干细胞移植治疗再障的效果（再障干细胞移植五个点半相合）

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造血干细胞移植简介

目录

1 拼音 2 英文参考 3 概述 4 操作名称 5 造血干细胞移植的适应证 6 准备 7 方法

7.1 1.造血干细胞移植的类型 7.2 2.造血干细胞移植的预处理 7.3 3.造血干细胞的采集和移植

8 注意事项

8.1 1.造血干细胞移植的疗效 8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

1 拼音

zào xuè gàn xì bāo yí zhí

2 英文参考

stem cells transplantation

3 概述

造血干细胞移植（stem cells transplantation）是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。造血干细胞移植的本质是将正常的造血干细胞植入患者体内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能。

造血干细胞好比人体造血器官的“种子”，我们的血细胞（红细胞、白细胞、血小板）都是由它分化、成熟而来的。造血干细胞移植是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。

造血干细胞移植的本质和基本步骤是：1）移植前预处理，使用超大剂量的放疗或化疗，最大限度地消灭体内残存的肿瘤细胞，同时抑制患者免疫系统，使供者造血细胞能够顺利植入；2）根据供者造血干细胞来源的不同，可采集供者骨髓，或外周血干细胞，或脐带血干细胞作为移植的“种子”；3）将正常的造血干细胞通过患者静脉输入体内，造血干细胞能自动定居在患者骨髓内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能，通常需要1～2月的时间，免疫功能的恢复需长达6月～1年的时间。

4 操作名称

造血干细胞移植

5 适应证

1.异基因造血干细胞移植 主要适应证包括：

（1）恶性肿瘤疾病：如急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤及多发性骨髓瘤。

（2）非恶性血液病：如重症再生障碍性贫血、Faconi贫血、地中海贫血、纯红再障，以及先天性再生不良性贫血。

（3）遗传性疾病：如骨硬化病、联合免疫缺陷症、WiskottAldrich综合征等。

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6 准备

1.患者

（1）选择合适病例，年龄最好在45岁以下。

（2）向患者及家属详细说明治疗的利弊，以取得医患双方的配合。

（3）制定周密的实施计划。

（4）全面体检，特别要注意有无感染病灶。

（5）血液学、免疫学及心、肺、肝、肾功能的检查。

（6）组织配型（HLA血清学检查和混合淋巴细胞培养等）。

（7）拟定模型测定照射剂量。

（8）术前10d开始服用肠道灭菌药物。

（9）术前8d理发，药浴后进无菌室，并开始无菌饮食。

（10）术前7d留置静脉导管。

（11）术前6～3d化疗，同时补充入水量、静滴碳酸氢钠和口服别嘌呤醇至骨髓输注日。

（12）术前2d休息。

（13）术前1d照射（以1次性全身照射为例）。

2.供者

（1）体检及常规化验。

（2）组织配型（同患者）。

（3）循环累积自身血液贮存。

（4）在手术室麻醉后采集干细胞，并过滤加肝素抗凝，干细胞作计数及培养。采髓过程中输入自身血液。

7 方法 7.1 1.造血干细胞移植的类型

（1）根据造血干细胞供者的不同可分为：

①同基因造血干细胞移植（syngeneic stem cells transplantation）：供、受者组织相容性抗原基本相同，见于同卵双胎孪生子之间的移植。这种移植是治疗重症再障的最理想方法，但同基因供者的机会极少，且不适合用于遗传性疾病的治疗。

②异基因造血干细胞移植（allogeneic stem cells transplantation）：供、受者为同一种族，供、受者虽然基因不完全相同，但要求主要组织相容性抗原一致。这种移植适用于治疗各种类型的白血病和造血系统恶性疾病、重症遗传性免疫缺陷病、以及各种原因引起的骨髓功能衰竭，如再障等，是目前应用最广泛，疗效最好的造血干细胞移植技术。通常按供者来源不同又分为同胞兄妹供者和无血缘关系供者的异基因造血干细胞移植。

异基因造血干细胞移植供者选择条件。

A.HLA抗原的匹配：人类决定HLA抗原的HLA基因位于第6号染色体的短臂上，HLA基因决定了细胞表面带有以下抗原：Ⅰ类抗原，包括HLAA，B，C抗原；Ⅱ类抗原，包括HLADR，DP，DQ；此外，还发现有Ⅲ类抗原，其对异基因移植的重要性尚待证实。同胞兄妹中HLA完全相合的机率为1/4，而在中国人中无血缘关系供者HLA相合的机率仅数万至十万分之几，联决于患者HLA基因表现频度。

B.供者选择：供者年龄应＜60岁，无严重心肝肾及骨髓疾病，无活动性肺结核及巨细胞病毒感染。移植前应对供者作仔细的病史询问、体检和实验检查。

（2）自体造血干细胞移植（autologous stem cells transplantation）：预处理超剂量放、化疗前，采集患者自己的一部分造血干细胞，分离并深低温保存。待超剂量放、化疗后再回输给病人，以此重建造血功能。适合于淋巴瘤和实体瘤的患者，经治疗已获完全缓解的急性白血病病人，若无合适的异基因供者，也可考虑自体造血干细胞移植。

（3）根据造血干细胞来源的不同可分为

①骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）：通过多点骨髓腔穿刺，抽吸含造血干细胞的骨髓血混合液，是经典的移植方法，效果可靠。但采髓需在全麻或硬膜外麻醉下进行。

②外周血干细胞移植（peripheral blood stem cells transplantation，PBSCT）：使用动员剂将造血干细胞从骨髓中释放到外周血，再通过血细胞分离机从循环血中收集造血干细胞。与骨髓移植相比，具有采集方便、供者不需麻醉、移植后造血恢复快、而GVHD发生率和严重程度并无明显增加的优点。由于其发展的时间尚短，远期疗效以及是否能彻底代替骨髓移植尚待定论。

③脐带血干细胞移植（cord blood stem cells transplantatlon，CBSCT）：胎儿脐带血中含有大量具有增殖活力的造血干细胞，且免疫原性不成熟，在同胞兄妹中HLA配型不完全相合者也能植活，无关供者脐带血干细胞移植仍需要作HLA配型。由于受采集的脐带血干细胞数量限制，目前脐带血干细胞移植主要用于儿童患者。

7.2 2.造血干细胞移植的预处理

（1）预处理的目的：清除患者体内残存的肿瘤细胞或骨髓中的异常细胞群；抑制及摧毁受者体内的免疫细胞，使移植的造血干细胞得以成活。

（2）预处理方案：白血病患者经典的预处理方案有两种：①CY＋TBI方案：环磷酰胺60mg/kg×2天，全身照射80～100Gy，分两次完成。②BUCY方案：白消安4mg/kg×4天，环磷酰胺60mg/kg×2天。重症再障及遗传性免疫缺陷病的病人预处理方案常用环磷酰胺50mg/kg×4天，也可在此基础上加小剂量TBI或全淋巴照射（TLI）。

7.3 3.造血干细胞的采集和移植

（1）骨髓造血干细胞的采集

①在进行BMT前2～3周，采用“蛙跳式”自体储血法，收集供者自体血800～1000m1备采髓时使用。

②供者在麻醉的情况下，用采髓针在供者的髂前或髂后上棘作多点穿刺抽取骨髓血。对于重症再障病人，若进行synBMT所需的有核细胞数仅为0.35×108/kg，所需采集的骨髓血量约200ml；AlloBMT所需的有核细胞总数应达3×108/kg，通常所需的骨髓血量一般在800～1000ml左右。

（2）外周血造血干细胞的采集：供者经造血 *** 因子（GCSF或GMCSF：5μg/kg×5～6天）动员后，使用血细胞分离机选取单个核细胞（MNG）分离程序，全血流速35ml/min，终点为2倍全血容量（约8～10L），终体积200ml，采集的MNC用流式细胞仪检测CD34＋细胞数，要求CD34＋细胞数达2×106/kg以上，通常需采集1次到数次。

（3）脐带血造血干细胞的采集：健康产妇分娩时待胎儿娩出后，迅速结扎脐带，以采血针穿刺脐静脉收集残留于脐带和胎盘内的脐带血。通常所需的有核细胞数应＞1×107/kg（受者体重），若需分离和冷冻保存，应至少达2×107/kg。

（4）造血干细胞移植：异基因造血干细胞在采集后当天经静脉输入给患者，若供、受者ABO血型不合，应将红细胞分离去除，常用羟乙基淀粉沉淀或血细胞分离机作骨髓细胞淘洗。自体造血干细胞加含10% DMSO的冷冻防护液，经程控速率降温后置－196℃液氮保存，待预处理完成后在40℃水浴中迅速解冻后直接回输给病人。输入的造血干细胞会自动在受者骨髓中定居。

8 注意事项 8.1 1.造血干细胞移植的疗效

（1）急性白血病：

①儿童标危组患者经适当化疗，可达长期缓解，通常不主张在CR1期作移植，而在CR2时再做异基因造血干细胞移植，移植后长期存活30%～50%。

②儿童高危组和成人急性淋巴细胞白血病CR1期异基因造血干细胞移植后5年以上长期生存者达50%。

③急非淋白血病患者CR1期异基因造血干细胞移植后长期缓解50%～70%。

④急性白血病同基因造血干细胞移植后，长期生存率低于异基因移植，5年生存率约50%～60%，这是因为缺乏移植物抗白血病作用（GVL）。

⑤自体造血干细胞移植疗效又次于同基因造血干细胞移植，长期存活者不到50%，原因是除缺乏移植物抗白血病作用之外，还存在移植物被白血病细胞污染的问题。

（2）慢性粒细胞性白血病：

①异基因造血干细胞移植是目前能治愈慢粒的唯一方法，在慢性期进行移植的患者，5年存活率达80%，而在加速期或急变期接受移植者，复发率可高达50%。故对慢粒病人，应尽早作HLA配型，以免错过治愈患者的时机。

②由于CML基因病变在于细胞水平，通常放、化疗很难除去CML的Ph1阳性细胞，CML患者一般来说不适合作自体移植，体外长期培养或药物处理及反义BCR/ABL寡核苷酸等方法从移植物中除去Ph1阳性细胞再作移植，可能是今后的发展的趋势。

（3）重症再生障碍性贫血：同基因造血干细胞移植是再障病人的最佳治疗选择，但机会太少。异基因造血干细胞移植适合于年轻患者。30岁以下，有同胞兄妹供者应首选，移植后治愈率可达60%以上。拟作移植者，应尽量减少输血，以免激活淋巴细胞，增加移植排斥的机率。30岁以上患者可先用免疫抑制剂，如环孢素A、ATG等，无效时再考虑异基因造血干细胞移植。

（4）遗传缺陷性疾病：重症联合免疫缺陷症、重症地中海贫血、遗传性无丙种球蛋白血症等遗传缺陷，可通过异基因造血干细胞移植使造血或免疫功能得以重建，疗效可达80%左右。

（5）其他恶性肿瘤：多发性骨髓瘤、淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、骨髓增生异常综合征等，若有合适供者，经异基因造血干细胞移植均可获得较好的疗效。自体造血干细胞移植对骨髓未受浸润者可取得较好疗效，随着肿瘤细胞体外净化技术的发展，其应用领域将进一步拓宽。

正确和妥当地处理患者在造血干细胞移植期间出现的合并证是关系到移植最终成败与否的关键。

8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

（1）免疫缺陷性感染：移植后患者处于严重粒细胞缺乏和免疫缺陷状态，移植后1月内以粒细胞缺乏最突出，此期以细菌性感染为常见，尤其是革兰阴性杆菌败血症多见，真菌感染也可发生，此期患者应住入层流病房给予环境保护。免疫功能需一年或更长的时间才能完全恢复，移植后3月～1年内，威胁生命的感染主要来自病毒，尤其以巨细胞病毒引起的间质性肺炎最严重，亦可有细菌、真菌和寄生虫感染等。

（2）移植物抗宿主病（GVHD）：是异基因造血干细胞移植成功后的一个最严重的并发症，系由供者免疫活性T细胞对抗患者体内存在的抗原所引起，可能与次要组织相容性抗原有关，按GVHD出现的时期分为2类：

①急性GVHD：常在移植后100天内发生，移植后10天内出现者称超急性GVHD。主要涉及的靶细胞有皮肤、肝脏和肠道。临床表现为皮肤红疹、斑丘疹、水疱甚至剥脱性皮炎；腹痛、大量水样腹泻；肝功能异常伴进行性高胆红素血症。皮肤活检可确诊，必要时可考虑肝及肠粘膜活检。急性GVHD的临床分级见表1。

对急性GVHD重点在于预防，常用的方案是甲氨蝶呤＋环孢素A，预防性用药应持续至移植后3～6月。若发生急性GVHD，可用大剂量甲泼尼龙冲击治疗：20mg/（kg·d）×3天，继以10mg/（kg·d）×4天，以后每4天减量一次至1mg/（kg·d）。必要时可加抗淋巴细胞单克隆抗体或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。急性GVHD病死率为10%～30%。

②慢性GVHD：发生在移植后100天之后，发生率25%～40%。临床表现可局限于皮肤（局限型），类似于硬皮病，皮肤色素沉着或减少，也可广泛损害内脏（广泛型），肝功能损害而导致肝硬化、胆汁潴留性黄疸，以及肠道病变、吸收不良综合征等。局限型预后良好，广泛型预后较差。

治疗慢性GVHD，强调早期应用免疫抑制剂对多数患者有效。常用泼尼松、硫唑嘌呤、环孢素A、环磷酰胺等，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）也有一定疗效。

（3）间质性肺炎：发生间质性肺炎的中位时间是移植后60天，45%与巨细胞病毒（CMV）有关，15%由其他病毒引起，血清检查CMV抗体阳性的受体，或接受CMV抗体阳性的供者供髓，则移植后发生CMV感染的机会较多。鉴于CMV间质性肺炎的病死率高，对CMV抗体阳性的患者，可在移植前－8天至－1天，静滴丙环鸟苷（ganciclovir），5mg/（kg·d），qd，或膦甲酸钠（Foscar），在移植后白细胞和血小板恢复后再用药7～14天预防CMV间质性肺炎。如已发生了间质性肺炎，除使用上述抗病毒药物，可加量静滴丙环鸟苷至5mg/kg，q12h，此外，还可使用抗CMV免疫球蛋白。

再障造血干细胞移植成功率高吗?

哦,能的,如果严重型再生障碍型贫血,是最佳的治疗方案,也有可能达到根治的,长期无病存活率可达到60%-80%.

但是有几个问题,造血干细胞移植的配型非常严苛,比心脏移植,肾脏移植都严苛,除了ABO血型外,必须是要严格的HLA配型,这个是往往需要十万人中甚至几十万人中才能配型成功一例的.这不好找.

第二,即使配型成功了,那么移植前,是要对你自身进行大剂量的放射治疗和化学治疗,目的是摧毁你自身的骨髓,减少排斥反应,这样植入的造血干细胞才可以得以存活不被排斥,这本身也是有风险的.

此外,如果你原先为了治疗再障,大量的输血的话,那么可能自身较多的致敏了,而产生了排异性抗体,这样也就增加排异反应了,这也是要注意的.

另外就是价格也不菲.所以我们是有这样一个手段,但是具体的要权衡,因为慢性再障,很多严重程度不太高,一般的治疗可能是可以长期缓解,甚至有的规范治疗也可能完全恢复正常的也有的.如果你再障程度不严重的话,那么可能就冒风险太大了,但是如果严重的话,那么如果经济能承受,配型成功,倒是一个值得一试的机会.

这要和血液科专业医师商量看了.

再障性贫血是一个可以治愈的疾病吗？应当怎么治疗？

引言：再生障碍性贫血是一种多种病因引起的造血障碍疾病，一般情况下，发病比较迅速，贫血加重，常常伴有严重的感染或者出血倾向。随着进程的发展，病情会逐渐加重，严重的话可能引起内脏出血和败血症。因此，今天小编要跟大家分享的话题就是再障性贫血可以治愈吗？应当怎么治疗？

一、再障性贫血可以治愈

有日常生活中，有些人在被医生告知患上了再障性贫血之后，就整天郁郁寡欢，很担心自己哪一天会突然死掉，甚至有的人会认为再障性贫血就是白血病。其实再障性贫血与白血病不同，它是一种可以控制的良性血液疾病，在临床上可以通过造血干细胞移植手术，能够重建再障性贫血患者骨髓当中的造血功能和免疫功能，从而达到临床治愈的目的。

二、应当如何治疗再障性贫血

再障性贫血是可以治愈的，只是疗程相对来说比较漫长，目前临床上能够有效治疗再障性贫血的方法主要包括造血干细胞移植和应用免疫抑制剂这两种方法。造血干细胞移植就是将骨髓或者是脐带等来源中的造血干细胞移植给患者，从而帮助患者建重新建立正常的造血功能和免疫功能。这种方法不仅适用于血液系统恶性肿瘤类的疾病，同样也适用于血液系统非恶性肿瘤类的疾病，这其中就包括再障性贫血。而应用免疫抑制剂的方法在临床上应用的比较多，它主要是将免疫抑制剂注射在患者体内，从而达到帮助患者体内的细胞恢复到正常造血的水平。

三、总语

综上所述，再障性贫血是可以治愈的，因此我们一定要保持积极乐观的态度，配合治疗。另外，不同类型的再生障碍性贫血，有着不同的治疗方式，需要根据患者自身的情况来选用合适的治疗方案。

再障病患者能治痊吗？_再障性贫血

你好再障是血液良性疾病，是可以治愈的。 急性再障治疗首选 造血干细胞移植 ，成功率为50%，越早进行，效果越好。若由于条件局限，不能进行造血干细胞移植的应用ATG配合环孢素治疗，60%有效。 慢性再障的治疗主要应用ATG配合环孢素治疗。 目前国内最有效的治疗措施是中西医结合治疗，有效率为80%。 一些药物治疗无效患者主要靠输血支持以及去铁疗法。

再生障碍性贫血能根治吗

再生障碍性贫血能根治吗

再生障碍性贫血能根治吗，现在越来越多的人出现贫血的状况，再生障碍贫血是一种比较严重的贫血现象，接下来我为大家收集了一些关于再生障碍性贫血能根治吗的相关资料，大家一起来了解一下吧！

再生障碍性贫血能根治吗1

再生障碍性贫血是一种危害性很大的疾病，很难彻底治愈。目前治疗再生障碍性贫血最有效的方法是造血干细胞移植手术，也就是骨髓移植。通过进行造血干细胞移植手术，可以重建患者的造血功能和免疫功能，临床上达到治愈的目的。但是造血干细胞移植手术的要求有很多，必须有合适的同胞供者，才可以进行手术。骨髓移植并不是一定会成功，术后可能出现排斥反应。

再生障碍性贫血分为几型：重型再障工型、重型再障Ⅱ型及慢性再障。其中重型再生障碍性贫血I型，半年内的病死率高达80％，而慢性再生障碍性贫血，贫血和出血的症状要轻一些，经过正规的治疗，有可能获得痊愈。

如果无法找到合适的同胞供者，患者就无法进行骨髓移植手术，要先进行保守治疗。保守治疗在于预防和治疗相关的并发症，通常指免疫抑制治疗，可使用免疫抑制剂，通常联合多种药物进行治疗。如果患者病情不严重，也可以使用雄性激素和环孢素进行治疗。

患者早日告别再生障碍性贫血的危害，应该越早治疗康复的`希望就越大，因此当发现有贫血症出现时，最好到相关医院做检查，查看是哪一类贫血症，如果是再生障碍性贫血就应该马上采取治疗措施，避免错过最佳治疗时间。

再生障碍性贫血能根治吗2

因为再生障碍性贫血，它起源于骨髓造血干细胞，由于骨髓当中的造血干细胞数目减少，同时合并有骨髓造血微环境功能的障碍，进而才导致骨髓造血功能衰竭，引起再生障碍性贫血的发病，所以说治疗干细胞系统的疾病，例如再生障碍性贫血，必须要通过造血干细胞移植手术，才能达到临床治愈的目的。除此之外，一些药物治疗和成分输血治疗都只能是改善患者的临床症状，尽量的延长患者的生命，并不能达到临床治愈的目的。

对于再生障碍贫血的患儿，除需要积极配合医生的治疗外，应尽量避免感冒及其他感染。严重贫血患儿要输注红细胞制剂（不要输全血），血小板特别低而且有严重出血时，应注意减少活动，并输注浓缩的血小板制剂。使用环孢霉素A及雄性激素如康力龙时，应定期检查肝脏功能，因为这些药物对肝脏功能有一定损坏。

儿童重型再障患者，一部分是免疫异常导致的，另一部分是先天性的。儿童先天重型再障如能进行同胞配型相合的骨髓移植就能取得非常好的治疗效果。关于后天的重型再障患者，由于我国长期实行独生子女政策以及国内干细胞库储备不足，患者要获得相合的同胞供体非常之难。所以，对大部分儿童患者来说，所采取的常规治疗基本上是免疫疗法，通过免疫治疗也能得到良好的治疗效果。临床研究结果显示，抗胸腺细胞免疫球蛋白(r-ATG)免疫抑制治疗有效率达百分之七十到八十，5年总生存率百分之八十到九十，其疗效与同胞相合骨髓移植相似，目前已被中外血液病权威指南共同推荐为再生障碍性贫血的一线治疗。

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