胚胎干细胞治疗眼病最新进展（眼科干细胞移植）

研究发现移植人源干细胞的基因抗衰老科技视锥细胞有望恢复视力

近日，来自英国、美国和澳大利亚的研究人员发表了一项新的研究，他角质层薄的人怎么皮肤保养们发现利用源自人类干细胞的视网膜感光细胞（称为视锥细胞），恢复了晚期视网膜变性小鼠的视力。该研究表明移植的功能性视锥细胞能够改善视力。相关研究结果发表在《Cell Reports》期刊上。

在这项研究中，研究人员想知道，分化成视锥细胞的干细胞是男生皮肤护理否能在一定程度上恢复视锥细胞不活跃的小鼠的视力。为此，他们开发出了两种人视锥细胞变体：一种来自胚胎干细胞，功能和外观正常；另一种是对照型，外观正常，但不能对光线作出反应。这些对照视锥细胞来自一名40岁的色盲（achromatopsia）患者的外周血，其中色盲会导致部分或完全丧失色视觉。

研究人员将这些视锥细胞移植到经培育患有晚期眼病且具有完全非功能性视锥细胞的小鼠的视网膜中。为了确保这些小鼠不会对人类细胞发起免疫防御，它们也经培育后存在免疫缺陷。这两种类型的视锥细胞，无论是否有功能，都附着在视网膜上，形成一个细胞团，这是健康眼睛的典型特征，也是在强光下看见东西的必要条件。

一旦研究人员将这些小鼠暴露在光线下，这些相似之处就结束了。在一项旨在测量这一点的称为视网膜微电图（microelectroretinogram）的眼部测试中，具有功能性人类视锥细胞的小鼠的视网膜对光有反应，而那些携带非功能性视锥细胞的小鼠的视网膜没有对光作出反应。

在另一项测试中，接受了功能性视锥细胞移植的小鼠在有选择的情况下选择退回到一个黑暗的房间，这表明这些夜行动物感觉到了光线，并像它们通常那样避开了光线。相比之下，携带非功能性视锥细胞的小鼠在大部分时间里都留在光线下。

这一研究结果表明，移植人源功能性的视锥细胞能够改善小鼠的视力。研究人员表示，虽然目前还不具备大规模生产视锥细胞的能力，但他们相信能够生产出足够的视锥细胞来进行人体临床试验。目前，他们正试图设计出一项临床试验，以测试将健康的视锥细胞移植到年龄相关性黄斑变性患者身上是否会改善他们的视力。

资讯出处：

[1]Joana Ribeiro,Christopher A. Procyk,et al.Restoration of visual function in advanced disease after transplantation of purified human pluripotent stem cell-derived cone photoreceptors[J].Cell Reports,2021,(4).

世界针对视网膜色素变性有最新突破吗？

2017年，我国发现采用人胚胎干细胞对视网膜色素变性可以有效治疗，这算是最近的一个突破。

2017年由中国科学院院士、中国科学院动物研究所周琪领衔的科研团队与郑州大学第一附属医院合作，将采用人胚胎干细胞分化而来的神经前体细胞和视网膜上皮细胞分别用于治疗帕金森病和黄斑变性。

视网膜色素变性是一种遗传性疾病，患者视网膜中可对光产生反应的视细胞逐渐消失，从而导致视力退化，严重时可能失明，目前尚无有效根治方法。

视网膜色素变性的发病率大约为1／4000—1／5000，会引发视网膜变性，患者常出现夜盲、视野缩小，最终视力丧失，严重影响生活质量。这种遗传性疾病主要是基因突变所致，目前已明确它与60多个基因的突变都相关，因此为基因治疗增加了难度。

基础领域的代表性工作包括单倍体干细胞等独特干细胞新类型、化学诱导获得新的细胞类型、特色动物模型细胞评价平台等在国际居于领先位置。在临床转化方面，正在积极开展一批利用干细胞治疗退行性变、脑和脊髓损伤、器官纤维化、视网膜色素变性等疾病的临床试验。

扩展资料：

原发性视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变，主要表现为慢性进行性视野缺失，夜盲，色素性视网膜病变和视网膜电图异常，最终可导致视力下降。

其遗传方式有常染色体隐性、显性与X性连锁隐性三种。以常染色体隐性遗传最多；显性次之；性连锁隐性遗传最小。双基因和线粒体遗传也有报道。

生物化学研究发现氨基乙磺酸缺乏可引起猫产生视网膜色素变性，氨基乙磺酸是一种含硫氨基酸，在视网膜中含量很高，有可能是一种神经介质因子，起保护作用。铜、锌和维生素A异常也可能与RP发病有关。

参考资料：人民健康网-“种子细胞”引领新医学革命

全能干细胞的最新研究

新型全能干细胞

英国《自然》杂志和美国《细胞?干细胞》杂志日前分别报道了中国科学家首次利用iPS细胞培育出活体小鼠的消息，《自然》杂志称这一成果“为克隆成年哺乳动物开辟了一条全新道路”。克隆小鼠本身并不稀奇，而中国科学家的研究成果如此备受关注，关键在于克隆实验所用的新型全能细胞――iPS细胞。

iPS细胞又称诱导多功能干细胞，其神奇之处要从胚胎干细胞说起。胚胎干细胞一直是干细胞研究中的大明星，因为它能分化成各种器官细胞，具有最广泛的发展潜力。从技术角度来说，“全能性”的胚胎干细胞对于治疗性克隆来说是最理想的。

然而，由于人类胚胎干细胞研究触及伦理和道德，在很多国家被法律禁止，相关研究也处于进退两难的境地，干细胞研究亟待突围。

2007年，日本和美国科学家分别宣布发现将普通皮肤细胞转化为干细胞的方法，这样得到的干细胞和具有与胚胎干细胞类似的功能，被称为诱导多功能干细胞，又名iPS细胞。这一发现分别被《自然》和《科学》两大权威科学杂志评为当年重大科学进展。

iPS细胞是“初始化”后的普通体细胞，但具有和胚胎干细胞类似的功能，能分化生成各种组织细胞。更重要的是，它绕开了胚胎干细胞研究一直面临的伦理和法律等诸多障碍，医疗领域的应用前景非常广阔。这一发现在克隆研究领域无异于“奇兵突围”。美国、日本等许多国家更是以极大热情，或加大投入，或制订鼓励政策，推动这一新兴的干细胞研究。

但是，由于此前未能培育出完全由iPS细胞发育而来的活体哺乳动物，其全能性一直受到怀疑。它是否能与胚胎干细胞媲美，在医疗应用领域大显身手呢？有关验证性研究一直进展不大。

上海交通大学研究员曾凡一女士参与了iPS细胞克隆鼠的研究，她对新华社记者说，用iPS细胞能否培育出小鼠正是验证它是否具有全能性的“黄金标准”。先前国际上的相关研究始终未能成功，用iPS细胞培育的小鼠均胎死腹中。

此次，两支中国科研队伍在世界iPS细胞研究中率先突破。中科院动物研究所周琪和北京生命科学研究所高绍荣的研究团队分别利用iPS细胞克隆出小鼠，从而在世界上首次证明了iPS细胞的全能性。

周琪向记者介绍说，国际上的干细胞研究分为三类：胚胎干细胞研究；克隆干细胞研究，以及近两年兴起的iPS细胞研究。胚胎干细胞研究有伦理障碍，克隆干细胞研究遇到卵细胞来源少的问题，限制了其研究应用。而培育iPS细胞操作起来相对容易，皮肤细胞等体细胞就可以作为其来源，这也避免了伦理争议。鉴于上述优势，iPS细胞作为一种新型全能干细胞而被广泛看好。

高绍荣也向新华社记者表示，iPS细胞具有全能性说明，完全通过体外操作可得到与胚胎干细胞具有同样分化能力的细胞，这将大大拓展iPS细胞的应用前景。这项成果是从干细胞研究迈向实际医疗过程中的一大步，对干细胞全能性的机理研究以及器官移植、药物筛选、基因治疗等临床应用研究具有重要价值。

人们完全有理由期待，在一系列危险和潜在危险被一一规避后，尚处在实验室阶段的iPS细胞研究，将能很快应用于人类疾病的治疗。

干细胞能够治愈哪些疾病？

您好：干细胞又被称为“万能细胞”，因为能够不断分裂，并分化成任何类型的细胞而得名。在医学上，利用干细胞的这一特性，已经广泛的应用在了各种疾病的治疗中。其中最火热研究方向是将人体的体细胞通过技术手段诱导多能干细胞（ipsCs），这不仅避免了伦理争论，应用范围也更广。

那么干细胞到底能在哪些用途上发光发热呢？5月2日，一篇发表在《NEJM》上的综述文献为了我们详细说明了干细胞在皮肤、心脏、眼睛、骨骼肌、神经组织、胰腺以及血液中的重要作用。

皮肤：大疱性表皮松解症、烧伤

改进后的干细胞治疗现在已经可以治疗一些皮肤遗传病，其中最主要的便是大疱性表皮松解症。

大疱性表皮松解症患者的皮肤在受到轻微摩擦或者碰撞后就会出现水疱和血疱，而这种情况可能发生在四肢和身体任何部分，严重时还会导致指甲脱落等症状。

细胞治疗联合自体角质形成干细胞基因替代治疗修复表皮

2017年时，著名学术期刊《Nature》就曾报道了一例利用转基因干细胞成功治疗一个年仅7岁的大疱性表皮松解症男孩的案例。男孩身上80%的皮肤都植入了经基因工程改造后的干细胞。

不仅如此，目前研究人员们也在对干细胞进行进一步的研究，希望能够改进并治疗烧伤患者的损伤皮肤。

干细胞的种类

血液：肿瘤治疗

红细胞、血小板、T细胞以及造血干细胞已经成为从多能干细胞中衍生出的最受欢迎的细胞产物。红细胞和血小板可以解决患者输血时遇到的血液数量不够的问题。而由多能干细胞衍生出的T细胞则在肿瘤治疗领域发挥着重要的作用。

由多能干细胞分化成的各类免疫细胞及红细胞、血小板

在癌症治疗领域，研究人员也希望通过干细胞衍生出的T细胞制备成CAR-T细胞疗法。干细胞转化的CAR-T虽然能够在一定程度上降低成本，但是如何避免免疫排斥反应，目前来说仍是一个非常大的挑战。

总之，对于癌症治疗，干细胞仍处于理论研究阶段，需要对人体机制以及免疫系统做进一步深入的了解和研究。

心脏：心肌梗塞、药物研发

说到心脏方面的疾病，最常见也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌细胞的再生能力非常有限，同时，心脏作为人体最重要的器官之一，移植干细胞到心脏，具有非常大的难度和挑战性。

但是研究人员并没有放弃干细胞在心脏领域的应用，早在2015年时，就有报道称，能够将人体胚胎干细胞移植至其他心肌梗死的动物体内，并重建心肌。但是这类的研究并不是十分顺利，当移植到心肌时，将产生心律失常甚至无法正常工作的风险。

将胚胎干细胞来源的心肌细胞注射入心肌梗死的动物模型中

总之，利用胚胎干细胞以及诱导多能干细胞移植心肌细胞的技术还不够成熟，但研究人员也一直在致力增强移植细胞的功能。而目前，干细胞在心肌细胞内的主要应用仍是被用于研究心脏疾病的发病机制以及筛选心脏药物。

眼睛：年龄相关性黄斑病变

人体胚胎干细胞以及多能干细胞的无限增殖能力使得它能够治疗早期与年龄相关的黄斑病变。

在我们的眼睛中，存在着一种视网膜色素上皮细胞，而在年龄相关性的黄斑病变中，视网膜色素上皮细胞将逐渐丧失功能，并导致黄斑中的光感受器死亡，影响视力甚至最终形成失明。

修复视网膜色素上皮细胞

目前，通过利用人体胚胎干细胞分化成视网膜色素上皮细胞来恢复视力的研究已经在美国、中国、以色列、英国、韩国和日本进行了1期临床试验。

除了修复视网膜色素上皮细胞外，干细胞也在角膜和晶状体的修复中取得了显著的进展。

修复受损的角膜

2015年，已有制备的可以修复因物理因素等造成角膜和视力损坏的成人组织特异性角膜缘干细胞获得欧洲药品管理局的上市许可。

骨骼肌：肌肉萎缩

骨骼肌大约占体重的40%，然而随着年龄的增加，骨骼肌的质量和强度会逐渐下降。除此之外，遗传性的肌肉萎缩症也会使我们行动不便。针对这些，干细胞疗法就可以很好的治疗因衰老或疾病引起的肌肉萎缩。

成人肌肉干细胞具有强大的再生潜能，可以被触发自我更新，并修复损伤。但是对于成人肌肉干细胞的培养却不是那么容易，其次，由于培养的困难，导致肌肉干细胞的供应不足，限制了临床应用。

肌肉组织的修复

为了解决这种问题，研究人员采用了刺激原位组织驻留的肌肉干细胞，省去在体外进行细胞分离、扩增的过程。目前，这种方法已经在小鼠身上进行了试验。

神经组织：帕金森

在大多数哺乳动物中，大脑的大部分发育在子宫内就已经完成了，只有一小部分神经组织在儿童期和成年期持续发展。因此，由于神经元的损伤造成的疾病将导致永久性的残疾，所以如何利用多能干细胞来修复神经组织是干细胞疗法的热门研究问题。

经过数十年的研究与经验积累，我们发现利用多能干细胞衍生成的多巴胺能神经元可以治疗帕金森病。

帕金森病的神经组织修复

除此之外，使用其他干细胞治疗神经系统疾病的各项研究也都在积极开展中，其中最具有有挑战性的便是脊髓损伤，虽然神经干细胞的移植已经成功促进了神经连接和轴突的生长，但是还需要更多的数据来证明这种技术真的能够完全修复脊髓损伤。

胰腺：糖尿病

糖尿病已经成为了中老年群体的常见病症，其病因主要是胰岛β细胞的衰竭，从而导致胰岛素的相对缺乏。针对这一点，研究人员尝试使用胚胎干细胞衍生成能够产生胰岛素分泌的β细胞，目前已经开展了动物和体外试验。

一旦成功，糖尿病患者再也不需要每天多次的监测自己的血糖水平。因为由干细胞衍生的β细胞可以自动监测体内血糖水平，将其控制在一个合理的范围内。

干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，发展迅猛，也取得了令人兴奋的成果。虽然在应用上还存着各种各样的问题，如安全性和医学伦理等方面的问题。但是任何事物的发展都将遇到挑战和阻碍，我们仍然相信干细胞治疗将克服困难，成为可靠的治疗方式。

干细胞疗法的效果如何

【干细胞】一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称之为“万用细胞”。

干细胞移植治疗是把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的的目的。

【研究背景】刊登在Stem

Cell

Reports杂志上的一项报告中，来自韩国的研究人员就在退行性眼病患者中开展了一项临床试验，科学家们首次对亚裔人胚胎干细胞治疗的安全性进行了检测。这项研究用胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞对四名黄斑变性患者进行治疗后，对他们进行了为期一年的跟踪随访，并没有观察到治疗相关的严重副作用（肿瘤生长或其他意想不到的效果）。而且近来，来自澳大利亚科学家又发现干细胞疗法或有可能帮助治疗痴呆症。

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