异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的新进展（异基因造血干细胞移植适用于骨髓）

本文还讨论了异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的新进展和异基因造血干细胞移植适用于骨髓的技术实现，以帮助解决现实世界的问题。

治疗骨髓增生异常综合病的方法有哪些

骨髓增生异常综合征的治疗主要是根据具体分型和国际预后积分系统ipss积分进行预后的评估，指导治疗。对于低危的mds患者治疗上主要是改善生活质量，采用支持治疗，促进造血，去甲基化治疗和生物反应调节剂的治疗。支持治疗就是包括输血、输血小板、打升白针和抗感染这方面的治疗。

促进造血治疗就是可以运用雄激素、司坦唑醇、造血生长因子、tpo或者是Epo、b细胞局洛刺激因子等等改善患者的造血功能。对于有五q减综合征的患者，可以用沙利度胺或者来那度胺取得比较良好的效果，但是免疫抑制剂主要适用于低微的mds患者，对于中高危的mds患者，主要是改善患者的自然病程，采用去甲基化的药物，主要是地西他滨或者阿扎胞苷来改变基因的表达，从而减少输血量和提高生活质量，延迟急性白血病转换的可能性。

另外，对于脏器功能比较良好的mds患者或者比较年轻的，可以考虑使用联合化疗，比如可以用安华类的药物联合阿糖胞苷，也可以用于预激化疗可以使用患者得到比较好的缓解。mds的患者化疗后骨髓抑制期时比较长的，在这个期间要加强支持治疗和隔离治疗的。mds唯一可以治愈的方法就是异基因造血干细胞移植，对于ipss积分为高危的患者，第一步是考虑是否适合移植，尤其是年轻的、原始细胞增多的、半有预后不良染色体核型，这是首选异基因造血干细胞移植的。

骨髓增生异常综合征能治愈吗?大概费用是多少呢

骨髓增生异常综合征治疗费用有医保在5-10万左右，没有医保在20万左右。具体的还要看医生的治疗方案。

1、骨髓增生异常综合征治疗费用根据病情轻重程度确定判断：

要根据骨髓增生异常综合征患者的病情而定，这是不能以具体数据来回答的，不同程度的病情也就意味着不同的干细胞移植治疗方案及结果，可以说在治疗费用上疾病程度越轻，骨髓增生异常综合征的治疗及预后就越有利，反之不仅治疗困难、而且预后也是很差的。

骨髓增生异常综合征患者进医院后的治疗费用，要根据患者的病情来判断。而且这个病并不是一下就能治好，出院后的一两年内。患者必须每月到医院复查一次，期间根据病情医生会用不同的药。这才是此病花钱最多的地方。而且要一直到病情稳定，才不用检查。但终生服药是肯定的，必要时还可以进行一些中医调理。由此可见骨髓增生异常综合征的治疗费用，是不能确定，患者的病情不同，治疗的方式不同，费用也不同。

2、骨髓增生异常综合征治疗费用根据治疗方法确定判断：

免疫抑制治疗骨髓增生异常综合征，ATG单药或联合环孢素进行IST选择以下患者可能有效：无克隆性证据的≤60岁的低危/中危-1患者，或者骨髓低增生，HLA-DR15或伴小的PNH克隆。不推荐原始细胞5%，伴染色体-7或者复杂核型者使用IST。

免疫调节治疗骨髓增生异常综合征，来那度胺(lenalidomide)对染色体5q-异常者效果很好，但是标准剂量(来那度胺10mg/d，共21天)骨髓抑制比例高;对于复杂染色体异常和伴p53基因突变者，使用来那度胺会导致疾病进展，促进转白。建议5q-患者先使用Epo，无效后换用来那度胺。在使用来那度胺前和过程中检测染色体和p53的突变情况。

3、骨髓增生异常综合征治疗费用根据主治医院确定判断：

当前，骨髓增生异常综合征药品费用比从前有较大的增长，医疗费用也有适度的增加，许多人不是抱怨“看病难”，而是抱怨“看病贵”;另一方面，全国医疗保险制度正在实施中，过去有病国家全部包揽的"福利待遇"已成为历史，病人自己要承担医药费用的一部分，甚至全部。所以，就诊骨髓增生异常综合征时除考虑上述原则外，还要尽量降低花费，应选择医药费用较低的医院。

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牛骨髓的功效与作用有哪些？骨髓增生异常综合征能治好吗？日常该注意什么？

牛骨髓的功效与作用是什么？

牛骨髓具有补肾填髓、润肺、止血、止带的功效，还有愈疗精血亏损、虚劳羸瘦、消渴、吐衄、便血、崩漏、带下的作用。

牛骨髓是牛科野牛属动物黄牛或水牛属动物水牛的骨髓。现代药理学研究表明，牛骨髓含有蛋白质、脂肪、硫胺素、核黄素、烟酸、月桂酸、肉豆蔻酸、棕榈酸、硬脂酸、十四（碳）烯酸、十六（碳）烯酸、油酸、亚油酸、肽类等成分，具有止痛、补充钙质等作用。不过，由于牛骨髓含有大量的胆固醇，所以动脉粥样硬化、胆固醇过高、脑血栓等患者应避免服用牛骨髓。

骨髓的作用是什么

骨髓对人体有以下4大作用：

1、造血之源

大家知道，血有滋养周身的作用，气血充盈。面红润有光泽，心血不足，面色暗灰或青紫，骨髓是人体出生后唯一生成红细胞的造血器官。许多血液病和病根都源于骨髓，患血液病后骨髓的造血细胞常发生变化，所以抽取少量的骨髓，对其中的造血细胞进行分析，就能诊断出来现代的常见病，如白血病，缺铁性贫血，再生障碍性贫血，血小板减少性紫癜，多发性骨髓病。

2、免疫之源

骨髓是人体出生后唯一生成红细胞，粒细胞和巨核细胞、吞噬细胞也是人体血液中的白细胞，这些细胞都是在骨髓里生成的。我们现代人都知道免疫系统是最好的医生，现代免疫学认为，99%的疾病都与免疫失调有关。白细胞是具有吞噬细菌及微生物的能力，人的免疫力降低就是身体白细胞的数量在减少，而骨髓就是生成白细胞的地方。

3、中枢神经系统：是指脑和脊髓两部分

其中脑包括大脑，小脑和脑干，大脑控制我们的思维，小脑协调我们的运动，脑干控制呼吸及心率，现代很多癫痫，脑炎，脑膜炎。

4、干细胞生存地

我们还要知道，人的衰老速度取决于骨髓的退化速度。现代医学研究认为，人的衰老速度主要取决于骨髓的退化速度。骨髓的失活、衰枯是人类机体老化、疾病多发之秋。人在幼年时，骨髓呈鲜红色，活性十足。但由于污染、饮食、生活方式、性格、乱服药等因素的影响，大约在25岁左右，骨髓的活性开始减弱，逐渐退化，有原来的鲜红色变成浅黄色。45岁以后，机体各器官的衰老速度明显加快，骨髓也由于活性降低开始衰枯机体的免疫力下降明显，抵御疾病的能力减弱，各类传染性疾病和致死性免疫病的发病率直线上升。75岁以后，骨髓也以风蚀残年、衰弱枯干，机体的免疫水平也降至最低，此时人的病死率是最高的。可见只有健康的骨髓，才能使人健康、年轻、有活力，骨髓是人的生命、健康最重要的源头。

骨髓增生异常综合征能治好吗日常该注意什么

目前骨髓增生异常综合征(MDS)的根治方法是异基因造血干细胞移植，也就是骨髓移植，其他愈疗方式(免疫调节剂、免疫抑制剂、去甲基化药物等)是无法达到治愈目的，所以常被称为难治性贫血。

目前无特效药物愈疗MDS，明确诊断后，需制定个体化愈疗方案，还需注意，MDS愈疗效果并不是百分百，最好的疗效在70%，部分患者疗效在40%左右，会出现难治、易复发的情况，但不必过分担心，和医生积极沟通后，根据个人情况采用一线、二线，或其他愈疗手段，达到好的愈疗效果。

骨髓增生异常综合征是指?

MDS是一组起源于造血干细胞的疾病，造血细胞会出现质和量上不同程度的异常变化，病因不明，可能与生物、化学、物理等因素引起基因突变、染色体异常有关，诊断相对困难，愈疗也比较棘手。

临床表现多为贫血、感染、出血，部分患者无症状，部分患者会出现肝脾肿大，少数患者会有胸骨压痛、肋骨、关节痛的情况。

MDS患者日常注意事项有?

1、饮食方面

一般不需要忌口，但要尽量避免过硬、辛辣刺激、生冷、腌制、隔夜、反季节水果等食物，遵循新鲜、清洁、易消化饮食原则，均衡营养摄入，如各种瘦肉类、鱼类、豆制品、蛋奶类等，不宜过饱，同时也要避免过量进食含铁量高的食物，以免发生铁过载。

2、生活方面

要注意清洁，保持房间内清洁，避免到人多的地方，避免接触感冒人群，饭前饭后要漱口，保持口腔卫生，最好用软毛牙刷刷牙，勤剪指甲、勤洗澡，便后要注意肛门清洁，若长期卧床，要时常翻身，以免发生褥疮。

3、保持积极乐观心态

患者情绪、精神对疾病愈疗有较大的影响，要保持规律作息及心情舒畅，同时多和家人、朋友交流，要学会调节情绪释放压力。

非清髓造血干细胞移植

非清髓性（NST）造血干细胞移植已经广泛应用于血液系统恶性疾病、某些实体器官肿瘤以及非恶性疾病的治疗，且有逐年增加的趋势，在某些疾病有取代标准移植的趋势。这种方法的可行性在许多研究中得到证实，很多患者取得了很好的疗效。1 预处理方案的选择传统的标准清髓性（CST）预处理方案的有效性已得到证实，但该方案通常伴有较高的移植相关死亡率，移植相关死亡率通常在20%～50%之间，主要与移植时的状态、疾病以及疾病所处的阶段有关，标准移植通常仅适用于年轻且无其它相关并发症的患者。研究发现尽管使用了大剂量的标准预处理方案，恶性肿瘤细胞并未被完全清除，而移植后的移植物抗肿瘤（GVM）效应可以清除残存的肿瘤细胞，治愈某些恶性疾病。这一发现促进了NST的发展，用低毒甚至无毒的预处理方案预防移植物被排斥，植入后通过GVM效应发挥治疗作用。通常根据预处理方案的强弱将NST方案分为两类，一类是真正意义上的NST方案，其产生的骨髓抑制是可逆的，即使不给予造血干细胞移植，患者自身的造血可在28d内恢复，植入后的患者通常为混合嵌合体。该类主要包括福达华（F）+环磷酰胺（C），F+去甲氧柔红霉素（I）+阿糖胞苷（A），以及含2Gy全身照射（TBI）为主的预处理方案。另外一类是减低剂量的预处理方案，如含16mg・kg -1 的白消胺预处理方案以及含10Gy的TBI方案。如果不予造血干细胞移植造血即不能恢复，移植后早期即可产生完全嵌合体，虽然此类方案被划为NST方案，但从这一意义上来说，其又可被划为CST方案。这一类方案包括F+白消胺（B）（8mg・kg -1 ）的FB方案以及F+马法兰（M）（140～180mg・m -2 ）的FM方案。 预处理方案的选择主要与疾病对移植物抗白血病（GVL）效应的敏感性有关。通常按对GVL效应的敏感性不同将血液系统恶性疾病分为三类，第一类是对GVL效应高度敏感的疾病，主要包括慢性粒细胞白血病、惰性淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病以及套细胞淋巴瘤。这些疾病移植前不需要较强烈的预处理方案，选用前种方案即可，这一类疾病的共同特点是进展缓慢，70%的移植后复发者可通过供者淋巴细胞输注（DLI）再次缓解。第二类是对GVL效应中度敏感的疾病，主要包括急性髓性白血病、多发性骨髓瘤、大细胞淋巴瘤以及霍奇金病。这类疾病异基因移植的效果优于同基因以及自体移植，但这些疾病复发后行DLI疗效不如第一类疾病好，并且反应通常是短暂的。第三类是对GVL效应相对不敏感的疾病，主要包括急性淋巴细胞白血病以及高度恶性淋巴瘤，该类疾病伴有移植物抗宿主病（GVHD）者复发率低于无GVHD者，复发者DLI通常无效。对于第二、三类疾病应选用更强烈的第二类方案甚至清髓性方案，或当疾病处于微小残留病变时用较小强度的预处理方案。耐药或白血病细胞负荷很高时低剂量预处理效果通常不好。Champlin等用两种不同强度的预处理方案治疗慢性粒细胞性白血病，入选者包括年龄大于50岁或有不能耐受大剂量化疗的并发症的患者，11例接受较低剂量的FIA方案，22例接受FM方案，相关或无关供者的造血干细胞在0d输注，结果显示前者复发率高而后者治疗相关死亡率高。两种NST方案均不能根除白血病细胞，故推测较强的预处理方案可产生较强的GVL效应。这一结论不一定适用于疾病的早期或其它预处理方案。大多数血液系统恶性疾病对GVL效应的敏感性不如慢性粒细胞白血病高，NST移植欲获成功必须在移植前减低白血病细胞负荷或用能够减低细胞负荷的方案。2 NST后的GVHD问题为了减少移植相关死亡率，低强度的以福达华为基础的预处理方案发展较快，这一方案的优点在于获得异基因造血干细胞稳定植入的同时，血液系统以外的毒性非常小，但是该方案仍有较高的与GVHD相关的死亡率。Mackinnon等因此设计了一种新的NST方案，在前述以福达华为基础的方案基础上加入Cam-path，显著降低了GVHD发生率。加入Campath还可以获得持久的植入，降低移植相关死亡率。44例血液系统恶性疾病患者用该方案进行了移植，平均年龄43岁（18～62岁），许多患者具有高危特征，包括19例曾经进行自体移植后复发者。预处理方案为Campath20mg・d -1 ，第-8～-4天;福达华30mg・m -2 ，第-7～-3天;马法兰140mg・m -2 ，第-2天。36例患者接受粒系集落刺激因子（G-CSF）动员的未经处理的同胞相合者的外周血干细胞，8例接受未经处理的相合无关供者的骨髓，38例单独使用环孢霉素A预防GVHD，6例使用环孢霉素A+氨甲碟磷预防GVHD。可评价疗效的43例患者中42例获稳定植入，中性粒细胞0.5×10 9 L -1 的中位时间为13d（10～18d），血小板20×10 9 L -1 的中位时间为17d（10～51d），1例患者移植物被排斥，第31天恢复自身造血。嵌合状态分析显示58%（18/31）患者为完全嵌合，而其他患者表现为1个系或多系的混合嵌合。仅3例患者发生Ⅲ～Ⅳ级急性GVHD，3例患者发生慢性GVHD，这一比率远低于不含有Campath的NST方案。随访中位时间9个月（3～29个月），33例仍处于完全缓解状态，没有疾病进展的证据;7例患者复发或进展，其中4例随后死亡，4例患者死于移植相关并发症，非复发死亡率11%。这一方案的缺点为巨细胞病毒（CMV）感染率上升，然而CMV感染率上升并没有对该组生存率发生影响。另外一个问题是该方案可以形成稳定的混合嵌合体，因而影响了GVL效应的发挥，Mackinnon等用逐渐递增的供者淋巴细胞输注（DLI）的方法以使混合嵌合体转变为完全嵌合体。移植后6个月开始进行DLI，首次DLI剂量为1×10 6 kg -1 T淋巴细胞，每3个月增加1次T细胞剂量，最终剂量3×10 7 kg -1 ，直至患者达到完全嵌合或不能测出微小残留病变。25例移植后处于混合嵌合状态的患者中，19例DLI后转为完全嵌合体，其余6例T系仍为混合嵌合，5例髓系仍为混合嵌合体。在全相合同胞供者移植中，早期DLI的 使用不增加GVHD的发生率，然而在相合无关供者移植中，早期DLI的使用在一些患者出现了Ⅲ～Ⅳ级GVHD。因此，早期DLI在相合无关供者移植中使用应慎重。总而言之，在以福达华为基础的NST预处理方案中，加入Campath可以促进植入、降低GVHD发生率和移植相关死亡率。这一方案如与预防性使用DLI相结合，可以获得更好的疗效。3 移植后复发的处理尽管预处理方案中使用的大剂量化疗以及异基因移植中的免疫效应，恶性疾病的复发仍是异基因造血干细胞移植失败的最主要原因。因为新技术已能检测出残存的少量白血病细胞，近年来复发的定义已修改。临床或血液学复发指形态学或有疾病复发的临床证据。对于有某些遗传学标记的疾病，遗传学复发指有染色体异常的细胞的再次出现;分子生物学复发指用PCR方法可以检测出百万分之一的恶性细胞。这些新技术的出现促使我们更新了缓解及复发的概念，发展与之相对应的治疗方法。移植后复发的机制尚未完全明了，除恶性细胞具有耐药性或缺乏免疫抗原的表达外，恶性细胞导致免疫抑制以及其信号传导系统的缺损导致其对细胞介导的细胞毒作用不敏感亦有可能。二次移植在年轻并且有较长首次缓解期的患者疗效尚可，然而，在年龄较大或疾病处于进展期的患者二次移植的复发率及死亡率均较高。慢性髓细胞性白血病（CML）患者许多与复发相关的预后因素目前已经明了。Cross报道如果bcr-abl基因水平逐渐增高，最终会导致遗传学复发，但并非每一个遗传学复发者都会转为血液学复发。NST后复发的CML患者，减少免疫抑制剂的用量、行DLI或使用酪氨酸激酶抑制剂可以使之完全缓解，但有增加GVHD及感染的危险。DLI效果在急性白血病及多发性骨髓瘤患者效果不如CML明显。Levine总结出一个预测系统预测DLI的效果，在急性白血病及CML移植后复发的患者，移植后缓解期的长短对于DLI的效果及生存是惟一重要的因素。异基因造血干细胞移植后复发的处理方法取决于疾病复发时所处的阶段。复发时处于微小残留病变阶段（如通过PCR法、FISH或遗传学方法检测出）可以仅予供者淋巴细胞输注，逐渐增加输注量。复发时幼稚细胞25%也可仅予DLI，如不成功，可用DLI+白细胞介素-2（IL-2），也可进一步使用淋巴细胞激活的杀伤细胞（LAK）+IL-2。通过使用干扰素或化学治疗减少肿瘤细胞负荷可以增强DLI产生的GVL效应。如果复发时幼稚细胞25%仅靠DLI是不够的，可以在化疗后给予DLI或进行NST处理，更进一步可以使用DLI+IL-2或LAK+IL-2，这一方法即使对于耐药性急性淋巴细胞性白血病（ALL）亦可能有效。临床观察证实在一些患者DLI可以完全清除肿瘤细胞而无GVHD发生。DLI成功的关键是经常对移植后的患者进行检测，早期检测出宿主及肿瘤细胞并予以清除。4 非清髓性造血干细胞移植的疗效对于造血系统恶性疾病进行异基因造血干细胞移植治疗时究竟应选用CST或NST方案存在争议。Uzunel等将慢性粒细胞白血病分为两组，一组进行CST预处理，选用Cy/TBI或BU/CY方案，另一组进行NST预处理，选用FBA（ATG）方案，一年后CST组bcr-abl融合基因阳性率为50%，NST组bcr-abl融合基因阳性率为20%。Slattery等以稳态血浆药物浓度监测下的BU/CY预处理方案对CML首次慢性期（CP）患者进行移植，3年无病生存率为86%。Reuven等以FBA NST方案对CML首次CP期患者进行移植，中位随访5年，无病生存率为85%。Jane等观察了异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效，无关供者2年生存率在CST组和NST组分别为34%及49%。同胞全相合供者移植2年生存率在CST组和NST组分别为50%及48%，并且NST组都是无法接受CST移植的高危患者，以上结果表明对于慢性粒细胞白血病以及MDS患者选用以FBA预处理的NST组疗效不亚于CST组。Khouri等用FC加或不加美罗华预处理方案对20例复发的滤泡及小细胞性淋巴瘤患者进行NST造血干细胞移植，患者中位年龄51岁，仅2例患者需要1次的血小板输注，4例出现≥Ⅱ级GVHD，随访中位时间21个月示所有患者均完全缓解（CR）。以上结果表明，对GVL效应高度敏感的疾病选择NST造血干细胞移植是可行的，具有高效低毒节省费用的优点，应用前景较好。

地西他宾的MDS的治疗

地西他滨有抗肿瘤活性，且表现为剂量相差的双重机制。高浓度时具有细胞毒作用，低浓度时具有去甲基化作用。

异基因造血干细胞移植(ALL0一HSCT)治疗骨髓增生异常综合征（MDS），对于大多数诊断MDS的老年患者不适用。而小剂量化疗对中高危患者则疗效低、复发率高。地西他滨在低浓度时有去甲基化和高浓度时的细胞毒的双重作用。Wijermans等用DAC(120～225)mg/m 总量Ci 72小时治疗29例老年高危MDS患者，总有效率52%，其中8例获CR，OS为46周。

mds这病能治好吗

你好，mds即骨髓增生异常综合症，这种疾病是很难治愈的。一旦发生这种疾病，我们需要积极进行治疗，其中异基因造血干细胞移植的治疗方法，有可能会治愈这种疾病。不过不能彻底治愈，随着年龄的增加，会出现很多的并发症，在治疗过程中及早介入中药治疗，可以提升治疗效果，提高患者生活质量。

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