中国造血干细胞移植专家共识（中国造血干细胞捐献者资料管理中心）

我们还将尝试通过更多的实际例子来展示中国造血干细胞移植专家共识和中国造血干细胞捐献者资料管理中心之间的关系以及它们各自的属性。

自费储存脐带血，对孩子有哪些保章？

一、脐带血的市场应用行景

脐带血是胎儿娩出剪断脐带后,从与胎儿分离的脐静脉中采集获得的血液。

其中含有丰富的造血干细胞。1983年美国科学家首次提出用脐带血替代骨髓做造血干细胞移植的理论,仅仅5年后,世界第一例脐带血造血干细胞移植手术便获得成功。截至目前,全球已有超过50000例脐带血移植。据国际权威机构数据统计表明,脐带血已被临床专家应用于包括急性白血病、地中海贫血、骨髓异常综合征在内的80多种疾病的治疗。

二、脐带血用于治疗疾病越来越成熟

截至目前,全球已有超过50000例脐带血移植,我国脐带血移植应用总量已超过12000例。脐带血造血干细胞治疗被我国列入“首批允许临床应用的第三类医疗技术目录”。根据国家卫建委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,脐带血造血干细胞移植技术现已应用包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。

三、专家肯定脐带血存储优势

2017年2月,中华医学会儿科学分会血液学组在中华儿科杂志发表了《儿童恶性血液病脐带血移植专家共识》,提出了脐带血移植在儿童恶性血液病的适应症和移植时机的规范,为患儿推荐合适的脐带血供体和预处理方案,肯定了脐带血具有易于获得、人类白细胞抗原(HLA)配型相合程度要求低、移植物抗宿主病(GVHD)程度较轻的特点,是有效的造血干细胞移植来源。

四、专家对自存脐带血持肯定意见

脐带血有必要保存吗?事实上,我国知名的血液科专家都表达过自己的观点。中国造血干细胞移植之父、中国工程院院士陆道培表示:“在治疗时,如果有病人自身储存的脐带血,我一定会选择利用其进行治疗。”“如果家庭经济条件允许,不但认为脐带血应该保存,还呼吁媒体大力提倡宣传存储的意义。为自己的孩子储存了脐带血,并表示如果自己的患者有自体脐带血,肯定把它作为首选。

干细胞移植到底能治疗哪些疾病

自体移植能治疗哪些病 迄今为止，晚期恶性肿瘤的治疗仍以放疗和化疗等为主要治疗手段。化疗、放疗虽可大量杀灭患者体内的肿瘤细胞，但是，相当一部分恶性肿瘤对放化疗不敏感或容易复发，而且放化疗的疗效受到剂量的极大限制。自上世纪60年代国际上成功开展造血干细胞移植以来，我国的造血干细胞移植也迅速发展并取得了良好疗效。 按造血干细胞来源，造血干细胞移植主要分为自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植（含同基因移植）两大类。自体造血干细胞移植可以加速造血恢复和免疫重建，从而提高机体对放化疗的耐受剂量，明显提高疗效。而且，自体移植相对简便易行，移植相关的并发症和危险性小，病人花费少，移植的成功率较高，疗效较好，是目前国内外应用较多的治疗恶性肿瘤的移植手段。 自体造血干细胞移植可以治疗的疾病包括恶性淋巴瘤、乳腺癌、儿童神经母细胞瘤、生殖系统肿瘤、小细胞肺癌、肾癌、恶性黑色素瘤等。自体造血干细胞移植的主要对象是对放化疗比较敏感的晚期恶性肿瘤患者，或常规治疗无效、复发或高度恶性的病例。自体移植的主要缺点是缺乏异基因细胞诱导产生的移植物抗肿瘤效应（GVT）或移植物抗白血病（GVL）效应。由于恶性肿瘤的病种和类型不同及对放化疗的敏感程度各异，因此，即使是同一疾病，也会因年龄、病变程度、骨髓侵犯与否、造血功能状态和既往治疗情况等方面的差异，而产生不同的疗效。 异体移植适合年轻患者 异基因造血干细胞移植除可加速造血恢复外，还可在供体细胞植入受体后产生持久而强大的GVT或GVL效应。此种GVT或GVL效应犹如在病人体内安装了“电子眼”或充当了“狙击手”，可以及时监控和清除残留的肿瘤细胞。因此，病人的复发率低，疗效好，可以大幅度提高恶性肿瘤的治愈率。 异基因移植的主要问题是移植相关的毒副反应较大，并发症较多，危险性较大。因此，传统的异基因移植主要适用于年龄在50岁以下而且脏器功能正常的患者。异基因移植因主要适用于高度恶性和对放化疗耐药的恶性肿瘤、自体移植复发的病例或恶性血液病患者。此外，HLA相合移植还需要具备血缘相关、HLA相合的供体等。应当说明，虽然国内外非血缘相关、HLA相合移植和血缘相关、HLA不相合移植在恶性血液病的治疗上已有很大进步，但是，考虑到此类移植的并发症和危险性相对更大，因此，国内外尚极少见到将其用于恶性肿瘤治疗的报道。 非清髓异体移植适应人群更广 值得注意的是，上世纪末发展起来的非清髓异基因造血干细胞移植，可显著降低造血干细胞移植预处理方案中细胞毒治疗的强度，不用或减少了全身照射的剂量，但加大了选择性免疫抑制治疗并加强了移植后的细胞免疫治疗。因此，非清髓移植既保留了传统清髓移植中供者细胞植入稳定、GVT和GVL效应强大且持久等优点，又明显降低了移植相关的毒性和并发症等缺点，显著降低了移植的危险性和早期死亡率，拓宽了移植适应症。 非清髓异基因造血干细胞移植除可应用于年轻人外，也可用于年老、体弱、脏器功能有损伤的病人。目前，国外已将非清髓移植用于治疗晚期淋巴瘤、肾癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、神经母细胞瘤和卵巢癌等，并取得了可喜疗效。我科从1998年起率先在亚洲开展非清髓移植治疗恶性血液病并主持成立了我国非清髓移植协作组，在非清髓移植治疗血液病上取得了可喜成绩。近年来，我们也已将非清髓移植应用于治疗少数晚期淋巴瘤、乳腺癌和肾癌等并取得了初步较好疗效。国外专家也认为，相对更加安全有效的非清髓移植为恶性肿瘤的治疗带来了新的机遇。

干细胞工程在我们生活中的应用

干细胞研究成为当前生命科学的热点是与2项突破性进展有关。第一,体外培养和扩增人体胚胎干细胞首次获得成功。1998年11月,美国威斯康星大学的汤姆森(Thomson)在《科学》杂志上报告了人胚胎干细胞体外研究成果。他们解决了早期胚胎对输卵管环境的依赖性问题,在体外建立了人胚胎干细胞系,为利用干细胞治疗疾病提供了细胞来源。但是受到2个方面的限制:一是胚胎干细胞的来源及由此带来的伦理和法律问题;二是由于作为一种异体细胞移植而带来的免疫排斥问题。第二,发现小鼠肌肉组织干细胞可以“横向分化”成血液细胞。1999年12月,美国科学家古德尔(Goodell)等发现干细胞的横向分化现象。这一发现在《美国科学院院刊》公布后,立即被世界各地的科学家所证实,并且发现横向分化具有相当的普遍性。一旦分化的分子机制被研究清楚,就可以利用病人自身的健康组织的干细胞诱导分化成病损组织的功能细胞来治疗疾病。这样既克服了异体细胞移植的免疫反应,又避免了胚胎细胞来源不足及其伦理社会问题,为干细胞研究与应用开拓了更加广阔的空间。

2项引人注目的重大突破一经公布,立即在生命科学界激起了强烈的反响,使干细胞研究迅速成为当代生命科学的热点。各国政府也十分重视干细胞研究,纷纷加大投入,以抢占干细胞科技的制高点。

2 干细胞技术的应用前景及其医学价值

科学家们认为,干细胞研究有着不可估量的医学价值。从理论上说,干细胞可以用来治疗各种人类疾病。科学家发现,取自人胚胎或骨髓的干细胞可用于培育不同的人体细胞、组织或器官,这有望成为移植器官的新来源。组织器官移植,有可能成为攻克人类心脑血管疾病、癌症等重大疾患的根本措施。干细胞及其衍生组织器官的临床广泛应用,将导致新的医疗技术革命。

干细胞技术对医学研究和治疗技术将产生重大影响。(1)应用干细胞治疗疾病有着广泛的前景。干细胞的应用涉及到医学的多个领域。目前,在干细胞生物学上已能在体外鉴别、分离纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞、原始生殖干细胞以及多种组织干细胞。用干细胞治疗疾病的设想已进入实践检验。造血干细胞工程产品如骨髓、扩增及定向诱导分化的造血细胞和免疫细胞、转基因的基质细胞等,已经进入临床应用。造血干细胞移植已成为治疗白血病、各种恶性肿瘤放、化疗后引起的造血和免疫系统功能障碍等疾病的重要手段。(2)干细胞为解决组织工程所需要的细胞带来了希望。组织工程是利用细胞培养技术在体外人工控制细胞分化、增殖并生长成需要的组织,使之批量产出,用来修补由于意外损伤等引起功能丧失的体内组织,满足临床康复的需要,并有可能对一些目前尚无根治办法的疾病,如恶性肿瘤、帕金森病、中风等提供解决方案。以干细胞工程为代表的现代组织工程是一个迅速发展的新领域。(3)利用干细胞技术体外克隆人体器官用于临床移植治疗,将引起传统治疗方式的重大变革。体外克隆人体器官应用于临床移植治疗是干细胞研究的重要方向。其目标是用病人的体细胞移植到去核的卵母细胞内,经过一定的处理使其发育成囊胚,再利用囊胚建立胚胎干细胞,在体外进行诱导分化成特定的组织或器官,再将这些组织或器官移植到病人身上。从理论上讲,利用干细胞技术,将从根本上解决同种异体器官移植过程中最难的免疫排斥反应问题,同时还较好地解决了组织器官的来源问题。(4)干细胞研究将大大改进药品研制和进行安全性实验的方法。多能干细胞使更多类型的细胞实验成为可能。新的药物治疗方法可以先用人类细胞系进行实验,如目前的癌细胞系就是为这种实验建立的。虽然这些实验不可能取代在动物和人体进行的实验,但这会使药品研制的过程更为有效。胚胎干细胞提供了新药的药理、药效、毒理及药物代谢等细胞水平的研究手段,大大减少了药物实验所需动物的数量。胚胎干细胞还可用来研究人类疾病的发生机制和发展过程,以便找到持久有效的治疗方法。

目前干细胞的研究和应用还存在很多难题。北京大学干细胞研究中心主任李凌松教授说,用干细胞技术治疗疾病,首先要解决4个问题:一是干细胞的来源;二是如何把干细胞转化成病人所需的功能细胞;三是如何克服免疫排斥;四是如何诱导干细胞形成一个具有一定解剖结构的脏器。由于存在许多困难,所以李教授评价说:“理论上‘都能干’的细胞,目前还都干不好”。虽然已经有利用干细胞治疗疾病的一些例子,但对于那些坏死的脏器,干细胞还无能为力。其根本问题就在于人们对干细胞发育和分化的调控机制还缺乏深入的了解。

3 干细胞研究中的社会伦理道德问题

干细胞生物学和干细胞工程的迅速发展,显示了巨大的应用潜力。但我们的时代是一个道德支配的时代,一个全新的科学领域的开拓,总免不了会受到伦理道德等社会因素的影响。几年前,当克隆羊多利(Dolly)诞生在英国罗斯林研究所时,立即掀起了一场席卷世界的克隆风暴,科学界、宗教界、伦理学界、政治界等,无不为这一震惊世界的科学成就而震动,人们担心这种无性生殖技术会用于克隆人类,纷纷火爆式地维护人类的道德尊严。1998年,当美国威斯康星大学的科学家,在《科学》杂志上发表了他们成功地利用人类胚胎组织分离培养出胚胎干细胞的研究成果时,又一次引起了世界范围的伦理道德和法律的争议。胚胎干细胞对治疗疾病有着广泛的应用前景,但必须在伦理道德上得到社会的认可。

3•1　关于胚胎干细胞来源上的伦理道德问题

1998年,美国科学家公布的有关胚胎干细胞的研究结果,立即引起了社会强烈的关注,他们分离得到的胚胎干细胞来自人类胚胎和胎儿组织,根据人类胚胎研究的联邦禁令和胎儿组织研究的联邦规则,胚胎干细胞的这种来源引起了法律问题,同时也引起了对人类胚胎和组织的尊重是否适当的伦理学争论。目前,人类胚胎干细胞大约来源于4种途径。一是人工流产后的人类胎儿组织;二是通过体外受精产生的、治疗不育症的夫妇不再需要的人类胚胎;三是用捐赠者的配子通过体外受精创造的人类胚胎;四是通过体细胞核转移技术以无性生殖方法产生的人类胚胎。其中第4种来源被认为不合伦理。反对者认为,人的胚胎也是一种生命形式,从人的胚胎中收集胚胎干细胞是不道德的,人的生命没有得到尊重。在宗教文化色彩比较浓厚的国家,认为受精就是人的开始,人工流产就是杀人,因此禁止堕胎。支持者认为,胚胎干细胞并不是受精卵,因为没有胚胎组织,不能发育成胚胎,在用小鼠所做的实验研究中已经得到了证实。

胚胎干细胞研究中的伦理和法律的争论,在美国更为激烈。2000年8年,在数十名科学家联名要求解除对胚胎干细胞研究的禁令的情况下,克林顿总统宣布准许用政府经费进行人体胚胎干细胞研究。美国国立卫生研究院(NIH)也发表了关于人类多能干细胞研究的指导方针。文件相信,人类多能干细胞技术的潜在医学价值是显而易见的,并且与人类的伦理标准是一致的。2001年2月,迫于宗教界的压力,布什总统宣布停止讨论干细胞研究提案。8月初,布什又宣布有条件的同意公立机构进行干细胞研究。NIH也发布了一系列伦理学指导准则,凡申请NIH资金的科学家必须遵守这些伦理学准则。

3•2　关于人类胚胎的克隆性研究中的伦理道德问题

2001年11月,美国先进细胞技术公司宣布,他们首次用克隆技术培育出人体胚胎细胞,这件事立即引了起全球反对克隆人的呼声和立法的要求。有关专家指出,干细胞研究与克隆人是完全不同的,其目的是利用克隆技术获得干细胞用以治疗病人,而不是“造人”。根据是否用于医疗的目的和有利、尊重等伦理原则,人类胚胎的克隆性研究已初步划分为两种类型。一类是“生殖性克隆”,即遭到全球反对的克隆人的研究;另一类是“治疗性克隆”,即从克隆胚胎中提取干细胞,然后使之培养成适合治疗疾病需要的各种人体器官。专家们指出,不要把干细胞研究同克隆人搅在一起,干细胞研究与克隆人无关。并指出“治疗性克隆”这个词容易同“生殖性克隆”相混淆,应该称为“核移植干细胞治疗技术”。

生殖性克隆从伦理学上讲,明显违背了自决权原则,在技术上又不可能解决安全问题,因而得不到伦理上的辩护。因为人具有一系列不同于其它物种的生物形态、生理、心理和社会方面的特征,具有在特定环境下形成的特定人格。克隆技术只能克隆基因,无法克隆环境,特定的人格是克隆不出来的。所以,禁止克隆人已成为世界范围内的普遍共识。联合国教科文组织1997年就通过了关于禁止进行克隆人类实验的世界宣言。

治疗性克隆是为了克隆出组织器官有效地治疗疾病,如果坚持知情同意原则,在伦理上是可以得到辩护的。胚胎是人类生物学生命而不是人类人格生命,它是“生物的人”而不是“社会的人”,但它具有发展为“社会的人”的潜力。人类胚胎干细胞研究和应用,涉及到对受精卵和胚胎的操纵,这种操纵确实存在一个是否合适的问题。毕竟胚胎具有一定的价值,虽然不具有与“人”同等的价值,因而毁掉胚胎不是“杀人”,但在生命伦理上没有充分的理由是不能操纵和毁掉胚胎的。而为了有效地治疗疾病是一个充分的理由,所以治疗性克隆应该得到辩护。2001年1月,英国首先将克隆研究合法化,允许科学家培养克隆胚胎以进行干细胞研究,并将这一研究定性为“治疗性克隆”。现在,新的法律允许研究人员通过克隆制造干细胞,但研究中使用过的所有胚胎必须在14天后销毁。

3•3　关于干细胞基因治疗中的伦理道德问题

干细胞基因治疗是一种新的治疗方式,给多种人类疾病的治疗带来了希望,它比通常所说的“基因治疗”具有更多的优点。(1)干细胞具有自我扩增和分化功能,因此导入的“外源基因”可以有效地得以扩散; (2)干细胞可以在体外进行操作,避免由于基因插入而导致的细胞失常; (3)干细胞作为载体毒性最小,而且作为生命的最小单元,是导入组织的最佳形式。但干细胞基因治疗也带来了一些伦理上的问题。其一,对改变人体基因的组成存在异议。人们特别关注哪些性状被选作遗传修饰的靶点。基因治疗技术用于癌症几乎没有人产生异议,但这一技术如果用于改变身高、体重或记忆等,就会引起大家的争论。其二,担心对生殖细胞遗传性状的改变,会导致基因载体通过生殖传给后代。随着干细胞基因治疗技术的进一步发展,这些问题相信会得到很好的解决。此外,人们还提出了其它一些有关干细胞研究的伦理问题。如将人胚胎干细胞嵌入家畜胚胎中制造嵌合体来获得移植用人体器官是否道德等。

在干细胞研究的伦理道德争论中,中国上海生命科学院干细胞研究专家赵国屏在一次科学报告中提出的几条界线非常好,他认为:“这几条线划清了以后,作为一个中国人,在道德上应该能接受。第一条就是坚持做治疗性克隆,做应用的组织。第二条是不可以把胚胎放到子宫里面去,只要不放到子宫里面去就不会变成一个人。真正克隆人这个事我们不做。第三条是知情同意。知情同意就是提供卵的这个人要知道这个事情,要同意。……第四条是对于实验室和研究人员,并不是什么人都可以做,国家必须限定一部分实验室,有条件、有法规的实验室才能做。只要坚持这几条,我觉得我们国家还是应该在这个领域里面做一些创造性的工作。”

造血干细胞移植简介

目录

1 拼音 2 英文参考 3 概述 4 操作名称 5 造血干细胞移植的适应证 6 准备 7 方法

7.1 1.造血干细胞移植的类型 7.2 2.造血干细胞移植的预处理 7.3 3.造血干细胞的采集和移植

8 注意事项

8.1 1.造血干细胞移植的疗效 8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

1 拼音

zào xuè gàn xì bāo yí zhí

2 英文参考

stem cells transplantation

3 概述

造血干细胞移植（stem cells transplantation）是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。造血干细胞移植的本质是将正常的造血干细胞植入患者体内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能。

造血干细胞好比人体造血器官的“种子”，我们的血细胞（红细胞、白细胞、血小板）都是由它分化、成熟而来的。造血干细胞移植是目前治疗白血病最为有效的方法，此外，许多恶性肿瘤和遗传性疾病，以及再生障碍性贫血也可通过此方法获得治愈。

造血干细胞移植的本质和基本步骤是：1）移植前预处理，使用超大剂量的放疗或化疗，最大限度地消灭体内残存的肿瘤细胞，同时抑制患者免疫系统，使供者造血细胞能够顺利植入；2）根据供者造血干细胞来源的不同，可采集供者骨髓，或外周血干细胞，或脐带血干细胞作为移植的“种子”；3）将正常的造血干细胞通过患者静脉输入体内，造血干细胞能自动定居在患者骨髓内，利用造血干细胞具有不断自我复制和分化的能力来重建患者造血功能，通常需要1～2月的时间，免疫功能的恢复需长达6月～1年的时间。

4 操作名称

造血干细胞移植

5 适应证

1.异基因造血干细胞移植 主要适应证包括：

（1）恶性肿瘤疾病：如急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤及多发性骨髓瘤。

（2）非恶性血液病：如重症再生障碍性贫血、Faconi贫血、地中海贫血、纯红再障，以及先天性再生不良性贫血。

（3）遗传性疾病：如骨硬化病、联合免疫缺陷症、WiskottAldrich综合征等。

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6 准备

1.患者

（1）选择合适病例，年龄最好在45岁以下。

（2）向患者及家属详细说明治疗的利弊，以取得医患双方的配合。

（3）制定周密的实施计划。

（4）全面体检，特别要注意有无感染病灶。

（5）血液学、免疫学及心、肺、肝、肾功能的检查。

（6）组织配型（HLA血清学检查和混合淋巴细胞培养等）。

（7）拟定模型测定照射剂量。

（8）术前10d开始服用肠道灭菌药物。

（9）术前8d理发，药浴后进无菌室，并开始无菌饮食。

（10）术前7d留置静脉导管。

（11）术前6～3d化疗，同时补充入水量、静滴碳酸氢钠和口服别嘌呤醇至骨髓输注日。

（12）术前2d休息。

（13）术前1d照射（以1次性全身照射为例）。

2.供者

（1）体检及常规化验。

（2）组织配型（同患者）。

（3）循环累积自身血液贮存。

（4）在手术室麻醉后采集干细胞，并过滤加肝素抗凝，干细胞作计数及培养。采髓过程中输入自身血液。

7 方法 7.1 1.造血干细胞移植的类型

（1）根据造血干细胞供者的不同可分为：

①同基因造血干细胞移植（syngeneic stem cells transplantation）：供、受者组织相容性抗原基本相同，见于同卵双胎孪生子之间的移植。这种移植是治疗重症再障的最理想方法，但同基因供者的机会极少，且不适合用于遗传性疾病的治疗。

②异基因造血干细胞移植（allogeneic stem cells transplantation）：供、受者为同一种族，供、受者虽然基因不完全相同，但要求主要组织相容性抗原一致。这种移植适用于治疗各种类型的白血病和造血系统恶性疾病、重症遗传性免疫缺陷病、以及各种原因引起的骨髓功能衰竭，如再障等，是目前应用最广泛，疗效最好的造血干细胞移植技术。通常按供者来源不同又分为同胞兄妹供者和无血缘关系供者的异基因造血干细胞移植。

异基因造血干细胞移植供者选择条件。

A.HLA抗原的匹配：人类决定HLA抗原的HLA基因位于第6号染色体的短臂上，HLA基因决定了细胞表面带有以下抗原：Ⅰ类抗原，包括HLAA，B，C抗原；Ⅱ类抗原，包括HLADR，DP，DQ；此外，还发现有Ⅲ类抗原，其对异基因移植的重要性尚待证实。同胞兄妹中HLA完全相合的机率为1/4，而在中国人中无血缘关系供者HLA相合的机率仅数万至十万分之几，联决于患者HLA基因表现频度。

B.供者选择：供者年龄应＜60岁，无严重心肝肾及骨髓疾病，无活动性肺结核及巨细胞病毒感染。移植前应对供者作仔细的病史询问、体检和实验检查。

（2）自体造血干细胞移植（autologous stem cells transplantation）：预处理超剂量放、化疗前，采集患者自己的一部分造血干细胞，分离并深低温保存。待超剂量放、化疗后再回输给病人，以此重建造血功能。适合于淋巴瘤和实体瘤的患者，经治疗已获完全缓解的急性白血病病人，若无合适的异基因供者，也可考虑自体造血干细胞移植。

（3）根据造血干细胞来源的不同可分为

①骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）：通过多点骨髓腔穿刺，抽吸含造血干细胞的骨髓血混合液，是经典的移植方法，效果可靠。但采髓需在全麻或硬膜外麻醉下进行。

②外周血干细胞移植（peripheral blood stem cells transplantation，PBSCT）：使用动员剂将造血干细胞从骨髓中释放到外周血，再通过血细胞分离机从循环血中收集造血干细胞。与骨髓移植相比，具有采集方便、供者不需麻醉、移植后造血恢复快、而GVHD发生率和严重程度并无明显增加的优点。由于其发展的时间尚短，远期疗效以及是否能彻底代替骨髓移植尚待定论。

③脐带血干细胞移植（cord blood stem cells transplantatlon，CBSCT）：胎儿脐带血中含有大量具有增殖活力的造血干细胞，且免疫原性不成熟，在同胞兄妹中HLA配型不完全相合者也能植活，无关供者脐带血干细胞移植仍需要作HLA配型。由于受采集的脐带血干细胞数量限制，目前脐带血干细胞移植主要用于儿童患者。

7.2 2.造血干细胞移植的预处理

（1）预处理的目的：清除患者体内残存的肿瘤细胞或骨髓中的异常细胞群；抑制及摧毁受者体内的免疫细胞，使移植的造血干细胞得以成活。

（2）预处理方案：白血病患者经典的预处理方案有两种：①CY＋TBI方案：环磷酰胺60mg/kg×2天，全身照射80～100Gy，分两次完成。②BUCY方案：白消安4mg/kg×4天，环磷酰胺60mg/kg×2天。重症再障及遗传性免疫缺陷病的病人预处理方案常用环磷酰胺50mg/kg×4天，也可在此基础上加小剂量TBI或全淋巴照射（TLI）。

7.3 3.造血干细胞的采集和移植

（1）骨髓造血干细胞的采集

①在进行BMT前2～3周，采用“蛙跳式”自体储血法，收集供者自体血800～1000m1备采髓时使用。

②供者在麻醉的情况下，用采髓针在供者的髂前或髂后上棘作多点穿刺抽取骨髓血。对于重症再障病人，若进行synBMT所需的有核细胞数仅为0.35×108/kg，所需采集的骨髓血量约200ml；AlloBMT所需的有核细胞总数应达3×108/kg，通常所需的骨髓血量一般在800～1000ml左右。

（2）外周血造血干细胞的采集：供者经造血 *** 因子（GCSF或GMCSF：5μg/kg×5～6天）动员后，使用血细胞分离机选取单个核细胞（MNG）分离程序，全血流速35ml/min，终点为2倍全血容量（约8～10L），终体积200ml，采集的MNC用流式细胞仪检测CD34＋细胞数，要求CD34＋细胞数达2×106/kg以上，通常需采集1次到数次。

（3）脐带血造血干细胞的采集：健康产妇分娩时待胎儿娩出后，迅速结扎脐带，以采血针穿刺脐静脉收集残留于脐带和胎盘内的脐带血。通常所需的有核细胞数应＞1×107/kg（受者体重），若需分离和冷冻保存，应至少达2×107/kg。

（4）造血干细胞移植：异基因造血干细胞在采集后当天经静脉输入给患者，若供、受者ABO血型不合，应将红细胞分离去除，常用羟乙基淀粉沉淀或血细胞分离机作骨髓细胞淘洗。自体造血干细胞加含10% DMSO的冷冻防护液，经程控速率降温后置－196℃液氮保存，待预处理完成后在40℃水浴中迅速解冻后直接回输给病人。输入的造血干细胞会自动在受者骨髓中定居。

8 注意事项 8.1 1.造血干细胞移植的疗效

（1）急性白血病：

①儿童标危组患者经适当化疗，可达长期缓解，通常不主张在CR1期作移植，而在CR2时再做异基因造血干细胞移植，移植后长期存活30%～50%。

②儿童高危组和成人急性淋巴细胞白血病CR1期异基因造血干细胞移植后5年以上长期生存者达50%。

③急非淋白血病患者CR1期异基因造血干细胞移植后长期缓解50%～70%。

④急性白血病同基因造血干细胞移植后，长期生存率低于异基因移植，5年生存率约50%～60%，这是因为缺乏移植物抗白血病作用（GVL）。

⑤自体造血干细胞移植疗效又次于同基因造血干细胞移植，长期存活者不到50%，原因是除缺乏移植物抗白血病作用之外，还存在移植物被白血病细胞污染的问题。

（2）慢性粒细胞性白血病：

①异基因造血干细胞移植是目前能治愈慢粒的唯一方法，在慢性期进行移植的患者，5年存活率达80%，而在加速期或急变期接受移植者，复发率可高达50%。故对慢粒病人，应尽早作HLA配型，以免错过治愈患者的时机。

②由于CML基因病变在于细胞水平，通常放、化疗很难除去CML的Ph1阳性细胞，CML患者一般来说不适合作自体移植，体外长期培养或药物处理及反义BCR/ABL寡核苷酸等方法从移植物中除去Ph1阳性细胞再作移植，可能是今后的发展的趋势。

（3）重症再生障碍性贫血：同基因造血干细胞移植是再障病人的最佳治疗选择，但机会太少。异基因造血干细胞移植适合于年轻患者。30岁以下，有同胞兄妹供者应首选，移植后治愈率可达60%以上。拟作移植者，应尽量减少输血，以免激活淋巴细胞，增加移植排斥的机率。30岁以上患者可先用免疫抑制剂，如环孢素A、ATG等，无效时再考虑异基因造血干细胞移植。

（4）遗传缺陷性疾病：重症联合免疫缺陷症、重症地中海贫血、遗传性无丙种球蛋白血症等遗传缺陷，可通过异基因造血干细胞移植使造血或免疫功能得以重建，疗效可达80%左右。

（5）其他恶性肿瘤：多发性骨髓瘤、淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌、骨髓增生异常综合征等，若有合适供者，经异基因造血干细胞移植均可获得较好的疗效。自体造血干细胞移植对骨髓未受浸润者可取得较好疗效，随着肿瘤细胞体外净化技术的发展，其应用领域将进一步拓宽。

正确和妥当地处理患者在造血干细胞移植期间出现的合并证是关系到移植最终成败与否的关键。

8.2 2.注意防治下述造血干细胞移植的合并症

（1）免疫缺陷性感染：移植后患者处于严重粒细胞缺乏和免疫缺陷状态，移植后1月内以粒细胞缺乏最突出，此期以细菌性感染为常见，尤其是革兰阴性杆菌败血症多见，真菌感染也可发生，此期患者应住入层流病房给予环境保护。免疫功能需一年或更长的时间才能完全恢复，移植后3月～1年内，威胁生命的感染主要来自病毒，尤其以巨细胞病毒引起的间质性肺炎最严重，亦可有细菌、真菌和寄生虫感染等。

（2）移植物抗宿主病（GVHD）：是异基因造血干细胞移植成功后的一个最严重的并发症，系由供者免疫活性T细胞对抗患者体内存在的抗原所引起，可能与次要组织相容性抗原有关，按GVHD出现的时期分为2类：

①急性GVHD：常在移植后100天内发生，移植后10天内出现者称超急性GVHD。主要涉及的靶细胞有皮肤、肝脏和肠道。临床表现为皮肤红疹、斑丘疹、水疱甚至剥脱性皮炎；腹痛、大量水样腹泻；肝功能异常伴进行性高胆红素血症。皮肤活检可确诊，必要时可考虑肝及肠粘膜活检。急性GVHD的临床分级见表1。

对急性GVHD重点在于预防，常用的方案是甲氨蝶呤＋环孢素A，预防性用药应持续至移植后3～6月。若发生急性GVHD，可用大剂量甲泼尼龙冲击治疗：20mg/（kg·d）×3天，继以10mg/（kg·d）×4天，以后每4天减量一次至1mg/（kg·d）。必要时可加抗淋巴细胞单克隆抗体或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。急性GVHD病死率为10%～30%。

②慢性GVHD：发生在移植后100天之后，发生率25%～40%。临床表现可局限于皮肤（局限型），类似于硬皮病，皮肤色素沉着或减少，也可广泛损害内脏（广泛型），肝功能损害而导致肝硬化、胆汁潴留性黄疸，以及肠道病变、吸收不良综合征等。局限型预后良好，广泛型预后较差。

治疗慢性GVHD，强调早期应用免疫抑制剂对多数患者有效。常用泼尼松、硫唑嘌呤、环孢素A、环磷酰胺等，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）也有一定疗效。

（3）间质性肺炎：发生间质性肺炎的中位时间是移植后60天，45%与巨细胞病毒（CMV）有关，15%由其他病毒引起，血清检查CMV抗体阳性的受体，或接受CMV抗体阳性的供者供髓，则移植后发生CMV感染的机会较多。鉴于CMV间质性肺炎的病死率高，对CMV抗体阳性的患者，可在移植前－8天至－1天，静滴丙环鸟苷（ganciclovir），5mg/（kg·d），qd，或膦甲酸钠（Foscar），在移植后白细胞和血小板恢复后再用药7～14天预防CMV间质性肺炎。如已发生了间质性肺炎，除使用上述抗病毒药物，可加量静滴丙环鸟苷至5mg/kg，q12h，此外，还可使用抗CMV免疫球蛋白。

捐献骨髓干细胞注意什么？什么样的人适合捐献？什么样的人不适合？

我不知道怎么回答这个问题因为我也是捐献骨髓的志愿者，我觉得只要是健康的人都可以捐献骨髓，捐献前要注意休息好，饮食尽量以清淡为主，勿饮酒。就可以了，捐献骨髓就像献血一样对人体没有什么坏处。有些知识传给你看看，谢谢！你了解骨髓及其功能吗？

骨髓是人体的造血组织，位于身体的许多骨骼内。成年人的骨髓分两种：红骨髓和黄骨髓。红骨髓能制造红细胞，血小板和各种白细胞（包括粒细胞、淋巴细胞和单核细胞）。血小板有止血作用，白细胞能杀灭与抑制各种病原体，包括细菌、病毒等。某些淋巴细胞能制造抗体。因此，骨髓不但是造血器官，它还是重要的免疫器官。黄骨髓主要是脂肪组织，当人体贫血时，它可以转化为红骨髓。

骨髓中的造血干细胞除了不断分化成熟，随时补充人体损耗的血球外，骨髓自身有损伤（如骨折、跌打损伤）时，亦能再生。若骨髓细胞不正常，就会导致“白血病”、“再生障碍性贫血”等血液疾病。

捐献骨髓会影响身体健康吗？

捐献骨髓不会影响人的身体健康。许多人认为捐献骨髓是抽取脊髓，这完全是一种误解。骨髓移植需要的是人体内的红骨髓--造血干细胞。一个成年人的骨髓重量为3公斤，一名供髓者提供不足10克的骨髓造血干细胞就能挽救一名白血病患者的生命。因此不会减弱其免疫功能和造血能力。骨髓是再生能力很强的组织，一般健康者捐献造血干细胞后在十大左右即可补足所捐的干细胞量。

健康者在多大年龄适合捐献骨髓？

健康者年龄在18至55岁均可捐献骨髓。

什么是骨髓移植？

骨髓移植是指把骨髓中的造血干细胞从一个人体内移植到另一个人体内（一般是通过静脉输入）。确切他说，骨髓移植就是造血干细胞移植。

什么人需要进行骨髓移植？

人体造血系统及免疫系统的严重疾病，如白血病（俗称血癌）。淋已瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血、重症放射病等患者，继续生存的希望就是骨髓移植。我国每年约400万名各类疾病的患者等待着骨髓移植。

捐献多少干细胞能救活一个人？

骨髓移植需要的是人体内的红骨髓--造血干细胞。一个成年人的骨髓重量约3公斤，一名供髓者提供10克的骨髓造血干细胞就能挽救一名白血病患者的生命。

如何抽取骨髓、对人体有危险吗？

抽取骨髓造血干细胞有两种方法：

一是医生在供者的髂骨部位穿刺采集骨髓中的造血干细胞，术后一两天内有些疼痛，一周内就可完全恢复（此法较常用）。

二是用科学的方法有效地动员骨髓和其他部位的造血干细胞大量释放到外周血液中去，从供者的手臂静脉中采集，并通过机器将造血干细胞分离出来，剩余的血液回输到供者体内。捐献干细胞既无碍健康，也没有危险，只需您付出一点勇气。

志愿捐献骨髓造血干细胞者的健康标准？

凡年龄在18一55周岁，经下列检查身体合格者，都可以成为骨髓造血干细胞供者。

丙氨酸氨基转移酶（ALT）=25单位

乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg)：阴性=1ng／ml

丙型肝炎病毒抗体（HCV）：阴性

艾滋病病毒抗体（HIV）：阴性

梅毒试验：阴性

HLA配型与骨髓移植：

骨髓移植的关键之一是HLA（人类白细胞抗原）配型问题，如果骨髓供者与患者（受者）的HLA不同，便会发生严重的排斥反应，甚至危及患者生命。致使移植失败。HLA分型有常见、少见的HLA分型可能是万分之一的机率，而罕见的就要几万甚至几十万的人群中寻找。不同人种的HLA分型有很大的差异，白人、黑人的骨髓不适合中国人，成立一个完全属于中国人的中华骨髓库，并具有几万甚至几十万志愿捐献骨髓者的HLA配型数据入库，将大大增加供者与受者的HLA相配率，它不仅可以为中国公民提供帮助，还可以为分布在世界各地的炎黄子孙服务。

什么是白血病：

白血病：俗称"血癌"，是一种恶性程度极高的血液病，其自然病程只有三个月，近年来，随着医疗技术的发展，可以用化疗、放疗等方法遏制病变的白细胞，延长病人的生命。但是这种方法的副作用大，复发率高，不但给病人带来极大的痛苦，而且对家庭、社会造成了沉重的负担。国际上，六十年代开始就将骨髓移植运用于白血病的治疗，并取得了良好的效果；八十年代起，干细胞移植术在临床应用中获得了成功，1990年此技术获得诺贝尔奖。近年来，这项技术在治疗其它血液及免疫系统。疾病和某些恶性肿瘤方面又有了新的突破。是目前世界上治疗和根治白血病医疗手段。

根据流行病学的统计，白血病的发病率为十万分之四，全国每年新增约四万名白血病患者，其主要发病年龄在30岁以下，其中大多数需作移植手术。我国从六十年代起实行计划生育政策，在同胞间寻找供髓者的可能性很小，只能依靠非血缘关系的捐髓者提供骨髓。虽然无关人群中配对相符率只有五千至一万分之一，但是它毕竟走出了家庭的小圈子，只要有足够有志愿捐献者，还是能为大多数病人提供治愈的机会。

骨髓移植与造血干细胞移植：

骨髓移植是指将他人的骨髓植入病人的体内，使其生成繁植，重建免疫和造血系统的一种治疗方法。骨髓移植分为自体骨髓移植与异体骨髓移植，异体骨髓移植又分为血缘关系骨髓（同胞兄弟姐妹）移植与非血缘关系骨髓（志愿捐髓者）移植。

造血干细胞移植的原理与骨髓移植完全相同，其有效成份都是造血干细胞，只是采集的方式不同。骨髓移植，要在局部麻醉下，经过多次骨穿，从骨腔中抽取数百毫升骨髓混合液，然后采集造血干细胞输入患者体内。造血干细胞移植是采用促使造血干细胞从骨髓中释放到外周血液中的方法，通过血细胞分离机采集，从外周血中采集造血干细胞约50毫升，其余的血液回 输体内，由于进出平衡，方法又简单，对供者很安全。目前中华上海骨髓库都采用造血干细胞移植方法。因为采集的造血干细胞都来自骨髓中，所以习惯仍然称骨髓移植、骨髓捐献与骨髓库。

我姐姐的儿子18岁了，刚刚发现得了T细胞淋巴瘤白血病，一家人都急死了，T细胞淋巴瘤白血病

你好！就淋巴瘤来讲，国内血液科与肿瘤科都在竭力研究，建议寻求广州中山肿瘤医院教授，或北京协和、上海瑞金等医院教授都有丰富经验，实际上，西医的治疗都是参照国际指南与国内专家共识方案，一般三甲医院血液科或肿瘤科专科医生均可以，建议当地治疗为宜！建议积极化疗，靶向治疗，创造条件予以造血干细胞移植治疗，预祝早日康复！建议积极配合中医药治疗，可以使用中药砷剂如亚砷酸针，或口服含有雄黄的六神丸，牛黄解毒片等治疗，与化疗有协同效果；中医学认为淋巴瘤属于“痰核”范畴，予以从痰论治，痰从何而来？中医认为“脾乃生痰之源，肺乃储痰之器”，故而我们采取健脾涤痰方药施治，获得增效减毒！如果方便，建议托你们在广州的亲戚朋友同学等，携带诊疗资料并讲述病情，可以在门诊予以处方，异地施治，希望获得佳效，预祝早日康复！广东省中医院血液科主任李达医生预祝早日康复！

（李达大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！）

广东省中医院李达

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