骨髓瘤干细胞移植风险（骨髓瘤干细胞移植能治愈吗）

在这篇文章中，我们还提供了一些实用骨髓瘤干细胞移植风险的技术知识，帮助你解决此类问题。

多发性骨髓瘤

MM是浆细胞恶性增长病，多发于中老年人，大部分病例伴有单克隆免疫球蛋白分泌，造成器官或组织损伤。主要表现为经典的四联征即“CRAB”症状。血钙升高、肾功能不全、贫血、骨痛。其他症状包括 感觉异常、肝脾大、淋巴结肿大、发热等。

发病率：1/10万，中国约每年1-2万患者，多发性骨髓瘤的发病有一定的遗传相关性，患者的直系亲属患病的风险较一般人群高。

根据骨髓瘤细胞分泌的免疫球蛋白类型把疾病分为以下类型：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、轻链型、双克隆型以及不分泌型，还可以进一步根据轻链类型分为κ型、λ型。

多发性骨髓瘤的临床分期标准有传统的Durie-Salmon（D-S）分期体系、国际分期体系和修订后的国际分期体系，虽然分期的临床条目不同， 均根据严重程度分为I、Ⅱ、Ⅲ期。在D-S分期中，根据肾功能正常与否分为A、B亚型 。

典型症状

贫血：超过90%的患者在疾病发展过程中会出现贫血。

骨痛：通常是胸痛和腰背痛，一般活动后症状明显，四肢疼痛较少见。活动或扭伤后剧痛有病理性骨折的可能。

肾病：肌酐升高、尿蛋白阳性及低白蛋白血症。

高钙血症：血生化检查中可见血钙明显升高。

感染：多发性骨髓瘤患者因免疫功能减低，感染较普通人群多发，部分患者因骨痛等原因，胸廓活动度下降，从而导致肺部感染高发。

其他如出血倾向、淀粉样变性等表现。

病史问题：

是否有活动后气短，乏力，觉得疲惫，亲友发现患者皮肤口唇苍白等？是否有胸背痛、腰痛，夜间翻身疼痛等不适？是否有尿中泡沫增多、周身水肿、尿少等表现？是否觉得近期反复出现发热、感染等？

就诊科室：血液内科，在出现较为严重的骨破坏如骨折时需要骨科协助诊治。

医生查体：

对于疑诊为多发性骨髓瘤的患者，医生将关注是否有浅表淋巴结肿大，是否有舌体肥大，脊柱椎体是否有压痛。

实验室检查：

• 血液检查：包括血常规、肝肾功能（含白蛋白、乳酸脱氢酶）、电解质（含钙离子）、凝血功能、血清蛋白电泳（含M蛋白含量）、免疫固定电泳、血清免疫球蛋白定量、β2微球蛋白、血清游离轻链、C反应蛋白、外周血涂片。怀疑心脏受累需要完善心肌酶谱、BNP及NT-proBNP。

• 尿液检查：尿常规、24小时尿轻链、蛋白电泳、尿免疫固定电泳。

• 骨髓检查：骨髓细胞学涂片分类、骨髓活检+免疫组化（建议包含针对以下分子的抗体：CD19、CD20、CD38、CD56、CD138、轻链λ、轻链κ）。

影像学检查：

包括全身X光片（包含头颅、骨盆、股骨、肱骨、胸椎、腰椎、颈椎）、CT或磁共振成像（全身或局部，包含颈椎、胸椎、腰骶椎、头颅）及PET/CT。

病理检查：

怀疑淀粉样变性者需要完成 腹壁脂肪、骨髓或受累器官活检， 并行刚果红染色。

治疗方案：

• 无症状的骨髓瘤不推荐治疗，但高危患者可根据患者意愿综合考虑。

• 孤立性浆细胞瘤的治疗无论是骨型还是骨外型浆细胞瘤首选对受累野进行 放疗 （≥45Gy）， 如有必要则行手术治疗 。 疾病进展至有症状骨髓瘤者，按骨髓瘤治疗。

• 有症状的骨髓瘤的完整治疗流程包括： 对于年龄＜65岁（国外可至70岁），一般状况良好病人建议诱导治疗-自体造血干细胞移植-维持治疗。对于年龄＞65岁或者没有自体移植指征的病人建议诱导治疗-巩固治疗-维持治疗。

• 复发患者需要再次完成全面评估，尽快启动治疗。

一般治疗

• 骨病患者推荐口服或静脉使用双膦酸盐控制骨破坏。

• 严重的高钙血症积极降钙治疗，主要通过水化、碱化、利尿，药物治疗包括使用大剂量糖皮质激素、双膦酸盐及降钙素。

• 终末期肾衰患者应积极透析，慢性肾功能不全的患者需要及时开始非透析治疗。

• 贫血患者可考虑使用促红素治疗，同时酌情补充铁剂、叶酸、维生素B12等。

• 若反复出现感染或感染危及生命，可考虑使用免疫球蛋白。

药物治疗

I 初始诱导方案

• 硼替佐米/地塞米松；

• 来那度胺/地塞米松；

• 来那度胺/硼替佐米/地塞米松；

• 硼替佐米/多柔比星/地塞米松；

• 硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松；

• 硼替佐米/沙利度胺/地塞米松；

• 沙利度胺/多柔比星/地塞米松；

• 沙利度胺/地塞米松；

• 沙利度胺/环磷酰胺/地塞米松；

• 长春新碱/多柔比星/地塞米松。

不适合移植的病人，上述初始诱导方案亦可选用，除此以外还可选择以下方案：

• 美法仑/泼尼松/硼替佐米；

• 美法仑/泼尼松/沙利度胺；

• 美法仑/泼尼松/来那度胺；

• 来那度胺/低剂量地塞米松；

• 美法仑/泼尼松。

上述化疗方案中涉及的药物主要不良反应如下：

• 硼替佐米：腹泻、便秘、血小板减少、周围神经病。

• 来那度胺/沙利度胺：静脉血栓较常见，因此选择以这两种药物为基础的方案的病人，建议预防性抗凝。

• 多柔比星：白细胞减少。

• 长春新碱：脱发、恶心呕吐。

• 环磷酰胺：白细胞减少及肝功能损伤较为常见。

自体造血干细胞移植

有症状的多发性骨髓瘤患者在开始治疗前需要评估其是否可行造血干细胞移植，原则上≤65岁，体能及合并症允许的情况下都建议行移植治疗，在诱导治疗后，应积极性自体造血干细胞移植，早期移植的患者生存期更长。移植候选病人的诱导治疗不宜长于4～6疗程。

巩固治疗

为进一步提高疗效反应深度，以强化疾病控制，对于自体造血干细胞后未获得完全缓解（CR）以上疗效者，可采用原诱导方案，短期巩固治疗，治疗2～4个疗程。

维持治疗

维持治疗可延长疗效持续时间以及无进展生存时间。可选用 来那度胺、硼替佐米或沙利度胺单药，或联合糖皮质激素。

复发患者的治疗

6个月内复发的患者建议换用其他作用机制的药物联合方案；6～12 个月复发的患者首选换用其他作用机制的药物联合方案，也可使用原药物再治疗；对于12个月以上复发的患者，可用原方案再诱导治疗，也可换用其他作用机制的药物方案。

放疗

局部放疗：低剂量的放疗（10~30 Gy）可用于缓解药物不能控制的疼痛；骨髓瘤髓外浸润灶（单发或多发）建议局部放疗。

预后

目前多发性骨髓瘤的缓解率有所提高，缓解时间也有所增加，但患者最终仍会复发或进展。

该病总体的中位生存期3～4年，但自然病程差异较大。

【此内容主要来源于

请问患者有多发性骨髓瘤引发尿毒症，每周透析两次，能进行干细胞移植吗?

正常可以做的。要检查一些具体血象值才能明确能不能做。一周要两次透析的病人体质是非常差的

多发性骨髓瘤最好的医疗方法是什么？造血干细胞移植直系亲属是否最好？自身移植是否有复发或者转移风险？

病情分析：

您好：多发性骨髓瘤一般饮食宜清淡，

指导意见：

选用能抑制骨髓过度增生的食品，如海带、紫菜、裙带菜、海蛤、杏仁。对症选用抗血栓、补血、壮骨和减轻脾肿大的食品，如海带、紫菜、裙带菜、海蛤、杏仁、桃仁、李子、蛤、统鱼、韭菜、山植、海蜇、龟甲、鳖肉、牡断、核桃。猪肝、蜂乳、芝麻、花生甲鱼、泥鳅、海鳗。

骨髓移植对人体的伤害有多大？

骨髓移植（Bone marrow transplantation）是各种血液肿瘤、再生不良性贫血症、重度地中海型贫血症以及一些先天性免疫缺乏症或代谢性疾病救命的根本治疗方法。近年来世界上接受骨髓移植的病患逐年增加，显示骨髓移植已经成为目前治疗的趋势；而因骨髓移植所带来的病人长期存活率也大大的增加，各种血液疾病如再生不良性贫血症与慢性骨髓性白血病，如有适当的供髓者，骨髓移植已有百分之八十至九十的长期存活率，而在成人急性白血病亦可以达到百分之五十左右的治愈率，这些成果皆远非传统之化学疗法所能及，这也是这什么我们需要发展骨髓移植的最重要原因。 什么是骨髓移植呢？如何作骨髓移植？ 10年前，骨髓移植用的还是老办法"骨髓移植"。由于造血干细胞通常存在于人体的扁骨、不规则骨和长骨两端的红骨髓中，只有极少数会到血液中"旅行"。只能通过抽取骨髓这条"路"获得造血干细胞，因此称之为"骨髓移植"。为了采集600毫升骨髓，必须给供者做局部麻醉，经过多次骨穿才能完成。在骨穿过程中，供者流失的带氧红细胞比较多，所以手术后会感到头晕、乏力。 随着科学技术的发展，但近10年来，"骨髓移植"已渐渐被"造血干细胞移植"代替，这种方法对供者基本上没有不利影响。 首先让骨髓中的造血干细胞大量释放到血液中去，这个过程称为"动员"。然后，通过血细胞分离机分离获得大量造血干细胞用于移植，这种方法称为"外周血造血干细胞移植"。也就是说，现在捐赠骨髓已不再抽取骨髓，而只是"献血"了。而且，由于技术的进步，现在运用造血干细胞"动员"技术，只需采集分离约50-200毫升外周血即可得到足够数量的造血干细胞。采集足够数量的造血干细胞后，血液可回输到捐献者体内。 造血干细胞具有自我复制功能，捐赠造血干细胞后人体将在短时间内恢复原有的造血细胞数量。所以，人不会感到任何不适，对供者很安全。造血干细胞的供给者通常只要请半天假就能完成整个手术，不用作任何额外的休息和调养。 髓移植是根治白血病的主要方法，包括各种急、慢性白血病，其他还有多发性骨髓瘤、重型再生障碍性贫血、重型地中海贫血等造血系统疾病；由于骨髓移植是建立在放、化疗基础上的治疗方法，它也是治疗恶性淋巴瘤、乳腺瘤、肺癌实体肿瘤的根治性办法之一，骨髓移植在国外巳成为这些疾病的首选治疗方法。近几年来，骨髓移植治疗重症自身免疫疾病也取得了很好的疗效，如系统红斑狼疮、风湿性关节炎、重症肌无力等，但这类病人应严格掌握移植的适应症，权衡利弊问题。 骨髓移植和外周血造血干细胞移植的区别 二者的目的都是为了采集和移植造血干细胞，种植到患者体内，维持其造血及免疫功能，但骨髓移植需要在麻醉的状态下采集骨髓750ml －1000ml左右，给供者带来了一定的痛苦和不便。自从发现造血干细胞可被动员到血液中来并可用血细胞分离机分离采集后，目前多数的移植都采用外周血造血干细胞移植的方法。与骨髓移植相比，它具有造血恢复快、采集方便、供者痛苦少的优点，供者易于接受，对供者的健康无任何影响

多发性骨髓瘤的治疗方法有那些？

多发性骨髓瘤的治疗，现在是以多学科为主的一个综合治疗模式，首先是以化疗为主，还有涉及到放疗，有些病人单发的就是放疗，还有外科治疗，它涉及到骨病，骨的连接性出现问题，脊髓压迫了，骨折了，这需要骨科来治疗，它是以化疗为主的一个多学科综合治疗的模式。

还有支持治疗，比如说如何我们把那个钙，让它破坏降低血钙，如何让它破骨细胞，破骨的能力降下来，不让它破那么多了，比如用一些抑制破骨的一些药物，我们说二磷酸盐，还有一些营养等等。

所以这个是一个全方位的治疗，包括他的并发症，带来的一些靶器官的治疗，比如肾脏，怎么保护肾脏功能，需不需要透析，心脏出了问题怎么办，心脏淀粉样变了，包括神经系统，怎么来保护神经的功能，所以这些都是需要各学科来合作的。

但是总的治疗，化疗作为主要的，化疗有一些化疗方案，这个化疗方案呢，跟你的病情，跟你的年龄，使用不同的药物，目前有几种药物，除了常规的杀肿瘤细胞药，对于他来说，像蛋白酶体的抑制剂，像硼替佐米之类的，现在已经说它很革命性的一个药物，到目前为止已经让病人的生存，生存期限已经大幅度提高。

除此之外，我们又出现了一个细胞移植，叫干细胞移植，干细胞移植又提高了一部分，经过治疗，这个病人的生存期，比原来要明显的延长了。

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