同仁医院干细胞疗法最新消息（同仁医院集团）

本文的目的是加深你对同仁医院干细胞疗法最新消息和同仁医院集团的认识，以便你能理解它们之间的关系。

干细胞治疗技术成熟吗？中国的干细胞技术靠谱吗？

干细胞治疗技术目前成熟的是造血干细胞治疗白血病，也就是我们常说骨髓移植。除此之外，就是间充质干细胞治疗技术了，目前间充质干细胞治疗技术大部分还处于临床试验阶段，国家已经批准了132家具备干细胞临床试验资质的机构，66个干细胞项目。并出台了很多政策来规范和促进干细胞技术的发展。所以说中国的干细胞技术是非常靠谱的，目前处于发展的高峰期。

在今年的新馆疫情中，干细胞对于重症新冠患者的治疗效果非常好，中国科技部生物中心副主任孙燕荣表示，已在武汉完成超过200例新冠患者的干细胞治疗。科技部也证实干细胞治疗新冠肺炎安全有效。王福生院士在《生命缘》栏目中为观众详细介绍了干细胞治疗新冠肺炎的原理。

中国的干细胞技术虽然起步晚、但发展快，后来者居上，加上国家对干细胞技术的重视，相信很快干细胞技术就可以造福于民。

干细胞一周资讯（5.14-5.20）

干细胞与再生医学产业最新资讯，你关心的健康问题都在这里！

01.科学家发现实体瘤CAR-T疗法新靶点

研究人员分享了CAR-T细胞的一个新的潜在靶点OR2H1的鉴定，他们已经证明该靶点抑制了肺和卵巢肿瘤的生长。在实验室实验中，他们发现OR2H1蛋白在多种实体肿瘤中表达，从4%的结肠癌样本到69%的胆囊癌样本。重要的是，在所有检查的正常组织中，OR2H1只在睾丸中发现，这表明针对OR2H1的治疗对正常细胞的影响很小。

02.《自然》子刊：抑郁使免疫细胞变形了

近期，来自德国德累斯顿工业大学的研究人员发表重要研究成果。抑郁症患者，尤其是持续性抑郁障碍患者相较于健康人群的外周血细胞变形性更强。其中，淋巴细胞、单核细胞和中性粒细胞是受抑郁症影响最大的免疫细胞。研究首次发现抑郁症患者免疫细胞的变形性升高。这种免疫细胞力学特征的改变，提示抑郁症与机体持续的免疫反应有关。而精准调控抑郁症患者的免疫细胞的变形性，可能是未来治疗抑郁症的新思路。

03.免疫联合疗法新突破！晚期实体瘤控制率可达64%!

近期一项2期临床试验结果显示：癌症疫苗和免疫检查点抑制剂的新免疫联合疗法，可以有效地治疗晚期宫颈癌，接受治疗的患者疾病控制率可达64%。结果显示：在平均中位随访时间达到6个月的时候，患者疾病控制率到了64%并且其中有2名患者达到完全缓解！并且不论PD-L1的表达如何，这一免疫联合疗法都可以发挥出抗肿瘤作用。

04.《Nature》：癌细胞会策反T细胞促进自身发展！

发表在《Nature》杂志上的新研究显示：狡猾的癌细胞会“策反”调节性T细胞并使其促进肿瘤免疫微环境的形成，从而为肿瘤发展提供保护。如果可以针对性地消灭实体肿瘤中的被策反的调节性T细胞，有望打破目前的实体瘤治疗困境，提升免疫治疗效果。研究人员在超过19种实体肿瘤中都发现了对应基因的表达，这一新的发现有望应用在多种实体肿瘤治疗中，从而提高多种癌症免疫治疗效果。

05.通过人体免疫细胞缩小癌性肿瘤的新途径

科学家们发现，改变巨噬细胞的新陈代谢，从而影响它们与T细胞的关系，从而抑制肿瘤的生长，在一些小鼠模型中，整体肿瘤大小显著减小。研究结果表明，PERK蛋白参与了巨噬细胞代谢的几个关键途径，当该基因被移除时，巨噬细胞就不能再促进肿瘤生长，这意味着肿瘤变小了。这项研究最近发表在《自然免疫学》杂志上。

06.胎盘是再生医学的金矿，用来解决各系统疾病

近年来，研究已经证实间充质干细胞的巨大临床潜力。胎盘是间充质干细胞的理想来源，被越来越多的科学家应用到多种疾病的治疗研究中。《Reproductive Biology》发文表示，胎盘是转化研究和再生医学的金矿一一胎盘能很容易地从各医院妇产科获得，这些间充质干细胞可以作为转化研究和再生医学的金矿，不仅能用于科学研究还能解决临床各系统疾病，挽救众多生命。

07.“现成的”工程干细胞治疗侵袭性脑瘤

在一项新研究中，科学家们设计了一种治疗术后胶质母细胞瘤的新方法，即使用从健康捐赠者身上提取的干细胞来攻击胶质母细胞瘤特异性肿瘤细胞。该策略在胶质母细胞瘤临床前模型中显示了深远的疗效，100%的小鼠在治疗后存活超过90天。

08.科学家发现脑干细胞长寿的关键蛋白

发表在《干细胞报告》杂志上的研究，精确定位了一种被称为胰岛素受体（INSR）的特定蛋白质，这种蛋白质大量存在于位于大脑室下区的神经干细胞中。在发育过程中，神经干细胞形成整个神经系统，并持续到成年。在整个生命周期中，这些神经干细胞产生新的神经元和非神经元细胞，维持大脑的基础结构和功能。

09.招募糖尿病足溃疡1期患者免费接受干细胞治疗！

人胎盘间充质干细胞凝胶是目前所知的全球第一款以人胎盘间充质干细胞与生物材料混合制备的外用药物，也是全球首个获批进入临床试验的干细胞外用药，在治疗皮肤损伤、溃疡等疾病方面有很好的应用前景。《人胎盘间充质干细胞凝胶治疗糖尿病足溃疡1期临床试验项目》已正式启动，该项目由北京同仁医院等6家医院共同合作执行，现正在招募受试者。

10.重磅！免疫治疗可有效降低尿路上皮癌癌症复发率

近些年来，伴随着免疫治疗在临床上的应用不断进展，越来越多的研究数据证实：早期使用免疫治疗可以为患者带来更多的临床获益。近期举行的美国泌尿外科协会年会上公布了一项最新的临床试验结果：该研究结果首次证实膀胱癌或者其他尿路上皮癌患者在手术后接受免疫治疗可以有效地降低癌症复发风险！并且风险降低近30%。这项新研究结果有望为此类癌症患者带来新的治疗方案。

11.国内TCR-T细胞治疗实体肿瘤临床获批

国内企业研发的TCR-T产品TAEST1901注射液获批临床试验，用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01、肿瘤抗原AFP表达为阳性的晚期肝癌或其他晚期肿瘤。通过系统的临床前研究，TAEST1901注射液在安全特性上显示了良好的安全性；在有效性上，在体内/外针对HLA-A*02:01和AFP双阳性的靶细胞具有良好的特异性药效。这是国内首个获批临床的针对靶向晚期肝癌的TCR-T疗法。

视网膜色素变性能不能治愈？

视网膜色素变性，又称色素性视网膜炎（Retinitis Pigmentosa， 以下统称RP）是一种遗传性的视网膜疾病，全球患病率大约为1：5000-1：3000。RP的遗传模式包括常染色体显性遗传，常染色体隐性遗传，X连锁遗传，双基因和线粒体模式。如果视网膜色素变性的小孩父母的视力均为正常，那很有可能是父母双方都为致病基因的隐性携带者，小孩继承了父母两边的致病基因而发病，这种情况属于隐性纯合突变。

RP的发病原因通常是由于一系列的基因突变或缺失导致的视网膜光感受器细胞逐渐退化。其临床通常表现为夜盲，伴有进行性视野缺损，眼底色素沉着和视网膜电流图显著异常等。由于致病基因的不同，部分患者可合并白内障、青光眼或黄斑囊样水肿等。

1. RP的发病机制：

1） 视网膜光感受器细胞

我们之所以能够看到外界的物体，是因为它们反射的光经过眼部的角膜、瞳孔、晶状体、玻璃体等最后聚焦到视网膜上，在这里发生了一次神奇的光电转换，即将光信号转换成电信号。视网膜中的光感受器在视网膜的最里面，是光信号处理的第一站，负责将光信号转化为电信号。视网膜的光感受器，分为视锥细胞和视杆细胞两种功能和形态十分迥异的细胞类型。

视锥细胞有尖尖的帽子，主要在白天工作，根据含有的不同的感光色素以及对不同颜色波长的光敏感度，又分为L-型（红视锥），M-型（绿视锥）和S-型（蓝视锥）视锥细胞。每种感光细胞的“帽子”里都有感光色素，当光照进来的时候，感光色素会分解，从而产生电信号，进而将其传递到视神经环路的其它细胞单元之中。视杆细胞的帽子形状像木杆，它们主要在夜晚工作，不负责颜色区分，但是对中段波长的可见光（蓝光）最敏感。

视网膜光感受器将光信号转化为电信号以后，双极神经元就会负责接收并将信号传递给下游的视网膜神经节细胞，而信息从光感受器到双极细胞以及从双极细胞到神经节细胞的传递过程分别受到水平细胞和无长突细胞的调节，视网膜神经节细胞则是视觉信息在视网膜中的最后一站，最后电信号会传递到大脑负责处理视觉信号的视觉脑区，在这里进行信息加工，我们最终才能够感受到视觉信息 。

2）RP病人视网膜光感受器细胞受损

RP具有很大的遗传异质性，也就是说和RP相关的致病基因很多。迄今为止，至少已鉴定出50多种不同的基因和基因座可能导致非综合征性RP。这些与RP相关的致病基因大部分编码光转导的蛋白（光子的光能在感光细胞外段转化为神经元信号的过程），视觉循环（视紫红质生色团的产生和循环利用），光感受器细胞结构，以及光感受器细胞的转录因子等视网膜功能相关的蛋白。另外最近发现，多种凋亡和非凋亡机制也参与了RP的发病过程。但是，许多与RP相关的致病基因的功能目前仍然是未知的。

RP的几个主要的致病基因有：视紫红质基因（RHO）导致约25％的显性RP遗传，USH2A基因导致大约20％的隐性RP遗传，而RPGR基因约占X连锁遗传RP之中的70％。RHO，USH2A和RPGR三种基因的突变总共引起所有RP病例的大约30％。

2. RP的突破性治疗进展

由于RP的遗传复杂性和发病机制的复杂，目前临床上大部分的治疗方法都旨在延缓疾病的进程，特效药或特效的治疗方法都是凤毛麟角。补充维生素A和多吃富含omega-3的食物能够延缓RP引起的视力下降，不过并不能完全停止疾病进程。如果不及时干预治疗，绝大多数RP患者最终都会无可避免的失明。

目前最有希望能治愈RP的治疗方案有：1.纠正各种基因突变的基因治疗，2.用来移植丢失细胞的细胞移植。

1） 基因治疗

基因治疗旨在纠正各种特定的致病突变。通过替换或关闭突变基因，可以将健康基因插入视网膜以恢复蛋白质功能。目前科学家们已经使用病毒和非病毒载体开发了不同的基因介导的治疗策略。对于功能缺失的基因突变，基因治疗的策略是将野生型版本的突变基因引入正常功能的细胞中来纠正遗传缺陷。

Spark Therapeutics在2017年获FDA批准的首个基因治疗视网膜疾病的基因治疗药物Luxturna，就是利用腺相关病毒（AAV）技术将RPE65基因直接引入到RPE65基因缺失病人的视网膜细胞中使其产生正常的RPE65酶，从而在具有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者中帮助恢复视力和改善视力。

另外，强生旗下杨森制药近日公布的正在进行的针对RPGR的基因疗法 I/II期6个月试验数据的效果喜人。该研究通过视网膜下注射给载有RPGR基因的AAV腺相关病毒来治疗遗传性视网膜疾病。中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。

然而，许多显性遗传的RP用基因治疗的难度较大。大部分的显性遗传突变通常会改变转录的氨基酸序列，并导致编码蛋白的毒性变异。治疗这些改变的一种策略是消除突变基因（基因沉默）。在常染色体显性疾病中使用的当前实验方法包括基于CRISPR技术的基因治疗。但是很遗憾这一类技术目前仅仅在动物身上试验阶段，还没有临床上批准的治疗方法。

2） 干细胞疗法

受RP影响的视网膜细胞是非常特殊分化状态的细胞，人体无法轻易再生。干细胞可以分化为人体任何类型的体细胞，具有替换受损或缺失的视网膜细胞的潜能。干细胞研究的目的是将干细胞分化为有功能的视网膜光感受器细胞，然后将其注入视网膜，从而替换受损的细胞。

干细胞用于治疗视网膜疾病的优势在于，相对于其他器官移植来说，视网膜下腔是相对免疫豁免的区域，因此注射的外源细胞不容易产生免疫反应，他们的存活几率更大时间也更长。而且病人甚至不需要终身服用免疫抑制药物。

在FDA批准的3项干细胞治疗视网膜疾病的临床试验中，ReNeuron Group公司进行的人视网膜祖细胞（hRPC）疗法治疗视网膜色素变性（RP）的I/IIa期临床研究效果最有希望。结果显示，与治疗前基线相比，该研究IIa期首个队列中全部3例受试者的视力均得到了持续和进一步的改善，迄今为止视力相对基线的平均变化为提高23行字母，比FDA要求的最少15行的效果还更进一步。

在国内，北京同仁医院和江苏艾尔康公司合作的《人源RPE细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究》正在进行，前期结果显示结果显示人源RPE细胞注射液有比较好的安全性。疗效方面，接受治疗的10例病人平均随访时间为1年半左右，约2/3的病人视力有显著改善（ETDRS视力表提高10个字母左右）。

不管用什么来源的干细胞进行细胞移植，安全性都是排在第一位的。因为干细胞毕竟是分化程度比较低的细胞，会有潜在的致瘤风险。因此所有的临床试验首先需要证明安全性，其次才考虑有效性。

总结：

现代医学技术和进展日新月异，很多没有特效治疗方法的疾病现在都有希望得到治愈。对于视网膜色素变性的患者及其家属，最好的策略就是先进行基因筛查和诊断，找到致病基因，然后再根据自己的情况制定个性化的治疗方案。在这篇文章里，我只筛选了已经处于临床实验比较后期且前景较为明朗的方法和产品，很多有希望的治疗方案还处于动物实验或者更初期的阶段。但是小编相信，通过市场和资本的运作机制以及监管机构的加速审批，这些有效的方法最终应用于临床的速度肯定会越来越快。

最后，小编还是要在这里给大家提个醒，由于遗传病的咨询不是特别容易，加上有些媒体不负责任的夸大宣传，非专业人士很难有效的获得客观正确的信息。因此患者们还应该要以医生推荐的方案为主，即使想选择比较激进的治疗方法，也要到国家卫健委审批过关并且有临床试验资质的机构咨询哦！

纪云开的眼睛是怎么好的

纪云开是一位中国著名的盲人歌唱家，他因其出色的音乐才华和坚韧不拔的精神而广受赞誉。在他年轻时，由于患有先天性青光眼导致视力逐渐丧失，最终完全失明。

然而，在经历了多次手术治疗无果后，纪云开并没有放弃希望。他通过自学钢琴、吉他等乐器，并开始创作自己的音乐作品。同时还积极参加各种演出和比赛，并多次获得奖项。

2015年，纪云开接受了一项新型干细胞移植手术，在北京同仁医院成功恢复了部分视力。这项技术利用干细胞修复损伤组织或器官功能已经成为当今医学领域中备受关注的前沿技术之一。

虽然这个手术并不能让纪云开完全康复，但对于他来说却是一个重要的里程碑。通过坚持不懈地努力和寻求治疗方法，纪云开展现在依旧活跃在舞台上，并以自己特殊的方式传达着音乐与爱心。

关于同仁医院干细胞疗法最新消息和同仁医院集团的介绍到此就结束了，不知道你从中找到你需要的信息了吗 ？如果你还想了解更多这方面的信息，记得收藏关注本站。