髓系干细胞移植的真实存活率（骨髓干细胞移植术）

在这篇文章中，我们谈论了髓系干细胞移植的真实存活率并解释了髓系干细胞移植的真实存活率。

造血干细胞移植后的存活情况怎么样？

造血干细胞移植后的存活情况与移植的方法、供受体HLA相合程度、有无血缘关系、年龄、性别、基础疾病及其所处的状态有关，一般以5年存活率来表示。慢性粒细胞白血病患者于慢性期行造血干细胞移植术，术后5年的存活率可达70%左右，而加速期接受移植术者，其存活率为40%，急变期接受移植术者则仅约15%。急性淋巴细胞白血病患者异基因移植术后5年存活率约40%50%，自体移植术后存活率为30%～40%，急性非淋巴细胞白血病患者异基因移植术后存活率为40%～66%，自体移植术后存活率为30%～40%，多发性骨髓瘤患者接受移植术后，5年存活率为30%～35%，淋巴瘤患者则为40%～50。

白血病患者做骨髓移植后的治愈率有多少？

骨髓移植后的治愈率有90％以上，如果配型好的话还能提高： 移植过程中，会出现不同程度的排斥反应。因为，免疫系统对外来异物能分辨“异己”，并对它进行攻击，将它排挤出去，这各过程就称之为"排斥反应"。如供、受者是亲属关系，排斥反应会弱一些；如是非亲属关系，则反应会重一些。另一种排斥反应，是移植物抗宿主反应（简称GVHD），即供者组织中的免疫细胞对受者（宿主）的作用，宿主组织抗原对供者免疫细胞来说也是异己物质，逐渐生长起来的供者免疫细胞对受者的"攻击"越来越重，并产生"移植物抗宿主反应"。GVHD的症状包括：发热、肝炎、严重腹泻、骨髓抑制和感染，严重时可并发致死性反应。在双胞胎中GVHD发生率为1-5%，亲属中为36%，非血缘关系为50-70%。不过GVHD虽对患者有威胁，但它具有抗白血病的作用，可减少移植后白血病的复发。在治疗中可采用适当的免疫抑制措施，挽救患者的生命。

1． 如何理解骨髓与骨髓的功能............................................... TOP

血液是由血浆（血液中的液体部分）和血细胞（红细胞、粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、血小板等）组成的红色、不透明并带粘性的液体。正常人的总血量约为体重的8%。血液在血管内流动不息，是人体内运输营养物质、携带代谢产物、调节内环境平衡及行使防御功能的条条"河流"。人们对于血液的认识是逐渐加深的。古代埃及人提倡用血液来沐浴，旨在返老还童或恢复健康。1900年红细胞ABO血型发现之前，许多人因血型不符的输血而发生严重的溶血反应，甚至死亡。1929年发明了骨髓穿刺针，从此骨髓细胞才成为血液研究的一个重要部分。

正常人体的血细胞维持数量和功能的相对恒定。这种恒定是新陈代谢的动态平衡，即衰老、死亡的细胞经常不断地被新生的细胞所取代。例如人类红细胞的平均寿命约为120天，血小板寿命约7-10天。一个正常成年人每天约有10个红细胞衰老死亡，同样也有相近数量的红细胞新生。

成年人的造血器官主要局限在骨髓、脾脏以及淋巴结中。但脾脏和全身淋巴结在出生后主要作用是促使淋巴细胞的第二次增殖，即淋巴细胞在接触抗原后繁殖的免疫反应。所以骨髓造血功能显得尤其重要。出生后，骨髓在正常情况下是唯一产生红细胞、粒细胞和血小板的场所，骨髓也产生淋巴细胞和单核细胞。

骨髓是存在于长骨（肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如骼骨）的稀松骨质间的网眼中，是一种海绵状的组织。能产生血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。人出生时，红骨髓充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当部分红细胞骨髓逐渐被黄骨髓取代，最后几乎只有扁平骨骨髓腔有红骨髓。此种变化可能是由于成人不需要全部骨髓腔造血，部分骨髓腔造血已足够补充所需血细胞。当机体严重缺血时，部分黄骨髓可被红骨髓替代，骨髓的造血能力显著提高。

近三十年来，血细胞生成的研究发展很快，现已证明人类骨髓中存在造血功能干细胞，数量不到骨髓总细胞数的1%，它们具有高度自我更新的能力，并且能分化为各血细胞系统的祖细胞（如淋巴系干细胞、粒系干细胞），再大量分化、增殖为各种原始和成熟血细胞，最后这些成熟的血细胞通过骨髓进入血液中，发挥各自的生理作用。人体造血干细胞由于存在的部位不同，产生不同的效能。一部分存在于干细胞池，是人体造血细胞的储备库，以适应和满足各种状态下造血的需要；另一部分存在于增殖池，这些细胞不断增殖更新，以弥补因细胞衰老或丢失所致的血细胞不足，维持人体血流平衡。

骨髓的造血功能极强，骨髓最高的造血能力可达到正常造血情况的9倍，如果只保留骨髓的1/10，就能完成正常的造血功能，所以少量骨髓捐献对身体没有什么影响。人体的造血组织有很强的代偿功能，当抽取部分骨髓后，造血干细胞会很快增殖，在一、二周内完全恢复原来的水平。因此，捐献者不仅不会影响自身的造血功能，反而使自身的造血系统得到了锻炼，更具备了生命的活力。

2． 白血病与骨髓移植................................................................................ TOP

骨髓移植是指将他人的骨髓移植病人的体内，使其生长繁殖，重建免疫和造血的一种治疗方法。骨髓移植分为自体骨髓移植与异体骨髓移植，异体骨髓移植又分为血缘关系骨髓（同胞兄弟姐妹）移植与非血缘关系骨髓（志愿捐髓者）移植。自体骨髓移植易复发，在临床中较少采用。目前骨髓移植还是首选异体的骨髓进行移植。

骨髓移植是近年来治疗白血病的一项突破性进展。白血病患者，因造血组织恶变，产生异常的白细胞，抑制了正常血细胞的功能。传统的治疗方法仅用化疗来摧毁白血病细胞，大部分患者的白血病会复发。慢性粒细胞白血病患者几乎都要急变，剂量过大的化疗与放疗会使患者正常造血细胞无法恢复。骨髓移植治疗方案中患者需接受很大剂量的化疗与全身放疗，骨髓内的病变造血干细胞被摧毁，而移植的正常骨髓完全替代病人原有的有病骨髓，重建造血与免疫机能，再临床上取得了良好的效果，大大增加了白血病的治愈率。给患者带来了第二次生命。

骨髓移植已成为许多疾病的唯一治疗方法，除了可以根治白血病以外，还能治疗其它血液病如再生障碍性贫血、地中海贫血、异常骨髓细胞增生症、遗传性红细胞异常症、血浆细胞异常症等，以及淋巴系统恶性肿瘤、遗传性免疫缺陷症、重症放射病等许多不治之症。

3． 骨髓移植与造血干细胞移植........................................................................ TOP

造血干细胞移植的原理与骨髓移植完全相同，只是造血干细胞的采集方式不同。造血干细胞绝大部分存在于骨髓中，骨髓移植是需要通过骨髓穿刺从骨髓腔中抽取骨髓，然后采集造血干细胞输入患者的体内；干细胞移植则是采用促使造血干细胞从骨髓中释放到血液中，通过血细胞分离机，从外周血中采集造血细胞。施行骨髓移植术，志愿捐献者需要上局部麻醉，并在骼骨上多次钻洞抽取骨髓混合液数百毫升；干细胞移植术只需从志愿者的静脉中采血，并通过机器富集，将血液回输人体，只需50毫升的干细胞，由于进出的总量平衡，采集后供者不会产生循环系统的紊乱，对人体很安全。目前由中华（上海）骨髓库提供的捐献者的移植手术，都采用造血干细胞移植的方法，为了防止混淆，还沿用骨髓移植、骨髓捐献与骨髓库的称呼。

4． HLA配型与骨髓移植............................................................................... TOP

骨髓移植成败的关键之一是HLA（人类白细胞抗原）配型问题，如果骨髓供者与患者（受者）的HLA不同，便会发生严重的排斥反应，甚至危及患者的生命。HLA分型要比ABO血型复杂得多，每个人不是从父母分别得到一个基因，而是得到一串基因（HLA单倍型）。每人遗传到二串"冰糖葫芦"，"冰糖葫芦"上的"红果"（基因）以A、B、C、D、DR、DQ和DP为序。如A有28种"红果"（分别记为A1、A2、A3、A9...），B有61种（记为B5、B7、B8、B12...），DR有24种（记为DR1、DR2、DR3、DR4...）等。七彩红果共有164种编号，如不同遗传排列的红果随机组合，按理论推算，"冰糖葫芦"有5亿多种变化，能组合33亿多种HLA分型。理论推算的HLA分型数量巨大，但对一个具体的民族来说并非如此。如黄种人的某些HLA抗原，白人和黑人是没有的，白人、黑人所独有的HLA抗原，中国人也没有。同时HLA各遗传的基因，并非随机搭配，而是有一定规律。因为上述原因实际的HLA分型数量就大大减少。

HLA分型有常见、少见、罕见之分，常见的HLA分型，在300-500人就可以找到相同者，少见的HLA分型可能是万分之一的机率，而罕见的就要到几万甚至几十万的人群中寻找。不同人种的HLA分型有很大的差异，世界各国纷纷建立自己的骨髓库（骨髓捐献者HLA数据检索中心）来满足本民族患者的需要。现世界上最大的骨髓库在美国，共有志愿捐献者460万，检索成功率为80%，平均每月提供捐献的骨髓供移植的病例为108例；目前最大的华人骨髓库是台湾慈济骨髓捐献者检索中心，共有登记捐献者23万人。白人、黑人的骨髓不适合中国人，建立一个完全属于中国人的中华骨髓库，不仅可以为中国公民提供帮助，还可以为分布在世界各地的炎黄子孙服务。

5． 骨髓移植的过程.................................................................................. TOP

常规的骨髓移植前，只需HLA-A、B、DR相同即可。由于HLA-AB的多样性最明显，一般对志愿者先做HLA-AB分型，待检索后供、受者HLA-AB相配后，再对供者作HLA-DR分性检测，看是否相配。如果供、受者HLA完全相配，同时供者健康检查合格，就可以着手准备移植手术。先用化学药物和放射治疗摧毁患者身上癌细胞，这对患者的正常造血也被杀死，人体的免疫力下降，易发生感染，必须在无菌病房（层流室）中接受移植。移植方法如同输血，植入的造血干细胞在病人体繁殖，重建造血和免疫系统，病人逐渐恢复健康。骨髓移植对白血病的有效治愈率可达到75-80%。

移植过程中，会出现不同程度的排斥反应。因为，免疫系统对外来异物能分辨?quot;异己"，并对它进行攻击，将它排挤出去，这各过程就称之为"排斥反应"。如供、受者是亲属关系，排斥反应会弱一些；如是非亲属关系，则反应会重一些。另一种排斥反应，是移植物抗宿主反应（简称GVHD），即供者组织中的免疫细胞对受者（宿主）的作用，宿主组织抗原对供者免疫细胞来说也是异己物质，逐渐生长起来的供者免疫细胞对受者的"攻击"越来越重，并产生"移植物抗宿主反应"。GVHD的症状包括：发热、肝炎、严重腹泻、骨髓抑制和感染，严重时可并发致死性反应。在双胞胎中GVHD发生率为1-5%，亲属中为36%，非血缘关系为50-70%。不过GVHD虽对患者有威胁，但它具有抗白血病的作用，可减少移植后白血病的复发。在治疗中可采用适当的免疫抑制措施，挽救患者的生命。

6． 捐献骨髓的条件.................................................................................. TOP

骨髓移植最理想的供者是同卵双生子，因为他们之间的遗传物质是完全相同的。他们之间的骨髓移植，效果好，排异反应少，但双胞胎毕竟少见。子女的HLA分型来自于父母，如父亲为A和B，母亲为C和D，那么子女有AC、AD、BC、BD四种分型可能，所以同胞间的HLA相配率?5%，因此患者从同胞中寻找供髓者较容易。然而家庭范围正在缩小，绝大多数的患者还是需要非血缘关系的骨髓捐献者。

适合捐献骨髓的年龄为18-45岁，健康要求如同献血，即不能因捐髓影响捐献者的健康，又不能因接受骨髓而使患者增加新的不利因素，重要的是捐献者必须无可血液传播的传染病：如乙型肝炎、丙乙型肝炎等。

一、 骨髓移植概述

骨髓移植（bone marrow transplantation ,BMT）的实质是造血干细胞移植，干细胞具有能复制并分化为造血和免疫活性细胞的能力。根据干细胞的来源不同可分为自体、同基因（syngeneic）和异基因（allogeneic）BMT。同基因骨髓移植是指同卵孪生同胞间的移植，由于供、受者在遗传学上相同，故与自体骨髓移植一样，不存在免疫不相容的问题。异基因的骨髓移植（allo-BMT）的供髓细胞在遗传上与受者细胞起源不同，与肾、肝、心等器官移植相比，allo-BMT更易发生排斥反应，而一旦供髓植活后又可发生移植物抗宿主病（GVHD），故供、受者间要进行严格的组织配型，受者在移植前必须用免疫抑制剂预处理。

二、 骨髓移植的适应症

allo-BMT可纠正受者造血系统及免疫系统不可逆的严重疾病，目前已在下列疾病中应用并取得满意效果。

1. 遗传性疾病

（1） 免疫缺陷病：严重联合免疫缺陷病（SCID）及Wiskott-Aldrich综合症X-连锁EBV淋巴增殖性疾病。

（2） 先天性贫血：重型地中海贫血、镰状细胞贫血、范科尼贫血。

（3） 代谢障碍病：粘多糖病、脂肪沉积症。

2. 重型再生障碍性贫血（SAA） 原发性或获得性，包括放射病所致骨髓衰竭。

3. 恶性血液病 急性白血病、慢性粒细胞白血病（CML）、骨髓增生异常综合症（MDS）、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等。

三、 骨髓移植供者的选择

选择与受者组织相容性配合的供体是保证异体骨髓移植成功的重要前提。

在选择适合的供体时，首先从在兄弟姐妹中选择供髓者；如不成，则在近亲及血缘无关的自愿者中寻找供髓者。在供者选择上首先在同胞中用血清学方法做HLA检查，所得结果相差不大后再做淋巴细胞培养（MLC）来检测D位点并核实HLA配型。即使血清学或分子生物学方法所不能检出的组织相容抗原的差别往往可通过MLC测出。目前已采用分子遗传学技术直接检测HLA基因，如多聚酶链反应（PCR）技术，序列特异性寡核苷酸探针杂交(SSOPA)及限制性片断长度多态性（RFLP）技术，可作为BMT组织配型的重要补充，尤其适用于无关供者组织配型的核实。

四、骨髓移植中HLA配型的重要性及骨髓移植的过程

1.在HLA配型方面，主要进行HLA-A、HLA-B和HLA--DR三对位点的配型，只有两个个体的HLA配型完全相同才能进行造血干细胞移植，否则可能会发生两种情况，一是病人体内的免疫细胞把植入的供体细胞当作"异物"或"入侵者"进行攻击，称为"移植排斥反应"，其结果是移植失败，"造血"不能在病人体内植活。另一种可能是供体的造血细胞在病人体内植活，产生大量的免疫活性细胞，这些细胞"反客为主"把病人的组织和细胞当作"异物"和"入侵者"进行攻击，最容易受攻击的组织和器官是皮肤、肝脏和肠道，发生皮疹、黄疸、转氨酶升高和腹泻不止甚至血便，称为移植物抗宿主病（GVHD），严重者可致命。

2.由于HLA-AB的多样性最明显，一般对志愿者先做HLA-AB的分型，待检索供、受者HLA-AB相配后，再对供者作HLA-DR分型检测，如果供、受者的HLA完全相配，同时供者健康检查合格，就可以着手准备移植手术。用化学药物和放射治疗摧毁患者身上的病变造血细胞后再接受移植。植入方法如同输血，植入的造血干细胞在人体繁植，重建造血和免疫系统，病人逐渐恢复健康。骨髓移植对白血病的有效治愈率可达到65-75％。

五、 国内外应用于骨髓移植的HLA配型技术

1. HLA血清学方法

这种方法出现的比较早，技术比较成熟，主要应用于HLA Ⅰ类抗原（HLA-A、HLA-B）的分型，适用于骨髓移植前大量骨髓捐献者的HLA-AB检索工作。而在HLA-DR类分型中因高质量的定型血清来源困难，存在交叉反应，对抗原特异性确定有出入,而血清学表型的判定还受分离B淋巴细胞的纯度与活力、补体质量等因素的影响，因此导致比较高的分型错误率。

2. HLA复合体微卫星分析技术

在真核细胞中，某些DNA组分在碱基成分上与主要的DNA组分明显不同，且在CsSI梯度离心时能分离为明显的区带，其中含有2～3个碱基的成为微卫星（microsatellite）。在真核细胞常染色体中，微卫星可以不同的间隔和频率重复出现，从而表现为高度多态性。在HLA基因复合体中或其临近区域，这种微卫星重复序列已绘制成图。因此，可应用序列特异性引物，通过PCR扩增，根据产物的长度确定微卫星的多态性。

微卫星分析技术能够迅速准确的识别供、受者间HLA单倍型的异同，且由于它包括HLA复合体的更宽区域，可能比HLA-Ⅰ或Ⅱ类单个座位等位基因的分析更为有效，从而为器官移植（尤其是骨髓移植）时供体的选择提供了重要的参数。

3. MHC区段配型技术

区段配型（block matching）的理论依据为：在MHC复合体长期进化的过程中，由于各MHC基因的内含子并不编码功能蛋白，其所接受的选择压力不大，故相对外显子而言较为稳定，可延续许多世代而不发生改变。研究资料已证实，在一组等位基因中，可能共享某一段内含子序列。从进化和遗传的角度看，这样的一组等位基因是由同一个祖先谱系进化而来，共同享有的内含子序列即为该谱系的特异性标记。因此，不同的MHC等位基因可据此归于不同的谱系，且不同谱系间MHC基因序列的差异明显大于同一谱系内MHC基因序列的差异。

对随机人群应用block matching进行移植配型，其目的是寻找与受者属于同一HLA谱系的供者，以避免移植后出现较强的排斥反应。该技术最大的优点并非在于单个HLA基因的相配，而是着眼于整个HLA单体型基因序列最大程度的相似，其实践应用价值已经在HLA多态性的家系调查和BMT疗效的回顾性分析中得到初步证实。

南方医院临床证明:血癌患者并非都要骨髓移植

化疗可治愈八成血癌儿

一般来说，很多人认为患了白血病就一定要进行骨髓移植。事实并非如此！记者昨天从第一军医大学南方医院儿科获悉，在众多白血病儿童中有八成并不需要移植骨髓就可以被彻底治愈。

昨天，70多名曾在该院儿科治疗的白血病康复患者回到南方医院，交流抗癌经验，其中最小的只有一岁多。看到他们天真烂漫的样子，你怎么也想象不到他们曾经身患血癌。

据南方医院血液科李春富主任介绍，近几年来儿童白血病发病率呈上升趋势，但对这种病的治疗，过去很多人认为必须进行骨髓移植；但临床实践证明，先进的化疗方案才是最有效的解决方法。“造血干细胞移植只是被欧美国家视为第二线治疗措施，仅用于极少数高危或复发的病人，而在那些国家儿童白血病治愈率达到了八成！”经过4年的观察，该院先后收治的急性淋巴细胞性白血病63例中，目前只有2例复发；急性非淋巴细胞性白血病7例，有4例无病存活。

当记者问及病人求医观念需要转变的主要原因时，李春富说：“合理的化疗在国际上已经得到了认可，它可以使治愈率大大提高，增强患者的信心；此外，治疗时间短，副作用较骨髓移植少，医疗费用低等都能减轻病人的痛苦和负担。比如化疗费用约10万，而造骨髓移植治疗费用至少20万元左右。” (记者 林靖峻 实习生 欧实刚 通讯员宁习源)

稿件来源： 羊城晚报

血液病的孩子骨髓移植，治愈几率大吗？

这并不意味着患者彻底治愈，大约会有百分之八十左右的白血病患者虽经治疗(包括骨髓移植)，但在之后几年内仍会因白血病复发死亡。而真正经过治疗能达到和超过五年生存率病人大约只有20%左右。

移植失败的比成功的多，进仓那天就开始拿今天赌明天，医生谈的最多的都是他做移植成功的案例，失败的原因只字不提，为的也是保护好自己的利益所有慢性疾病都是缺少必须的营养所致，明白者易如反掌。可是现在骨髓移植在急性淋巴细胞性白血病中只适用于存在高危因素化疗效果不好和复发的患儿。治疗白血病已经基本排除首选骨髓（干细胞）移植的方法，因为骨髓移植治疗法不仅价格昂贵，而且前期死亡率髙于化疗相关死亡率，后期骨髓复发率也较高，的人相信科学，不相信创新，以为创新是拿他们做试验品。中国人缺少自然激素，做事情唯唯诺诺没戏。

无论花费再大能成功活下来的人少之又少。假设科技非常先进非常完美。中国血液疾病，发病率应该非常的小，小到犹如大能猫，小到门口罗雀才对。对于急淋T和髓系白血病而言根据危险分期及预后指标视实际情况而定，髓系M3是特殊类型，是目前世界公认被攻克的髓系类型。成人白血病除了慢粒依然不乐观，大部分建议移植，而且移植效果远不如儿童。

白血病也分很多类型，分为急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞白血病。急性淋巴细胞白血病又分为急性B细胞白血病和急性T细胞白血病。白血病是因为骨髓中的造血干细胞分化血细胞出现障碍，无法分化正常的血细胞，移植骨髓其实是移植骨髓血中的造血干细胞，把不正常的造血干细胞清除，更换为健康的造血干细胞，造血功能恢复正常，白血病也就治愈了。

骨髓移植手术成功率

有些儿童白血病患者一旦被确诊，就认为是被判了死刑，要治疗，似乎也只有骨髓移植一种办法。其实，这样的想法是错误的。

北京儿童医院血液科吴敏媛主任告诉记者，只要治疗及时，大部分儿童白血病都是可以治愈的，只不过针对不同的儿童白血病类型，治疗方法上存在着一些差异，骨髓移植并非对所有的儿童白血病患者都有效。

骨髓移植非首选

吴主任说，儿童白血病以急性白血病为主，有急性淋巴细胞白血病（以下简称“急淋”）和急性粒细胞白血病（以下简称“急粒”）两种类型，其中，“急淋”的比例占到了70%左右。从目前的治疗情况来看，只要接受了正规系统的化疗，儿童“急淋”的治疗成功率在70%―80%；而根据国内的相关报道，骨髓移植的成功率仅在40%―50%之间。从以上数据不难发现，儿童白血病病人首先要做化疗，骨髓移植并不是首选的治疗方案。只有那些复发、难治的慢性粒细胞白血病患儿，才有做骨髓移植的必要。

骨髓移植很复杂

吴主任说，确定要进行骨髓移植的儿童患者，首先要寻找合适的造血干细胞供者。供者主要有三种来源：自体干细胞（如脐带血）、亲属供者（有血缘关系的）、无关供者（没有血缘关系的）。现在，由于独生子女不断增多，亲属供者越来越少；而脐带血一般只适用于体重在20千克以下的患儿，因此合适的供者主要从无关供者中寻找，匹配起来比较困难。

即使匹配成功，移植也是一个很复杂的过程，随时都有可能发生危险。手术中，要把异体提供的造血干细胞移植到患者体内，首先要杀死体内不正常的造血细胞，尽量消灭其“余孽”；其次是要抑制人体免疫系统的功能，使它容易接受外来的干细胞。

儿童白血病，化疗最重要

现在，欧美等国在治疗白血病患儿时，主要也采用化疗方案，而把骨髓移植视为二线的治疗措施。吴主任强调说，由于儿童对药物的敏感度高于成人，对化疗的耐受力比成人好，副反应少，而且儿童的组织再生能力比成人强。因此，80％的儿童白血病完全可以通过化疗手段治疗，不需要骨髓移植。那种儿童得了白血病必须要做骨髓移植的观点是绝对错误的。

白血病移植骨髓的后成活率是多少

骨髓移植的疗效

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有许多病人想了解骨髓移植治疗恶性血液病的疗效问题，询问异体骨髓移植和自体骨髓移植的一些情况，特别想了解异基因骨髓移植和自体骨髓（干细胞）移植的疗效及预后,特将权威血液学著作[邓家栋临床血液学]有关异体骨髓移植和自体造血干细胞移植治疗各种恶性血液病疗效的有关章节节录下来，供病人参考。

异基因骨髓移植的疗效

骨髓移植较普通化疗的优越性在急性白血病得以充分体现，这种疗法可使急性白血病患者的无病生存率显著提高。据Fred Hutchinson癌症研究中心与IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次缓解接受ALLo-BMT后，3年无病生存率可达50％左右；而同期化疗病人的3年无病生存率仅18－27％。BMT疗效受多种因素影响，主要有：

1.BMT时机选择:第一次缓解BMT疗效优于第二次缓解期。Brotint等(1988)比较AL患者第一次缓解期及第二次缓期BMT结果,发现第一次缓解期BMT后患者5年复发率为21%±11%,5年无病存活率46%±9%;第二次缓解期BMT后患者5年复发率及存活率则分别是56%及22%。IBMTR及西雅图的资料亦有类似结果。因此,急性白血病患者宜在第一次完全缓解期进BMT。

2.疾病本身的性质:BMT疗效与分型的关系不甚明确,似乎是AML疗效优于ALL,对于ALL患者,下列指标可以认为是高危因素:(1)年龄小于2岁或大于15岁,初诊时周围血白细胞＞50×109/L;(2)有中枢神经系统白血病;(3)T细胞型或有特殊细胞遗传学改变的ALL;(4)对AML患者,初诊时白细胞计数＞75×109/L,或为M4,M5患者,预后差。

3.患者的年龄及一般情况:年龄越大,脏器功能越差,BMT后发生各种合并症尤其是GVHD的可能性亦越大,因此,对于45岁以上的患者进行异基因骨髓移植谨慎,50岁以上一般不再进行异基因骨髓移植。

异基因骨髓移植(BMT)是目前可以根治慢性粒细胞白血病的唯一手段,处于慢性期的CML患者接受异基因骨髓移植后,5年无病存活率可达60-90%。即使同处慢性期,确诊后17个月内进行BMT效果优于17个月后行BMT。患者年龄越轻,疗效越佳,移植前服用羟基脲者疗效优于服用白消安者。国内统计结果为:慢性期的CML患者接受HLA配型相同的同胞异基因骨髓移植,长期无病生存率为80%,进入加速期或急变期的CML患者,异基因疗效不如慢性期患者。

首先考虑进行自体骨髓移植。

以往认为MM患者不适宜进行BMT,随着支持治疗的进步及青年患者的出现,BMT治疗MM成功的病例已渐增加,据IBMTR和欧洲骨髓移植处和Ferd Hutchsin癌症研究中心资料,全世界共约150例MM患者接受骨髓移植,第一次缓解期接受BMT者3年无病存活率达69%。

BMT治疗MDS使患者3年无病生存率可接近50%,相当一部分可获根治,尤其是年轻患者早期接受BMT可获更佳疗效。

是非肿瘤性疾病中接受BMT最多的疾病.若患者未输过血性行BMT,则长期存活 率可达80%.

遗传性免疫缺陷病，珠蛋白生成障碍性贫血等。

自体骨髓移植（ABMT）的临床疗效

(一) 急性白血病

异基因移植对急性白血病虽有很好的疗效，但多数患者缺乏适合的供髓者及高昂的移植费用，受到较大限制。自体骨髓移植作为异基因移植的一种替代治疗，在近10年内得到迅速的发展。目前虽已积累了不少临床资料，但由于各家的报告的疗效相差较远，至今对自体骨髓移植在急性白血病治疗中的地位尚有争议，以急性淋巴细胞白血病为例，在初次完全缓解期进行自体骨髓移植的长期无白血病存活率(LFS)从不足30%到70%以上不等。有的资料说明自体骨髓移植并不改善急性淋巴细胞白血病患者的LFS ，但也有资料证明自体骨髓移植对初次完全缓解的急性淋巴细胞白血病的疗效与异基因骨髓移植接近，远优于单纯化疗。类似情况也存在于急性粒细胞白血病。Lowebery等报告32例急性髓细胞白血病在初次缓解期进行非净化的自体骨髓移植，3年无复发生存率仅35%，而意大利学者对55例急性粒细胞白血病在初次缓解期也进行非净化的自体骨髓移植，8年生存率高49%，与同期进行的104例异基因骨髓移植生存率(52%)无显著差别。最近Memet等报告了他们对急性白血病用化疗或自体骨髓移植治疗的前瞻性比较研究的结果：急性粒细胞白血病组自体骨髓移植和化疗3年以上的LFS分别为55%和34%，急性淋巴细胞白血病组分别为48%和22%。这说明移植的疗效优于单

用化疗组。Cahn等统计了111例50岁以上的急性粒细胞白血病患者在初次完全缓解期间接受自体骨髓移植的疗效，其4年LFS在34%±5%；虽不如50岁以下的同类患者，但优于化疗，故主张50岁以上患者取得完全缓解后也应考虑自体骨髓移植。文献中有关自体骨髓移植治疗急性白血病的疗效之所以有如此大的差别，主要由于各家所治疗的患者之病情、移植前化疗情况、所用预处理方案、支持治疗条件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。欧洲自体骨髓移植登记处1992年统计的疗效(见下表)因例数多，来自各个移植单位可以代表自体骨髓移植的客观疗效。该疗效比1993年国际骨髓移植登记处的异基因骨髓移植治疗初次缓解期急性白血病的5年LFS(急性粒细胞白血病组52%±4%，急性淋巴细胞白血病组50%±5%)稍低，但第二次缓解期患者两种治疗的LFS相同。

自体骨髓移植治疗急性白血病疗效(1992年)

白血病类型 诊断时分类 移植时病情 例数 8年LFS

AML 标危 CR1 692 41%±3%

高危 CR1 264 44％±3%

CR2 305 33％±3%

ALL 标危 CR1 280 42％±3%

高危 CR1 174 40％±4%

CR2 357 31％±3%

目前，多数学者主张，预后良好的急性淋巴细胞白血病不必在初次完全缓解期做自体骨髓移植，但高危的急性淋巴细胞白血病还是在取得完全缓解后不待复发就进行自体移植为好。急性淋巴细胞白血病一旦复发，取得第二次缓解后单用化疗的长存活率很低，而自体移植骨髓移植可使1/3的患者获得长生存。有一组报告，儿童急性淋巴细胞白血病第一次缓解长于4年者自体骨髓移植后3年LFS达81%，而短于2年者只有10%左右。有高复发危险的患者在移植后给以维持治疗可能有益于减少复发。至于急性粒细胞白血病在何时进行自体骨髓移植的问题，多数认为除少数化疗治疗效果较好的亚型如M3外，均应在第一次完全缓解期进行自体骨髓移植。美国西雅图移植中心在急性粒细胞白血病的第一次缓解期采髓冻存,一旦患者有复发迹象，立即用含白消安的方案进行预处理，然后回输先前冻存的骨髓，无复发存活率（RFS）可达40%左右。获得第二次完全缓解的急性粒细胞白血病患者应不失时机地进行自体骨髓移植。

自体骨髓移植治愈急性白血病的前景如何？为回答这一问题，欧洲骨髓移植协作组专门统计了1979－1999年间移植后2年未复发的自体骨髓移植患者的LFS和复发率，结果见下表。这些资料说明，移植后2年之内不复发者，虽以后仍有少数患者复发，但大多数患者可能已被治愈。

自体骨髓移植后2年未复发的前景

白血病类型 移植时病情 LFS(%) 复发率(%) 最晚复发时(年)

AML CR 1 77 14 6

CR 2-3 84 12 5.1

ALL CR1 84 15 5.3

CR2-3 79 19 4.9

上表为欧洲骨髓移植协作组统计资料

（二）慢性粒细胞白血病

自体骨髓移植对慢性粒细胞白血的疗效差，异基因骨髓移植是最佳选择。

自体骨髓移植对恶性淋巴瘤有良好的治疗作用，故它已成为恶性淋巴瘤不可缺少的一种治疗方法，据统计，欧洲26国在1992年内共做自体骨髓移植3399例，其中恶性淋巴瘤1394例，为各病之首。同期用异基因骨髓移植治疗的淋巴瘤只有123例。北美于1992－1993年间所做的5492例自体骨髓移植中恶性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多于白血病等其他病种。

多数霍奇金病经一线常规治疗可获完全缓解以至治愈，但仍有20－50％的患者或不能取得完全缓解，或缓解后又复发。此类患者如不进行有效的救治预后极差。复发后用原一线治疗方案（如MOPP）救治其生存率一般不超过10－20％，第一次完全缓解1年以上者稍好。用放疗或非交叉耐药方案救治的疗效也有限，5年无病存活率(DFS)＜10％。用一般救治方法对多次复发及耐药者疗效更差。用大剂量化疗加自体骨髓移植可显著改善长存活率。Chopra等用EAMB预处理自体骨髓移植治疗预后不良的HD 155例（其中原发耐药46例，部分缓解7例，在1年内复发的52例，第二次复发37例，第三次复发者13例），结果移植相关死亡率10％，5年无进展存活（PFS）50％。Peece等对58例初次复发的HD先用普通化疗两个疗程，然后用CBV±顺铂预处理，自体骨髓移植后中数随访2.3年，PFS为64％。复发时有全身症状、结外病或完全缓解期少于1年，此三项为预后不良因素：三项全无、有一项、两项和三项者的3年PFS分别为100%,81%,40%和0%。此外，瘤块10cm，已经经过三线以上治疗者预后也差。为了进一步证明自体骨髓移植优于普通救治方案，英国的学者们对40例复发难治的HD进行了分组研究；20例用普通剂量EAMB救治，另20例

用大剂量BEAM加自体骨髓移植。结果3年无病存活率移植组为53%，非移植组仅10%，两组差异显著。

目前虽对初次复发的HD是否应立即用自体骨髓移植治疗仍有争论，但Armitage等于1994年著文提出，由于自体骨髓移植治疗复发的HD的疗效优于普通化疗，且自体骨髓移植的相关死亡率已降至10%以下，故HD一旦复发，不论其第一次完全缓解期长短均应采用大剂化疗加自体骨髓移植救治。

非霍奇金淋巴瘤(NHL)对一线治疗反应不良或复发的中、高恶度NHL患者用普通治疗方案有效率虽可达20－60%，但持久缓解者少见。Gale等指出：文献中此类患者千余例，其2年存活率5%，自体骨髓移植则可明显提高此类患者的长期存活率。疗效与移植时瘤情相关。欧洲自体骨髓移植登记处于20世纪80年代末统计了596例NHL患者移植后的DFS：移植时处于第一次完全缓解、第二次缓解、非耐药复发、耐药复发和原发耐药状态的DFS分别为67%，47%，29%，17%，18%。美国Sloan-kettering医院报告的结果与以上多中心相仿，移植时完全缓解、部分缓解及病情进展的DFS分别为70%、62%和13%。由于耐药复发患者的长期存活率差，故目前一致认为在常规治疗只取得部分缓解或复发的NHL应及时做自体骨髓移植治疗，不要延迟到发生耐药时再做。对中、高度恶性NHL是否应在第一次完全缓解期做自体骨髓移植治疗问题，目前意见不完全一致。不少学者倾向于凡有不良预后因素的高危NHL也应早做自体骨髓移植（ABMT）。Freedman等近来报告了有关研究。共选择Ⅲ－Ⅳ期弥漫性中、高恶度B细胞NHL，经诱导化疗后16例完全缓解，10例部分缓解，用全身照射和环磷酰胺预处理，结果无移植相关死亡，移植后不再治疗，21例获长期完全缓解，3例原部位复发，2例在缓

解期死亡。28个月时 DFS高达85%。作者认为，将自体骨髓移植作为有高危复发的NHL，在取得完全缓解后的巩固治疗，能明显提高此类患者的长期存活率。西班牙淋巴瘤协作组报告46例NHL在初次完全缓解期进行了自体骨髓移植后，8年DFS达75%，复发率仅15%。处于初次完全缓解期的的患者一般状况良好，故移植相关死亡率明显低于晚期患者，又因瘤细胞尚未耐药，移植后的复发率也就低了。中、高度恶度NHL的预后不良因素有瘤块10cm、乳酸脱氢酶高于正常、第二次以上缓解、耐药等，而组织类型无显著意义。

低恶度NHL多数病程长达7－10年,故少用自体骨髓移植治疗。但如果完全缓解或部分缓解期短于1年，其中位生存期只注2.4年，向中、高恶度转化者其预后更差。已有学者开始探索用自体骨髓治疗预后不良的低恶度NHL，但病例较少，目前尚难评价其疗效。

用一般的化疗治疗多发性骨髓瘤的有效率50%左右，但完全缓解率不足10%，中位生存期3年左右。异基因骨髓移植虽能治愈该病，但因该病发病时年龄已高，能进行异基因骨髓移植注患者很少。McElwain等在20世纪80年代发现大剂量美法伦能改善多发性骨髓瘤的疗效，可是由于骨髓抑制期长，治疗相关死亡率较高。之后他们采用了自体骨髓移植，即先给患者用VAMP((长春新碱、多柔比星、甲泼尼龙)治疗数个疗程,以减少骨髓瘤细胞。50例中有28例经上述治疗后，骨髓中瘤细胞减至30%以下(24例10%,4例10-20%)时，采髓保存，再以美法伦200mg/m2预处理。结果移植后完全缓解率达84%。Barlogie等最近复习了包括他们自己工作在内的近期有关文献，在571例多发性骨髓瘤的自体造血干细胞移植中，自体骨髓移植389例。用环磷酰胺或美法伦140mg/m2加全身照射者移植后完全缓解率25－35%，用美法伦200mg/m2预处理册完全缓解率达70%左右。在第一次移植后6－12个月以内，再做一次移植，可进一步提高疗效。用外周血干细胞移植有造血恢复快的优点。有人第一次移植用美法伦200mg/m2,第二次移植用美法伦140mg/m2加全身照射10Gy。15例中11例得到持续完全缓解，5例用PCR检测克隆特异性免疫球蛋白基因重排，以检测有无微小残留病，结果4例在第一次

移植后33个月仍为阴性。该结果令鼓舞，值得进一步研究。

对化疗或放疗敏感的实体瘤可望通过自体造血干细胞移植(骨髓或外周血干细胞)大幅度提高剂量，从而改善那些常规治疗预后不佳患者的生存情况。近年来，不少肿瘤治疗单位对复发、难治的某些实体瘤开展了自体骨髓支持下的大剂量化疗。据美洲自体血及骨髓登记处到的报告，在1992-1993年共有5496例自体移植，其中实体瘤2492例。在各类肿瘤中，乳腺癌最多，共1938例，其次依次为神经母细胞瘤、睾丸癌卵、卵巢癌、脑瘤等。

用常规方法治疗IV期及复发难治性乳腺癌效果差。20世纪80年代以来开始探索大剂量化疗加自体骨髓移植治疗此类患者。Antman和Gale在20世纪80年代末总结了326例IV 期乳腺癌自体骨髓移植效果，经大剂量烷化剂加或不加放射治疗IV期难治性乳腺癌，有效率提高到41-75%，完全缓解率仅11－15%，且有效期短。把自体骨髓移植作为IV期乳腺癌的一线治疗有效率78%，完全缓解率高达56%，但持续缓解率只有16%，如果IV期乳腺癌先给数个疗程诱导化疗治疗，然后再移植，则有效率高达90%，完全缓解率71%，最近Peters 报告518例有10个以上淋巴结转移的乳癌，经自体骨髓移植后3年生存率79%，3年无病存活率71%，该疗效优于标准剂量化疗。虽然由于缺乏随机分组对比研究，尚有不同意见，但目前多数主张：凡有不良预后因素(如原发病灶10cm、转移淋巴结10个、炎性乳腺癌、雌激素受体阴性等)的乳癌，应在常规减瘤治疗后进行大剂量化疗加自体造血干细胞(外周血或骨髓)移植以提高根治率。

成神经细胞瘤多见于儿童。欧洲协作组在过去15年共做自体骨髓移植700余例。550例1岁以上的IV期成神经细胞瘤，患者在第一次完全缓解期，做自体骨髓移植治疗后，2年和5年存活率分别达到52%和29%，优于一般治疗(10%)。

骨髓移植的成功率是多少？

要看医院的医学水平了。

儿中心骨髓移植成功率达到94%第100位移植患儿出院东方网-文汇报 2006-7-13 8:55:21

本报讯(记者施嘉奇)上海儿童医学中心第100位接受造血干细胞移植的患儿——5岁的小宇昨天顺利出院。医生们用“移植经验分享会”的形式庆祝了这个特殊的日子。更关键的是，他们希望借由这个好消息，让更多的人了解骨髓移植，进而志愿参与其中。

中华骨髓移植库近年来的扩容，给许多身患绝症的孩子以再生的希望。儿中心血液肿瘤科陈静医生说：“现在三分之二以上的孩子都能配对成功，而且有的一配可以配上好几个。”儿中心骨髓移植的100个患儿中，40%以上属于异体移植。在中华骨髓库配对失败后，医生们现在还能继续查询脐血库。小宇就是在脐血库内找到了合适的脐血。

儿中心目前是全国儿童骨髓移植数量最大的医院，移植成功率达到94%，长期生存率超过60%，其中再生障碍性贫血的长期生存率高达100%。本报3月31日曾报道过17个月孪生哥哥捐骨髓救弟弟，昨天医院公布最新检测结果，骨髓移植已经在弟弟体内发挥作用，弟弟骨髓中已长出所需要的酶，疾病有望得到控制和改善。

医学专家表示，造血干细胞移植是对血液病儿童和其他先天性免疫缺陷患儿最佳的治疗方法之一。移植成功是治疗过程中最为关键的一步，但孩子们今后还有很长的路要走。

儿中心目前有八九位配对成功正在等待移植的孩子，阳阳和小敏就在其中。他们的妈妈爸爸也参加了分享会，与已经接受移植的病儿家长沟通，为孩子们即将面临的挑战，例如排异、不适应等生理和心理反应作好准备。

目前，中华骨髓库入库HLA分型资料为36万人份，中华骨髓库目前库容量可以使50%成人和儿童患者初配成功。到2010年，中华骨髓库有望达到100万人份。

5岁的小宇是儿中心第100位接受骨髓移植的患儿。

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