自体造血干细胞移植治疗淀粉样变性（自体造血干细胞移植状态）

这篇文章的目的是以帮助你的方式讨论自体造血干细胞移植治疗淀粉样变性和知识自体造血干细胞移植治疗淀粉样变性。

造血干细胞移植能治哪些疾病

造血干细胞移植治疗白血病的原理是:首先借助大剂量放疗和化疗手段,最大限度消灭患者体内恶性细胞，再输人正常的造血干细胞，被植人的干细胞在新环境中“定居”下来，分化增殖,帮助病体“重建家园”,度过血液和免疫系统经重创后失去正常功能的那一段困难时期。

使用大剂量的放射线和化学药物也可以杀死血液中的肿瘤细胞，有效遏制白血病的发展。但是这种杀伤是“敌我不分”的，在杀死肿瘤细胞的同时也杀死正常细胞，危及患者的生命。因此无论放疗还是化疗，都不及骨髓移植，准确说是造血干细胞移植治疗白血病的效果。

造血干细胞移植是20世纪最伟大的临床医学成果。

造血干细胞移植能治疗哪些疾病?利用造血干细胞移植治疗的疾病包括:血液系统恶性肿瘤，如白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合征、淋巴瘤等;某些恶性实体瘤，如神经母细胞瘤、小细胞性肺癌、生殖细胞癌等;以及非肿瘤性疾病，如骨髓造血功能障碍、重症免疫缺陷病、先天性代谢缺陷病、血红蛋白病、

急性放射病等。

目前，对造血干细胞的研究又有一些新突破，如针对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及重症肌无力等疾病的治疗。随着造血干细胞移植技术的飞速发展，治愈的病种还在不断地增加。

造血干细胞移植分为：骨髓造血干细胞移植，外周血造血，细胞移植，脐带血造血干细胞移植和胎肝造血干细胞移植四种。

请您救救我妈妈【淀粉样变】

淀粉样变性是浆细胞病的一种，可以是原发性的，也可以是继发于骨髓瘤等其他浆细胞病。临床上可以累及肾脏、心肌、神经系统等，中药治疗无效，生存时间取决于脏器被破坏的程度。一线首选治疗是反应停联合激素加/或不加化疗，严重患者可以尝试自体造血干细胞移植。您母亲目前的治疗方案是恰当的，如果一线治疗失败可尝试万珂。由于您母亲已到肾衰阶段，肌酐达到正常3倍以上，不考虑自体造血干细胞移植。

（常乃柏大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！）

北京医院常乃柏

造血干细胞移植适用于治疗哪些疾病？

异体（同基因或同种异基因）造血干细胞移植术适用于治疗罹患急性放射病、再生障碍性贫血、白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓增生性疾病、先天性免疫缺陷性疾病，或某些先天性代谢性疾病者。自体造血干细胞移植术则主要适用于完全缓解的白血病患者及对化疗或放疗敏感的实体瘤（最好是骨髓未受侵犯）患者。

打3千万个干细胞有什么效果？

干细胞的当前应用

1

血液疾病

血液疾病是涉及血小板，红细胞或白细胞问题的医学病症。 目前正在使用不同类型的血液疾病和干细胞治疗来移植更健康的血细胞。

急性骨髓纤维化

急性骨髓纤维化是由于胶原蛋白积聚导致的骨髓衰竭，其导致骨髓中的瘢痕组织。 这种疤痕阻止了身体在骨髓中产生健康血细胞的能力。 这种疾病的可能治愈方法是同种异体造血干细胞移植。

2.致神经髓样组织形成

致神经性骨髓化生是一种慢性疾病，其中骨髓充满纤维组织，而血液则在身体的其他部位如肝脏和脾脏中产生。同种异体干细胞移植已被证明比侵袭性化疗更有效。

3.淀粉样变性病

淀粉样变性病的特征在于由骨髓引起的异常蛋白质（或淀粉样蛋白）的累积并沉积到其他器官和组织中。这种累积被化学疗法破坏，然后被造血干细胞取代，以创造更健康的骨髓。

4.再生障碍性贫血

再生障碍性贫血是由骨髓衰竭引起的，导致所有类型血细胞的产生严重不足。干细胞移植有助于重建和修复骨髓，以帮助治疗再生障碍性贫血。

5. Beta重型地中海贫血症

β地中海贫血症是一种遗传性疾病，其中红细胞由于β-珠蛋白基因的突变而发生故障。目前对这种血液疾病的治疗是干细胞移植。干细胞向骨髓循环，帮助它产生更健康的血细胞。

6. Blackfan-Diamond贫血症

Blackfan-Diamond贫血是一种罕见的血液疾病，骨髓不能产生任何红细胞。这种危及生命的疾病的唯一治疗方法是干细胞骨髓移植。

7.先天性Amegakaryocytic血小板减少症（CAT）

CAT是一种罕见的遗传性血液疾病，由于骨髓衰竭，体内血小板数量非常少。将造血干细胞移植到体内，然后发育成血小板。

8.先天性血细胞减少症

先天性血细胞减少症是另一种罕见的遗传性血液疾病，体内成熟血细胞数量不足。这种血液疾病的唯一治疗方法是造血干细胞移植。

9.先天性红细胞生成性贫血（CDA）

CDA是一种贫血症，既是罕见的又是遗传性的，需要患者在其一生中依赖输血。骨髓抑制和造血干细胞移植已被用于治疗这种疾病。

10. Congenita Dyskeratosis

先天性角化病是一种遗传性和进行性疾病，其特征是骨髓衰竭和无法产生血细胞。治疗这种血液疾病的唯一方法是用于纠正骨髓衰竭的造血干细胞移植。

11.必需的血小板增多症

必需的血小板增多症是一种慢性血液病，血液中的血小板含量异常高。患有这种疾病的患者通常接受造血干细胞移植以帮助调节骨髓血小板的产生。

12.范可尼贫血症

范可尼贫血是一种遗传性骨髓疾病，导致所有类型血细胞的产生不足。目前Fanconi贫血的治疗方法是造血干细胞移植和自体干细胞基因治疗。

13.格兰兹曼的血小板无力症

格兰兹曼的血小板无力症是由于血小板膜缺陷导致的遗传性血小板出血性疾病。造血干细胞移植已被用作该疾病患者的治愈性治疗。

14.骨髓增生异常综合征（MDS）

MDS影响骨髓中血细胞的产生，导致突变和异常生长。这种血液疾病唯一可行的治疗方法是化疗，然后是同种异体或自体干细胞移植。

15.阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）

PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，其特征是骨髓受损，红细胞破坏和血栓。同种异体干细胞移植已被用于治疗患有这种疾病的患者。

16.真性红细胞增多症

这种疾病是骨髓中逐渐缓慢的血癌类型，其导致异常高量的红细胞。这种疾病的唯一治疗方法是同种异体造血干细胞移植。

17.纯红细胞再生障碍

纯红细胞再生障碍是另一种类型的贫血，它影响红细胞并导致骨髓停止产生红细胞。干细胞移植有助于恢复骨髓的健康并使血细胞的生成正常化。

18.过度爆炸致难治性贫血（RAEB）

RAEB是外周血和骨髓中过量的胚细胞，可能会导致白血病。建议诊断患有此疾病的患者尽快进行干细胞移植。

19.过渡性过度母细胞难治性贫血（RAEB-T）

RAEB-T是另一种形式的贫血，现在与急性髓性白血病的特征密切相关。干细胞移植是唯一可以刺激血细胞生长因子停止转化的治疗方法。

20.环状成纤维细胞（RARS）引起的难治性贫血

RARS的特征在于其环状成纤维细胞以及贫血和骨髓功能障碍。它必须在进入AML之前用同种异体干细胞移植进行治疗。

21. Shwachman-Diamond综合症

Shwachman-Diamond综合征的特征是骨髓衰竭，骨骼异常和外分泌胰腺功能不全。该综合征的唯一治疗方法是同种异体造血干细胞移植。

22.镰状细胞病

镰状细胞病是由于突变的血红蛋白导致的遗传性血液病，其导致红细胞变得粘稠，僵硬和镰刀形。干细胞移植可以逆转疾病并使血红蛋白结构正常化。

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