干细胞移植技术发展（干细胞移植的概念）

请仔细阅读我们提供的内容，因为我们将努力帮助你理解干细胞移植技术发展和干细胞移植的概念之间的关系。

干细胞移植的过程是什么？

首先让骨髓中的造血干细胞大量释放到血液中去，这个过程称为“动员”。然后，通过血细胞分离机分离获得大量造血干细胞用于移植，这种方法称为“外周血造血干细胞移植”。这样现在捐赠骨髓已不再抽取骨髓，而只是“献血”了。而且，由于技术的进步，现在运用造血干细胞“动员”技术，只需采集分离约50至200毫升外周血即可得到足够数量的造血干细胞。采集足够数量的造血干细胞后，血液可回输到捐献者体内。

通过干细胞移植过程可以治疗多种疾病，而且效果明显。造血干细胞移植可以治疗多种血液病、实体瘤、免疫缺陷病和重度急性放射病，这已被很多人所熟悉。据介绍，造血干细胞移植目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗，并获得了较好的疗效。1990年后这种治疗手段迅速发展，全世界1997年移植例数达到4.7万例以上，自1995年开始，自体造血干细胞移植例数超过异基因造血干细胞移植，占总数的60%以上。同时移植种类逐渐增多，提高了临床疗效！

干细胞的移植不会对于贡献者造成什么身体的影响！干细胞移植成为现代医学中间不可或缺的技术手段！

中国存脐带干细胞这方面的技术到底进展到什么程度了？存了有用吗？

孕妈你好，你的问题可以分为2个部分了，第一个是想知道中国干细胞技术发展现状，第二个是储存脐带胎盘干细胞是否有用。第一个问题好回答，我找了一些2017年最新的干细胞行业报道。第二个问题就见仁见智了，我只客观阐述一下吧，看孕妈自己衡量。

1、中国干细胞技术发展现状：

2011年以前，中国的干细胞产业可以说是蓬勃发展同时乱象纷生的阶段，干细胞库和干细胞临床治疗曾经遍地开花，后来为了促进干细胞行业的有序发展，卫生部与国家食品药品监督管理局于2011年决定开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。2011年底，卫生部发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》。2013年初，国家卫生和计生委下发《关系保临床试验研究管理办法（试行）》的征求意见稿，对干细胞临床试验研究基地、干细胞制剂的质量控制提出了管理办法。到了2017年中国医药生物技术协会发布了《细胞库质量管理规范》的公告，进一步约束了干细胞产业。

就中国目前的干细胞发展水平，可以说中国干细胞技术达到了世界领先水平。中国将干细胞研究列入国家863和973计划。在过去几年内，由于美国限制了干细胞研究，停止了医院部分干细胞研究项目，给中国的干细胞研究提供了赶超机会，一些美国专家与中国企业或者研究机构合作，经过多年发展，中国干细胞技术在全球进入前十水平。

而今年2017年又被称为干细胞元年，“技术突破+政策推进+需求增长”干细胞产业步入“开花结果”阶段。干细胞的产业化发展方向有上游的干细胞库、中游的干细胞扩增技术和质检技术，以及下游的干细胞产品。从而形成一条很大的产业链。干细胞产品又包括干细胞药物、干细胞移植技术、干细胞美容与抗衰老技术，以及组织工程中的种子细胞、基因治疗的细胞载体、基于干细胞的药物筛选模型等等。

说的比较多，希望孕妈看进去了，总体来说中国干细胞的发展在全世界是可以进入前十的，同时一家成熟的干细胞生物公司，我认为不仅仅只是在上游干细胞库方面强大，而应该具有全产业链实力。

2、脐带胎盘到底存不存，存了有用吗。

脐带胎盘干细胞是三个东西，第一脐带和胎盘是宝宝的围产组织，他们是“组织”，干细胞是从宝宝围产组织里提取的“细胞”。目前比较主流的干细胞有从脐带中提取的间充质干细胞和上皮干细胞，胎盘里提取的亚全能干细胞，脐带血里的造血干细胞。

造血干细胞孕妈应该比较了解，毕竟脐血库宣传了那么多年，造血干细胞主要治疗血液方面的疾病，需要配型，我国一直鼓励捐献脐带血，因为假设你的宝宝在10岁以内真的了白血病，但医生是不建议用自体的造血干细胞的，因为那很可能也是所谓变异的，不能使用，所以我过时鼓励捐献脐带血的。

那么脐带里提取的是目前应用最广泛的间充质干细胞，这个东西其实脐带血里也有。不过太少了，所以一般都从脐带或者胎盘里提取。间充质干细胞比造血干细胞应用更广泛，免疫原性底不需要配型，套一句广告词吧，一人储存三代享受。现在干细胞应用的案例很多，比如糖尿病、银屑病、脑瘫、卵巢早衰、心血管疾病、糖尿病足、帕金森等等。如果是我，我会给孩子存一个。我也确实给孩子存了。

不过我多说一句，如果决定存不要随便找一家生物公司就储存了。一定像我说的，找一家全产业链的生物公司，这样才能保证说储存安全、并且真需要用的时候可以使用。很多小公司只给储存，不用应用。所以要找大公司，一般储存超不过3W块钱的。我在弘天生物储的脐带和间充质干细胞，30年是28800元，应用的时候可以通过他们联系三家医院的大夫，避免了储存以后用不了的顾虑。而且找大一点的公司也不用怕卷铺盖跑了，如果真跑了也会有接盘的人比如乐视这种例子。

以上是我的回答，字数比较多。希望亲可采纳。

干细胞移植是一种什么技术呢？

造血干细胞移植

人类造血干细胞形态上类似于小淋巴细胞，在骨髓中仅占有核细胞的1％左右。人类造血于细胞来自胚胎期卵黄囊的间皮细胞，是人体内最独特的体细胞群。具有极高的自我更新、多向分化与重建长期造血的潜能及损伤后自我修复的能力。另外还具有广泛迁移和特异的定向(所谓"归巢")特性，能优先定位种植于适当的微环境(如骨髓等处)内，并以非增殖状态和缺乏系列相关性抗原的方式存在。

造血干细胞移植（HSCT）就是将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。可应用于系统性红斑狼疮等多种风湿类疾病。造血干细胞移植将对难治性风湿病的根治产生深远的影响。

造血干细胞移植能治疗哪些疾病?

造血干细胞移植（HSCT）：泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植。

干细胞是指尚未分化的细胞，存在于早期胚胎、骨髓、脐带、胎盘和部分成年人细胞中，它能够被培育成肌肉、骨骼和神经等人体组织和器官。科学家认为，利用干细胞培育出的组织和器官对治疗癌症和其他多种恶性疾病具有重要意义，将为糖尿病患者、早老性痴呆症患者、帕金森氏症患者和脊髓受损患者等带来希望。近年来，干细胞研究成为生物医学领域研究的热点，20世纪90年代以来，造血干细胞移植技术飞速进展，更为安全有效，已成为治愈多种良性、恶性血液病与遗传性疾病的重要手段，治愈的病种还在不断的扩大。

来源：在胚胎发育的过程中，造血干细胞是以卵黄囊全能间叶细胞分化而来的最原始造血细胞。胚胎发育至3—5个月时肝脏和脾脏中含有大量的 HSC。 近年发现脐血中亦含丰富的造血干细胞、其更原始，且免疫原性弱。成人时造血干细胞主要分布在骨髓中，外周血中也有一定量的造血干细胞。

HSC移植最理想的供者是同卵双生子，因为他们之间的遗传物质是完全相同的。他们之间的HSC移植，效果好，排异反应少，但双胞胎毕竟少见。子女的HLA分型来自于父母，如父亲为A和B，母亲为C和D，那么子女有AC、AD、BC、BD四种分型可能，所以同胞间的HLA相配率为25%，因此患者从同胞中寻找供髓者较容易。然而家庭范围正在缩小，绝大多数的患者还是需要非血缘关系的HSC捐献者。适合捐献HSC的年龄为18-45岁，健康要求如同献血，即不能因捐HSC影响捐献者的健康，又不能因接受HSC而使患者增加新的不利因素，重要的是捐献者必须无可血液传播的传染病：如乙型肝炎、丙乙型肝炎等。

造血干细胞移植能治疗哪些疾病? 利用造血干细胞移植治疗的疾病很多.可治疗肿瘤性疾病,如:白血病,某些恶性实体瘤等,以及非肿瘤性疾病,如:再生障碍性贫血,重症免疫缺陷病,急性放射病,地中海贫血等.目前,对造血干细胞的研究又有一些新突破,如对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及生症肌无力等疾病的患者治疗.

参考资料：

干细胞技术在医学上的应用前景

干细

胞即起源细胞，是指尚未发育成熟的细胞，它具有多分化潜能和自我复制的功

能。在特定条件下，可以分化成不同的功能细胞，形成多种组织和器官。医学界

期望能够用干细胞来修复那些坏损组织或器官，因此称其为“万能细胞”。干细

胞技术作为一种新兴的医疗技术，正逐渐展现出其诱人魅力，市场应用前景非常

广阔。

干细胞研究的重大突破在于：１９９８年，美国威斯康星大学的科学家成功

地在体外培养和扩增了人体胚胎干细胞，为利用干细胞治疗疾病提供了细胞来

源；１９９９年，美国科学家发现小鼠肌肉组织的成体干细胞可以“横向分化”

为血液细胞。随后科学家证实并发现，人类成体干细胞具有可塑性，为干细胞的

临床应用拓展了更为广阔的空间。

１９９９年，美国《科学》杂志推举干细胞为２１世纪最重要的十项研究领

域之一，且位居第一，领先于家喻户晓的“人类基因组测序”。２０００年，干

细胞再度入选《科学》评选的十大科技成就。２００１年年底《科学》又将其置

于２００２年值得关注的六大热门科技领域之首。

通过干细胞研究，人们相信，绝大多数疾病，包括神经性疾病、糖尿病、慢

性心脏疾病、肾脏病、肝脏疾病、癌症和艾滋病等，都可望借助干细胞技术得到

康复。同时利用干细胞及其产物细胞，还可以结合基因治疗、组织工程及药物开

发等进行医疗或研究应用。

骨髓移植手术可说是干细胞应用的一种，骨髓接受者先经化学及放射线治疗

后，再移植捐赠的骨髓，其中所含的干细胞，将会分裂分化，再重新组成骨髓内

的各种血液细胞，达到治疗的目的。

干细胞除了直接使用之外，将来还可能配合基因修饰，提供原有干细胞不具

备的功能，或是运用培养技术，使其成为人造器官组织的来源。目前器官移植来

源有限，因此干细胞的潜力备受期待。另外，利用人类干细胞或其衍生的组织、

器官测试各种药物的药效、毒理特性，也会比用其他动物更能反映人体状况，可

能发展成为一种新的药物筛选模式。

干细胞应用于临床治疗，最大的挑战在于稳定的细胞来源、足够的移植细胞

量，以及能维持细胞活性的保存技术。目前干细胞的分离、纯化与收集技术，可

说是取得治疗材料的关键，而生物体外细胞工程与选殖、细胞株的增生培养，以

及治疗产品的制造，也都是此一治疗所需的重要相关技术。英国胚胎干细胞库的

建立将为提供干细胞来源作出贡献。

目前虽然干细胞产业仍处在萌芽阶段，但其应用前景十分广阔，蕴藏着巨大

商机。据估计，２００１年干细胞治疗相关市场值约为３．３亿美元，２００２

年则有４．５亿美元，今后年平均增长率约在３０％左右，将于２００７年达到

１９亿美元。

包括美国、英国、德国、瑞典、以色列、澳大利亚、新加坡、日本、中国大

陆、韩国以及中国台湾地区等，均正积极进行干细胞治疗的研究，并取得了可喜

成果。

皮肤组织修复目前在组织工程中发展最快速，其相关产品为第一个取得美国

食品和药物管理局的批准并上市，人工皮肤可用来治疗皮肤溃疡、烧烫伤、手术

及美容等，目前所取的细胞来源有来自新生儿的包皮、或者病人本身的毛囊，上

市产品如AdvancedTissueSciences公司的Dermagraft-TC、Organogenesis公司

的Apligraf及瑞士公司ModexTherapeutics的EpiDexTM等。

硬骨再生的研发目前也非常炽热，主要分三个技术层：合成移植物、脱矿骨

基质（demineralizedbonematrix；可用来做骨组织工程所需的三度空间支

架）、及促进骨生成的蛋白质（bonemorphogenicproteins）。

日本信州大学医学系佐佐木克典教授领导的研究小组，最近利用从美国威斯

康星大学进口的人体胚胎干细胞，经过一年多的努力，用１００个人体胚胎干细

胞成功制成了８个能在培养皿中搏动的心肌细胞，其成功率高于美国研究小组。

这在日本国内还是第一次。

日本庆应大学医学系冈野荣之教授领导的研究小组，最近用老鼠胚胎干细胞

生成因早老性痴呆症而丧失的脑神经细胞获得成功。据称，如果能使这种细胞增

殖，并提高其记忆机能，早老性痴呆症则有望治愈。

整体来看，干细胞治疗现在仍受限于安全性及其治疗效果，还没有普遍应

用。若要利用干细胞进行研究与产品开发，仍需要熟悉细胞培养，了解细胞分化

机制，这有赖广泛的科学研究来提供相关理论基础。目前，越来越多的研究确

认，多能成体干细胞具有高度应用价值。将来也许能避开胚胎干细胞研究引起的

伦理争论，并应用于细胞疗法、组织工程以及再生医学，带动干细胞产业的发

展

国内的干细胞临床发展现状是怎样的？有什么具体的例子吗？

干细胞技术自诞生以来，便成为医疗界的关注焦点，干细胞强大的组织修复能力与免疫调节能力能解决诸多的疑难杂症，颠覆了传统的临床治疗理念，开创了一种创新型的医学治疗模式，具有广阔的应用的前景。

干细胞技术在全球掀起了一股研究热潮！在国家正确的指导下，我国干细胞技术近年来发展迅猛，取得了丰硕的成果，为进一步推进干细胞的临床转化奠定了扎实的基础。2020年特殊之年，我国干细胞技术取得了重要的意义，在突发公共卫生事件中展示了强大的修复能力。

截至目前，共有104家医疗机构和51项干细胞临床研究项目完成了备案。

1.我国将进一步完善干细胞技术临床转化的规范性和合法性

近期，国家卫生健康委员会在政协十三届全国委员会第二次会议第3324号（医疗体育类367号）提案答复的函提及，目前国家已制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等干细胞临床转化文件，进一步修改完善干细胞等法规和规章，并做好相关管理能力储备，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展，造福人民群众健康。

2.我国将干细胞转化研究作为重点项目国拨科研基金

我国自2016年启动“干细胞及转化研究”重点专项，国拨26.4亿资助了136个干细胞研究项目，其中2020年国家发放2.4亿支持15项项目，项目涉及干细胞基础研究、干细胞动物试验与临床研究，研究的疾病包括2型糖尿病、银屑病及银屑病型关节炎、视神经脊髓炎谱系疾病、神经性致盲眼病和自身免疫性疾病等。

造血干细胞移植简介

目录

1 拼音 2 英文参考 3 概述 4 操作名称 5 造血干细胞移植的适应证 6 准备 7 方法

7.1 1.造血干细胞移植的类型 7.2 2.造血干细胞移植的预处理 7.3 3.造血干细胞的采集和移植

8 注意事项

8.1 1.造血干细胞移植的疗效 8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

1 拼音

zào xuè gàn xì bāo yí zhí

2 英文参考

stem cells transplantation

3 概述

造血干细胞移植（stem cells transplantation）是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。造血干细胞移植的本质是将正常的造血干细胞植入患者体内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能。

造血干细胞好比人体造血器官的“种子”，我们的血细胞（红细胞、白细胞、血小板）都是由它分化、成熟而来的。造血干细胞移植是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。

造血干细胞移植的本质和基本步骤是：1）移植前预处理，使用超大剂量的放疗或化疗，最大限度地消灭体内残存的肿瘤细胞，同时抑制患者免疫系统，使供者造血细胞能够顺利植入；2）根据供者造血干细胞来源的不同，可采集供者骨髓，或外周血干细胞，或脐带血干细胞作为移植的“种子”；3）将正常的造血干细胞通过患者静脉输入体内，造血干细胞能自动定居在患者骨髓内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能，通常需要1～2月的时间，免疫功能的恢复需长达6月～1年的时间。

4 操作名称

造血干细胞移植

5 适应证

1.异基因造血干细胞移植 主要适应证包括：

（1）恶性肿瘤疾病：如急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤及多发性骨髓瘤。

（2）非恶性血液病：如重症再生障碍性贫血、Faconi贫血、地中海贫血、纯红再障，以及先天性再生不良性贫血。

（3）遗传性疾病：如骨硬化病、联合免疫缺陷症、WiskottAldrich综合征等。

nb

6 准备

1.患者

（1）选择合适病例，年龄最好在45岁以下。

（2）向患者及家属详细说明治疗的利弊，以取得医患双方的配合。

（3）制定周密的实施计划。

（4）全面体检，特别要注意有无感染病灶。

（5）血液学、免疫学及心、肺、肝、肾功能的检查。

（6）组织配型（HLA血清学检查和混合淋巴细胞培养等）。

（7）拟定模型测定照射剂量。

（8）术前10d开始服用肠道灭菌药物。

（9）术前8d理发，药浴后进无菌室，并开始无菌饮食。

（10）术前7d留置静脉导管。

（11）术前6～3d化疗，同时补充入水量、静滴碳酸氢钠和口服别嘌呤醇至骨髓输注日。

（12）术前2d休息。

（13）术前1d照射（以1次性全身照射为例）。

2.供者

（1）体检及常规化验。

（2）组织配型（同患者）。

（3）循环累积自身血液贮存。

（4）在手术室麻醉后采集干细胞，并过滤加肝素抗凝，干细胞作计数及培养。采髓过程中输入自身血液。

7 方法 7.1 1.造血干细胞移植的类型

（1）根据造血干细胞供者的不同可分为：

①同基因造血干细胞移植（syngeneic stem cells transplantation）：供、受者组织相容性抗原基本相同，见于同卵双胎孪生子之间的移植。这种移植是治疗重症再障的最理想方法，但同基因供者的机会极少，且不适合用于遗传性疾病的治疗。

②异基因造血干细胞移植（allogeneic stem cells transplantation）：供、受者为同一种族，供、受者虽然基因不完全相同，但要求主要组织相容性抗原一致。这种移植适用于治疗各种类型的白血病和造血系统恶性疾病、重症遗传性免疫缺陷病、以及各种原因引起的骨髓功能衰竭，如再障等，是目前应用最广泛，疗效最好的造血干细胞移植技术。通常按供者来源不同又分为同胞兄妹供者和无血缘关系供者的异基因造血干细胞移植。

异基因造血干细胞移植供者选择条件。

A.HLA抗原的匹配：人类决定HLA抗原的HLA基因位于第6号染色体的短臂上，HLA基因决定了细胞表面带有以下抗原：Ⅰ类抗原，包括HLAA，B，C抗原；Ⅱ类抗原，包括HLADR，DP，DQ；此外，还发现有Ⅲ类抗原，其对异基因移植的重要性尚待证实。同胞兄妹中HLA完全相合的机率为1/4，而在中国人中无血缘关系供者HLA相合的机率仅数万至十万分之几，联决于患者HLA基因表现频度。

B.供者选择：供者年龄应＜60岁，无严重心肝肾及骨髓疾病，无活动性肺结核及巨细胞病毒感染。移植前应对供者作仔细的病史询问、体检和实验检查。

（2）自体造血干细胞移植（autologous stem cells transplantation）：预处理超剂量放、化疗前，采集患者自己的一部分造血干细胞，分离并深低温保存。待超剂量放、化疗后再回输给病人，以此重建造血功能。适合于淋巴瘤和实体瘤的患者，经治疗已获完全缓解的急性白血病病人，若无合适的异基因供者，也可考虑自体造血干细胞移植。

（3）根据造血干细胞来源的不同可分为

①骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）：通过多点骨髓腔穿刺，抽吸含造血干细胞的骨髓血混合液，是经典的移植方法，效果可靠。但采髓需在全麻或硬膜外麻醉下进行。

②外周血干细胞移植（peripheral blood stem cells transplantation，PBSCT）：使用动员剂将造血干细胞从骨髓中释放到外周血，再通过血细胞分离机从循环血中收集造血干细胞。与骨髓移植相比，具有采集方便、供者不需麻醉、移植后造血恢复快、而GVHD发生率和严重程度并无明显增加的优点。由于其发展的时间尚短，远期疗效以及是否能彻底代替骨髓移植尚待定论。

③脐带血干细胞移植（cord blood stem cells transplantatlon，CBSCT）：胎儿脐带血中含有大量具有增殖活力的造血干细胞，且免疫原性不成熟，在同胞兄妹中HLA配型不完全相合者也能植活，无关供者脐带血干细胞移植仍需要作HLA配型。由于受采集的脐带血干细胞数量限制，目前脐带血干细胞移植主要用于儿童患者。

7.2 2.造血干细胞移植的预处理

（1）预处理的目的：清除患者体内残存的肿瘤细胞或骨髓中的异常细胞群；抑制及摧毁受者体内的免疫细胞，使移植的造血干细胞得以成活。

（2）预处理方案：白血病患者经典的预处理方案有两种：①CY＋TBI方案：环磷酰胺60mg/kg×2天，全身照射80～100Gy，分两次完成。②BUCY方案：白消安4mg/kg×4天，环磷酰胺60mg/kg×2天。重症再障及遗传性免疫缺陷病的病人预处理方案常用环磷酰胺50mg/kg×4天，也可在此基础上加小剂量TBI或全淋巴照射（TLI）。

7.3 3.造血干细胞的采集和移植

（1）骨髓造血干细胞的采集

①在进行BMT前2～3周，采用“蛙跳式”自体储血法，收集供者自体血800～1000m1备采髓时使用。

②供者在麻醉的情况下，用采髓针在供者的髂前或髂后上棘作多点穿刺抽取骨髓血。对于重症再障病人，若进行synBMT所需的有核细胞数仅为0.35×108/kg，所需采集的骨髓血量约200ml；AlloBMT所需的有核细胞总数应达3×108/kg，通常所需的骨髓血量一般在800～1000ml左右。

（2）外周血造血干细胞的采集：供者经造血 *** 因子（GCSF或GMCSF：5μg/kg×5～6天）动员后，使用血细胞分离机选取单个核细胞（MNG）分离程序，全血流速35ml/min，终点为2倍全血容量（约8～10L），终体积200ml，采集的MNC用流式细胞仪检测CD34＋细胞数，要求CD34＋细胞数达2×106/kg以上，通常需采集1次到数次。

（3）脐带血造血干细胞的采集：健康产妇分娩时待胎儿娩出后，迅速结扎脐带，以采血针穿刺脐静脉收集残留于脐带和胎盘内的脐带血。通常所需的有核细胞数应＞1×107/kg（受者体重），若需分离和冷冻保存，应至少达2×107/kg。

（4）造血干细胞移植：异基因造血干细胞在采集后当天经静脉输入给患者，若供、受者ABO血型不合，应将红细胞分离去除，常用羟乙基淀粉沉淀或血细胞分离机作骨髓细胞淘洗。自体造血干细胞加含10% DMSO的冷冻防护液，经程控速率降温后置－196℃液氮保存，待预处理完成后在40℃水浴中迅速解冻后直接回输给病人。输入的造血干细胞会自动在受者骨髓中定居。

8 注意事项 8.1 1.造血干细胞移植的疗效

（1）急性白血病：

①儿童标危组患者经适当化疗，可达长期缓解，通常不主张在CR1期作移植，而在CR2时再做异基因造血干细胞移植，移植后长期存活30%～50%。

②儿童高危组和成人急性淋巴细胞白血病CR1期异基因造血干细胞移植后5年以上长期生存者达50%。

③急非淋白血病患者CR1期异基因造血干细胞移植后长期缓解50%～70%。

④急性白血病同基因造血干细胞移植后，长期生存率低于异基因移植，5年生存率约50%～60%，这是因为缺乏移植物抗白血病作用（GVL）。

⑤自体造血干细胞移植疗效又次于同基因造血干细胞移植，长期存活者不到50%，原因是除缺乏移植物抗白血病作用之外，还存在移植物被白血病细胞污染的问题。

（2）慢性粒细胞性白血病：

①异基因造血干细胞移植是目前能治愈慢粒的唯一方法，在慢性期进行移植的患者，5年存活率达80%，而在加速期或急变期接受移植者，复发率可高达50%。故对慢粒病人，应尽早作HLA配型，以免错过治愈患者的时机。

②由于CML基因病变在于细胞水平，通常放、化疗很难除去CML的Ph1阳性细胞，CML患者一般来说不适合作自体移植，体外长期培养或药物处理及反义BCR/ABL寡核苷酸等方法从移植物中除去Ph1阳性细胞再作移植，可能是今后的发展的趋势。

（3）重症再生障碍性贫血：同基因造血干细胞移植是再障病人的最佳治疗选择，但机会太少。异基因造血干细胞移植适合于年轻患者。30岁以下，有同胞兄妹供者应首选，移植后治愈率可达60%以上。拟作移植者，应尽量减少输血，以免激活淋巴细胞，增加移植排斥的机率。30岁以上患者可先用免疫抑制剂，如环孢素A、ATG等，无效时再考虑异基因造血干细胞移植。

（4）遗传缺陷性疾病：重症联合免疫缺陷症、重症地中海贫血、遗传性无丙种球蛋白血症等遗传缺陷，可通过异基因造血干细胞移植使造血或免疫功能得以重建，疗效可达80%左右。

（5）其他恶性肿瘤：多发性骨髓瘤、淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、骨髓增生异常综合征等，若有合适供者，经异基因造血干细胞移植均可获得较好的疗效。自体造血干细胞移植对骨髓未受浸润者可取得较好疗效，随着肿瘤细胞体外净化技术的发展，其应用领域将进一步拓宽。

正确和妥当地处理患者在造血干细胞移植期间出现的合并证是关系到移植最终成败与否的关键。

8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

（1）免疫缺陷性感染：移植后患者处于严重粒细胞缺乏和免疫缺陷状态，移植后1月内以粒细胞缺乏最突出，此期以细菌性感染为常见，尤其是革兰阴性杆菌败血症多见，真菌感染也可发生，此期患者应住入层流病房给予环境保护。免疫功能需一年或更长的时间才能完全恢复，移植后3月～1年内，威胁生命的感染主要来自病毒，尤其以巨细胞病毒引起的间质性肺炎最严重，亦可有细菌、真菌和寄生虫感染等。

（2）移植物抗宿主病（GVHD）：是异基因造血干细胞移植成功后的一个最严重的并发症，系由供者免疫活性T细胞对抗患者体内存在的抗原所引起，可能与次要组织相容性抗原有关，按GVHD出现的时期分为2类：

①急性GVHD：常在移植后100天内发生，移植后10天内出现者称超急性GVHD。主要涉及的靶细胞有皮肤、肝脏和肠道。临床表现为皮肤红疹、斑丘疹、水疱甚至剥脱性皮炎；腹痛、大量水样腹泻；肝功能异常伴进行性高胆红素血症。皮肤活检可确诊，必要时可考虑肝及肠粘膜活检。急性GVHD的临床分级见表1。

对急性GVHD重点在于预防，常用的方案是甲氨蝶呤＋环孢素A，预防性用药应持续至移植后3～6月。若发生急性GVHD，可用大剂量甲泼尼龙冲击治疗：20mg/（kg·d）×3天，继以10mg/（kg·d）×4天，以后每4天减量一次至1mg/（kg·d）。必要时可加抗淋巴细胞单克隆抗体或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。急性GVHD病死率为10%～30%。

②慢性GVHD：发生在移植后100天之后，发生率25%～40%。临床表现可局限于皮肤（局限型），类似于硬皮病，皮肤色素沉着或减少，也可广泛损害内脏（广泛型），肝功能损害而导致肝硬化、胆汁潴留性黄疸，以及肠道病变、吸收不良综合征等。局限型预后良好，广泛型预后较差。

治疗慢性GVHD，强调早期应用免疫抑制剂对多数患者有效。常用泼尼松、硫唑嘌呤、环孢素A、环磷酰胺等，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）也有一定疗效。

（3）间质性肺炎：发生间质性肺炎的中位时间是移植后60天，45%与巨细胞病毒（CMV）有关，15%由其他病毒引起，血清检查CMV抗体阳性的受体，或接受CMV抗体阳性的供者供髓，则移植后发生CMV感染的机会较多。鉴于CMV间质性肺炎的病死率高，对CMV抗体阳性的患者，可在移植前－8天至－1天，静滴丙环鸟苷（ganciclovir），5mg/（kg·d），qd，或膦甲酸钠（Foscar），在移植后白细胞和血小板恢复后再用药7～14天预防CMV间质性肺炎。如已发生了间质性肺炎，除使用上述抗病毒药物，可加量静滴丙环鸟苷至5mg/kg，q12h，此外，还可使用抗CMV免疫球蛋白。

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