间充质干细胞最新治疗进展（间充质干细胞有用吗）

充质干细胞 2023年03月21日 15:34 im

我们将引入我们所有关于间充质干细胞最新治疗进展和间充质干细胞有用吗的知识，以更好地理解两者之间的差异和关系。

我国干细胞治疗、干细胞临床研究到什么程度了？

近年来干细胞已经被应用至多种疾病的临床研究中，这些疾病大多数都是当前临床治疗十分有限的病种，例如渐冻症、老年痴呆等。未来，多种过去无计可施的疾病将在干细胞新药的帮助下得到救治。

文汇网上的新闻曾经谈到，“黄斑变性、糖尿病、帕金森病、脊髓损伤等疾病，既是困扰医学界的难题，也给患者带来了极大痛苦，能带来突破性治疗进展的，非干细胞治疗莫属。”

目前，国内治疗糖尿病足、骨关节炎的干细胞新药的临床试验已经获得批准，治疗牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎等疾病的干细胞新药的注册申请也通过了监管部门的受理。同时治疗急性心梗、小儿脑性瘫痪、帕金森病、失代偿性乙型肝炎肝硬化、黄斑变性、卵巢早衰等疾病的干细胞临床研究也正在进行中。

相比前几年，国内干细胞治疗正朝着更加规范的方向发展，也朝着离造福人类更近的方向迈进。

国内干细胞药物研发现状

自2009年国际上首款干细胞药物获批上市以来，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。

全球干细胞上市产品盘点

不过，当前我国干细胞药物发展进入了全新的阶段。我国监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准，同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展机遇。

据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

同时，国家“干细胞及转化研究”重点专项也在推动干细胞治疗药物的研制。例如，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。在政策的支持以及行业快速发展的新时代里，我国干细胞药物的空白有望得到填补。

在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

间充质干细胞药物将成趋势

间充质干细胞是当今干细胞药物研发中最受欢迎的一种，在所有干细胞新药研发中占比十分显著。目前全球十余个获批上市的干细胞药物中，超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。我国获得临床批件的4款干细胞药物也均属于间充质干细胞治疗产品。当前全球范围内处在临床研究阶段的许多干细胞疗法也属于间充质干细胞产品，并且数量在逐年增加。

根据PolarisMarketResearch发布的最新研究报告，全球间充质干细胞市场前景明朗，在多种综合因素的影响下，整个市场将保持增长趋势。2018年至2026年，全球间充质干细胞市场预计以7.3%的复合年增长率增长。

同样的，全球市场调研机构ARC（AnalyticalResearchCognizance）发布的报告显示也显示，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元。报告指出，未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。

促进间充质干细胞市场增长的主要因素包括临床对这类干细胞的需求增加，例如对间充质干细胞作为膝关节置换术的有效替代治疗方法的需求增加。此外，全球老年人口的增加以及癌症等各种慢性病患病率的不断攀升，也将推动间充质干细胞的市场发展。

胎盘及脐带等围产组织中含有丰富的间充质干细胞，越来越受到科学家家的青睐。

研究表明，间充质干细胞的增殖能力会随着年龄的增长而降低，而且与骨髓、脂肪等来源的间充质干细胞相比，围产组织的间充质干细胞的分化潜能和免疫调节的能力更强，免疫原性也更低。

目前，围产组织来源的间充质干细胞已经被应用到多种疾病的治疗研究中，如早衰症、系统性红斑狼疮、干燥综合征等等。截止到2019年11月，国内62个完成备案的干细胞临床研究项目中超过半数使用围产组织来源的间充质干细胞。同时国内已经有2款围产组织来源的间充质干细胞新药获得了临床批件。

展望

干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展，人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。

以上就是我的全部回答，希望对大家有所帮助，望采纳！

新突破：新型干细胞疗法治愈小鼠糖尿病

近日，圣路易斯华盛顿大学医学院发表的研究表明，利用罕见Wolfram综合症患者的皮肤生成诱导多能干细胞，再将这种干细胞转化为产生胰岛素的细胞，并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9对导致该综合征的遗传缺陷进行校正。然后，他们将校正后的细胞植入实验室小鼠，并治愈了这些小鼠的糖尿病。该研究于4月22日在线发表在《科学转化医学》杂志上。

科学家希望未来能提取患者尿液中的干细胞，然后将其转化为β细胞，通过CRISPR纠正这些细胞中的突变并移植回糖尿病患者体内，达到治疗糖尿病的效果。

近年来，医学界在干细胞治疗糖尿病领域从未停止过探索。新研究成果的发布，让功能性治疗糖尿病拥有新的思路。

糖尿病

糖尿病是一种以高血糖为特征的代谢性疾病，导致血糖水平升高的机制是胰岛素缺乏、身体使用胰岛素的能力缺陷或两者兼而有之。

随着现代生活方式的改变，糖尿病的发病率越来越高，最近的一项调查发现，全球每年有140多万人死于糖尿病，糖尿病长期存在的高血糖会导致各种组织，特别是眼、肾、心脏、血管、神经的慢性损害和功能障碍[1]。

疾病本身的痛苦和大量不可预见的并发症让患者的生活质量严重下降，倍受病痛折磨。

现有治疗糖尿病方法多样，但难以有效稳定控糖

目前临床上对于糖尿病的治疗尚无根治的方法，大部分的治疗方式旨在控制病情的发展恶化而非根本性治疗，并且难以有效稳定控糖，主要包括饮食治疗、运动治疗和药物治疗。

饮食治疗是各种类型糖尿病治疗的基础，主要适用于一部分轻型糖尿病患者。运动治疗可改善机体对胰岛素的敏感性，还可以降低体重，减少身体脂肪量，增强体力，主要适用于一部分年轻的糖尿病患者。两者对于糖尿病患者的治疗效果并不明显[2]。

药物治疗适用于各个年龄段的患者，也是晚期糖尿病患者选择的治疗方式。药物治疗包括口服药物治疗和胰岛素治疗，市面上的口服药主要是磺酰脲类药物、α葡萄糖苷酶抑制剂、双胍类降糖药物等，但这类药物禁忌患有肝、肾、心、肺疾病患者使用，同时治疗也会带来不同程度的不良反应。胰岛素治疗的最大不良反应为低血糖[3]。

干细胞治疗糖尿病，带来新的转机

近年来，再生医学应用最广泛的是间充质干细胞。间充质干细胞具有多向分化、自我更新以及分泌多种细胞因子参与损伤组织与器官修复的潜能，被广泛应用于疾病的治疗研究中。

大量的研究发现间充质干细胞在体内或特定诱导条件下，可分化为胰岛β细胞，同时促进巨噬细胞M1向M2转化，进而改善胰岛素抵抗和促进胰岛和β细胞再生，使过高的血糖得以改善。机制可能是间充质干细胞的分泌效应改善了损伤组织的局部微环境，促进损伤胰岛的α细胞和β细胞转化，达到修复损伤胰岛的目的 [4]。

目前国内外有大量关于干细胞治疗糖尿病的实验研究和临床试验，结果均显示有明显改善效果。

根据著名国际化杂志《New Scientist》报道，有2名I型糖尿病患者接受了源于胚胎干细胞的细胞植入物治疗，旨在当血糖水平上升时释放胰岛素以恢复正常血糖水平。这也是全球首例基于胚胎干细胞的糖尿病治疗研究。《Diabetology＆Metabolic Syndrome》杂志报道了一些拉丁美洲国家的糖尿病干细胞研究。

此外，近年来有关干细胞治疗糖尿病的热度一路攀升，吸引了不少国内外研究学者的关注。

研究发现，干细胞治疗糖尿病的主要效果体现在以下几点[4-6]：

Ø 有效改善血糖

Ø 明显减少和缓解并发症的发生

Ø 增加2型糖尿病c肽水平和调节性t细胞水平

Ø 有效改善胰岛抵抗，部分能够摆脱胰岛素

Ø 效果稳定、长期，无明显不良反应

结语

随着干细胞应用的迅猛发展，干细胞治疗糖尿病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞治疗糖尿病不仅可以改善症状，而是有可能真正的阻止疾病的发展，为糖尿病患者带来希望。

参考文献：

[1] Stein SA, Maloney KL, Pollin TI: Genetic Counseling for Diabetes Mellitus. Curr Genet Med Rep 2014, 2(2):56-67.

[2] Shepherd E, Gomersall JC, Tieu J, Han S, Crowther CA, Middleton P: Combined diet and exercise interventions for preventing gestational diabetes mellitus. Cochrane Database Syst Rev 2017, 11:CD010443.

[3] Saifan C, Nasr R, Mehta S, Sharma Acharya P, Perrera I, Faddoul G, Nalluri N, Kesavan M, Azzi Y, El-Sayegh S: Diabetes insipidus: a challenging diagnosis with new drug therapies. ISRN Nephrol 2013, 2013:797620.

[4] Solis MA, Moreno Velasquez I, Correa R, Huang LLH: Stem cells as a potential therapy for diabetes mellitus: a call-to-action in Latin America. Diabetol Metab Syndr 2019, 11:20.

[5] Sun X, Hao H, Han Q, Song X, Liu J, Dong L, Han W, Mu Y: Human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells ameliorate insulin resistance by suppressing NLRP3 inflammasome-mediated inflammation in type 2 diabetes rats. Stem Cell Res Ther 2017, 8(1):241.

[6] Zang L, Hao H, Liu J, Li Y, Han W, Mu Y: Mesenchymal stem cell therapy in type 2 diabetes mellitus. Diabetol Metab Syndr 2017, 9:36.

国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？

干细胞技术自诞生以来，便成为医疗界的关注焦点，干细胞强大的组织修复能力与免疫调节能力能解决诸多的疑难杂症，颠覆了传统的临床治疗理念，开创了一种创新型的医学治疗模式，具有广阔的应用的前景。

干细胞技术在全球掀起了一股研究热潮！在国家正确的指导下，我国干细胞技术近年来发展迅猛，取得了丰硕的成果，为进一步推进干细胞的临床转化奠定了扎实的基础。2020年特殊之年，我国干细胞技术取得了重要的意义，在突发公共卫生事件中展示了强大的修复能力。

截至目前，共有104家医疗机构和51项干细胞临床研究项目完成了备案。

1.我国将进一步完善干细胞技术临床转化的规范性和合法性

近期，国家卫生健康委员会在政协十三届全国委员会第二次会议第3324号（医疗体育类367号）提案答复的函提及，目前国家已制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等干细胞临床转化文件，进一步修改完善干细胞等法规和规章，并做好相关管理能力储备，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展，造福人民群众健康。

2.我国将干细胞转化研究作为重点项目国拨科研基金

我国自2016年启动“干细胞及转化研究”重点专项，国拨26.4亿资助了136个干细胞研究项目，其中2020年国家发放2.4亿支持15项项目，项目涉及干细胞基础研究、干细胞动物试验与临床研究，研究的疾病包括2型糖尿病、银屑病及银屑病型关节炎、视神经脊髓炎谱系疾病、神经性致盲眼病和自身免疫性疾病等。

什么是间充质干细胞？

近年来，间充质干细胞越来越广泛地应用于疾病治疗当中，成为医疗界中的一颗新星，给大量被疾病困扰的人们减轻了痛苦。2021年，间充质干细胞的临床研究取得了许多新的突破，相继发表的临床研究成果给生命带来了新的曙光！

2021间充质干细胞临床成果回顾

（1）间充质干细胞治疗更好地改善骨坏死

（2）间充质干细胞治疗骨关节炎

（3）间充质干细胞帮助10名脊髓损伤患者改善病症

（4）围产组织间充质干细胞能改善脑瘫儿童的症状

（5）间充质干细胞治疗缺血性脑卒中安全有效

（6）间充质干细胞治疗重症肝病多中心临床研究已启动

（7）脐带间充质干细胞治疗二型糖尿病取得重要进展

（8）日本批准间充质干细胞疗法用于治疗克罗恩病患者的复杂肛瘘

（9）FDA批准围产组织间充质干细胞治疗新冠肺炎III期临床

（10）我国间充质干细胞治疗脑瘫，得到满意结果

（11）日本即将启动间充质干细胞治疗脑卒中的临床试验

（12）20名自闭症患儿接受间充质干细胞治疗，病情得到改善

（13）间充质干细胞帮助患者重新回到工作岗位

（14）间充质干细胞对慢性膝关节疼痛有显著疗效

（15）脐带间充质干细胞帮助艾滋病患者重建免疫力

（16）逆转肝硬化！间充质干细胞联合造血干细胞治疗取得显著成效

（17）基因修饰间充质干细胞联合3D微载体，治疗2型糖尿病

（18）间充质干细胞使新冠肺炎患者存活率提高4.5倍

（19）间充质干细胞治疗肝硬化长期有效，改善肝功能和提高生存率

（20）我国首个《间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎专家共识》

潜力巨大，优势明显

间充质干细胞是干细胞家族的一个重要成员，源于发育早期的中胚层和外胚层。间充质干细胞是一种具有自我复制能力和多向分化潜能的成体干细胞，属于非终末分化细胞，它既有间质细胞特性，又有内皮细胞及上皮细胞的特征。

间充质干细胞在体外特定的诱导条件下，可分化为脂肪、软骨、骨、肌肉、肌腱、神经、肝、心肌、胰岛β细胞和内皮等多种组织细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能。不论是自体还是同种异体的间充质干细胞，一般都不会引起宿主的免疫反应。具有巨大的临床应用潜力，可用于多种急性和退行性疾病的治疗。

（1）强大的增殖能力和多向分化潜能：在适宜的体内或体外环境下能快速自我更新和复制，并能被诱导分化为成骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、肌细胞、神经细胞、肝细胞、内皮细胞、基质细胞等多种细胞。

（2）免疫调节功能：通过细胞间的相互作用及产生细胞因子干扰树突状细胞功能并抑制T细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。

（3）来源多样、取材方便，易于分离、培养、扩增和纯化，多次传代扩增后仍具有干细胞特性。

治疗产品全球概况

目前，间充质干细胞临床试验已经超过1300项，用于治疗各种疾病。最常见的是，间充质干细胞作为一种细胞治疗制剂，正在进行如火如荼的临床试验。通常，间充质干细胞移植后会很快消失，可能是通过旁分泌发挥功能。

目前来看，间充质干细胞已成为全球开展临床研究项目数最多的细胞，全球也有近十款间充质干细胞药物上市，诸如用于治疗急性移植物抗宿主病的Temcell 产品，用于治疗克罗恩病的 Alofisel 产品等。

加拿大和新西兰的监管机构已批准Prochymal异基因骨髓来源的间充质干细胞，用于治疗儿童急性GVHD。

韩国已经批准了两种MSCs产品：一种是一种以脐带血来源的间充质干细胞为基础的治疗退行性关节炎的产品，另一种是自体脂肪组织衍生的间充质干细胞产品，用于治疗克罗恩病患者的肛瘘。

AloFisel（TiGenix和Takeda，欧盟批准）、Temcell（JCR药品，日本批准）和Cellgram-AMI（FCB-pharmicell，韩国批准）是其他几个获批的间充质干细胞产品。

印度批准了用于商业用途的同种异体细胞治疗产品Stempeucel®，也是全球第一个被批准用于治疗严重肢体缺血的间充质干细胞产品。

间充质干细胞来源广泛，获得容易，伦理风险较低，可以实现体外规模化扩增，未来可应用到广泛的商业化临床治疗。在药物递送技术或基因编辑技术的加持下，间充质干细胞应用范围得到进一步拓宽。

科学家们通过基因工程技术进行了改造，大大拓宽了间充质干细胞的临床用途。

在组织修复中，经过改造的干细胞可通过表达神经营养因子、抗炎性细胞因子或血管生成因子，从而促进组织的愈合和恢复。

在遗传性病治疗中，通常是将改造过的干细胞用于作为长期的酶替代物，以纠正或消除致病突变的影响。

科学家们通过细胞工程技术进行了改造，还大大扩宽了干细胞的另一种治疗用途——药物递送，便是间充质干细胞技术未来发展的一个重要方向。

最有前景的方法，当属通过干细胞装载前药转化酶、凋亡诱导剂或溶瘤病毒来治疗肿瘤。间充质干细胞已被应用于递送抗肿瘤药物。第一，免疫原性低，第二，具有肿瘤趋向性，这些间充质干细胞会根据肿瘤分泌的化学引诱剂、血管生成因子或炎症信号向肿瘤迁移。

临床应用举例

目前，间充质干细胞已经被广泛应用到临床研究的多种场景当中，比如组织器官的修复、基因治疗的载体等，例如：

对于骨软骨修复，目前正在研究间充质干细胞用于治疗多种骨骼疾病。间充质干细胞的成骨分化能力已被用于治疗有缺陷的骨折愈合，无论是单独使用还是与支架结合来修复大的骨缺损，都具有一定的效果。此外，间充质干细胞也被用于软骨修复。在一项研究中，自体间充质干细胞经体外扩增后嵌入胶原凝胶中，然后重新植入骨关节炎患者的关节软骨缺损区域。结果显示，与对照组相比，实验组的透明软骨样组织的形成得到了改善。

对于胰腺的修复，目前已证明间充质干细胞具有分化为 β-胰岛细胞的潜力，在体外大鼠骨髓间充质干细胞可分化为功能性胰岛样细胞[4]。这一发现代表了间充质干细胞治疗一系列胰腺相关疾病的潜在用途，包括：糖尿病；胰腺癌；囊性纤维化引起的胰腺损伤；以及先天性胰腺畸形等。

给医学带来更多选择

近年来，间充质干细胞越来越多地被视为一种新的治疗方法和再生医学中是强力候选者。间充质干细胞已被证明具有诱导血运重建、保护组织免受应激诱导的细胞凋亡，并有对炎症反应产生积极影响的能力。此外，间充质干细胞衍生的外泌体也是一种很有前景的无细胞方法，可以发挥与间充质干细胞相当的治疗效果。

间充质干细胞最新治疗进展（间充质干细胞有用吗）