干细胞最难攻克的药（干细胞最难攻克的药物）

干细胞能治疗一些什么疾病啊？

前段时间获得诺奖的哪个t细胞是先天免疫细胞的简单介绍干细胞技术，让那些对干细胞闻所未闻的人，了面部护理资料解到了产后脱发与什么激素有关干细胞，科学家对干细胞的研究也是造福了人类，那干细胞对我们的生活有什么影响呢？

1、干细胞治疗自闭症初

自闭症又称孤独症，是一种神经系统失调导致的发育障碍，其病征包括不正常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。

山东省交通医院神经内科细胞治疗中心的刘敏医生等人对42例自闭症患者进行干细胞治疗，总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗，而且并无任何副作用。

对自闭症的治疗，主张从内因着手进行干细胞移植为主的治疗，就是针对脑和神经发育异常进行治疗，修复受损的脑细胞；从外因着手实施干预，就是提供尽量好的教育环境，对自闭症儿童进行有针对性的教育和训练。

干细胞进入体内可调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，有助于改善患儿的语言交流能力、社会交往能力等。

2、治疗脑瘫

随着再生医学的发展，干细胞移植被认为是未来治疗脑瘫的最优选项。全球首例干细胞治疗脑瘫诞生于中国，国内干细胞治疗脑瘫临床研究国际领先。十多年来，国内干细胞治疗脑瘫的科研与临床从未间断，取得了国际领先的地位。在这个过程中，国内一些患者拥有了参加临床获得治疗的机会，同时一些国际患者也慕名而来，来中国求医。

2017年，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

3、治疗血液系统疾病

脐带血是胎儿出生后、结扎并离断脐带后残留在胎盘和脐带中的血液。脐带血中蕴含数量丰富的脐带血造血干细胞，造血干细胞是一种专能干细胞，专门分化成血液中的所有细胞(白细胞、红细胞、血小板)。

脐带血造血干细胞移植是目前世界范围内治疗白血病的最有效的手段之一。相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点，除了已能有效治疗白血病、再生性障碍贫血等几十种疾病外，它能治疗的疾病种类还在不断增加。

近几十年的医学实践证明，脐带血中含有可重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，已经用于治疗各种类型白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、粘多糖病、地中海贫血、骨髓发育不良症候群、原发性免疫缺陷病、慢性肉芽肿等80 多种疾病的治疗。根据卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定，脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括13 类疾病。

4、美容领域

人体的衰老，皱纹的出现，究其根源实质上都是细胞的衰老和减少，而细胞的衰老和减少则是由干细胞老化引起的。干细胞是各种组织细胞更新换代的种子细胞，是人体细胞的生产厂，干细胞族群的老化严重减弱了其增殖和分化的能力，新生的细胞补充不足，衰老细胞不能及时被替代，全身各系统功能下降，让人一天天老去。而你的皮肤，也因为皮肤干细胞的衰老而无法及时更新，衰老的皮肤得不到修复，所以，你有了皱纹，失去了青春容颜。干细胞美容原理是通过输注特定的细胞，激活人体自身的“自愈功能”，对病变的细胞进行补充与调控，激活细胞功能，增加正常细胞的数量，提高细胞的活性，改善细胞的质量，防止和延缓细胞的病变，恢复细胞的正常生理功能，从而达到疾病康复、对抗衰老的目的。

近些年，干细胞已经成为了一个新的研究和应用热点，越来越多的成功案例在向我们昭示：间充质干细胞的临床价值，它可以治疗多种难以治愈的疾病，对于自身免疫性疾病、中枢神经损伤、心血管疾病、组织损伤等有良好的临床应用，它可以让更多的生命得以延续。

道阻且长，谈谈我们对干细胞治疗的认识

人生小哲理 干细胞者说

静下心来

潜心研究

我们将走的更远

正文

干细胞演绎神话我们固然很是欣喜，但神话通常是以个案的形式出现，却赢得了行业和很多媒体的热力吹捧。面对干细胞治疗的很多不确定性，我们应当理性看待。

爱之深，责之切。

简述：

当下全球约有数十万人参与干细胞研究与开发，其规模远远超出人类 历史 上三项最伟大的工程：“曼哈顿原子能计划”、“阿婆罗登月计划”和“人类基因组计划”。干细胞治疗让一些传统医疗手段束手无策的患者重新燃起希望，干细胞产业已经整装待发，并且“绝望的病人已经等不及了！”，似乎干细胞临床应用的“机会窗口”已经开启，干细胞在向人们讲述一个美丽的神话...

事实上，目前干细胞治疗可以用“技术不成熟，疗效不确切”来概括，在个别病人身上干细胞治疗似乎显现出了“令人惊讶”的效果，而在更多病人则反映“没什么效果”，完全是“冰火两重天”的状况。

人类需要对干细胞治疗理性认识

我们常常会遇到患者这样提问：“干细胞的疗效怎样？”“干细胞治疗有没有副作用？”这实际上涉及到一个类似于药物疗效的提前判断问题，譬如感染性疾病可以通过体外培养考察病原体对抗生素的敏感性进行预测预后，通过肿瘤细胞培养加药敏试验也可以知道不同的肿瘤对化疗药物的敏感性。临床上药物血清浓度太低不产生治疗效应，浓度太高则产生难以耐受的毒性，在这两个浓度之间限定一个合理治疗区域，该浓度区域常称为“药物治疗窗”。

那么，临床上有没有一个把握干细胞移植最佳干预效果的“治疗窗”问题呢？

简述：

许多实验室发布自己在干细胞领域的研究成果，而事实上多数发表在顶级刊物上研究成果却难以重现，排除试剂、装备、操作等方面的因素，干细胞做为研究主体，其来源的差异对研究结果的判断影响不容忽视。

简述：

探索 干细胞临床应用犹如开启潘多拉魔盒，虽然不知道是福还是祸，好奇心还是驱使人们充满遐想和期待，预示着“干细胞疗法的春天”要来了？

目前美、英、法、韩、印等国家药品监督管理部门已批准了20多个干细胞制品分别进入I、II、III期临床研究。2010年5月4日美国FDA授权人骨髓间充质干细胞Prochymal作为孤儿药用于1型糖尿病的临床治疗；韩国2011年7月1日批准了国际上首例干细胞药物——自体骨髓间充质干细胞Hearticellgram-AMI上市，用于心梗和心衰治疗；2011年11月10日美国FDA核发给纽约血液中心(NYBC)的脐带血造血祖细胞HEMACORD 生物制品许可(BLA125397)，用于异基因造血干细胞移植，治疗遗传性或获得性造血系统疾病患者，成为FDA批准第一个的干细胞产品；2012年1月19日韩国又批准了全球首个的异基因干细胞药物——脐带血来源间充质干细胞CartiStem上市，用于植入治疗关节软骨缺损。MEDIPOST专家在总结成功经验时自豪地说：韩国KFDA在细胞治疗领域的管理水平不亚于欧盟EMEA和美国FDA。

图：国际已获批（干）细胞药物一览表

干细胞研究处于重大科学技术革命性突破前夜，我国的相关法规和标准严重滞后已成为干细胞产业“机遇窗口”开启的羁绊，混乱局面长此以往规范的难度将继续加大，甚至会造成倒退。

干细胞临床应用恰如将一群小老鼠关入黑箱，干细胞植入体内后我们不知道它们去了哪里，做了些什么？只能静静观察身体出现的相关反应，以及不相关的“安慰剂效应”等。干细胞的“黑箱”过程触及生命本质问题，挑战了传统的医疗技术和药物开发一些基本思想体系，但人们有能力从伦理学、安全性、有效性、质量可控性和技术经济可行性几个方面入手， 在将干细胞植入受者体内前对其进行筛选、观察、操作、模拟以及控制，从而突破制约干细胞治疗“机会窗口”开启的技术瓶颈。

简述：

不少临床研究或临床试验的结果显示，间充质干细胞（MSC）能治疗多种疾病，尤其是一些疑难杂症，但是疗效各有差异，甚至治疗无效的案例也属常见。面对不断积累的失败的临床治疗案例，研究者开始冷静反思： 具有治疗功能的间充质干细胞为何会临床治疗无效？ 对于这个问题，不同的研究者有不同的思考和解释。

本文主要从间充质干细胞输入机体后的分布和代谢方面给于阐述。首先，应该意识到间充质干细胞（MSC）和化学药物具有明显的差异：包括但不限于①化学药物是死的，而MSC是有生命的；②化学药物有明确的半衰期，MSC暂时没发现；③化学药物有明确的单一靶位点，MSC通过多途径发挥作用；④化学药物在体内都是被动运输，MSC具有主动趋化迁移的功能特性；⑤化学药物的均一性非常好，MSC的均一性很差，细胞周期的步伐并不十分一致。这些差异给临床治疗带来什么样的思考？在临床研究或应用上，研究者习惯性基于化学药物的思维来对待细胞是否合适？

大量的实验数据证明间充质干细胞输入体内后，并没有长期停留在体内，而且随着时间的延长而被机体清除。 这也解释了间充质干细胞的作用机制不在于分化为组织特异性的成熟细胞。 动物实验显示：免疫系统健全的机体，其清除输入体内MSC的速率越快；免疫缺陷的机体，其清除输入体内MSC的速度越慢。 输入体内MSC的清除还与输入途径有密切关系，组织局部注射、外周静脉注射、动脉注射，均对MSC在体内的存留时间产生较大的影响。下面的内容将给予详细论述。

简述：

导致造血干细胞移植（包括骨髓移植）失败的最主要原因是患者出现了移植物抗宿主病（GVHD）[1, 2]。3级急性GVHD患者的5年生存率为25%，而4级急性GVHD患者仅为5%[3]。

间充质干细胞（MSC）的出现，曾经给难治性GVHD带来了温暖的曙光，因为具有很强的免疫抑制能力，能抑制多种免疫细胞的激活，减少免疫排斥反应，而且MSC具有很低的免疫原性，即使异体使用也不引起免疫排斥反应（但也会被机体通过其他方式清除）。先是动物实验证明MSC能促进造血干细胞的植入和存活，而且还能减少GVHD的发生[4-7]；随后的临床研究进一步确认了MSC能有效治疗难治性GVHD[8-12]。

2009年Prochymal（骨髓MSC）治疗难治性GVHD的3期临床试验的失败，是MSC临床应用的一个灾难性事件，几乎否定了MSC的临床疗效[13]。4年后的2013年，一篇综述分析了Prochymal（骨髓MSC）3期临床试验失败的4个可能原因，即：MSC捐赠者的个体差异、表观遗传学重编程、免疫原性和冻存程序[14]。再4年后的2017年，由于不完全同意这篇综述的观点，本文章提出了Prochymal（骨髓MSC）治疗失败的2大重要因素，即MSC的质量和治疗方案。

简述：

我们的身体由许多细胞构成，这些细胞在发育期间获得特异性，使其在每个器官中可以实现精确的功能，我们称其为分化细胞。一般认为这些体细胞一生都属于分化细胞，不会转变为其他类型的细胞。但后来发现终末分化细胞也会失去原有特性，并获得一个新的身份。这就是细胞重编程。

在细胞分化之树上，有树干（干细胞），主枝（祖细胞）和小杈（各种功能细胞）。 细胞转身之路：第一条路是：从小杈爬回树干，再爬到别的小杈，这个是iPS细胞技术。第二条路是：直接跳到另一条主枝上，这个是间接谱系转换技术。 相比爬回树干，抄近道不仅省时间，而且降低了意外率。

说白了很简单！就是：一种终末分化的细胞，经过一系列变化，如果返回到了干细胞状态，这个过程叫iPS，如果返回到了祖细胞等中间过渡细胞阶段，这个叫谱系转换，如果直接转换分化成了另一种终末分化细胞，这是转分化。

简述：

业内人士一般认为，干细胞移植是指清髓或半清髓放化疗后的造血干细胞输注，而干细胞治疗是指未经任何预处理的细胞输注。清髓给干细胞腾出了龛位，而未预处理后直接输注的干细胞，即使是自体来源的，它们能往哪里去？能存活吗？这是很多人关心的问题。

即使是清髓后的干细胞输注，也并非能够顺利的植入，人们往往以为造血干细胞移植是反复难治性耐药性白血病患者的救命法宝，却往往忽视了造血干细胞移植相关的死亡率也高达40%，我们可以做到6个HLA位点相合的造血干细胞移植，但不能做到100%的植入成功。

更何况，现在热捧的干细胞治疗，没有做配型，没有配血型，没有配性别，只检测了病原微生物，就直接回输了。间充质干细胞治疗肝硬化，造血干细胞/间充质干细胞治疗糖尿病足，这两种技术在业内已经被公认为有效率较高的技术，到底输注后的细胞在体内存活了多久？

这实际上是个严肃的话题，直接影响到我们干细胞从业者对治疗方案的选择，对疗效的预判，对副作用的预防和将来的努力方向。

简述：

在 I 型糖尿病中，机体免疫系统对胰岛β细胞——位于胰腺的朗格汉斯区域能够产生胰岛素的细胞——进行了无情的破坏，因为它错误地将它们认为是外来入侵者。从此，这些胰岛β细胞完全失去了产生胰岛素的功能，造成体内胰岛素绝对缺乏，就会引起血糖水平持续升高，于是糖尿病出现了。

免疫介导的胰岛β细胞损伤是1型糖尿病的核心致病环节，基于改善胰岛功能的细胞治疗成为国际研究新热点。 2003年，巴西圣保罗大学最早开展非清髓自体造血干细胞移植治疗糖尿病的临床研究，随后波兰、哈佛大学等多国机构在此领域迈出实质性步伐。目前，国际上开展干细胞向人胰岛细胞分化的研究，主要有美国Melton（Cell， 2014）及加拿大Kiffer团队（NatureBiotechnology，2014）。我国自“十五”规划以来，持续投入大量经费进行细胞治疗1型糖尿病方面的研究。但目前细胞治疗仍面临欠规范化、疗效不稳定等问题，制约了其临床推广。

截止今天，以“stemcells”和 “diabetes”联合作为关键词搜索，我们发现在ClinicalTrials.gov上注册的干细胞相关临床试验共181项，包括东亚45项，其中中国的临床研究33项。

我们目前临床解决糖尿病的主要手段只有：饮食控制、二甲双胍和胰岛素。众所周知，糖尿病带来的3个主要难题：1）血管损伤；2）胰岛损伤；3）血糖波动，其中胰岛素只能勉强解决血糖波动。而只有干细胞最有可能一次性解决糖尿病的所有3个难题。

所以，细胞治疗无疑是1型糖尿病防治的最终出路： 干细胞及胰岛移植直击免疫干预和胰岛功能恢复两大核心靶点 ，力求重塑体内生理性胰岛素分泌，重燃1型糖尿病治疗新希望。

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本文系栏目江湖论剑系列文章集锦。

干细胞者说

- 科普 情怀 责任 -

口服干细胞疗法到底怎样

可以。

造血干细胞作为治愈白血病的主要手段，诊治前需进行有效化疗，进行预处理，通过超大剂量化疗，摧毁身体免疫系统，再将他人或自身干细胞移植入体内，重新建立免疫系统，可明显且有效杀灭白血病细胞，获得长期生存机会。

如普通成人急性淋巴细胞白血病，生存期约2-5年，经造血干细胞移植后，可达到长期生存状态。白血病由不治之症，正逐步变为可治愈性疾病。

扩展资料：

注意事项：

注意干细胞在运输中需保持冷运输：在干细胞的药物运输过程中需要保持规定的温度，因为细胞类药物在高温下药品的活性和整个使用效果都会降低，因此在运输干细胞治疗所需的药物时应该确保整个冷链运输车辆的温度维持，并且在运送到目的地时也应该保证在一天内使用完成。

注意在进行治疗前不应使用高蛋白类药物：高蛋白类药物与干细胞会产生蛋白质沉淀，这这种沉淀物质会在人体内对细胞药性产生一定的阻碍作用，使得干细胞治疗的效果不如原本没有使用高蛋白药物前那么高效率，并且高蛋白类药物也会影响治疗的速度对干细胞的繁衍再生有抑制作用。

参考资料来源：人民网-干细胞治疗有了国家规范

参考资料来源：人民网-干细胞疗法：让失控的免疫系统安静下来

干细胞能够治愈哪些疾病？

您好：干细胞又被称为“万能细胞”，因为能够不断分裂，并分化成任何类型的细胞而得名。在医学上，利用干细胞的这一特性，已经广泛的应用在了各种疾病的治疗中。其中最火热研究方向是将人体的体细胞通过技术手段诱导多能干细胞（ipsCs），这不仅避免了伦理争论，应用范围也更广。

那么干细胞到底能在哪些用途上发光发热呢？5月2日，一篇发表在《NEJM》上的综述文献为了我们详细说明了干细胞在皮肤、心脏、眼睛、骨骼肌、神经组织、胰腺以及血液中的重要作用。

皮肤：大疱性表皮松解症、烧伤

改进后的干细胞治疗现在已经可以治疗一些皮肤遗传病，其中最主要的便是大疱性表皮松解症。

大疱性表皮松解症患者的皮肤在受到轻微摩擦或者碰撞后就会出现水疱和血疱，而这种情况可能发生在四肢和身体任何部分，严重时还会导致指甲脱落等症状。

细胞治疗联合自体角质形成干细胞基因替代治疗修复表皮

2017年时，著名学术期刊《Nature》就曾报道了一例利用转基因干细胞成功治疗一个年仅7岁的大疱性表皮松解症男孩的案例。男孩身上80%的皮肤都植入了经基因工程改造后的干细胞。

不仅如此，目前研究人员们也在对干细胞进行进一步的研究，希望能够改进并治疗烧伤患者的损伤皮肤。

干细胞的种类

血液：肿瘤治疗

红细胞、血小板、T细胞以及造血干细胞已经成为从多能干细胞中衍生出的最受欢迎的细胞产物。红细胞和血小板可以解决患者输血时遇到的血液数量不够的问题。而由多能干细胞衍生出的T细胞则在肿瘤治疗领域发挥着重要的作用。

由多能干细胞分化成的各类免疫细胞及红细胞、血小板

在癌症治疗领域，研究人员也希望通过干细胞衍生出的T细胞制备成CAR-T细胞疗法。干细胞转化的CAR-T虽然能够在一定程度上降低成本，但是如何避免免疫排斥反应，目前来说仍是一个非常大的挑战。

总之，对于癌症治疗，干细胞仍处于理论研究阶段，需要对人体机制以及免疫系统做进一步深入的了解和研究。

心脏：心肌梗塞、药物研发

说到心脏方面的疾病，最常见也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌细胞的再生能力非常有限，同时，心脏作为人体最重要的器官之一，移植干细胞到心脏，具有非常大的难度和挑战性。

但是研究人员并没有放弃干细胞在心脏领域的应用，早在2015年时，就有报道称，能够将人体胚胎干细胞移植至其他心肌梗死的动物体内，并重建心肌。但是这类的研究并不是十分顺利，当移植到心肌时，将产生心律失常甚至无法正常工作的风险。

将胚胎干细胞来源的心肌细胞注射入心肌梗死的动物模型中

总之，利用胚胎干细胞以及诱导多能干细胞移植心肌细胞的技术还不够成熟，但研究人员也一直在致力增强移植细胞的功能。而目前，干细胞在心肌细胞内的主要应用仍是被用于研究心脏疾病的发病机制以及筛选心脏药物。

眼睛：年龄相关性黄斑病变

人体胚胎干细胞以及多能干细胞的无限增殖能力使得它能够治疗早期与年龄相关的黄斑病变。

在我们的眼睛中，存在着一种视网膜色素上皮细胞，而在年龄相关性的黄斑病变中，视网膜色素上皮细胞将逐渐丧失功能，并导致黄斑中的光感受器死亡，影响视力甚至最终形成失明。

修复视网膜色素上皮细胞

目前，通过利用人体胚胎干细胞分化成视网膜色素上皮细胞来恢复视力的研究已经在美国、中国、以色列、英国、韩国和日本进行了1期临床试验。

除了修复视网膜色素上皮细胞外，干细胞也在角膜和晶状体的修复中取得了显著的进展。

修复受损的角膜

2015年，已有制备的可以修复因物理因素等造成角膜和视力损坏的成人组织特异性角膜缘干细胞获得欧洲药品管理局的上市许可。

骨骼肌：肌肉萎缩

骨骼肌大约占体重的40%，然而随着年龄的增加，骨骼肌的质量和强度会逐渐下降。除此之外，遗传性的肌肉萎缩症也会使我们行动不便。针对这些，干细胞疗法就可以很好的治疗因衰老或疾病引起的肌肉萎缩。

成人肌肉干细胞具有强大的再生潜能，可以被触发自我更新，并修复损伤。但是对于成人肌肉干细胞的培养却不是那么容易，其次，由于培养的困难，导致肌肉干细胞的供应不足，限制了临床应用。

肌肉组织的修复

为了解决这种问题，研究人员采用了刺激原位组织驻留的肌肉干细胞，省去在体外进行细胞分离、扩增的过程。目前，这种方法已经在小鼠身上进行了试验。

神经组织：帕金森

在大多数哺乳动物中，大脑的大部分发育在子宫内就已经完成了，只有一小部分神经组织在儿童期和成年期持续发展。因此，由于神经元的损伤造成的疾病将导致永久性的残疾，所以如何利用多能干细胞来修复神经组织是干细胞疗法的热门研究问题。

经过数十年的研究与经验积累，我们发现利用多能干细胞衍生成的多巴胺能神经元可以治疗帕金森病。

帕金森病的神经组织修复

除此之外，使用其他干细胞治疗神经系统疾病的各项研究也都在积极开展中，其中最具有有挑战性的便是脊髓损伤，虽然神经干细胞的移植已经成功促进了神经连接和轴突的生长，但是还需要更多的数据来证明这种技术真的能够完全修复脊髓损伤。

胰腺：糖尿病

糖尿病已经成为了中老年群体的常见病症，其病因主要是胰岛β细胞的衰竭，从而导致胰岛素的相对缺乏。针对这一点，研究人员尝试使用胚胎干细胞衍生成能够产生胰岛素分泌的β细胞，目前已经开展了动物和体外试验。

一旦成功，糖尿病患者再也不需要每天多次的监测自己的血糖水平。因为由干细胞衍生的β细胞可以自动监测体内血糖水平，将其控制在一个合理的范围内。

干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一，发展迅猛，也取得了令人兴奋的成果。虽然在应用上还存着各种各样的问题，如安全性和医学伦理等方面的问题。但是任何事物的发展都将遇到挑战和阻碍，我们仍然相信干细胞治疗将克服困难，成为可靠的治疗方式。

全球医疗的下一个重大突破口：干细胞技术

干细胞 是具有自我复制、更新和多向分化潜能的原始细胞，其生物学特性与生命的发生、发育、分化、成熟、衰老、死亡等生理和病理过程息息相关，是当今生物医学研究最热门的领域之一。干细胞的存在可确保许多器官可以不断地进行自我更新，当某一组织器官受到损伤或功能丧失时，即可通过激活器官内的干细胞而生成新细胞促使器官组织再生，在无法完成自我再生的时候，也可以通过外源输入相应的干细胞达到治疗效果。

现今全世界的科研学者都在探讨如何利用干细胞治疗来攻克诸如脊髓损伤、帕金森病、黄斑变性、糖尿病、癌症、尿毒症、血液系统疾病等困扰医学界的难题。干细胞研究的巨大应用前景已经得到了世界各国的支持，众多国家大力发展干细胞领域技术以占领领域制高点。

再生医学 成为国际生物学和医学界关注的焦点。随着该领域竞争日趋激烈，全球干细胞市场规模逐渐扩大，干细胞技术逐步成为衡量生命医学发展水平的重要测度指标。

目前的临床应用

2011年中科院启动了“干细胞与再生医学研究” 战略性先导科技专项。干细胞专项从重大理论突破、关键核心技术及干细胞临床应用3个方面出发，集中攻克干细胞调控、干细胞治疗核心机制、干细胞应用体系等重大科学问题和核心关键技术,纵向连接干细胞基础理论研究和临床转化应用，为干细胞和再生医学的研究与发展起到引领及示范作用。直至目前以及取得了很多阶段性的成果，比如对于一些器官损伤的修复、骨髓损伤的修复、神经组织的修复和一些癌症的治疗，甚至是在对艾滋病，肺纤维化，重症肝病等“绝症”的治疗领域有了突破性的进展。

目前细胞技术在临床医学上的应用领域大致有五个:细胞替代治疗、系统重建、组织工程、基因治疗以及美容抗衰老。

细胞替代治疗

近年来，基于干细胞的细胞替代治疗在治疗疾病上的应用取得一定进展。在临床和科研中，科学家已先后成功利用胚胎 间干细胞、充质干细胞、神经干细胞等干细胞，对卵巢早衰、帕金森、糖尿病等进行修复治疗。此领域目前不断有突破性进展。

系统重建

利用造血干细胞和间充质干细胞，可以重建机体的造血系统和免疫系统，可以成为白血病、再生障碍性贫血等血液疾病及免疫系统缺陷亢进疾病的一种常规治疗手段。

组织工程

组织工程，是用人工的方法在体外造(构建)一块组织，后来其范围扩展到用人工方法在体外进行器官构建。组织工程研究主要包括四个方面:种子细胞、生物材料、构建组织和器官的方法和技术以以及组织工程的临床应用。目前临床上常用的组织修复途径大致有3种:即自体组织移植、异体组织移植或应用人工代用品。通过采集来的成体干细胞，在体外环境人工培养形成一些组织器官，在回输到体内，用来替代人体病变的组织器官，培养形成的组织器官也可以用来作为疾病模型和药物检测模型。

基因治疗

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，首先分离患者的干细胞，在体外对其进行基因修饰，将正常基因导入干细胞;再将改造过的干细胞静脉回输到患者体内，从而让正常基因在体内稳定表达，发挥防病治病的效果。

美容和抗衰老

“成人干细胞”肩负着补充组织细胞的作用，当细胞老化、死亡之后，干细胞自身分化更新进行补充。但干细胞数量会随着年龄的增长而逐渐减少。干细胞缺失和衰老是导致组织、器官乃至整个机体衰老的重要原因。干细胞具有的多向分化和修复的能力，可以在机体内不断更新和替换衰老的细胞，也可促使细胞不断增殖，从而源源不断的给身体补充健康鲜活的细胞，使身体由内而外散发青春的光彩。

干细胞技术存在的问题

虽然干细胞技术已取得了重大的突破, 但是仍面临许多方面的问题, 影响干细胞技术的应用。

01干细胞的培养

干细胞培养条件是干细胞技术的基础, 干细胞常规培养对环境条件的要求极为苛刻, 虽然已有研究者报道不用滋养层细胞和动物血清, 简单高效地培养i PS细胞, 同时减少移植过程中引发感染风险的方法, 但是简化、完善和规范培养条件仍然是科学家面临的一大难题。

02伦理问题

自1996年克隆羊多利诞生以来, 胚胎干细胞研究涉及到的伦理、宗教、道德、法律等问题, 存在争议, 严重阻碍了干细胞技术用于人类疾病治疗的发展。i PS细胞实现将成熟体细胞诱导成具有分化潜能的干细胞, 使得干细胞技术不再受制于ES细胞所面临的伦理问题。

03诱导分化的调节因子及机制

干细胞诱导的调节因子及其调控机制尚未清晰, 要诱导产生某种类型的组织或器官, 必须了解各种细胞因子的作用机制及其作用的时期, 否则可能获得功能不完善的器官或组织。此外, 对于损伤修复中干细胞参与作用的机制与分化方向研究证据不足, 心肌再生干细胞疗法的假阳性问题, 以及c-kit阳性心肌干细胞在心机功能恢复中对心肌再生贡献引发的争议受到广泛关注。

04定向诱导

体外或体内诱导干细胞分化成组织特异性细胞或者使体细胞经中胚层细胞状态转分化为其他细胞类型目前还存在很多不确定性, 尤其对于肾脏、心脏等细胞谱系复杂的组织器官。采用干细胞治疗难以确保心脏祖细胞分化成功能性心室心肌细胞, 以及难以确保能将分化的细胞输送和集成到患者的心室肌中, 很难定向形成组织或器官。

05诱发肿瘤

国外一些科学家在诱导神经细胞时发现, 混杂未分化细胞移植会导致肿瘤, 在移植过程中, 部分诱导细胞会表现出致肿瘤性。目前, 使用的诱导因子有Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc, 但有些诱导因子, 如c-Myc虽然能够诱导干细胞的分化但使肿瘤的发生频率明显提高, 其对人类干细胞可能具有致肿瘤性。

06诱导器官和组织衰老

通过干细胞诱导获得的组织或器官, 虽然在形态和结构上是新生结构, 但是与其细胞核内遗传物质的衰老同步, 用患者细胞诱导产生的器官或组织无法保证正常功能。

07免疫排斥

干细胞疗法面临的瓶颈是移植后的免疫排斥。i PS细胞的产生被认为解决了ES细胞存在的免疫排斥问题, 但也有报道称i PS细胞诱发自身免疫反应。虽然细胞或器官移植后, 可使用免疫抑制剂抑制排斥反应, 但是长期使用免疫抑制剂有很大毒性及其他副作用。

伴随着干细胞科学的不断深入、干细胞技术的快速发展、干细胞监管法规的日益完善，干细胞科技在干细胞移植、干细胞新药、干细胞组织器官修复等众多领域的应用将越来越广泛，其所针对的适应证将逐年增加，成为解决众多临床未满足需求的重要生力军，为许多过去无计可施的疾病带来治疗的新希望。