神经干细胞移植最新突破（神经干细胞移植最新突破进展）

本文的目的是通过解决神经干细胞移植最新突破和神经干细胞移植最新突破进展的知识来帮助你。

神经干细胞移植预计今年能在中国上市吗

不能。

目前该项研究处于动物实验阶段，预计3至5年后在国内可进入临床试验和运用，近日，中山大学孙逸仙纪念医院沈君课题组在国际材料领域科研界顶尖期刊AdvancedFunctionalMaterials发布了治疗脑梗的一项最新研究成果，将经过纳米材料改造过的神经干细胞定向移植到梗死处，让脑组织神经元再生，这样一来，救治脑梗病人可更从容，据介绍，这一成果为提高神经干细胞治疗效果提供了新方法，有助于推动神经干细胞治疗脑梗死尽快进入临床。

常说起脑梗中风，都是生死一瞬间的急救，未来，脑梗的治疗很可能不需要再与时间赛跑，近日，广州医生发布治疗脑梗最新研究成果，将经过纳米材料改造过的神经干细胞定向移植到梗死处，让脑组织神经元再生，巧妙的显像剂注入设计，还可以让移植进去的神经干细胞随时接受监测。

再生医学(32)：快速致瘫的渐冻病 将有望用干细胞重新「动起来」

一个神秘又罕见的疾病，肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）至今还未被医学界所破解，为什么说它很神秘呢？根据医学界观察，因为遗传而罹患ALS的患者仅有5-10%是经由遗传而得到，而90%以上的病人发生原因未明，这也是让这些研究人员相当难以找到突破口的原因。但现在，它可能可以借由干细胞技术的发展，找到治疗的新契机。

2014年，一项席卷全球的公益活动「冰桶挑战赛」，让大众认识了ALS，也就是「渐冻人」。ALS是一种快速，侵袭性的神经退行性疾病，从发病开始后，只有2至4年的预期寿命。ALS会破坏神经细胞，从大脑和脊髓发送信号到控制运动的肌肉。去神经性或让神经丧失支配功能，导致肌肉无力和萎缩，患者于是无法控制自己的身体。

目前在美国有两种FDA批准的ALS药物，但它们只能使ALS患者的疾病减缓几个月，无法有效的阻止或治愈这种疾病。鉴于预后不良，使得美国顶级医学研究机构Cedars-Sinai中Clive Svendsen博士展开研究。

Svendsen过去主要研究帕金森氏症，会转变研究跑道的原因，是因为在2002年的某一天，他收到一封询问的讯息，上面写着「Clive，请问干细胞可以救我吗？」，这是一位罹患ALS的40多岁男子所传来的，他几近完全瘫痪，艰困的使用着用眼部肌肉控制的设备，打出这段求救讯息。Svendsen在了解了他的情形之后，很快的决定要转战ALS研究。但治疗ALS是一个很大的挑战，因为无法得知确切的发生原因，在仅有零星的可能遗传基因底下，几乎没办法有效的找到药物靶点。

根据过往的研究经验，干细胞可能是一个治疗的契机。当时，Svendsen正在研究大脑中一项重要的生长因子，神经胶质细胞所衍生的神经营养因子GDNF，可用于保护帕金森患者的多巴胺神经元。同时，也有其他研究表明这些因子在保护运动神经元方面更有效，有机会让神经细胞不被ALS破坏。借此，Svendsen和他的团队开发了一种实验性干细胞疗法，希望这种疗法可以治疗非遗传所致的ALS患者。

星形胶质细胞是大脑的弱势细胞，常被各式各样的神经元覆盖，但星形胶质细胞具有很重要作用，能支持神经元功能。在ALS中，星形胶质细胞也受到影响，但与运动神经元不同， ALS星形胶质细胞不是死亡，而是变得功能失调，产生一种对运动神经元的有毒环境。

因此，他认为用新的、健康的星形胶质细胞替代ALS患者的病态星形胶质细胞，会对现有运动神经元周围的环境产生再生效应。Svendsen开始从人类的脑部干细胞中，制造健康的星形胶质细胞，而这种干细胞也会产生治疗剂量的神经营养因子。

不过，单单透过药丸给予患者这种神经营养因子是行不通的，因为这些成分无法进入需要它的大脑或脊髓组织，只有靠组织中的星形胶质细胞分泌保护因子，才能使患者的运动神经元保持健康和活力。Svendsen和他的研究团队测试了将人脑干细胞（也称为神经前驱细胞）移植到大鼠ALS模型中的可行性，结果令人相当振奋，神经前驱细胞成功发育成星形胶质细胞和分泌GDNF，它们共同保护大鼠运动神经元。

从Svendsen开始研究的2002年一直到2016年，终于开始进入人体试验，他形容，这样漫长的15年实验过程，就像是这些ALS病人「从床边的椅子移动到床上」一般的困难。虽然最初向Svendsen求救的那位患者早就已经离开了，但在离世前，他对ALS干细胞疗法的未来仍然抱持乐观态度。

在此时，科学家仍努力不懈的解开ALS实际原因，并且，目前正在进行的实验性干细胞治疗，将有望延迟疾病进展，为ALS患者提供更高质量的生存年限。

干细胞让大脑重生？

据2018年 WHO （世界卫生组织）报道， 脑卒中病例中 ，60 岁以上的发病率占 81.31% ，死亡率占脑卒中人群死亡率的 91.59% ，衰老与脑卒中的发病及转归密切相关。脑卒中的发生率不仅随着年龄的增加而增加，而且器官或组织更容易受到缺血损伤，症状加重。

中老年人防治脑卒中刻不容缓。 缺血性脑卒中 的二级预防主要是根据病因分型，进行个体化的强化药物治疗，生活方式的改变，抗栓及高危病因的筛查等；治疗的主要目标是血管再通，减轻脑缺血损伤。 目前主要的再通方式是 静脉溶栓和血管内机械取栓 ，但是受时间窗和各种病情条件限制，能获得受益的患者有限。

根据最新研究， 干细胞将代替人类大脑皮层神经元，帮助脑卒中患者恢复运动和认知功能。 瑞典隆德大学的Sara Palma-Tortosa博士首次发现脑卒中患者移植干细胞后，其分化的皮层神经元与患者大脑皮层的神经元出现了整合。

这也意味着干细胞来源的皮质神经元将实现人类大脑皮层神经元的替代，帮助大脑神经元退化患者获得新生！Sara Palma-Tortosa博士也因此获得了 2021年干细胞转化医学青年研究员奖。

同时，干细胞分化的皮质神经元与人类大脑皮质神经元的整合也成为了最具影响力，能够促进干细胞和再生医学领域进步的新型成果。

但是，大脑皮质星形胶质细胞和少突胶质细胞是否起源于共同的神经前体细胞，是领域内一个难题。更为重要的是，随着进化，大脑皮质内神经胶质细胞的数量和所占有的比例，越来越高。在线虫的神经系统内，有302个神经元和大约50个神经胶质细胞。在果蝇体内，有星形胶质细胞但是没有形成髓鞘的胶质细胞。在小鼠大脑皮质内，神经胶质细胞占所有神经细胞的比例大约为30%，而在人类大脑皮质，这一比例达到50%。所以，阐明人类大脑皮质神经胶质细胞的发育起源是发育神经生物学领域内的重要问题之一，这对于基础研究和临床转化都有着十分重要的意义。

这是否也意味着干细胞即将让好莱坞大片里面的大脑重生技术成为现实？

1、 干细胞治疗大脑疾病的新里程碑

在伦理委员会批准及患者知情同意后，Sara Palma-Tortosa博士切除患者小块大脑组织，并植入由干细胞分化而成的lt-NES细胞。经过一段时间的观察发现，lt-NES细胞逐渐分化成了成熟的、具有特异性和功能性的皮质神经元。更让人兴奋的是，通过免疫电镜发现，该神经元与患者大脑皮质神经元之间形成了传入和传出突触（即信号传递必经通路），并实现了信号的传递。

（1）干细胞分化而来的皮质神经元经细胞培养后成功形成了具有功能性的神经突出网络  

（2）移植皮层神经元与患者皮层神经元形成传入和传出突触  

（3）移植的皮质神经元与人类皮质神经元之间完成了信号传递  

这表明，移植的神经元成功与人类大脑神经元融合成了一个整体，能够替代受损神经元完成大脑电信号的传递，恢复大脑功能。虽然这是项体外移植实验，但是这项研究结果，也推动了将干细胞运用于脑卒中及其他大脑皮层疾病的临床试验，是干细胞治疗大脑疾病史上的里程碑。

科学研究中，向外伤性脑损伤病人注入已转染携带神经生长因子基因的病毒感染的神经干细胞可明显增强海马区锥体细胞成活率，而且外伤性脑损伤病人的认知能力、学习培训能力及神经系统功能也获得显著修复。现阶段，主要通过立体定向注入和侧脑室注射二种方式移殖神经干细胞至外伤性脑损伤体内，而根据侧脑室注入的神经干细胞在体内成活率更高一些。除了神经干细胞移殖的方式,移殖的时间段也是损害神经干细胞治疗外伤性脑损伤效果的主要因素，外伤性脑损伤后两天及一周内注入神经干细胞的疗效显著比两个星期后的好，而外伤性脑损伤后一个月才应用神经干细胞医治则对外伤性脑损伤病人的运动及认知功能的恢复无显著效果。

现阶段，神经干细胞运用于临床研究主要受制于神经干细胞无法大量的培养、生产制造。近期，有一项关于运用人神经干细胞治疗漫性颈脊髓损伤的临床研究，尽管该研究发现经神经干细胞治疗后神经功能整体上获得了修复，但仍需提升样版及对照实验方能进一步明确其功效。

2、 干细胞治疗已成大势所趋

Sara Palma-Tortosa博士的研究成果无疑是干细胞治疗脑卒中机制上最前沿、最具影响力的成果。在此之前，早已存在众多干细胞治疗脑卒中的临床试验及相关的政策支持。通过简略的检索，即可在中国知网数据平台检索到940项关于干细胞治疗脑卒中的研究。与此同时，不少研究结果均推动了干细胞移植替代人类大脑神经元的进展。 

此外，国家先后出台了多项关于干细胞及转化研究项目等申报通知，还出台了关于干细胞治疗类产品的临床试验技术指导《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》等文件以促进干细胞的临床转化。 

根据国家药品监督管理局药品审评中心的数据，国内针对缺血性脑卒中的一款干细胞新药申请获得临床试验默示许可（受理号JXSL1900126），药品名称为“缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞”。由此可见，干细胞治疗脑卒中等脑部疾病正越来越受重视！

治疗脑部疾病一直都是医学界的最棘手的问题。目前，对于脑部疾病的治疗多以手术与药物治疗为主，但是此类疗法无法彻底治愈脑部疾病，且留有后遗症。干细胞具有多向分化潜能、强大的自我复制能力、可移植性强等特性，成为了治疗脑部疾病的医学和生物学研究的热点。 经过十几年的研究终于证实了干细胞来源的神经元能够与人类大脑神经元整合，并完成信号传递 。 相信通过科学家们的不断努力，在不久的将来，干细胞终将攻克人类脑部疾病！

全球医疗的下一个重大突破口：干细胞技术

干细胞 是具有自我复制、更新和多向分化潜能的原始细胞，其生物学特性与生命的发生、发育、分化、成熟、衰老、死亡等生理和病理过程息息相关，是当今生物医学研究最热门的领域之一。干细胞的存在可确保许多器官可以不断地进行自我更新，当某一组织器官受到损伤或功能丧失时，即可通过激活器官内的干细胞而生成新细胞促使器官组织再生，在无法完成自我再生的时候，也可以通过外源输入相应的干细胞达到治疗效果。

现今全世界的科研学者都在探讨如何利用干细胞治疗来攻克诸如脊髓损伤、帕金森病、黄斑变性、糖尿病、癌症、尿毒症、血液系统疾病等困扰医学界的难题。干细胞研究的巨大应用前景已经得到了世界各国的支持，众多国家大力发展干细胞领域技术以占领领域制高点。

再生医学 成为国际生物学和医学界关注的焦点。随着该领域竞争日趋激烈，全球干细胞市场规模逐渐扩大，干细胞技术逐步成为衡量生命医学发展水平的重要测度指标。

目前的临床应用

2011年中科院启动了“干细胞与再生医学研究” 战略性先导科技专项。干细胞专项从重大理论突破、关键核心技术及干细胞临床应用3个方面出发，集中攻克干细胞调控、干细胞治疗核心机制、干细胞应用体系等重大科学问题和核心关键技术,纵向连接干细胞基础理论研究和临床转化应用，为干细胞和再生医学的研究与发展起到引领及示范作用。直至目前以及取得了很多阶段性的成果，比如对于一些器官损伤的修复、骨髓损伤的修复、神经组织的修复和一些癌症的治疗，甚至是在对艾滋病，肺纤维化，重症肝病等“绝症”的治疗领域有了突破性的进展。

目前细胞技术在临床医学上的应用领域大致有五个:细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。

细胞替代治疗

近年来，基于干细胞的细胞替代治疗在治疗疾病上的应用取得一定进展。在临床和科研中，科学家已先后成功利用胚胎 间干细胞、充质干细胞、神经干细胞等干细胞，对卵巢早衰、帕金森、糖尿病等进行修复治疗。此领域目前不断有突破性进展。

系统重建

利用造血干细胞和间充质干细胞，可以重建机体的造血系统和免疫系统，可以成为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病及免疫系统缺陷亢进疾病的一种常规治疗手段。

组织工程

组织工程，是用人工的方法在体外造(构建)一块组织，后来其范围扩展到用人工方法在体外进行器官构建。组织工程研究主要包括四个方面:种子细胞、生物材料、构建组织和器官的方法和技术以以及组织工程的临床应用。目前临床上常用的组织修复途径大致有3种:即自体组织移植、异体组织移植或应用人工代用品。通过采集来的成体干细胞，在体外环境人工培养形成一些组织器官，在回输到体内，用来替代人体病变的组织器官，培养形成的组织器官也可以用来作为疾病模型和药物检测模型。

基因治疗

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，首先分离患者的干细胞，在体外对其进行基因修饰，将正常基因导入干细胞;再将改造过的干细胞静脉回输到患者体内，从而让正常基因在体内稳定表达，发挥防病治病的效果。

美容和抗衰老

“成人干细胞”肩负着补充组织细胞的作用，当细胞老化、死亡之后，干细胞自身分化更新进行补充。但干细胞数量会随着年龄的增长而逐渐减少。干细胞缺失和衰老是导致组织、器官乃至整个机体衰老的重要原因。干细胞具有的多向分化和修复的能力，可以在机体内不断更新和替换衰老的细胞，也可促使细胞不断增殖，从而源源不断的给身体补充健康鲜活的细胞，使身体由内而外散发青春的光彩。

干细胞技术存在的问题

虽然干细胞技术已取得了重大的突破, 但是仍面临许多方面的问题, 影响干细胞技术的应用。

01干细胞的培养

干细胞培养条件是干细胞技术的基础, 干细胞常规培养对环境条件的要求极为苛刻, 虽然已有研究者报道不用滋养层细胞和动物血清, 简单高效地培养i PS细胞, 同时减少移植过程中引发感染风险的方法, 但是简化、完善和规范培养条件仍然是科学家面临的一大难题。

02伦理问题

自1996年克隆羊多利诞生以来, 胚胎干细胞研究涉及到的伦理、宗教、道德、法律等问题, 存在争议, 严重阻碍了干细胞技术用于人类疾病治疗的发展。i PS细胞实现将成熟体细胞诱导成具有分化潜能的干细胞, 使得干细胞技术不再受制于ES细胞所面临的伦理问题。

03诱导分化的调节因子及机制

干细胞诱导的调节因子及其调控机制尚未清晰, 要诱导产生某种类型的组织或器官, 必须了解各种细胞因子的作用机制及其作用的时期, 否则可能获得功能不完善的器官或组织。此外, 对于损伤修复中干细胞参与作用的机制与分化方向研究证据不足, 心肌再生干细胞疗法的假阳性问题, 以及c-kit阳性心肌干细胞在心机功能恢复中对心肌再生贡献引发的争议受到广泛关注。

04定向诱导

体外或体内诱导干细胞分化成组织特异性细胞或者使体细胞经中胚层细胞状态转分化为其他细胞类型目前还存在很多不确定性, 尤其对于肾脏、心脏等细胞谱系复杂的组织器官。采用干细胞治疗难以确保心脏祖细胞分化成功能性心室心肌细胞, 以及难以确保能将分化的细胞输送和集成到患者的心室肌中, 很难定向形成组织或器官。

05诱发肿瘤

国外一些科学家在诱导神经细胞时发现, 混杂未分化细胞移植会导致肿瘤, 在移植过程中, 部分诱导细胞会表现出致肿瘤性。目前, 使用的诱导因子有Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc, 但有些诱导因子, 如c-Myc虽然能够诱导干细胞的分化但使肿瘤的发生频率明显提高, 其对人类干细胞可能具有致肿瘤性。

06诱导器官和组织衰老

通过干细胞诱导获得的组织或器官, 虽然在形态和结构上是新生结构, 但是与其细胞核内遗传物质的衰老同步, 用患者细胞诱导产生的器官或组织无法保证正常功能。

07免疫排斥

干细胞疗法面临的瓶颈是移植后的免疫排斥。i PS细胞的产生被认为解决了ES细胞存在的免疫排斥问题, 但也有报道称i PS细胞诱发自身免疫反应。虽然细胞或器官移植后, 可使用免疫抑制剂抑制排斥反应, 但是长期使用免疫抑制剂有很大毒性及其他副作用。

伴随着干细胞科学的不断深入、干细胞技术的快速发展、干细胞监管法规的日益完善，干细胞科技在干细胞移植、干细胞新药、干细胞组织器官修复等众多领域的应用将越来越广泛，其所针对的适应证将逐年增加，成为解决众多临床未满足需求的重要生力军，为许多过去无计可施的疾病带来治疗的新希望。

干细胞能治脑梗后遗症吗，有谁治好过？

干细胞是一种具有自我更新和强大分化潜能的细胞，包括胚胎干细胞和成体干细胞，其中成体干细胞来自于各种组织，如神经干细胞和间充质干细胞等。研究表明干细胞能够修复受损的神经组织，具有治疗脑中风后遗症的潜力。

干细胞可通过静脉移植、动脉移植以及脑实质移植输入到患者体内。近年来，研究人员使用缺血性脑卒中的体内模型进行干细胞治疗，结果显示干细胞移植能够取得很好的治疗效果。干细胞在治疗过程中所起作用包括增强感觉运动功能的恢复，促进血管形成和神经再生以及调节炎症反应和诱导少突胶质细胞形成。

提高生活质量：2006年，中国学者发布了神经干细胞移植治疗脑卒中后遗症的50例临床研究结果，对患者手术前和手术后六个月采用美国功能独立性评测评分，评价了患者活动能力、行动能力、理解交流能力、生活自理能力等6个方面的能力，结果表明，患者经过腰椎穿刺蛛网膜下腔植入神经干细胞治疗后其功能独立性良好，生活质量得到提高。

改善身体机能：2009年，研究者应用神经干细胞移植治疗3例脑出血后遗症患者，治疗后进行了2-5个月的随访，其中3例患者肌力增加、语言功能改善，2例患者智力、计算能力得到改善，1例患者的吞咽能力有所提高。

2013年发表于《中国医学工程》杂志的论文提到，35例脑卒中后遗症患者接受了3次间充质干细胞静脉移植，3个月后的运动功能评定显示患者的感觉、平衡功能，上下肢运动功能均有所改善，而对照组（未接受干细胞移植）3个月后的各项评定均无明显改善。

文献显示，从2006到2013年间，中国学者共发布了数百例干细胞移植治疗脑卒中后遗症的临床研究，总体研究结果显示干细胞治疗脑卒中后遗症有积极的治疗作用。除此之外，国外也同期进行了相关的研究，结果向好。

随着生物医学的发展，全新的干细胞技术为脑梗塞的治疗提供了新的选择。目前，国内北联世纪干细胞也开展干细胞移植改善脑梗死预后及其后遗症的临床治疗。

通过专用的细胞分离液、提取、纯化后得到临床治疗所需要的细胞；通过靶向注射或接入等方法将细胞输入患者体内，利用细胞具有自我复制和分化的功能来修复体内受损细胞，达到机体功能重建的目的。

经采用这一技术完成干细胞移植后，病人的高肌张力状态缓解，肌力增强，步态改善，随着时间的推移，疗程的继续，病人语言能力也有恢复和改善，认知能力和记忆力也有了很大提高。

干细胞治疗，尚需突破“最后一公里”

遵义医科大学附属医院医药生物技术研究所 肖建辉教授

生命起源于细胞,而干细胞是生命体不同类型细胞的起源细胞,素有“万能细胞”之称。生命体的组织器官均由干细胞生长、分化发育而来。生命的发生、发展过程均离不开干细胞,生命体的生长发育需要干细胞参与,生命体的衰老死亡也与干细胞的衰老、枯竭有关。因此,干细胞是揭示生命本质与规律、探讨疾病发生机制及药物筛选的最好研究模型。

干细胞主要来源于胚胎、胎盘及其附属物和成体组织。干细胞按其分化潜能可分为全能干细胞 ﻪﻪ、多能干细胞和专能干细胞;按其发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞,而成体干细胞可根据其组织来源分为造血干细胞、神经干细胞、骨髓间充质干细胞、肠上皮干细胞、胎盘干细胞、脐带干细胞、羊膜干细胞等。另外还有诱导性多能干细胞 ﻪﻪ(iPS),即通过病毒载体将特定干细胞转录因子导入终末分化体细胞发生细胞重编程,或直接用化学小分子诱导体细胞重编程,转变成iPS。

基于干细胞的自我更新及定向分化的独有生物学特性和功能,具有传统医疗所不具备的疗效,可直接用于替代病损组织细胞,起到修复重建的作用,且无二次伤害和副作用。近十年来,注册的干细胞临床研究多达数千项,覆盖140余种疾病,治疗了数万例患者。2020年以来,干细胞治疗新冠肺炎的临床研究开展的如火如荼,已成为不可或缺的创新疗法。

在干细胞领域,我国自“十一五”起做了重要战略部署。一方面,为推动我国干细胞产业的发展,在“十三五”开局之年,“干细胞及转化研究”被列入国家重点研发计划的首个试点专项,仅2016年至2018年期间拨款20亿人民币,使得我国干细胞基础与临床转化研究跨上一个前所未有的高度。新近, 科技 部为落实“十四五”期间国家 科技 创新有关部署,持续加大干细胞领域研发投入,2021年干细胞重点研发计划国拨经费达伍亿人民币。

另一方面,我国也积极从监管政策着手,制定出台了《干细胞临床研究管理办法》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等相关政策,明确“干细胞临床研究有限放开”、“细胞制品按药品管理”等举措,为推动我国干细胞医疗及干细胞产业快速 健康 发展保驾护航。目前,我国的干细胞领域研发的综合实力已跃居世界第二位,仅次于美国,在干细胞自我更新与定向分化机制、干细胞与组织器官发育调控、干细胞抗衰老等领域取得许多领跑国际的标志性成果。

间充质干细胞(MSC)是成体干细胞中重要的类群,具有归巢性、定向分化、免疫调节及组织修复再生能力强等优良的功能特性,并有低免疫原性、无致瘤性等安全特性。MSC规避了胚胎干细胞的强致瘤性和伦理问题,也不存在iPS的遗传风险和致瘤风险,是干细胞与再生医学领域最有潜力的细胞资源。而且从全球主要临床试验注册中心统计的数据看,MSC的确也是世界范围内临床应用研究的热点。

MSC来源于发育早期的中胚层和外胚层,具有多向分化潜能,可分化为骨、软骨、肌肉、神经、肝、心肌等多种细胞类型。MSC主要分布在结蹄组织、器官基质及其附属物中,譬如骨髓、脂肪、肌肉、胎盘、脐带、羊膜等组织。

MSC的应用方式多样,既可直接用于细胞移植治疗,亦可作为靶细胞用于基因治疗,或用作组织工程种子细胞。而且,还可取其细胞组分,如外泌体具有同等甚至更强的治疗效果。MSC治疗的疾病谱广,其在移植物抗宿主病、自身免疫性疾病、心脑血管病、肾病、肝病、骨病、自闭症及神经退行性疾病等的治疗方面有巨大临床应用价值。

2012年,世界上首个干细胞治疗药物prochymal获加拿大卫生部批准上市,用于治疗移植物抗宿主病,这是一种来源骨髓的MSC,但其在三期临床时宣布失败。目前,全球上市的干细胞产品(大多数也是MSC产品)有十余种,但至今尚未见大规模临床应用的成功案例。

面对MSC临床试验结果的不稳定及不断累积的失败案例,提示MSC临床转化道阻且长,这最关键的环节究竟在哪里?

我们必须意识到MSC等干细胞不同于传统的化学药物,首先MSC等干细胞最明显的特点是具有生命,受环境影响大,不可控因素多,均一性差,这将直接影响到MSC质量的稳定性、可控性。通常,为获取足够治疗数量的MSC,体外扩增是不可或缺的环节,而体外扩增过程存在易老化、异质性和多样性等影响细胞质量、限制临床应用重要瓶颈问题,是干细胞与再生医学领域前沿亟待突破的难点;其次,MSC等干细胞移植后的分布代谢、作用方式和途径有别于传统化学药物,归巢、存活、定植和更新能力直接影响到疗效。因此,细胞质量和治疗方案直接关系到MSC的疗效,其中细胞质量是困扰MSC临床转化的源头性、根本性和基础性的科学问题。

当前,围绕干细胞的细胞质量和治疗方案,国内外干细胞研究团队正在积极 探索 新方法新策略。我们团队以围产期人羊膜MSC为研究对象,构建干细胞衰老模型,从化学遗传学和免疫学视角,清除衰老细胞,甚至逆转衰老细胞,促进人羊膜MSC增殖能力,并调控维持乃至增进其自我更新、免疫调节、多向分化和迁移归巢等生物学特性,实现人羊膜MSC赋能的新途径。同时也创建了鸡尾法移植治疗糖尿病、骨性关节炎、骨质疏松等免疫性和退行性疾病模型的新策略。

总之,干细胞临床应用前景广阔,有望惠及广大难治性疾病患者。但是,干细胞治疗技术真正成为医疗行业颠覆性新技术,尚需突破实验室到病房“最后一公里”。

关于神经干细胞移植最新突破和神经干细胞移植最新突破进展的介绍到此就结束了，不知道你从中找到你需要的信息了吗 ？如果你还想了解更多这方面的信息，记得收藏关注本站。