干细胞应用案例总数(成体干细胞应用举例)
本文目录一览:
- 1、科学家利用多能干细胞,生成包含视杯的零下20度多久水能成冰大脑类器官,这是抗衰单方精油有哪些什么原理?
- 2、干细胞行业分析
- 3、动物胚胎干细胞的抗糖抗衰精华应用
- 4、今天去深圳金时代生物技术公司咨询干细胞,看见贴了很多案例,请问是真的吗?
科学家利用多能干细胞,生成包含视杯的大脑类器官,这是什么原理?
我先回答什么是干细胞,干细胞是原始细胞。就像种子可以长成树一样,它可以分化成各种细胞,一般根据发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞两种,根据干细胞的发育潜能分为多能干细胞、多能干细胞和单能干细胞三种。胚胎干细胞是发育水平较高的多能干细胞,而成体干细胞是发育水平较低的多能或单能干细胞。
具体可以参考百度百科中的干细胞解释。细胞分化的过程大致如下:首先,细胞分裂产生的新细胞在形状和结构上非常相似,都具有分裂能力。后来除了少部分细胞,大部分都失去了分裂能力。在生长过程中,这些细胞各有不同的功能,它们的形状和结构逐渐发生变化。结果,不同的组织逐渐形成。细胞分化后,多细胞生物会形成各种差异。
比如利用胚胎干细胞成功培养心脏细胞,再利用心脏细胞分化成不同的组织,使胚胎干细胞在特定条件下分化成人类所需的心脏细胞。干细胞治疗的原理是在体外培养具有增殖分化潜能和自我更新复制能力的干细胞,产生高度分化的功能细胞,再转运回人体,达到治疗目的。中国严格控制干细胞治疗,但在技术上存在一些不足。现在日本有了更好的干细胞治疗效果。这里,我们提到多木健康。日本在干细胞治疗方面有很多成功的案例。干细胞是原始的、未分化的细胞,没有完全分化,具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞存在于所有的多细胞组织中,通过有丝分裂和分化可以分化为各种特化细胞,通过自我更新可以提供更多的干细胞。
对于哺乳动物来说,干细胞可以分为两类:胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞取自囊胚内细胞团;成体干细胞来自各种组织。在成人组织中,间充质干细胞和前体细胞作为身体的修复系统来补充成人组织。在胚胎发育阶段,干细胞不仅能分化为所有的特化细胞——外胚层、内胚层和中胚层(指人工多能干细胞),还能维持新组织的正常转移,如血液、皮肤或肠道组织。
干细胞行业分析
干细胞是一种具有自我复制和多向增殖分化潜能的未分化细胞,为此我为大家认识干细胞行业分析,欢迎参阅。
干细胞行业分析篇一
一、 干细胞知识介绍
干细胞是一种具有自我复制和多向增殖分化潜能的未分化细胞,主要来源于脐带血、骨髓、外周血、脐带、胚胎以及牙髓等,能培育成肌肉、骨骼和神经等人体组织和器官,可用于治疗白血病、先天性代谢疾病、某些实体肿瘤、糖尿病、心脏病和脑瘫等多种疾病,具有非常广阔的医疗用途。通常所说的储存脐带实际上是指储存脐带中的脐带间充质干细胞,而储存脐带血实际上是指储存脐带血中的脐带血造血干细胞。
干细胞产业是指依托于干细胞采集、储存、研发、移植、治疗等产品或服务以满足人类各种医疗和应用目的的行业种类的总称。干细胞产业已经成为一个生机无限的经济增长点,蕴含着巨大的产业发展空间。干细胞是形成人体各种组织器官的原始细胞,按发育进程又可分为胚胎干细胞和成体干细胞。成体干细胞不涉及伦理学中对胚胎的争议,其研究更为迅速,脐带血干细胞和脐带间充质干细胞都属于成体干细胞。
二、 间充质干细胞
造血干细胞(HSC)和间充质干细胞(MSC)是目前在治疗方面最为安全有效和应用广泛的成体干细胞。目前脐带血干细胞应用目前比较成熟,但存在一些问题:一是本身可能存在基因异常,可能会引发病症;二是脐带血的造血干细胞含量较少,尚不足以为多数成年病人提供满意的干细胞数量;第三,具体应用也牵扯配型的问题,否则会形成免疫排斥。而脐带间充质干细胞,取自于脐带组织,具有分化潜能大、增殖能力强、免疫原性低、取材方便等特征,而且无道德伦理问题的限制,在连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能,易于工业化制备,可作为理想的中心细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复,因此有可能成为最具临床应用前景的多能干细胞。
脐带间充质干细胞与脐带血造血干细胞的区别如表所示。
干细胞国际发展现状
1、干细胞相关药物
韩国
2012年2月,继韩国获准生产全球首例治疗冠心病的干细胞药物Hearticellgram-AMI之后,第二例干细胞治疗药物也有望不久获得生产许可。韩国食品药品厅表示或将于本月中旬批准Medi-post公司的软骨再生治疗药物Cartistem和Anterogen的肛瘘治疗药物Cuepistem(音译)等的生产许可。报道称,Medi-post公司的Cartistem是利用从脐带血液中抽取的干细胞为原料生产出的专门治疗退行性关节炎和受损的膝盖软骨的药物。值得注意的是,Cartistem不是使用患者本人的干细胞,而是利用他人的干细胞,所以若获得生产许可,将会成为全球首例利用他人干细胞生产的治疗药物。其优点是可以批量生产。 Anterogen的Cuepistem是从患者本人的脂肪组织中提取的干细胞制造出来的治疗复杂性克隆恩氏并发肛瘘的药物。据介绍,若Cartistem和Cuepistem获得生产许可后,可以在1-2个月内上市。
加拿大
2012年5月17日位于哥伦比亚的奥西里斯诊疗公司(Osiris)宣布获得加拿大卫生部对其干细胞疗法药物Prochymal的上市批准,用于治疗儿童移植物抗宿主病(GVHD)。
美国
截至2012年3月,在美国国立卫生研究院正式登记注册的干细胞临床试验已达3985项,治疗涉及的疾病达100多种。其中,只有两种干细胞新药获得批准。
2、国际干细胞库的发展
在2009年12月发表在Stem cell reviews and reports的一篇文章中,美国哈佛医学院的副教授、麻省综合医院白血病研究项目的负责人Karen Ballen指出:在过去的20年间,全世界约有40万份脐带血储存在公共库中,其中约
1.4万份应用于无亲缘关系异体的临床治疗。而储存在自体库中的约90万份脐带血,仅有约100份应用于自体移植。截止到2008年底,全球23个国家的36家公益性非营利脐带血库已成为NetCord成员,其中以纽约血液中心脐带血造血干细胞库为目前世界上库容量最大的脐带血造血干细胞库。
据统计,全球主要国家已建立100多家公共脐带血库和超过300家的家庭(自体)脐带血库,保存无关供者脐带血干细胞超过30万份,自体储存脐带血超过150万份。
3、脐带血移植
2010年,世界各国宣布进行中的干细胞治疗临床试验有4000多项。美国目前是干细胞产业化规模最大的国家。目前美国的干细胞工程已经形成价值100亿美元的产业,并以每年25%的速度急速递增。干细胞独特的疗效是目前传统治疗方法及药物所不可比拟的,应用潜力及社会价值极其巨大,世界各国都在这一领域研究开发,并已取得应用性成果。美国及西欧国家的研究由于政策和理念原因,其研究主要集中在成体干细胞领域,并在脐血干细胞方面有很大进展,而对于间充质干细胞的研究较少,产业化方面也比较谨慎,对干细胞的应用严格按照药物标准作临床实验,相对产业进程较慢。
据统计,全世界造血干细胞移植中,脐带血移植所占比例已由2002年的很
小的比例上升到1/4;而在日本,脐带血移植所占比例高达1/2,其中,2006年后脐带血用于成人移植的病例已多于儿童移植。目前世界上已有脐带血干细胞移植病例1万多个,其中国内近600例。经临床研究结果分析,专家认为,脐带血干细胞移植较非亲缘关系骨髓移植更具优势,具有更好的应用和发展前景。
4、干细胞治疗的相关工具行业前景好
Thomas Weisel Partners的研究显示,在今后10年中,干细胞市场将是医学发展的动力,而科学家们不论他们在哪儿工作、是否成功,对用于研发源自干细胞疗法的工具的需求将增加。
Life Technologies和Sigma-Aldrich是两家制造此类工具的公司。Life Technologies的市值为50亿美元,其市价为下一年预期盈利的10倍。
四、 干细胞国内发展情况
中国政府对干细胞技术非常重视。政府把干细胞列为863 和973 计划,在973 计划中,干细胞领域是立项最多的一个。‚十二五‛规划明确将"干细胞研究,发育与生殖研究"列为六个重大科学研究,并在规划中要求有关单位集中优势力量,推进重大科学研究计划实施。政府还建立了科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心和湖南长沙人类胚胎干细胞国家工程研究中心三大研究机构,推动干细胞的研究。政府对干细胞的临床运用研究非常宽松。首先,中国的干细胞移植技术从动物实验到批准临床只需要12 个月的时间,而在美国,则需要6-8 年;其次,在中国,进行干细胞临床试验不仅不会向病人支付任何报酬,而且还要向其收取巨额的手术费用,而这在美国根本不可想象。
目前,我国已经建立起多家产业化基地,包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等。2010年年底,国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟成立,由国内 27 家干细胞与再生医学领域的一流科研院所、知名三甲医院、多家 211 工程重点高校、行业龙头企业等作为发起单位和理事成员单位,目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、抗体和诊断试剂研发生产、干细胞基础应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务,促进了干细
胞相关技术及基因工程药物科研成果向实际生产力转化,逐步推动形成新的干细胞研究和产业新格局。
干细胞行业分析篇二
我国干细胞产业链条分为上、中、下游 3 种不同的商业模式。产业链上的各家企业在其业务上也有所侧重。
1、上游产业:干细胞采集及存储业务
上游企业主要以干细胞采集和存储业务为主体,其主要业务模式为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、牙齿、经血、羊膜等干细胞物质的采集及贮存。代表企业如协和干细胞基因工程有限公司的天津市脐带血造血干细胞库,上海市干细胞技术有限公司的上海脐带血造血干细胞库,北京脐带血造血干细胞库,山东齐鲁脐带血造血干细胞库,四川脐血造血干细胞库等。
脐带血造血干细胞库存储业务的开展主要是由于近年来发现新生儿脐带血中含有丰富的造血干细胞,将脐带血干细胞移植,一方面可以抵制白血病等恶性血液病治疗过程中放疗、化疗产生的副作用,另一方面也可缩短患者造血功能恢复的时间。
目前脐带血主要用于对儿童造血干细胞移植治疗。从其收入来源来看,以北京脐血库为例,自体存储脐带血造血干细胞需要缴纳一次性的初检费以及每年的保管费,目前国内的初检费大约为4500 ~6000 元,每年保管费 500 ~ 800 元。 除了脐带血造血干细胞库外,近年来间充质干细胞库也逐渐发展,如深圳市间充质干细胞库、山东省人类脐带间充质干细胞库等。相对于脐血干细胞主要用于治疗血液和免疫系统疾病,脐带间充质干细胞具有更强的医疗应用潜能,它可以分化为神经细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞以及脂肪细胞等,在细胞治疗、组织器官修复和基因治疗等方面都显示出巨大的应用潜力。随着脐带间充质干细胞研究的不断深入,并且考虑到脐带血造血干细胞应用的局限,消费者治疗需求也在不断增加,脐带成为未来干细胞存储业务的市场发展点和重点。
2、中游产业:干细胞技术研发
中游企业主要包括各类从事干细胞增殖、开发干细胞制剂业务等干细胞技术及产品研发的相关企业。他们为研发组织和个人提供干细胞,用于疾病的发病机制研究和新型药物研制。这些企业以输出干细胞治疗技术为主,主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病、肝硬化
以及肌营养不良等疑难疾病提供干细胞治疗技术。这些企业通过向医院提供干细胞技术体系并收取技术服务及技术使用权转让费获得收益,或者通过为患者提供个体化治疗,再按照一定的比例与医疗机构分享治疗费用。此类企业主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司、和泽生物公司等。
3、下游产业:干细胞移植及治疗
下游企业主要以各类干细胞移植及治疗业务为主体,主要包括一些开展干细胞治疗的医院,如武警总医院干细胞移植治疗中心、463医院、海军总医院、211医院等。截至 2011 年 5 月 31 日,根据卫生部《非血缘造血干细胞移植技术管理规范》和《非血缘造血干细胞采集技术管理规范》,在中华骨髓库管理中心备案的造血干细胞移植、采集医院总计110 家,其中 6 家仅有采集资质,23 家仅有移植资质。细胞治疗是近年来生物技术领域中分子生物学、分子免疫学、细胞生物学和临床医学等多学科高度交叉产生的一种全新的生物治疗策略,即以治疗为目的,向患者移植细胞制品,利用细胞的再生性和介入性,对患者的病灶进行生物治疗。由于细胞治疗所具有特殊治疗效果,特别是对那些疑难恶性疾病,如癌症、糖尿病等自身免疫性疾病、脏器坏死性疾病以及神经退行性疾病的治疗效果,成为当今世界生命科学临床应用领域中开发的热点。
4、干细胞产业与其他产业结合
除了以上基于干细胞本身形成的产业链外,由于干细胞相关技术的快速发展和应用,干细胞产业的发展也与其他产业相互结合,互促发展。
⑴研究试剂产业。干细胞产业是目前国际生物医药界的研究热点,虽然干细胞产业的各种商业模式尚不成熟,但是对支撑干细胞基础研究、临床研究的试剂体系和工业化生产材料以及其他相关支撑产业已经具有成熟的运营模式。
⑵基于遗传信息的产业。干细胞是一种高度个性化的生物资源,其利用需要依赖对遗传信息的分析。
⑶诊断检测试剂产业。干细胞的临床应用需要对疾病的种类、发生原因、发生阶段进行分析。干细胞的准确定位可能还需要特殊试剂的参与。干细胞治疗效果需要试剂的术后评价。
⑷生物工程材料和人造组织器官产业。干细胞是再生医学的细胞组分。生物工程材料又称为生物支架材料,是再生医学中的形态维持材料、力量承受材料,
新型生物工程材料还可以在体内诱导干细胞按照特定组织器官的需要进行分化。因此,生物工程材料是干细胞产业快速发展的支撑产业。
5、我国干细胞扩增产业处于研究起步阶段
现阶段我国干细胞扩增产业领域企业数量不多,具有较大规模较强实力主导品牌企业约10多家左右。据统计:我国干细胞扩增2010年行业销售收入约239636千元,年增速20.04%左右;年产值241245千元,年增速20.12%左右。 干细胞扩增产业主导品牌:中源协和干细胞生物工程股份公司、深圳市北科生物科技有限公司、赛业(广州)生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司、天津昂赛细胞基因工程有限公司、青岛奥克生物开发有限公司、青岛尼奥生物科技有限公司、北京医科利昊生物科技有限公司、江苏迈健生物科技发展有限公司、北京清美联创干细胞科技有限公司等。
干细胞扩增技术代表国际生物技术前沿,是国际生物技术产业竞争核心领域,资金技术等行业准入门槛很高。与美国等发达国家比,我国干细胞扩增产业投资规模较小、多数企业的干细胞扩增与临床应用推广尚处于研究起步阶段。
干细胞行业分析篇三
干细胞移植技术治疗在我国尚处临床研究阶段
伴随着商业资本的纷纷介入,从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗,目前已形成了完整的产业链。而每个环节的盈利,最终只得由‚献身研究‛的患者埋单。‚科技部门奋力抢跑‘鼓励干’;卫生部门紧闭双眼‘不让干’;药监部门眼盯美国‘看着干’;学者专家崇尚信仰‘大胆干’;企业老板趋利避害‘晕着干’;医疗机构追名逐利‘偷着干’;美容机构胡说八道‘忽悠干’;数万患者被做白鼠‘花钱干’。‛一首打油诗,也许是中国干细胞产业乱局的真实写照。
中国在间充质干细胞领域的研究比较领先,并在临床应用层面获得较大成果。中国把干细胞治疗归类于第三类医疗的管理范畴,避开了药物审批的复杂程序,在干细胞产业化方面相对胆大务实,产业化进程较快。
业内专家不断呼吁,建议国家管理部门尽快打开第三类医疗技术和干细胞新药审批之门,严厉监管不合法的干细胞治疗,引导干细胞技术走向科学发展之路。 根据卫生部的规定,干细胞治疗属于‚第三类医疗技术‛,认为其‚涉及重大伦理问题,安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证‛,要求此技术若用于临床治疗须经卫生部审批。
虽然卫生部没有批准,但不代表医院完全不能采用干细胞疗法。根据《执业医师法》,当医生认为现有的医疗技术很难有效治疗时,可以采用有科学依据的新技术,进行实验性临床医疗。但专家同时强调,这种实验性临床医疗的临床方案要通过医院的伦理委员会审查批准,并且在患者知情同意的情况下进行。早在2007
年,国家食品与药品监督管理局就基本停止干细胞药物的审评工作,但对于干细胞临床治疗的应用和监管,却没有具体的管理办法。‚国家执业医师法允许医院可以进行实验性(干细胞)治疗,许多人就钻了空子。迄今为止,除造血干细胞移植治疗血液病外,卫生部尚未批准任何一家医疗机构的干细胞临床治疗。根据卫生部发言人所说,目前尚没有一家诊所通过规定的途径获得了注册,而据Nature发现大量的诊所仍在继续提供治疗。
内干细胞行业的发展趋势与投资机会
随着干细胞研究的持续,干细胞范围也越来越广泛,医学应用的前景非常光明。目前的研究和临床治疗都已经证明,干细胞对于心脑血管疾病、糖尿病、帕式综合症等都有不错的疗效。但就产业发展来说,将存在以下趋势:
1、干细胞制备体系的标准化是未来方向
干细胞制备指的是将采集或解冻后的干细胞,进过多代培养,扩充数量,培养成具有一定活性的干细胞的过程。制备后的细胞可以改造成用于治疗不同疾病的医疗干细胞和其他应用,有些可以直接用于治疗。随着干细胞治疗应用的发展,市场对干细胞产品的质量和数量有进一步的要求,呼唤建立高效而安全的细胞制备体系。目前,从事干细胞制备的企业在技术层次和产品质量上都参差不齐,不同的公司有不同的细胞培养体系,而且都不够完善,技术标准不统一,一定程度上给产业的健康发展带来阻碍。拥有安全、高效率、低成本的干细胞制备体系的企业,将逐步统一市场标准。
2、干细胞治疗将逐步终端化
随着人们对干细胞治疗的接受程度越来越高,治疗价格也逐步降低,干细胞治疗将更加面向大众。干细胞治疗将不仅仅局限于对绝症病例和疑难杂症的治疗,研究和临床治疗表明,干细胞治疗方法适用于多种病症,而且对其他疗法的术后恢复也有一定的辅助治疗作用。另外,干细胞治疗方法的个性化特征非常强,对于不同个体和病例需要不同的治疗方案,因此建立完善治疗服务终端的企业将在竞争中占据有利位臵。
3、间充质干细胞是发展方向
在全球3461项干细胞临床研究中,造血干细胞占3129项,间充质干细胞占163项,胚胎干细胞等约占11项。脐带间充值干细胞以其多能型性、无排异、无伦理风险受到青睐。2008年,FDA批准间充质干细胞治疗辐射引起的胃肠损伤及战时多种组织损伤等疾病。
我国科研人员完成了间充质干细胞心梗注射液的I期临床试验,能显著改善心功能。长期随访显示,干细胞移植能显著提高终末期肝病患者生存率。在血液病领域,间充质干细胞具有对造血干细胞体外增值、分化的支持作用。动物模型证实,间充质干细胞输注能改善胰岛功能,有效改善糖尿病肾病、糖尿病视网膜病、下肢缺血等并发症。此外,多能间充质干细胞移植技术对脑出血、脑缺血具有较好效果。
4、看好干细胞治疗解决方案的公司
随着医疗需求的不断增加,近年来,和专业医院等医疗机构合作,开展干细胞治疗服务的模式逐步成形,一些有技术实力的公司协助医院为患者提供个性化医疗解决方案,并参与分成,这一模式也越来越流行。这类公司在技术积累和人才储备上存在一定壁垒,模式具备可复制性,是比较典型的技术服务类公司。另外,设立以干细胞治疗为特色的专业连锁医院、设立医疗服务终端的模式,也同样看好。
5、关注提供干细胞专用耗材、细胞制备以及冷藏设备、医用物流服务等领域的公司的投资机会
干细胞研究和临床应用的发展,带来干细胞耗材、细胞制备设备等产品的巨大市场空间;另外,跨地区细胞移植和运输越来越多,传统物流体系无法满足运输环境的需求,对专业化的医用物流服务需求越来越强烈。这些领域的企业大部分在生产方式和销售方式上依然属于传统领域,有相对成熟的商业模式,同样也看好在这些领域业务模式有所创新的企业。
6、技术队伍决定企业高度,商业模式成熟的企业投资风险低
干细胞行业和其他高新技术行业一样,优秀的技术团队是行业的核心竞争力。在干细胞制备和研究领域,需要大量的技术人员参与研发、探索新的细胞培养体系,和深度发掘干细胞的其他应用功能。另一方面,在干细胞治疗领域,不
同病例和不同个体的治疗方案有所不同,所需要的细胞类型也有所差异,从事干细胞治疗解决方案的企业也需要大量专业人员完成不同的治疗方案。随着产业规模的不断增大,拥有国际视野的高端研究性人才和丰富临床经验的应用性人才都将不断稀缺。人才缺失在短期内,可能会成为行业瓶颈。
干细胞研究领域的企业,存在较大的行业风险。在全球范围内,但能稳定盈利的企业并不多。在中国,也存在研究领域突出,却没有找到稳定商业模式的企业。拥有成熟商业模式的企业,对投资人来说,可以排除较多的系统外风险。有一些企业避开研究和医疗方面的风险,直接从事干细胞存储和细胞制品销售的业务,并取得一定的成功另外,但缺乏足够的技术支持,干细胞的使用效率非常低下,价值也没有得到充分挖掘,在一定程度上存在发展瓶颈。但是这些企业有机会快速占领空白市场,并根据发展需要在产业链中重新整合资源。
动物胚胎干细胞的应用
l 生产克隆动物
1.1 利用ES细胞生产克隆动物的优势 近年来的研究表明。动物早期胚胎细胞、动物胚胎内细胞团细胞,动物ES细胞和动物原始生殖细胞均具有全能性和多能性。动物早期胚胎细胞数最少,在体外培养易分化。动物原始生殖细胞具有和ES细胞相似的特性,在体外诱导分化可形成多种组织,但PGCs细胞数量有限,限制了其应用。动物ES细胞具有全能性和多能性,并可以在体外增殖、冷冻,因而是克隆动物的理想材料。
1.2 利用ES细胞生产克隆动物的意义
1.2.1 大幅度提高良种家畜的繁殖效率:ES细胞与胚胎嵌合和ES细胞核移植技术可使一头良种家畜在短期内生产较多的具有遗传同质型的动物。这不但可以充分发挥良种动物的生产潜力,而且可以加速动物良种化进程。
1.2.2 抢救濒危动物,保存稀有动物遗传资源:利用ES细胞克隆动物技术,一方面在短期内可以繁殖大量的濒危动物,迅速扩大濒危动物的群体数最;另一方面可以用冷冻的全能性细胞作供体进行细胞核移植克隆稀有动物。
1.2.3 创造新物种:用异种动物细胞核移植和异种动物胚胎嵌合的方法可获得具有新性状的克隆动物或异种动物的嵌合体,这样有可能克服种间繁殖障碍,创造出新物种,获得用传统交配方法无法获得的新性状。
1.2.4 为实验生物学提供新材料:利用细胞核移植技术可以同时克隆遗传基础完全相同的生物个体。这些生物个体可用于遗传参数的估测,饲料营养价值的评定以及环境与动物关系的研究等领域。
2 生产转基因动物
2.1 生产转基因动物的程序和方法 利用ES细胞生产转基因动物的方法有:
(1)胚胎嵌合法:将一定数量的转基因ES细胞注射入囊胚或将转基因ES细胞和裸胚共同培养,生产转基因嵌合胚,将转基因嵌合胚移植给同期发情的受体母畜,使其妊娠,生产携有外源基因的嵌合体动物;
(2)细胞核移植法:以转基因ES细胞作供体进行细胞核移植,生产转基因胚胎,将转基因胚胎移植给受体母畜,生产转基因动物。
2.2 生产转基因动物的意义 与传统育种方法相比较,用ES细胞生产转基因动物的优势是:
(1)打破了物种的界限,突破了亲缘关系的限制,加快了动物群体遗传变异程度。
(2)可以进行定向变异和育种。利用同源重组技术对ES细胞进行遗传操作,通过细胞核移植生产遗传修饰性动物。有可能创造新的物种;
(3)利用ES细胞技术,可在细胞水平对胚胎进行早期选择。这样可以提高选择的准确性,缩短育种时间。
利用阴细胞生产转基因动物,具有重要的作用,表现在:
2.2.1 促进动物生长,提高畜产品产量:目前,已将大鼠、牛、绵羊及人的GH基因先后导人小鼠基因组,得到的转基因小鼠在快速生长期(5~11周龄)生长速度为对照组的4倍。转bGH基因猪的研究结果表明,转基因猪日增重增加,饲料转化率大幅度提高。
2.2.2 生产药用蛋白:可以从转基因动物血浆和乳汁中获取外派药用蛋白质。从转基因动物血浆中提取重组蛋自质的优点是可以反复采血而不需要杀死动物,缺点是采血量受到限制和一些具有生物活性的重组蛋白质分泌进血浆对动物健康有一定的影响。动物乳腺摄取、合成、分泌蛋白质的能力很强,并且能对重组蛋白质进行加工(包括β-羟基化,糖基化,γ-羟基化等),同时能将重组蛋白质折叠成有功能的构象。因此,转基因动物乳腺成为公认的生产重组蛋白质的理想器官。
2.2.3 动物抗病育种:通过克隆特定病毒基因组中的某些编码片段,对其进行一定修饰后转人家畜基因组,如果转基因在宿主基因组中能够表达,那么畜禽对该病毒的感染应具有一定的抵抗能力。Yamashita等将克隆的小鼠Mx基因有意义链和反意义链插入禽反转录病毒载体中,并以之转染鸡胚胎成纤维细胞(CEF)。结果表明,插入有意义链反转录病毒载体转染的(CEF)对人流感病毒、禽流感病毒的感染具有抵抗作用。
3 生产用于人类器官移植的动物器官
3.1 使人类ES细胞与猪等动物的胚胎嵌合,通过人、猪嵌合体动物为人类提供可移植器官。这样,可以克服异种动物器官移植所出现的免疫排斥反应。
3.2 定向诱导人类ES细胞分化,形成供移植的人体器。利用体细胞核移植技术在体外生产人的克隆胚胎,当克隆胚胎发育至袋胚时,分离并体外培养人胚胎ICM,获取ES细胞。然后在体外定向诱导分化ES细胞,生产包括人肌肉、神经和造血细胞的细胞组织[5]。已有在体外定问分化诱导ES细胞产生造血细胞,神经细胞和心肌组织并将其移植给成年小鼠的报道。体外受精胚胎及体细胞核移植胚胎为人类ES细胞的分离与克隆提供了实验材料。从原始生殖细胞克隆人类ES细胞的成功为利用该项技术生产人体器宵开辟了新途径。Pittenger等已从人间充质细胞分离人的多能性细胞。这些都推动了以人类ES细胞为材料生产人体器官研究的进展。
3.3 将人的基因导入猪等动物ES细胞,生产禽人基因猪.利用转基因猪为人类提供器官移植的材料。
4 研究真核细胞基因表达与调控一种方法是将外派基因导人ES细胞,研究基因在细胞分化和胚胎发育中的作用。另一种方法是利用基因定位整合技术使ES细胞特定位点的基因突变,缺失或失去功能,研究缺乏特定基因的生物细胞分化及胚胎发育状况,从而确定特定基因在生物发育过程中的作用,具体表现在:
4.1 利用转基因技术研究动物内分泌功能的关系例如,利用基因定位技术破坏胚细胞相关基因,可以制备甲状腺、肾上腺、卵巢、胰腺功能紊乱的小鼠模型,来研究高血压和繁殖功能与下丘脑一垂体分泌激素调节的关系。携带有metallothionein启动子和人或大鼠生长激素基因的小鼠,由于人或大鼠生长激素基因的过度表达,使该小鼠比正常小鼠大得多。
4.2 利用基因定位技术可以研究肿瘤的形成过程转基因小鼠可用于研究肿瘤的形成过程。近交小鼠肿瘤发生过程的特异性表明,肿瘤的发生具有遗传性。转基因小鼠肿瘤的形成,为进一步了解从细胞增生到肿瘤形成的过程提供了材料。
4.3 利用基因定位技术研究激素与控制生物发育基因的关系 利用细胞遗传操作技术增加或删去控制发育的有关基因,制备基因缺失型或基因定型小鼠,观测这种小鼠的表现以及对有关激素作用的反应。ES细胞遗传操作技术为从细胞到个体水平系统研究激素和基因对动物生长发育的调控机制提供了工具。
4.4 寻找与生长发育有关的基因 诱捕载体(Entrapment)与ES细胞相结合形成的一种新技术,可以识别在动物发育过程中表达的任何基因及其活动。例如,已知在生物发育过程中具有重要作用的某种蛋白质的结构,利用RT-PCR技术可以合成其相应的cDNA,通过分子杂交技术就可确定该基因在染色体中的位置。利用ES细胞遗传操作技术,可以有目的的探索同源异型盒家族基因的时空表达格局及其与细胞分化和胚胎发育的关系。
5 建立人类遗传病研究的动物模型 Piedrahita等以PJPB和PNMC109为载体(含有抗新霉素G418基因和aPLOE基因序列),利用间源重组技术定位操作ES细胞的阿卟脂蛋白(apolipoprotein)E基因,制备aPloE基因缺失型ES细胞,将这种ES细胞导入囊胚腔,形成了嵌合胚胎。雌雄突变小鼠交配,生产了携带有ApLoE基因突变的小鼠[13]。这种APDE基因突变性小鼠为科学家研究阿卟脂蛋白缺乏症及其临床治疗方法提供了动物模型。
6 研究ES细胞在胚胎发育过程中的功能Hirofumi等将β-半乳糖苷酶基因导入ES细胞,将转染β-gal基因的ES细胞与早期胚胎嵌合,通过检测β-gal基因的表达来研究ES细胞在细胞分化、胚胎发育及参与各种组织形成过程中的作用。
7 研究基因表达及其产物的生理作用 ES细胞遗传操作技术也可用来研究蛋白质或酶的生理功能。Cozzi等用同源重组技术破坏ES细胞编码金属蛋白酶组织抑制因子(TIMP)的基因,产生金属蛋白酶基因缺失型ES细胞。其特性与同质细胞相似,比普通ES细胞更具有侵袭力。
8 研究同源重组序列长度与外源基因整台效率的关系 Heinte等将Rb基因片段与neo,hyg和HPRT标记基因相连接插入载体的BglⅡ位点,转染ES细胞,外源基因的整合率高达78%[16]。利用同源重组技术定位操作基因组,同源重组序列不可过小,否则会使操作的精确性降低。Thomas等设计了一种载体,使突变序列位于同源重组靶基因位点两侧数千个碱基之外。利用这种替换DNA序列载体,对小鼠ES细胞Hprt位点进行精细遗传操作,制备HPRT突变性细胞株,若同源重组序列DNA长度小于从1kd,重组的准确性降低。Hasty等研究表明,以插入载体和置换载体为工具,利用同源重组使压细胞特定位点发生突变,定点突变的效率与载体同源基因序列的长度有关,当同源序列在1.3~6.7kb之间逐渐增加时,定点突变的效率也随之增加。若同源重组碱基序列大于临界长度(6~8kb),定位突变的效率就会下降。
9 研究细胞分化的机制利用ES细胞体外培养技术,可不受干扰地对单一的影响胚胎细胞分化的因子进行系统研究。ES细胞在细胞分化研究中的主要作用是:
9.1 研究饲养层抑制ES细胞分化的生理机制 深入研究ES细胞分化抑制的机制,对于阐明细胞分化调节的生理机制,寻求细胞分化调节的途径,具有非常重要的作用。如果人们能利用ES细胞弄清细胞分化的机制,就能从基因转录、翻译等水平对细胞进行操作,定向改变细胞分化的方向。
9.2 研究ES细胞的定向分化 培养的ES细胞在去除分化抑制因素或添加诱导分化因子后就会发生定向分化,形成某种类型组织细胞。Thomas研究发现,体外培养的ES细胞能自行向内脏卵黄囊、血岛及心肌细胞定向分化。Smith等实验证明胚细胞在不含分化抑制物的培养基中能分化形成中胚层;当ES细胞在禽DIA和维生素A酸的培养基中,则分化形成体壁内胚层。
今天去深圳金时代生物技术公司咨询干细胞,看见贴了很多案例,请问是真的吗?
干细胞抗衰及细胞疗法在全球及中国已经有很多案例,脊髓损伤、脑中风后遗症、糖尿病及并发症等,尤其是造血干细胞移植案例最多。
干细胞确实是可以治疗疾病,而且疗效很好。
2017年6月14日,科技部发展改革委工业和信息化部国家卫生计生委体育总局食品药品监管总局联合印发了《“十三五”健康产业科技创新专项规划》,规划中明确将干细胞与再生医学,开展针对包括肺癌、肝癌、、糖尿病、高血压、多发性骨髓瘤、慢性病等。肿瘤免疫细胞治疗服务列为发展的重点任务,规划中还明确要求加快干细胞与再生医学的临床应用。
以下是案例。
刘若英曾左膝受伤,2007年接受检查发现患有“双膝髌骨外翻”;2012年,她接触了干细胞疗法,采用干细胞回输的方式治疗膝盖。2017年,刘若英在“我敢Renext”世界巡回演唱会的舞台上又唱又跳,活力满满,已经年近五十岁的奶茶有着让人羡慕的年轻状态。
2015年德国波鸿鲁尔大学儿童医院的烧烧病房接收了一名7岁儿童患者。该患者患有交界性大疱性表皮松解症(JEB),全身80%的皮肤损伤丢失。医院对这名7岁的儿童患者实施了表皮干细胞基因疗法。8个月后,也就是2016年2月,这名儿童重获健康皮肤并出院,至今正常。
房地产巨头凯文.威克斯,2013年10月24日,他被神经科医生确诊为早发性帕金森氏病,2016年12月,他成为了全球首批接受干细胞注射相关试验性脑部手术的患者之一,接受干细胞治疗后,凯文成功地维持原有的积极生活方式,并利用他的骑行能力提高了人们对这种治疗的认识。2017年夏天,这位67岁老人参加了从南澳大利亚到昆士兰超过1400英里的赛程。
2017年6月5日欧冠决赛,C罗霸气称王,然而再2016年4月,欧冠半决赛首回合皇马客战曼城,C罗伤势未愈缺席比赛,据《阿斯报》报道:C罗在Ruber医院接受非常规的医疗服务,MRI扫描结果显示,C罗的肌肉纤维损伤,为了加速复出,C罗将接受干细胞疗法。这种疗法,能加速受损细胞的再生长。
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