日本移植视网膜的最新进展（日本心脏移植需要多少钱）

我们希望这些知识能够帮助你解决日本移植视网膜的最新进展你目前面临的问题。

视网膜可以移植吗

视网膜上有视细胞，是接受光信号的地方，细胞的一部分延长最后形成视神经进入颅内。所以视网膜是不可能移植的，因为视细胞是无法吻合并且保证存活。

视网膜色素变性能不能治愈？

视网膜色素变性，又称色素性视网膜炎（Retinitis Pigmentosa， 以下统称RP）是一种遗传性的视网膜疾病，全球患病率大约为1：5000-1：3000。RP的遗传模式包括常染色体显性遗传，常染色体隐性遗传，X连锁遗传，双基因和线粒体模式。如果视网膜色素变性的小孩父母的视力均为正常，那很有可能是父母双方都为致病基因的隐性携带者，小孩继承了父母两边的致病基因而发病，这种情况属于隐性纯合突变。

RP的发病原因通常是由于一系列的基因突变或缺失导致的视网膜光感受器细胞逐渐退化。其临床通常表现为夜盲，伴有进行性视野缺损，眼底色素沉着和视网膜电流图显著异常等。由于致病基因的不同，部分患者可合并白内障、青光眼或黄斑囊样水肿等。

1. RP的发病机制：

1） 视网膜光感受器细胞

我们之所以能够看到外界的物体，是因为它们反射的光经过眼部的角膜、瞳孔、晶状体、玻璃体等最后聚焦到视网膜上，在这里发生了一次神奇的光电转换，即将光信号转换成电信号。视网膜中的光感受器在视网膜的最里面，是光信号处理的第一站，负责将光信号转化为电信号。视网膜的光感受器，分为视锥细胞和视杆细胞两种功能和形态十分迥异的细胞类型。

视锥细胞有尖尖的帽子，主要在白天工作，根据含有的不同的感光色素以及对不同颜色波长的光敏感度，又分为L-型（红视锥），M-型（绿视锥）和S-型（蓝视锥）视锥细胞。每种感光细胞的“帽子”里都有感光色素，当光照进来的时候，感光色素会分解，从而产生电信号，进而将其传递到视神经环路的其它细胞单元之中。视杆细胞的帽子形状像木杆，它们主要在夜晚工作，不负责颜色区分，但是对中段波长的可见光（蓝光）最敏感。

视网膜光感受器将光信号转化为电信号以后，双极神经元就会负责接收并将信号传递给下游的视网膜神经节细胞，而信息从光感受器到双极细胞以及从双极细胞到神经节细胞的传递过程分别受到水平细胞和无长突细胞的调节，视网膜神经节细胞则是视觉信息在视网膜中的最后一站，最后电信号会传递到大脑负责处理视觉信号的视觉脑区，在这里进行信息加工，我们最终才能够感受到视觉信息 。

2）RP病人视网膜光感受器细胞受损

RP具有很大的遗传异质性，也就是说和RP相关的致病基因很多。迄今为止，至少已鉴定出50多种不同的基因和基因座可能导致非综合征性RP。这些与RP相关的致病基因大部分编码光转导的蛋白（光子的光能在感光细胞外段转化为神经元信号的过程），视觉循环（视紫红质生色团的产生和循环利用），光感受器细胞结构，以及光感受器细胞的转录因子等视网膜功能相关的蛋白。另外最近发现，多种凋亡和非凋亡机制也参与了RP的发病过程。但是，许多与RP相关的致病基因的功能目前仍然是未知的。

RP的几个主要的致病基因有：视紫红质基因（RHO）导致约25％的显性RP遗传，USH2A基因导致大约20％的隐性RP遗传，而RPGR基因约占X连锁遗传RP之中的70％。RHO，USH2A和RPGR三种基因的突变总共引起所有RP病例的大约30％。

2. RP的突破性治疗进展

由于RP的遗传复杂性和发病机制的复杂，目前临床上大部分的治疗方法都旨在延缓疾病的进程，特效药或特效的治疗方法都是凤毛麟角。补充维生素A和多吃富含omega-3的食物能够延缓RP引起的视力下降，不过并不能完全停止疾病进程。如果不及时干预治疗，绝大多数RP患者最终都会无可避免的失明。

目前最有希望能治愈RP的治疗方案有：1.纠正各种基因突变的基因治疗，2.用来移植丢失细胞的细胞移植。

1） 基因治疗

基因治疗旨在纠正各种特定的致病突变。通过替换或关闭突变基因，可以将健康基因插入视网膜以恢复蛋白质功能。目前科学家们已经使用病毒和非病毒载体开发了不同的基因介导的治疗策略。对于功能缺失的基因突变，基因治疗的策略是将野生型版本的突变基因引入正常功能的细胞中来纠正遗传缺陷。

Spark Therapeutics在2017年获FDA批准的首个基因治疗视网膜疾病的基因治疗药物Luxturna，就是利用腺相关病毒（AAV）技术将RPE65基因直接引入到RPE65基因缺失病人的视网膜细胞中使其产生正常的RPE65酶，从而在具有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者中帮助恢复视力和改善视力。

另外，强生旗下杨森制药近日公布的正在进行的针对RPGR的基因疗法 I/II期6个月试验数据的效果喜人。该研究通过视网膜下注射给载有RPGR基因的AAV腺相关病毒来治疗遗传性视网膜疾病。中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。

然而，许多显性遗传的RP用基因治疗的难度较大。大部分的显性遗传突变通常会改变转录的氨基酸序列，并导致编码蛋白的毒性变异。治疗这些改变的一种策略是消除突变基因（基因沉默）。在常染色体显性疾病中使用的当前实验方法包括基于CRISPR技术的基因治疗。但是很遗憾这一类技术目前仅仅在动物身上试验阶段，还没有临床上批准的治疗方法。

2） 干细胞疗法

受RP影响的视网膜细胞是非常特殊分化状态的细胞，人体无法轻易再生。干细胞可以分化为人体任何类型的体细胞，具有替换受损或缺失的视网膜细胞的潜能。干细胞研究的目的是将干细胞分化为有功能的视网膜光感受器细胞，然后将其注入视网膜，从而替换受损的细胞。

干细胞用于治疗视网膜疾病的优势在于，相对于其他器官移植来说，视网膜下腔是相对免疫豁免的区域，因此注射的外源细胞不容易产生免疫反应，他们的存活几率更大时间也更长。而且病人甚至不需要终身服用免疫抑制药物。

在FDA批准的3项干细胞治疗视网膜疾病的临床试验中，ReNeuron Group公司进行的人视网膜祖细胞（hRPC）疗法治疗视网膜色素变性（RP）的I/IIa期临床研究效果最有希望。结果显示，与治疗前基线相比，该研究IIa期首个队列中全部3例受试者的视力均得到了持续和进一步的改善，迄今为止视力相对基线的平均变化为提高23行字母，比FDA要求的最少15行的效果还更进一步。

在国内，北京同仁医院和江苏艾尔康公司合作的《人源RPE细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究》正在进行，前期结果显示结果显示人源RPE细胞注射液有比较好的安全性。疗效方面，接受治疗的10例病人平均随访时间为1年半左右，约2/3的病人视力有显著改善（ETDRS视力表提高10个字母左右）。

不管用什么来源的干细胞进行细胞移植，安全性都是排在第一位的。因为干细胞毕竟是分化程度比较低的细胞，会有潜在的致瘤风险。因此所有的临床试验首先需要证明安全性，其次才考虑有效性。

总结：

现代医学技术和进展日新月异，很多没有特效治疗方法的疾病现在都有希望得到治愈。对于视网膜色素变性的患者及其家属，最好的策略就是先进行基因筛查和诊断，找到致病基因，然后再根据自己的情况制定个性化的治疗方案。在这篇文章里，我只筛选了已经处于临床实验比较后期且前景较为明朗的方法和产品，很多有希望的治疗方案还处于动物实验或者更初期的阶段。但是小编相信，通过市场和资本的运作机制以及监管机构的加速审批，这些有效的方法最终应用于临床的速度肯定会越来越快。

最后，小编还是要在这里给大家提个醒，由于遗传病的咨询不是特别容易，加上有些媒体不负责任的夸大宣传，非专业人士很难有效的获得客观正确的信息。因此患者们还应该要以医生推荐的方案为主，即使想选择比较激进的治疗方法，也要到国家卫健委审批过关并且有临床试验资质的机构咨询哦！

视网膜能移植吗？

到目前为止，世界上还没有临床上应用视网膜移植，所有关于视网膜移植的研究只停留在动物实验阶段，而且不是全层都可以移植，只是移植色素上皮层，效果不好。所以目前来讲，移植是不可能的，但是在科技如此发达的今天，谁又能说绝不可能呢，也许明年就能成为现实，所以不妨等等看吧。

眼睛视网膜可以移植吗

视网膜移植是个热点，美国已经有眼科中心完成了数例视网膜移植手术，术后解剖上的复位还是相当不错的，可惜的是功能的复原却远远不理想，就是说移植了但不能用，还是看不见。

比起移植人的视网膜，现在移植人工视觉假体则更有效，有美国生物公司和眼科中心开发的视网膜视觉假体依靠移植在视网膜下的芯片，晶状体内的信号接收器和类似框架眼镜的特殊摄像头，能使患者重新获得具有色彩的视觉，但空间定位仍不十分理想，此项研究还在努力进展中.

总而言之，现在移植人的视网膜并不可行.

视网膜色素变性目前国内外的最新治疗方法是什么？

临床上中医是有效的视网膜色素变性的治疗方法，可以通过局部与整体结合，辩证与辩病相结合，根据患者的病因病情进行辩证用药，互为主辅，推荐北京知名眼科的视清光明、疗法，

如果是早期发现患病一定要及时的治疗，而且这一疾病具有遗传性，当发现自己的孩子眼睛有异常状况也要尽快检查，不要错过黄金治疗时期。

国外是怎么样治疗视网膜色素变性（rp）的?有没有最新进展？

到目前为止我们在探索治疗视网膜色素变性的过程中总结出国内外治疗RP的几种方法。

中医治疗大致可分为药物，针灸以及推拿。不过它们的理论基础都是一样的，也就是中医所认为的眼病之根本在于肝肾虚亏，所以中医的治疗基点就在调理肝肾。无论那家医院或医生都不例外。我虽然坚持了很久，但实在看不出有什么效果。

第二种，西医手术治疗。

手术治疗的出发点都是一样的，也就是要增加视网膜的供血量即增加供氧量和感光细胞新陈代谢所需营养。不管这种手术被冠以怎样的好名目，都逃不出这个圈子。效果不能说一点没有。无论病情严重与否刚开始都会有一点好的感觉的。因为它使眼睛在短时间内充血，在一小段时间内好像有好转的假像，但用不了多久，我们就会发现这样使眼睛局部充血的办法没有多大意义。

第三种，干细胞技术。

这种技术就是要用干细胞这种理论上可以分化为任何一种细胞的特性来转化为我们RP所需的感光细胞。这种方法的最大问题在于如何将干细胞定向转为感光细胞以及应对排斥反应，还有让它们在脆弱的供血系统中存活下来。这这样的尝试据我所知效果并不好。

第四种，周围感光细胞移埴术。

这种方法是要利用病人视网膜上存活的周围感光细胞将它们移埴到黄斑区。这样病 人自身的感光细胞不存在排斥问题，而且它的分列再生功能也比干细胞要好很多。周围感光细胞的复制功能很强，这点没问题，关键就在于提供其必要的营养。据我所知国外在这方面还处在动物实验阶段。不过值得高兴的是对老鼠的试验，效果很明显并且很确切。它的确切表现在使得视网膜色素变性的发病根本即感光细胞的不断死亡和减少得以一定程度的解决。我个人认为这也许才是解决RP的最好的路子。

第五种，视网膜移植。

这种方法难度大需要面对的问题太多，缺乏可操作性

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