中科院周琪干细胞治疗帕金森（最新干细胞治疗帕金森）

世界针对视网膜色素变性有最新突破吗？

2017年，我如何防止脱发掉发国发现采用人胚胎干细胞对视网膜色素变性可以有效治疗，这算是最近的一个突破。

2017年由中国科学院院士、中国科学院动物研究所周琪领衔的科研团队与郑州大学第一附属医院合作，将采用人胚胎干细胞分化而来的神经前体细胞和视网膜上皮细胞分别用于治疗帕金森病和黄斑变性。

视网膜色素变性是一种遗传性疾病，患者视网膜中可对光产生反应的视细胞逐渐消失，从而导致视力退化，严重时可能失明，目前尚无有效根治方法。

视网膜色素变性的发病率大约为1／4000—1／5000，会引发视网膜变性，患者常出现夜盲、视野缩小，最终视力丧失，严重影响生活质量。这种遗传性疾病主要是基因突变所致，目前已明确它与60多个基因的突变都相关，因此为基因治疗增加了难度。

基础领域的代表性工作包括单倍体干细胞等独特干细胞新类型、化学诱导获得新的细胞类型、特色动物模型细胞评价平台等在国际居于领先位置。在临床转化方面，正在积极开展一批利用干细胞治疗退行性变、脑和脊髓损伤、器官纤维化、视网膜色素变性等疾病的临床试验。

扩展资料：

原发性视网膜色素变性是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变，主要表现为慢性进行性视野缺失，夜盲，色素性视网膜病变和视网膜电图异常，最终可导致视力下降。

其遗传方式有常染色体隐性、显性与X性连锁隐性三种。以常染色体隐性遗传最多；显性次之；性连锁隐性遗传最小。双基因和线粒体遗传也有报道。

生物化学研究发现氨基乙磺酸缺乏可引起猫产生视网膜色素变性，氨基乙磺酸是一种含硫氨基酸，在视网膜中含量很高，有可能是一种神经介质因子，起保护作用。铜、锌和维生素A异常也可能与RP发病有关。

参考资料：人民健康网-“种子细胞”引领新医学革命

院士回应一针续命是怎么说的

前几天，#中国富豪乌克兰续命记# 这一话题在社交平台刷屏。

四位富豪在中介公司的组织下，远赴乌克兰接受“胚胎干细胞治疗”，试图抗衡自然规律，用钱去买健康买长寿。

一针的价格将近60万，他恩泽康泰外泌体质控们愿意花400万年轻30岁，不在乎没效果，只要没副作用就行。

近些年以来，伴随着“干细胞”这一概念的产生，与之相关的各种干细胞疗法就层出不穷，“干细胞美容”、“干细胞抗衰老”等等;真假难辨，到底什么是干细胞，什么是干细胞治疗，听听中科院动物研究所所长、周琪院士的解读。

5月20日，在国家动物博物馆举行的2018全国科技周“科学之夜”活动上，周琪院士为到场的小观众和科普爱好者举办了一场名为《神奇的干细胞与细胞治疗》，对“60万一针”这一热点问题进行了正面回应。周琪院士在讲座中回应要点如下：

相关管理与宣传亟待加强

自古至今，人人都有长生不老的梦，希望延缓衰老、延续生命，更有人称干细胞可以治疗糖尿病、肾病等各种疾病。

看看美国怎么做的，大家知道美国食品药品管理局(FDA)一向监管很严，对干细胞市场也是如此，随便找几个例子：

2011年，加强临床监管的政策;

2016年，强制性管理干细胞市场;

2018年，FDA要求对美国干细胞诊所及加州细胞治疗中心未获得监管部门批准而销售之干细胞产品发出永久禁止令。

这两家就是被很多人标榜在干细胞治疗方面的临床效果比较好的机构，为什么被发起联邦诉讼?为什么被永久禁止?这些消息在我国为何没有传开?为什么美国的严格监管政策没有人拿出来说?为什么我们很多网站的新闻都把干细胞宣传成为包治百病、长生不老的万能细胞?我们要反思科学素养和普及知识的能力是否齐备。

总结乌克兰“干细胞治疗”的宣传卖点：

卖点1：打着胚胎干细胞治疗的旗号

卖点2：击中富人的痛点，不仅追求治病，还希望长生不老

卖点3：号称对疑难杂症如帕金森、糖尿病有效

那么，什么是干细胞?

大家都知道人是可以献血的，什么原理?献血会不会危害健康?

成人每次献400cc没有问题，失去的血液很快就可以得到补偿，就是因为有造血干细胞。

类似，人的头发长了需要剪，指甲长了需要剪，打扫房间会有脱落的皮肤碎屑，这些就是毛囊干细胞、皮肤干细胞，细胞时刻都在新陈代谢。我们的生理代谢生长发育都是因为有这些细胞存在，这就是干细胞。

干细胞的英文 stem cells ，stem就是中文“茎”的意思，像植物的茎一样，不断支持组织器官的发育和生长。

干细胞能干什么?

大家都知道白血病的案例，大部分原因归根溯源就是造血机能出现障碍，如造血干细胞缺失，造血干细胞凋亡。

没有造血干细胞，人体就失去了造血功能。通过造血干细胞移植、也就是骨髓移植的方法，在临床上已经挽救了成千上万的生命。

为何别人的骨髓可以在病人身体里移植成功?

只要配型得当，造血干细胞在异体中就可以发生作用。很多得了白血病的小朋友，找到骨髓供体后是可以终身治愈的、可以长期生存。

造血干细胞异体移植就给我们提供了一个很好的思路。

如果干细胞有这种作用功能，血液缺失可以通过造血干细胞，那么其他间充质干细胞美容抗衰老效果脏器出现问题的时候，有没有干细胞能起到这种作用?

所以，干细胞潜在的应用价值很大，如下图所示。

图中展示的关节炎、脑中风、老年痴呆、帕金森等等，都在目前的研究领域。但是除了骨髓移植在临床上可以不经审批开展常规性治疗外，没有一个干细胞疗法能像药物一样在临床上可以广泛使用的。

这个领域发展很快，这方面的研究成果已经三次获得诺贝尔奖：

▲ 骨髓移植 1990年 胚胎干细胞 2007年 克隆和iPS 2012年

生命的起始和发育

人是如何从一个受精卵变为完整的个体的?大家都知道十月怀胎，从一个细胞变为一个胎儿再长大为一个成人，是成千上万的细胞分裂增殖的结果，这是个很神奇的过程。

为何大家都长得不一样?这个更神奇，每个人都长成了一个复杂的个体，起始都是源于一个细胞，说明这个细胞中包含了所有的组织器官脏器的所有遗传信息，可以变为身体的组织和结构。

那什么是干细胞呢?

干细胞分为三种:

一种是大家熟知的脐带血干细胞，婴儿生下来之后保存脐带血，目前的研究进展来看，脐带血干细胞只能支持一个30公斤体重的人，如果成年人有需要，在现有条件下是难以支撑生长发育和治疗的;

这种出生以后产生的，脐带血干细胞和毛囊干细胞、皮肤干细胞一样，叫成体干细胞;

另一类是来源于早起胚胎的，即还没有发育成胎儿、没有在母体子宫中种进去的时候，从早期胚胎中分离出来的，叫胚胎干细胞;

介于这两种之间的这个过程中的就是怀孕期间的细胞，也就是乌克兰诊所中使用的干细胞。

它实际的名字叫流产胎儿的干细胞，在乌克兰是合法的。在大多数国家和地区，都是违法或者违反伦理的做法。

为获得胎儿细胞而怀孕流产是违法的，也是违反伦理道德的，我国近期也会对知识产权进行修正，对流产胎儿来源的干细胞的获取和使用将不授予专利。

目前对早期的胚胎干细胞和成体干细胞包括脐带血干细胞的研究，是允许开发成为产品和药品的;

我国中科院周琪院士的肾小球干细胞研究成果进展怎样?

2011 至 2015 年间，中国投资了大约 30 亿元人民币（4 亿 3500 万美元）用于干细胞和再生医学研究。这些定向招标的项目引导产生了许多重大突破，巩固了中国在这一领域的全球领先地位。2016 年 9 月，中国推出了另一重点项目，计划在未来 5 年间以相似金额的投资支持偏重临床应用的干细胞及其转化研究。很多人认为这是一个促进医学进步的重要机会，能为各种疾病的患者带来福音（例如帕金森病和老年性视网膜黄斑变性）。

干细胞移植存在多少风险

感染：患者接受造血干细胞移植后，由于免疫功能的抑制，发生感染的机会明显增加，发生率50%～80%。感染病变可能发生在身体的任何部位，可能来自移植操作的并发症、潜在的感染病原体激活、环境中接触的新病原体。引起感染的病原体包括细菌、真菌、病毒、寄生虫等。感染仍是目前影响移植个体长期存活的主要因素之一。

移植失败：是造血干细胞移植最严重的早期并发症之一。由于移植物未能成功植入，造血重建失败，临床呈现患者全血象严重减低伴骨髓空虚或增生减低，感染、出血并发症重，处理困难，死亡率高。但随着移植技术的不断进步，目前移植失败的发生率已降低至5%以下，甚至更低。

移植物抗宿主病（GVHD）：是造血干细胞移植的主要并发症和死亡原因，它的发生与供受体之间的免疫遗传学差异有关。GVHD通常分为急性GVHD和慢性GVHD。急性GVHD主要累及皮肤、肠道和肝脏，临床表现为皮疹、腹泻、肝功损伤。慢性GVHD是一种类似自身免疫性疾病的全身性疾病，常累及多个器官。

出血性膀胱炎：是造血干细胞移植的常见并发症之一，是由于预处理所用化疗药物损伤膀胱粘膜所引起的，临床表现为不同程度的血尿，多数患者经过大量输液、碱化尿液等治疗后可以痊愈。由于目前移植过程中应用药物预防，出血性膀胱炎的发生率和严重程度都降至较低水平。

远期合并症：主要涉及呼吸道和肺部疾病、甲状腺功能减退、性腺机能减退、白内障、继发第二肿瘤等等。这些合并症主要由于移植过程中的放疗、化疗等毒副作用所致，发生率并不高。

帕金森能治好吗？

帕金森病是一种常见的神经功能障碍疾病，主要影响中老年人，多在60岁以后发病。其症状表现为静止时手、头或嘴不自主地震颤，肌肉僵直、运动缓慢以及姿势平衡障碍等，导致生活不能自理。全世界约有500万患者正在受着帕金森病的困扰，近几年，帕金森患者也趋于年轻化，“青少年型帕金森病”患者占据总患者人数的10%左右。图片来自视觉中国在历史的长河里，有许多名人饱受着帕金森病的痛苦，例如曾被誉为这个世界上最伟大拳击手的阿里，著名的数学家陈景润，美国电影演员凯瑟琳·赫本等。帕金森的患者不分国界，不分性别，严重影响了人们的生活和健康。临床现状：尚缺乏根本治疗的方法目前，对于帕金森病的治疗手段主要有药物治疗、手术治疗和细胞移植治疗等。但是传统的药物治疗和外科手术治疗只能缓解改善部分临床症状，不能从根本上治疗帕金森病，并不能阻止或逆转帕金森病的病理进展。左旋多巴和多巴胺激动剂是多年来的主要治疗手段，但这些治疗可能带来运动障碍等副作用或者药效会渐渐消失。虽然，脑深层刺激至苍白球或丘脑底核可以缓解症状，但这种方法不能修复大脑，并且还会带来副作用，如感染或刺激衰竭等。因而，临床急迫需要其他的治疗手段。新趋势：干细胞是根本性治疗帕金森的希望干细胞技术被认为具有更为持久治疗的可能性，这种方法主要是通过植入新的、能够生成多巴胺的细胞来替代退化的神经元，是根本性治疗帕金森的新希望。从1979年开始，人类首次用细胞替代疗法治疗帕金森病[2]，从此开启了干细胞治疗帕金森病的新纪元，越来越多的研究者将治疗帕金森病的目光转向干细胞疗法。图片来自视觉中国目前，应用于帕金森病临床治疗研究的干细胞主要有神经干细胞、胚胎干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞等。研究表明，不同类型不同来源的干细胞在帕金森病治疗中均能够发挥神经再生与修复的作用。干细胞移植治疗帕金森病主要作用机制是利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能，促进损伤的多巴胺能神经元修复，或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用[1]。临床试验：多种干细胞疗法显示临床应用潜力神经干细胞是一类未分化的细胞，具有自我更新和分化的潜能。目前，神经干细胞移植治疗帕金森病在中国、美国、澳大利亚多处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。2013年，我国学者在纳入30例帕金森病患者的临床试验中，将制作的神经干细胞混悬液植入受试者体内，移植前后分别对帕金森病患者进行评分。结果表明神经干细胞在体外进行了稳定的扩增，并且具有分化为星形胶质细胞、神经元和少突胶质细胞的能力。这项临床研究也让人们看到，人类神经干细胞通过体外扩增后移植治疗帕金森病行之有效[3]。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力，是一种高度未分化的细胞。胚胎干细胞移植治疗帕金森病的临床试验尚处于临床Ⅰ期在研阶段。在我国，郑州大学第一附属医院的临床研究项目计划将400万个胚胎干细胞来源的神经前体细胞移植到帕金森病患者脑内，这也是我国首个使用胚胎干细胞的临床试验，也是全球首个使用受精胚胎的胚胎干细胞治疗帕金森病的临床试验[4]。2017年4月，我国通过卫计委备案的首个干细胞治疗帕金森的临床研究项目——《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》正式启动，这个项目受到了国际的高度关注。间充质干细胞也被广泛应用到了帕金森病的临床研究中。根据文献报道，解放军第二零八医院神经介入科开展的临床研究纳入了26例帕金森病患者，经导管将自体骨髓间充质干细胞悬液移植入大脑后动脉及小脑上动脉，在移植前后进行统一帕金森病评分量表评分，观察其实验室指标、临床症状的变化及不良反应情况。结果发现，移植后疾病评分明显下降，对肝肾功能无不良影响，也无发热等不良反应。这项临床研究表明，自体间充质干细胞移植治疗帕金森病可明显改善帕患者的日常活动和运动功能，无副作用，安全可靠[5]。国内有学者还开展了围产期间充质干细胞治疗帕金森的研究。2015年发表的临床研究共纳入40例患者，20例实验组为鞘内注射围产期间充质干细胞，20例对照组为口服左旋多巴。采用帕金森病统一评分量表对患者治疗前及治疗后1个月、3个月、6个月进行量化评分。结果显示实验组20例患者临床症状缓解程度较对照组明显，鞘内注射围产期间充质干细胞治疗帕金森病的临床疗效优于单纯口服左旋多巴片治疗帕金森病[6]。再来看看诱导多能干细胞治疗帕金森的进展。诱导多能干细胞是体细胞经重编程后转化成的与胚胎干细胞类似的多能干细胞。2018年10月，日本京都大学的团队将240万个诱导多能干细胞来源的前体细胞移植入一名帕金森病患者脑内，进行了全球首例诱导多能干细胞治疗帕金森病的临床试验，手术一个月内未发生脑出血等不良反应，随后继续观察6个月，若无并发症出现将再次植入240万个前体细胞。此项临床试验共选入了7名帕金森病患者，首个手术观察期为两年，安全性与有效性确定后将实施第二例临床试验[7]。结语随着干细胞移植技术的迅猛发展，干细胞治疗帕金森病已经取得了一系列的突破性成果。相信随着科学研究与医疗技术的不断发展与进步，干细胞移植治疗帕金森病不仅限于改善症状，而是有可能真正的阻止疾病的发展，为帕金森病患者带来希望。正如2018年《干细胞与发育》杂志上的帕金森特刊表达的观点[8]，“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元”。参考文献：[1]孙守家. GDNF基因修饰人脂肪间充质干细胞移植治疗帕金森病小鼠模型的研究[D].[2]Perlow M , Freed W , Hoffer B , et al. Brain grafts reduce motor abnormalities produced by destruction of nigrostriatal dopamine system[J]. Science, 1979, 204(4393):643-647. [3]张晓英. Efficacy and safety of neural stem cell transplantation for the treatment of Parkinson’s disease%神经干细胞移植治疗帕金森病的有效性与安全性[J]. 中国组织工程研究, 2013, 000(027):5033-5040.;id=xdkf201327014[4]Cyranoski D . Trials of embryonic stem cells to launch in China[J]. nature, 2017, 546(7656):15.[5]王旭, 张志彬, 贾芙蓉, et al. 自体骨髓间充质干细胞移植治疗帕金森病的疗效[J]. 中国老年学杂志, 2014, 034(001):22-23.[6]赵堂亮, 吴正敏, 王萍, et al. 脐带间充质干细胞移植对帕金森病的临床疗效观察[J]. 中华细胞与干细胞杂志(电子版), 2015(4期):40-44.[7]吕颖, 白琳, 秦川. 干细胞治疗帕金森病的研究进展%Research progress in stem cell therapy for Parkinson' s disease[J]. 中国比较医学杂志, 2019(8).[8] Translational Research on Stem Cells for Parkinson's Disease

帕金森治疗迎来新希望，新希望是什么？如何进一步应用？

帕金森治疗迎来新希望，新希望是什么？如何进一步应用？研究（NCT04802733）的主要目标是评估DA01细胞移植后一年的安全性和耐受性。该研究的次要目标是评估移植后一年和两年的移植细胞存活和运动能力的影响证据，评估两年后的持续安全性和耐受性，以及评估移植的可行性。帕金森病是一个缓慢进展型的疾病，随着年纪的增长，患者脑内多巴胺运动神经元在不断的变性，坏死，凋亡当中，所以这个疾病的症状是越来越重的。

帕金森病是一种缓慢进展的疾病。随着年龄的增长，患者大脑中的多巴胺运动神经元处于变性、坏死和凋亡的过程中，所以本病的症状越来越严重。目前临床上采用多种药物，联合、滴定治疗，可维持10～20年左右的生活状态，20年后患者可能趋于卧床生活。但现在有希望通过手术治疗，如脑深部刺激和DBS手术，可以明显改善一些患者的生活。

帕金森病有望通过再生干细胞并将其移植到患者体内以补充缺失或缺陷的神经细胞而得到根本性的治愈。据了解，中国科学院在十年前就开始建立大规模的干细胞库。此次启动的干细胞临床研究，是世界上首次尝试利用胚胎干细胞诱导功能细胞分化，并通过免疫匹配移植到患者体内，完成细胞治疗。

帕金森病是最常见的神经退行性运动障碍，影响到全世界1000多万人。它是由大脑中的神经细胞受损引起的，导致多巴胺水平降低，多巴胺是一种参与记忆或运动等过程的神经递质。该疾病通常以一只手的颤抖开始。其他症状包括僵硬、痉挛和运动障碍（面部、手臂、腿部或躯干的不自主、不稳定、扭动的状态）。但其效果随着疾病的发展而减弱，目前还没有能够改善该疾病的治疗方法。通过针对疾病的根本原因，细胞和基因疗法旨在超越对症治疗。