"骨髓瘤自体干细胞移植成功率多少（骨髓瘤自体干细胞移植后还要化疗吗）

本单元的目的是通过讨论他们对"骨髓瘤自体干细胞移植成功率多少及其相应的知识来帮助学习者。

CART治疗（全人源BCMA ）多发性骨髓瘤 成功率到底有多少？

CAR（嵌合抗原受体）-T细胞疗法是一类细胞免疫疗法，通过在体外改造患者的T细胞后输回患者体内，利用人体自身免疫系统的力量，来识别和攻击人体内的癌细胞。Ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）是一种具有差异性结构的CAR-T细胞疗法，不久前获得美国FDA授予的优先审评资格，用于多发性骨髓瘤。

近期，cilta-cel的关键性1b/2期CARTITUDE-1研究结果在《柳叶刀》发表。研究证明，单次输注cilta-cel在复发或难治性的多发性骨髓瘤患者中表现出早期、深度和持久的缓解。该疗法的总缓解率为97%，大多数患者在输注一个月内达到首次缓解且安全性可控。

通常，接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗的多发性骨髓瘤患者最终会复发或对这些疗法耐药。一项回顾性研究报告显示，在接受过上述三类疗法的难治性患者中，总缓解率只有31%，中位总生存期仅9.3个月。因此，仍需创新疗法来改善这类患者的长期结局。

Cilta-cel包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体结构域，具有促进CD8阳性T细胞扩增的能力。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白。



▲Cilta-cel的结构示意图（图片来源：传奇生物官网）

研究团队来自妙佑医疗国际（Mayo Clinic）癌症中心，研究者招募了113例年龄≥18岁、体能状态评分为0或1的多发性骨髓瘤患者。这些患者既往接受过至少三线标准药物治疗或者对蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物具有双重耐药性，并且接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体治疗。

受试者的淋巴细胞开始耗竭后的5-7天，单次输注cilta-cel（目标剂量0.75×106个CAR阳性活T细胞/kg）。主要终点是1b期试验的安全性和推荐剂量，以及2期试验在所有接受治疗的患者中的总缓解率（ORR），关键次要终点为缓解持续时间和无进展生存期。

研究发现，中位随访12.4个月后，在接受了2期推荐剂量（0.75×106个CAR阳性活T细胞/kg）cilta-cel输注的97例患者中，总缓解率为97%，其中65例（67%）获得了完全缓解，达到首次缓解的中位时间为1个月。12个月无进展生存率为77%，12个月总生存率为89%。

随着时间推移，缓解持续加深，目前尚未达到中位缓解持续时间（95%置信区间大于15.9个月）和无进展生存期（95%置信区间大于16.8个月）。

3-4级血液学不良事件为中性粒细胞减少、贫血、白细胞减少、血小板减少和淋巴细胞减少。97例患者中有92例发生细胞因子释放综合征；至发生细胞因子释放综合征的中位时间为7天，中位持续时间为4天。除1例患者发生5级细胞因子释放综合征和噬血细胞性淋巴组织细胞增生症外，所有患者的细胞因子释放综合征均消退。20例（21%）患者发生CAR-T细胞神经毒性。研究中发生14例死亡；6例死于治疗相关不良事件，5例死于疾病进展，3例死于治疗无关不良事件。

多发性骨髓瘤移植骨髓的成功率有多少

移植后成功率有70%。如果你身体条件经济条件允许的话，可以试试。

干细胞移植成功率多少

病情分析：

成功率很难说，有好多因素影响成功率.还有外周血干细胞移植、脐血干细胞移植等

指导意见：

患者机体内的白血病细胞包括正常的造血组织杀灭到最低，主要是防止微小残留细胞白血病，将供者骨髓或者外周血干细胞移植到患者身上，使患者的造血系统和免疫系统重建，从而达到治愈的目的。

骨髓移植的成功率是多少？

要看医院的医学水平了。

儿中心骨髓移植成功率达到94%第100位移植患儿出院东方网-文汇报 2006-7-13 8:55:21

本报讯(记者施嘉奇)上海儿童医学中心第100位接受造血干细胞移植的患儿——5岁的小宇昨天顺利出院。医生们用“移植经验分享会”的形式庆祝了这个特殊的日子。更关键的是，他们希望借由这个好消息，让更多的人了解骨髓移植，进而志愿参与其中。

中华骨髓移植库近年来的扩容，给许多身患绝症的孩子以再生的希望。儿中心血液肿瘤科陈静医生说：“现在三分之二以上的孩子都能配对成功，而且有的一配可以配上好几个。”儿中心骨髓移植的100个患儿中，40%以上属于异体移植。在中华骨髓库配对失败后，医生们现在还能继续查询脐血库。小宇就是在脐血库内找到了合适的脐血。

儿中心目前是全国儿童骨髓移植数量最大的医院，移植成功率达到94%，长期生存率超过60%，其中再生障碍性贫血的长期生存率高达100%。本报3月31日曾报道过17个月孪生哥哥捐骨髓救弟弟，昨天医院公布最新检测结果，骨髓移植已经在弟弟体内发挥作用，弟弟骨髓中已长出所需要的酶，疾病有望得到控制和改善。

医学专家表示，造血干细胞移植是对血液病儿童和其他先天性免疫缺陷患儿最佳的治疗方法之一。移植成功是治疗过程中最为关键的一步，但孩子们今后还有很长的路要走。

儿中心目前有八九位配对成功正在等待移植的孩子，阳阳和小敏就在其中。他们的妈妈爸爸也参加了分享会，与已经接受移植的病儿家长沟通，为孩子们即将面临的挑战，例如排异、不适应等生理和心理反应作好准备。

目前，中华骨髓库入库HLA分型资料为36万人份，中华骨髓库目前库容量可以使50%成人和儿童患者初配成功。到2010年，中华骨髓库有望达到100万人份。

5岁的小宇是儿中心第100位接受骨髓移植的患儿。

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