分型等检验，并把你的所有相关资料录入中国造血干细胞捐献者资料库的计算机数据库中，以供渴望移植治疗的患者寻找配对，这样你就成了一名光荣的捐献造血干细胞志愿者。

我如何知道自己已成为捐献造血干细胞志愿者？

中国造血干细胞捐献者资料库设于全国各地的捐献者服务机构将会通知你被接纳为捐献造血干细胞志愿者，并经常与你保持联系。

捐献登记和捐献造血干细胞有补贴吗？

捐献造血干细胞是爱的奉献和救人善举。一般不提倡补贴。

志愿者报名登记后，是否马上就要捐献造血干细胞？

志愿中报名登记后，首先要安排你抽取5毫升血做HLA分型检验，数据储存到中国造血干细胞捐献者资料库中备查。当某一位患者需要进行造血干细胞移植时，由移植中心将患者的HLA分型数据传送到资料库，如果检索结果得只你的HLA正好与患者吻合时，省级管理中心将通知你做捐献的准备。这个过程可能很短，也可能要等若干年。而大部分志愿者可能没有捐献的机会。

作为捐献造血干细胞的志愿者还应注意哪些问题？

当你或你联系人的电话、地址发生变化时，希望及时通知登记部门，以便在需要时能很快找到你，使患者的疾病及时得到治疗，并保证你实现救人的愿望。

我是否可以随时改变捐献造血干细胞的决定？

造血干细胞登记及捐献都是建立在自愿的基础上，登记后资料库会对你的自愿性进行再确认。因检测你的HLA资料库要花费一定的资金。为了节约经费，如果提出终止捐献，请作慎重考虑。但移植前，尤其签署捐献同意书后就不能撤消捐献决定，因为在这个时候，患者为准备移植必须进行大剂量的放疗和化疗，这时患者已经丧失造血能力，此期间若你终止捐献，再临时寻找配型相合者已来不及，患者将有生命危险。

报名参加中国造血干细胞捐献者资料库，为什么要捐献者本人填写同意书和捐献者登记表？

加入中国造血干细胞捐献者资料库，成为一名捐献造血干细胞志愿者，是崇高的奉献行为，在需要的时候，捐献者将无偿捐献造血干细胞给患者，因此，中国造血干细胞捐献者资料库必须得到捐献者的是书面承诺，并且通过登记表了解捐献者准确的通讯地址和联系方式。

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中国造血干细胞捐献者资料库简介

中国造血干细胞捐献者资料库亦称“中华骨髓库”，其前身是1992年经卫生部批准建立的“中国非血缘关系骨髓移植供者资料检索库”。 2001年12月，中央编办批准成立中国造血干细胞捐献者资料库管理中心（以下简称“资料库”），统一管理和规范开展志愿捐献者的宣传、组织、动员、白细胞抗原（HLA）分型、为患者检索相合的造血干细胞捐献者及移植治疗服务等。

建设“资料库”是人类文明和医疗事业的需要。造血干细胞移植可以治疗白血病、急性放射病、重症再生障碍性贫血、重症地中海性贫血、重症免疫性疾病以及因癌症接受放化疗后的免疫功能低下等多种疾病。在我国每年有近百万患者需要造血干细胞移植，仅白血病患者每年新增4万余人。造血干细胞移植成功的关键在于患者与捐献者两者的HLA分型必须相合，这种相合率在同卵双生兄弟姐妹之间为100%，在有血缘关系的兄弟姐妹之间为25%。现在大多数青少年是独生子女，如患病后很难找到与之相合的同胞供者。要想进行造血干细胞移植，只能依靠社会上非血缘的志愿捐献者提供配型相合的造血干细胞，但非血缘关系中HLA相合率约为1/400---1/10000。根据我国的实际情况，尽快建设30万人份以上的“资料库”，才能适应临床为白血病等患者进行造血干细胞移植的需要。

中国红十字会是从事人道主义工作的社会救助团体。建设中国造血干细胞捐献者资料库是政府委托中国红十字会的一项特殊任务。它是红十字会人道主义救助工作新的服务领域，也是红十字会践行“三个代表”重要思想，为广大人民群众办的一件实事、好事。近两年来，“资料库”得到了政府有关部门以及社会各界的大力支持和关注。目前，全国已建立了24个省级分库、24个HLA定点组织配型实验室和1个质量控制实验室。可用于为患者检索服务的白细胞抗原分型资料6万多份，截至2003年8月底已受理检索3000多人次，其中，近300份志愿者的资料与患者白细胞抗原分型相合，已为50多例白血病患者提供了造血干细胞进行移植。

建设“资料库”是一项系统的社会救助工程。希望社会各界一如既往继续关心、支持“资料库”的建设，以拯救更多的白血病患者，让中国红十字会保护人的生命和健康，促进和平进步事业的人道主义宗旨得到广泛传播，使中国红十字会的人道、博爱、奉献精神发扬光大。

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科 普 知 识 介 绍

一、什么是骨髓？

骨髓是存在于长骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨质间的网眼中，是一种海绵状的组织，能产生血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。人出生时，红骨髓充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当部分红骨髓被黄骨髓取代，最后几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓。此种变化可能是由于成人不需全部骨髓腔造血，部分骨髓腔造血已足够补充所需血细胞。当机体严重缺血时，部分黄骨髓可被红骨髓替代，骨髓的造血能力显著提高。

二、人体中有多少骨髓？

人体骨髓量与体重等因素相关，成年人骨髓量一般为3千克左右。

三、什么是造血干细胞？它能再生吗？

造血干细胞是能自我更新、有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的一类细胞。造血干细胞来源于红骨髓，可以经血流迁移到外周血液循环中，不会因献血和捐献造血干细胞而损坏造血功能。

四、什么是造血干细胞移植？

正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此一过程既为造血干细胞移植。

五、造血干细胞移植的分类？

根据造血干细胞来源可分为骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植。

六、造血干细胞移植能治疗哪些疾病？

造血干细胞移植可用于治疗肿瘤性疾病如：白血病、某些恶性实体瘤等，以及非肿瘤性疾病如：再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、急性放射病、地中海贫血等。

七、捐献造血干细胞影响身体健康吗？

人体内的造血干细胞具有很强的再生能力。正常情况下，人体各种细胞每天都在不断新陈代谢，进行着生成、衰老、死亡的循环往复，失血或捐献造血干细胞后，可刺激骨髓加速造血，1-2周内，血液中的各种血细胞恢复到原来水平，因此，捐献造血干细胞不会影响健康。

八、采集造血干细胞的主要方法有哪些？

有二种主要方法

1、抽取骨髓造血干细胞：捐献者作全麻或局麻，从捐献者髂骨中抽取骨髓血。

2、外周血中采集干细胞：给捐献者注射动员剂，进行血液成分单采术，从捐献者外周血中采集造血干细胞。

九、中国造血干细胞捐献者资料库提倡哪种方法采集造血干细胞？

中国造血干细胞捐献者资料库提倡的采集方式是从外周血中采集造血干细胞。用科学方法将骨髓血中的造血干细胞大量动员到外周血中，从捐献者手臂静脉处采集全血，通过血细胞分离机提取造血干细胞，同时，将其它血液成份回输捐献者体内。

十、从外周血采集造血干细胞，对捐献者有危险吗？

至今没有因采集外周血造血干细胞引起对捐献者伤害的报道，在采集完成后，一些轻微疼痛感和不适将会消失，所用的器材都经严格消毒并一次性使用，确保捐献者安全 。

十一、捐献者大约需采集多少造血干细胞？

大约需采集10克的造血干细胞。

十二、在采集造血干细胞前，为什么要对捐献者使用造血干细胞动员剂药物？对人体有副作用吗？

在正常生理条件下，外周血的造血干细胞量极少，不能满足移植的需要，药物动员之后，加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中，可使外周血造血干细胞增加20-30倍，以满足移植需要。据多年的临床观察和国际上目前的报道，药物动员剂对人体健康没有副作用。

十三、什么是HLA，它在造血干细胞移植中的作用是什么？

HLA即人类白细胞抗原（Human Leucocyte Antigen），存在于人体的各种有核细胞表面。它是人体生物学“身份证”，由父母遗传；能识别“自己”和“非己”，并通过免疫反应排除“非己”，从而保持个体完整性。因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要的作用，造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者进行HLA配型。

十四、捐献者和患者为什么要进行HLA 分型？

由于不同种族、不同个体的HLA千差万别，必须采用一定的方法对捐献者和患者的HLA型别进行确定，从而选择与患者HLA相配合的捐献者进行移植，这是造血干细胞移植治疗成功的关键。

十五、兄弟姐妹的HLA相合率是多少？

同卵（同基因）双生兄弟姐妹为100%，非同卵（异基因）双生或亲生兄弟姐妹是1/4。

十六、什么是血缘关系和非血缘关系？

血缘关系是指同胞兄弟姐妹、父母、表（堂）兄弟姐妹；非血缘关系是指与患者无任何血缘关系者。

十七、非血缘关系捐献者中与患者的HLA相合率是多少？

人类非血缘关系的HLA相合率是1/400-10,000，在较为罕见的HLA型别中，相合的几率只有几万甚至几十万分之一。由于独生子女家庭的普遍性，高相合率人群减少，今后移植主要依靠在非血缘关系供者中寻找相合者。

多大年龄可以献骨髓

骨髓移植就是医学上说的干细胞移植，这种治疗的手段，现在也是比较多见的，尤其是对于患有白血病之类疾病的患者而言，这也是一种比较好的治疗办法，可以得到治愈的效果，一般情况下是没有什么年龄限制的，基本上各个年龄段的患者，都可以采用这种办法进行治疗，只要找到适合自己的配型就可以，而且进行骨髓移植之后，还有很多需要注意的事情，因为骨髓移植手术之后，还会有一定的排斥期和适应期，要是度过了这段时间，就说明手术已经成功，要是没有度过的话，患者还会有一些不好的情况出现，所以需要到比较有权威的医院进行手术比较好一些，千万不可以相信一些小医院，一般的医院也没有进行这种手术的基本条件。

2，要是捐献骨髓的话，一般年龄在18到55岁的健康人可以捐献自己的骨髓，捐献骨髓其实就是仅仅捐献造血干细胞，不会对捐献骨髓者造成身体上的伤害，所以捐献者也不用担心太多的问题，只需要注意在捐献后注意多多的休息，适当补充营养就可以了，而且捐献骨髓之后，不要喝酒抽烟之类的，也不要总是熬夜，每天都要有足够的休息时间，只要以后有适合捐献者配型的患者，也就可以更快的得到治疗，会为患者带来更多的成活的几率和可能性。

最后，需要进行骨髓移植的患者，一定要保持良好的心态，需要及时到专业的医院就诊，而且还需要尽快找到适合自己配型的骨髓才可以顺利的进行骨髓移植手术，不然的话，也会慢慢的耽误治疗的好时机，患者还需要有足够的信心。

地贫患者到广州南方医院做骨髓移植需够少钱？患者现在2岁半，多大做手术合适，请专家帮帮我

造血干细胞移植已经是一项较成熟的医疗技术了。目前广州就有十余家医院开展了这一项技术。这里，从病人的知情权角度出发，让病人对造血干细胞移植有一个初步的了解，以便更好的发挥自己的选择权，我们将造血干细胞移植及适应症简述如下：

造血干细胞移植就干细胞来源可分为：

一、骨髓移植

这是最经典、最权威，可能也是最经济的一种方法，因其含有大量的基质细胞，使移植的成功率提高。最近南方医院儿科为一例地贫患儿行骨髓移植，总的费用降到了15万以下。缺点是供者须接受骨髓移植术。

二、外周血造血干细胞移植

这种方法是先用“刺激因子”使造血干细胞大量入血，然后用“分离机器”分理出富含造血干细胞的外周血进行移植。好处在于能获得大量造血干细胞及供者可免受骨髓抽吸术之苦，缺点是费用较高。

三、脐带血造血干细胞移植

这种方法是使用脐带血中干细胞进行移植最大好处是因其抗原性弱，排斥反应弱，取材容易，所以适合非亲缘HLA不相合骨髓移植；其缺点是植入率较低，因造血干细胞少使造血恢复缓慢，以及复发率较高。

另外，造血干细胞移植就供者与病人的关系可分为自身造血干细胞移植、亲缘供者造血干细胞移植和非亲缘造血干细胞移植；就HLA相合程度来分又可分为HLA相合造血干细胞移植和HLA不相合造血干细胞移植；非亲缘造血干细胞移植和HLA不相合造血干细胞移植难度较大，但因能解决解决供者奇缺的问题，故目前正在积极研究中。

造血干细胞移植分类不是孤立的，各种分类之间可以交叉，如非亲缘HLA不相合外周血造血干细胞移植，HLA相合同胞供者脐带血移植等。

造血干细胞移植的种类选择因不同移植中心的经验不同而不同，但有一点是共同的，即HLA相合同胞供者骨髓移植或外周血造血干细胞移植是首选的。

儿童白血病需要移植与否，可以做什么样的移植，恐怕即便是移植中心的一般医生也亦未完全明白。

1998年，来自14个国家的20名代表参加了第2届国际儿童骨髓移植会议，会上组织者进行一项儿童白血病骨髓移植的问卷调查，多数意见是：

1、如果有一个HLA相合同胞供者的情况下，急性淋巴细胞性白血病在第一次完全缓解期，下列情况应视为骨髓移植的适应征

a、强的松（糖皮质激素）无反应伴有髓系标志的表达或T细胞标志表达或诊断时细胞数大于100×109/L，或有（4:11）转位。

b、有（9:22）转位

c、婴儿白血病伴有（4:11）转位或CD10阴性表型

d、在44天仍未取得完全缓解的

2、如果无HLA相合的同胞供者，上述情况时，HLA1个位点不相合的同胞应是第一选择，HLA相合的非亲缘供者是第二选择。事实上，符合以上标准的儿童急性淋巴细胞白血病很少，即绝大多数小孩急性淋巴细胞白血病无须骨髓移植治疗，即便有一个HLA相合的同胞供者。目前国际流行的化疗方案，能使75％以上的儿童急性淋巴细胞白血病治愈，无须骨髓移植。

儿童急性非淋巴细胞性白血病第一次缓解期，如有HLA相合的同胞供者，骨髓移植是第一选择，自体骨髓移植和化疗同是第二选择。

地中海贫血是广东地区的地方性疾病，应重在预防。造血干细胞移植是目前唯一能根治的方法，但选用何种移植目前国际上是有争议的。

根据地中海贫血世界最具权威的意大利佩萨罗移植中心的经验，多于90％的Ⅰ～Ⅱ度地中海贫血患儿能被HLA相合同胞骨髓移植治愈。目前在亚洲，也有一些移植中心使用脐带血移植治疗地中海贫血，并获得了成功。但总体来看，脐带血的成功率在60％左右，比骨髓移植的成功率低30％左右，所以，意大利佩萨罗中心认为，与其让患儿冒30％的失败的风险，倒不如让小供者长大至1～2岁时再行骨髓移植。因为地贫不是白血病，不至于疾病进展不能控制，输血维持生命没有问题。且不说移植费用问题，更重要的是一旦脐血移植失败，今后再行骨髓移植成功率极低，换句话说，有30％的病人错失拯救生命的机会，所以，意大利中心尽管已为1400多例地贫病人做过骨髓移植，但至今仍未做一例脐血移植治疗地贫。

地中海贫血的HLA相合非亲缘供者造血干细胞移植，目前全球做得不多，成绩亦不理想。

不管是白血病还是地贫的造血干细胞移植，最常见的困难是没有HLA相合的同胞供髓者，也找不到HLA相合的非亲缘供髓者，目前解决这一问题的途径是：

1、建立健全中国自己的骨髓库（包括脐血库）；

2、积极研究HLA不相合亲缘供者造血干细胞移植。

随着医疗科学的进步，彻底解决造血干细胞移植供髓者的问题将不会很远。

造血干细胞移植简介

目录

1 拼音 2 英文参考 3 概述 4 操作名称 5 造血干细胞移植的适应证 6 准备 7 方法

7.1 1.造血干细胞移植的类型 7.2 2.造血干细胞移植的预处理 7.3 3.造血干细胞的采集和移植

8 注意事项

8.1 1.造血干细胞移植的疗效 8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

1 拼音

zào xuè gàn xì bāo yí zhí

2 英文参考

stem cells transplantation

3 概述

造血干细胞移植（stem cells transplantation）是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。造血干细胞移植的本质是将正常的造血干细胞植入患者体内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能。

造血干细胞好比人体造血器官的“种子”，我们的血细胞（红细胞、白细胞、血小板）都是由它分化、成熟而来的。造血干细胞移植是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。

造血干细胞移植的本质和基本步骤是：1）移植前预处理，使用超大剂量的放疗或化疗，最大限度地消灭体内残存的肿瘤细胞，同时抑制患者免疫系统，使供者造血细胞能够顺利植入；2）根据供者造血干细胞来源的不同，可采集供者骨髓，或外周血干细胞，或脐带血干细胞作为移植的“种子”；3）将正常的造血干细胞通过患者静脉输入体内，造血干细胞能自动定居在患者骨髓内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能，通常需要1～2月的时间，免疫功能的恢复需长达6月～1年的时间。

4 操作名称

造血干细胞移植

5 适应证

1.异基因造血干细胞移植 主要适应证包括：

（1）恶性肿瘤疾病：如急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤及多发性骨髓瘤。

（2）非恶性血液病：如重症再生障碍性贫血、Faconi贫血、地中海贫血、纯红再障，以及先天性再生不良性贫血。

（3）遗传性疾病：如骨硬化病、联合免疫缺陷症、WiskottAldrich综合征等。

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6 准备

1.患者

（1）选择合适病例，年龄最好在45岁以下。

（2）向患者及家属详细说明治疗的利弊，以取得医患双方的配合。

（3）制定周密的实施计划。

（4）全面体检，特别要注意有无感染病灶。

（5）血液学、免疫学及心、肺、肝、肾功能的检查。

（6）组织配型（HLA血清学检查和混合淋巴细胞培养等）。

（7）拟定模型测定照射剂量。

（8）术前10d开始服用肠道灭菌药物。

（9）术前8d理发，药浴后进无菌室，并开始无菌饮食。

（10）术前7d留置静脉导管。

（11）术前6～3d化疗，同时补充入水量、静滴碳酸氢钠和口服别嘌呤醇至骨髓输注日。

（12）术前2d休息。

（13）术前1d照射（以1次性全身照射为例）。

2.供者

（1）体检及常规化验。

（2）组织配型（同患者）。

（3）循环累积自身血液贮存。

（4）在手术室麻醉后采集干细胞，并过滤加肝素抗凝，干细胞作计数及培养。采髓过程中输入自身血液。

7 方法 7.1 1.造血干细胞移植的类型

（1）根据造血干细胞供者的不同可分为：

①同基因造血干细胞移植（syngeneic stem cells transplantation）：供、受者组织相容性抗原基本相同，见于同卵双胎孪生子之间的移植。这种移植是治疗重症再障的最理想方法，但同基因供者的机会极少，且不适合用于遗传性疾病的治疗。

②异基因造血干细胞移植（allogeneic stem cells transplantation）：供、受者为同一种族，供、受者虽然基因不完全相同，但要求主要组织相容性抗原一致。这种移植适用于治疗各种类型的白血病和造血系统恶性疾病、重症遗传性免疫缺陷病、以及各种原因引起的骨髓功能衰竭，如再障等，是目前应用最广泛，疗效最好的造血干细胞移植技术。通常按供者来源不同又分为同胞兄妹供者和无血缘关系供者的异基因造血干细胞移植。

异基因造血干细胞移植供者选择条件。

A.HLA抗原的匹配：人类决定HLA抗原的HLA基因位于第6号染色体的短臂上，HLA基因决定了细胞表面带有以下抗原：Ⅰ类抗原，包括HLAA，B，C抗原；Ⅱ类抗原，包括HLADR，DP，DQ；此外，还发现有Ⅲ类抗原，其对异基因移植的重要性尚待证实。同胞兄妹中HLA完全相合的机率为1/4，而在中国人中无血缘关系供者HLA相合的机率仅数万至十万分之几，联决于患者HLA基因表现频度。

B.供者选择：供者年龄应＜60岁，无严重心肝肾及骨髓疾病，无活动性肺结核及巨细胞病毒感染。移植前应对供者作仔细的病史询问、体检和实验检查。

（2）自体造血干细胞移植（autologous stem cells transplantation）：预处理超剂量放、化疗前，采集患者自己的一部分造血干细胞，分离并深低温保存。待超剂量放、化疗后再回输给病人，以此重建造血功能。适合于淋巴瘤和实体瘤的患者，经治疗已获完全缓解的急性白血病病人，若无合适的异基因供者，也可考虑自体造血干细胞移植。

（3）根据造血干细胞来源的不同可分为

①骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）：通过多点骨髓腔穿刺，抽吸含造血干细胞的骨髓血混合液，是经典的移植方法，效果可靠。但采髓需在全麻或硬膜外麻醉下进行。

②外周血干细胞移植（peripheral blood stem cells transplantation，PBSCT）：使用动员剂将造血干细胞从骨髓中释放到外周血，再通过血细胞分离机从循环血中收集造血干细胞。与骨髓移植相比，具有采集方便、供者不需麻醉、移植后造血恢复快、而GVHD发生率和严重程度并无明显增加的优点。由于其发展的时间尚短，远期疗效以及是否能彻底代替骨髓移植尚待定论。

③脐带血干细胞移植（cord blood stem cells transplantatlon，CBSCT）：胎儿脐带血中含有大量具有增殖活力的造血干细胞，且免疫原性不成熟，在同胞兄妹中HLA配型不完全相合者也能植活，无关供者脐带血干细胞移植仍需要作HLA配型。由于受采集的脐带血干细胞数量限制，目前脐带血干细胞移植主要用于儿童患者。

7.2 2.造血干细胞移植的预处理

（1）预处理的目的：清除患者体内残存的肿瘤细胞或骨髓中的异常细胞群；抑制及摧毁受者体内的免疫细胞，使移植的造血干细胞得以成活。

（2）预处理方案：白血病患者经典的预处理方案有两种：①CY＋TBI方案：环磷酰胺60mg/kg×2天，全身照射80～100Gy，分两次完成。②BUCY方案：白消安4mg/kg×4天，环磷酰胺60mg/kg×2天。重症再障及遗传性免疫缺陷病的病人预处理方案常用环磷酰胺50mg/kg×4天，也可在此基础上加小剂量TBI或全淋巴照射（TLI）。

7.3 3.造血干细胞的采集和移植

（1）骨髓造血干细胞的采集

①在进行BMT前2～3周，采用“蛙跳式”自体储血法，收集供者自体血800～1000m1备采髓时使用。

②供者在麻醉的情况下，用采髓针在供者的髂前或髂后上棘作多点穿刺抽取骨髓血。对于重症再障病人，若进行synBMT所需的有核细胞数仅为0.35×108/kg，所需采集的骨髓血量约200ml；AlloBMT所需的有核细胞总数应达3×108/kg，通常所需的骨髓血量一般在800～1000ml左右。

（2）外周血造血干细胞的采集：供者经造血 *** 因子（GCSF或GMCSF：5μg/kg×5～6天）动员后，使用血细胞分离机选取单个核细胞（MNG）分离程序，全血流速35ml/min，终点为2倍全血容量（约8～10L），终体积200ml，采集的MNC用流式细胞仪检测CD34＋细胞数，要求CD34＋细胞数达2×106/kg以上，通常需采集1次到数次。

（3）脐带血造血干细胞的采集：健康产妇分娩时待胎儿娩出后，迅速结扎脐带，以采血针穿刺脐静脉收集残留于脐带和胎盘内的脐带血。通常所需的有核细胞数应＞1×107/kg（受者体重），若需分离和冷冻保存，应至少达2×107/kg。

（4）造血干细胞移植：异基因造血干细胞在采集后当天经静脉输入给患者，若供、受者ABO血型不合，应将红细胞分离去除，常用羟乙基淀粉沉淀或血细胞分离机作骨髓细胞淘洗。自体造血干细胞加含10% DMSO的冷冻防护液，经程控速率降温后置－196℃液氮保存，待预处理完成后在40℃水浴中迅速解冻后直接回输给病人。输入的造血干细胞会自动在受者骨髓中定居。

8 注意事项 8.1 1.造血干细胞移植的疗效

（1）急性白血病：

①儿童标危组患者经适当化疗，可达长期缓解，通常不主张在CR1期作移植，而在CR2时再做异基因造血干细胞移植，移植后长期存活30%～50%。

②儿童高危组和成人急性淋巴细胞白血病CR1期异基因造血干细胞移植后5年以上长期生存者达50%。

③急非淋白血病患者CR1期异基因造血干细胞移植后长期缓解50%～70%。

④急性白血病同基因造血干细胞移植后，长期生存率低于异基因移植，5年生存率约50%～60%，这是因为缺乏移植物抗白血病作用（GVL）。

⑤自体造血干细胞移植疗效又次于同基因造血干细胞移植，长期存活者不到50%，原因是除缺乏移植物抗白血病作用之外，还存在移植物被白血病细胞污染的问题。

（2）慢性粒细胞性白血病：

①异基因造血干细胞移植是目前能治愈慢粒的唯一方法，在慢性期进行移植的患者，5年存活率达80%，而在加速期或急变期接受移植者，复发率可高达50%。故对慢粒病人，应尽早作HLA配型，以免错过治愈患者的时机。

②由于CML基因病变在于细胞水平，通常放、化疗很难除去CML的Ph1阳性细胞，CML患者一般来说不适合作自体移植，体外长期培养或药物处理及反义BCR/ABL寡核苷酸等方法从移植物中除去Ph1阳性细胞再作移植，可能是今后的发展的趋势。

（3）重症再生障碍性贫血：同基因造血干细胞移植是再障病人的最佳治疗选择，但机会太少。异基因造血干细胞移植适合于年轻患者。30岁以下，有同胞兄妹供者应首选，移植后治愈率可达60%以上。拟作移植者，应尽量减少输血，以免激活淋巴细胞，增加移植排斥的机率。30岁以上患者可先用免疫抑制剂，如环孢素A、ATG等，无效时再考虑异基因造血干细胞移植。

（4）遗传缺陷性疾病：重症联合免疫缺陷症、重症地中海贫血、遗传性无丙种球蛋白血症等遗传缺陷，可通过异基因造血干细胞移植使造血或免疫功能得以重建，疗效可达80%左右。

（5）其他恶性肿瘤：多发性骨髓瘤、淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、骨髓增生异常综合征等，若有合适供者，经异基因造血干细胞移植均可获得较好的疗效。自体造血干细胞移植对骨髓未受浸润者可取得较好疗效，随着肿瘤细胞体外净化技术的发展，其应用领域将进一步拓宽。

正确和妥当地处理患者在造血干细胞移植期间出现的合并证是关系到移植最终成败与否的关键。

8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

（1）免疫缺陷性感染：移植后患者处于严重粒细胞缺乏和免疫缺陷状态，移植后1月内以粒细胞缺乏最突出，此期以细菌性感染为常见，尤其是革兰阴性杆菌败血症多见，真菌感染也可发生，此期患者应住入层流病房给予环境保护。免疫功能需一年或更长的时间才能完全恢复，移植后3月～1年内，威胁生命的感染主要来自病毒，尤其以巨细胞病毒引起的间质性肺炎最严重，亦可有细菌、真菌和寄生虫感染等。

（2）移植物抗宿主病（GVHD）：是异基因造血干细胞移植成功后的一个最严重的并发症，系由供者免疫活性T细胞对抗患者体内存在的抗原所引起，可能与次要组织相容性抗原有关，按GVHD出现的时期分为2类：

①急性GVHD：常在移植后100天内发生，移植后10天内出现者称超急性GVHD。主要涉及的靶细胞有皮肤、肝脏和肠道。临床表现为皮肤红疹、斑丘疹、水疱甚至剥脱性皮炎；腹痛、大量水样腹泻；肝功能异常伴进行性高胆红素血症。皮肤活检可确诊，必要时可考虑肝及肠粘膜活检。急性GVHD的临床分级见表1。

对急性GVHD重点在于预防，常用的方案是甲氨蝶呤＋环孢素A，预防性用药应持续至移植后3～6月。若发生急性GVHD，可用大剂量甲泼尼龙冲击治疗：20mg/（kg·d）×3天，继以10mg/（kg·d）×4天，以后每4天减量一次至1mg/（kg·d）。必要时可加抗淋巴细胞单克隆抗体或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。急性GVHD病死率为10%～30%。

②慢性GVHD：发生在移植后100天之后，发生率25%～40%。临床表现可局限于皮肤（局限型），类似于硬皮病，皮肤色素沉着或减少，也可广泛损害内脏（广泛型），肝功能损害而导致肝硬化、胆汁潴留性黄疸，以及肠道病变、吸收不良综合征等。局限型预后良好，广泛型预后较差。

治疗慢性GVHD，强调早期应用免疫抑制剂对多数患者有效。常用泼尼松、硫唑嘌呤、环孢素A、环磷酰胺等，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）也有一定疗效。

（3）间质性肺炎：发生间质性肺炎的中位时间是移植后60天，45%与巨细胞病毒（CMV）有关，15%由其他病毒引起，血清检查CMV抗体阳性的受体，或接受CMV抗体阳性的供者供髓，则移植后发生CMV感染的机会较多。鉴于CMV间质性肺炎的病死率高，对CMV抗体阳性的患者，可在移植前－8天至－1天，静滴丙环鸟苷（ganciclovir），5mg/（kg·d），qd，或膦甲酸钠（Foscar），在移植后白细胞和血小板恢复后再用药7～14天预防CMV间质性肺炎。如已发生了间质性肺炎，除使用上述抗病毒药物，可加量静滴丙环鸟苷至5mg/kg，q12h，此外，还可使用抗CMV免疫球蛋白。

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