桐桐移植干细胞效果
桐桐移植干细胞,为何能成为治疗先天性免疫缺陷病的救命稻草?
先天性免疫缺陷病是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病,通常发生在婴儿期。它不仅使患者对菌、病毒等入侵病原体缺乏免疫力,还会引起多种自身免疫性疾病,严重时甚至导致死亡。
干细胞移植,即将与患者组织相匹配的健康造血干细胞移植到患者骨髓中,促使在接下来的日子里逐渐产生出正常、具有免疫功能的血细胞。对于先天性免疫缺陷病患者来说,这意味着他们终于拥有了一种可能性:以前终身需要免疫球蛋白代替而处于总是无法应对各种病原体的状态,现在有了一个可以治愈该疾病的方案——干细胞移植。
‘桐桐’之父:刘奇教授
把相关医生和科学家的名字编号的意义在于,让读者重点了解这些个人的角色。对于移植备选者来说,关键是找到与其自身组织相合的造血干细胞供体,且刘奇教授主持的中国骨髓库已成为全球第五大骨髓库。中国骨髓库拥有逾800万份造血干细胞样本,为万千患者带去了曙光。
2017年,一位名为“桐桐”的女婴被诊断出患有先天性免疫缺陷病,由于家庭经济困难,刘奇教授不仅免费给予桐桐进行干细胞采集和移植手术,还派遣医生团队为桐桐提供全程治疗。这标志着中国移植医学进入了一个新的时代。
干细胞移植是一项高度复杂的技术
干细胞移植虽然是一项高效的治疗手段,但它也是一个难以掌握的技术。从干细胞的采集、处理、筛选到移植,整个过程需要高度专业与耐心。此外由于有许多因素会影响干细胞的成功移植率,如造血细胞的完全愈发率、供者和受者间的HLA配型、移植髓液中病原微生物的清除等等,因此,干细胞移植是一项非常复杂而专业的工作。
上饶市儿童医院的医生介绍说,次数愈多,移植操作就愈精确,盼望着通过完成越来越多的患者的干细胞移植,进一步提高手术成功率。
国家对干细胞移植的政策和投入
干细胞移植技术的应用已在多个国家成为先天性免疫缺陷病患者的首选治疗方法,包括我国。因此,为了增强我国在干细胞移植领域的竞争能力,中央政府一直在加大这方面的资源投入。首次公布的《干细胞和转化研究十三五规划》明确了我国使命依赖型转化医学的发展目标,并将转化医学列为了国家重点发展战略。毫无疑问,该计划拟将干细胞移植技术与其他先进科技(如基因编辑、免疫调节等)结合起来推广应用,以帮助患者解决致死性的先天性免疫缺陷问题。
干细胞移植的非常规治法研究
虽然干细胞移植是目前治愈先天性免疫缺陷病的最有效方法之一,但该方法也存在一些挑战,如采集间隔较长、供体数量及质量都不稳定、供受配型成功率低等问题。对于这类问题,一些研究人员正在探索非常规治法。
第一种方法是使用库存自体干细胞。自体干细胞是从患者自身获得,并在干细胞外科专科总osp中进行扩增后使用的,这消除了供受配型问题。
第二种方法是通过基因编辑的方式改变自体造血干细胞的基因结构。这样一来,这些修改后的干细胞可用于治疗患有先天性免疫缺陷病的患者,同时也消除了供受体的方面的鉴定和配对问题。
结论
尽管干细胞移植仍然存在诸多挑战和技术难点,但它已成为治疗先天性免疫缺陷病的一种有效选择,因此我们相信,在不久的将来,干细胞移植技术必将得到长足的发展,更多的患者也会因此重新获得希望。
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